FDA aprobă regimul de pregătire Grafapex (treosulfan) pentru transplantul alogen de celule stem hematopoietice

Urmăriți Drugslib pe

FDA aprobă regimul de preparare Grafapex (treosulfan) pentru transplantul alogen de celule stem hematopoietice

La 22 ianuarie 2025, Medexus a fost informat că FDA a aprobat Grafapex, un agent alchilant, cu fludarabină ca regim de pregătire pentru transplantul alogen de celule stem hematopoietice (alloHSCT) la pacienții adulți și copii vârsta de un an și peste cu leucemie mieloidă acută (AML) sau sindrom mielodisplazic (MDS). Grafapex deține denumirea de medicament orfan în conformitate cu Legea medicamentelor orfane, ceea ce înseamnă că produsul va beneficia de până la șapte ani și jumătate de exclusivitate de reglementare în indicația aprobată de FDA. Medexus deține drepturi comerciale exclusive asupra Grafapex în Statele Unite în baza unui acord de licență exclusivă din februarie 2021 cu medac GmbH.

„Suntem încântați să raportăm această dezvoltare pozitivă, care marchează un pas înainte important din punct de vedere strategic pentru afacerea noastră și, important, va beneficia acum de pacienții eligibili din Statele Unite”, a comentat Ken d'Entremont, directorul executiv al Medexus. „Nu numai că Grafapex va aduce o contribuție substanțială la alloHSCT în Statele Unite, dar va consolida și poziția de lider a Medexus în acest domeniu terapeutic.”

„Vrim o lansare comercială în prima jumătate a anului calendaristic. 2025 și, având în vedere experiența noastră recentă în Canada, suntem foarte optimiști cu privire la potențialul Grafapex pe piața din SUA”, a adăugat Richard Labelle, Chief Operating Officer Medexus. „Apreciem că Grafapex va avea un impact semnificativ asupra veniturilor totale ale Medexus și credem că veniturile anuale la nivel de produs din Statele Unite ale Americii au potențialul de a depăși 100 de milioane USD în cinci ani de la lansarea comercială.”

„Această aprobare FDA oferă o opțiune utilă pentru pacienții adulți și copii, cu potențialul de a spori supraviețuirea globală, reducând în același timp efectele secundare”, a spus dr. Filippo Milano, medic-om de știință în transplant de celule stem și investigator principal în studiile clinice cu treosulfan. ca parte a unui regim de condiționare.

Despre Grafapex (treosulfan) pentru injecție

Grafapex (treosulfan) pentru injectare, un agent alchilant, este indicat în asociere cu fludarabină ca regim de pregătire pentru transplantul alogen de celule stem hematopoietice (alloHSCT) la pacienții adulți și copii cu vârsta de un an și peste cu leucemie mieloidă acută (AML). ) sau sindrom mielodisplazic (MDS). Grafapex deține denumirea de medicament orfan în conformitate cu Legea privind medicamentele orfane, ceea ce înseamnă că produsul va beneficia de o perioadă de șapte ani de exclusivitate de reglementare în indicația aprobată de FDA.

Informațiile complete de prescriere pentru Grafapex vor fi disponibile pe Baza de date de medicamente Drugs@FDA la www.fda.gov.

Eficacitatea a fost evaluată în MC-FludT.14/L Trial II (NCT00822393), un studiu randomizat controlat activ care compară treosulfan cu busulfan cu fludarabină ca regim pregătitor pentru transplantul alogen. Pacienții eligibili au inclus adulți cu vârsta cuprinsă între 18 și 70 de ani cu LMA sau MDS, starea de performanță Karnofsky ≥60% și vârsta ≥50 de ani sau scorul indicelui de comorbiditate pentru transplantul de celule hematopoietice [HCTCI] >2. Au fost 570 de pacienți randomizați la treosulfan (n=280) sau busulfan (n=290).

Măsura principală a rezultatului eficacității a fost supraviețuirea globală (SG), definită ca timpul de la randomizare până la deces din orice cauză. . Raportul de risc pentru OS (stratificat după tipul de donator și grupul de risc) în comparație cu busulfan a fost de 0,67 (IC 95%: 0,51, 0,90) în populația randomizată, 0,73 (IC 95%: 0,51, 1,06) la pacienții cu LMA și 0,64 (95% CI: 0,40, 1,02) la pacienții cu SMD.

Cele mai frecvente reacții adverse (≥20%) au fost durerea musculo-scheletică, stomatită, pirexie, greață, edem, infecție și vărsături. Anomaliile de laborator nehematologice de grad 3 sau 4 selectate au fost creșterea GGT (gamma-glutamil transferază), creșterea bilirubinei, creșterea ALT (alanin aminotransferaza), creșterea AST (aspartat aminotransferaza) și creșterea creatininei.

Doza recomandată de treosulfan este de 10 g/m2 zilnic în zilele -4, -3 și -2 în combinație cu fludarabină 30 mg/m2 zilnic în zilele -6, -5, -4, -3 și -2 și perfuzie de celule stem hematopoietice alogene în ziua 0.

Pentru mai multe informații despre Grafapex, inclusiv informații importante despre siguranță, consultați informațiile complete de prescriere, care vor fi disponibile în baza de date de medicamente Drugs@FDA la www.fda.gov. Pentru mai multe informații despre studiul clinic pivot de fază 3 al treosulfanului, realizat de medac GmbH, inclusiv metodele, rezultatele și concluziile acestuia, precum și despre publicarea studiului în American Journal of Hematology, inclusiv un link către publicația completă, a se vedea Medexus's Comunicat de presă din 6 iunie 2022, inclusiv secțiunea intitulată „Despre studiu”, disponibil în secțiunea Investitori-Știri și evenimente de pe site-ul corporativ al Medexus.

Grafapex (treosulfan) pentru injecție este aprobat de FDA pentru vânzare și utilizare numai în Statele Unite și nu este destinat exportului în afara Statelor Unite. Medexus nu declară că Grafapex (treosulfan) pentru injecție este adecvat sau autorizat pentru vânzare sau utilizare de către persoane care nu se află în Statele Unite.

Despre Medexus

Medexus este o companie farmaceutică de specialitate lider, cu o platformă comercială puternică din America de Nord și un portofoliu în creștere de soluții inovatoare și de tratare a bolilor rare. Medexus se concentrează în prezent pe domeniile terapeutice de oncologie, hematologie, reumatologie, boli autoimune, alergie și dermatologie. Pentru mai multe informații despre Medexus și portofoliul său de produse, vă rugăm să consultați site-ul web corporativ al companiei la www.medexus.com și documentele sale pe SEDAR+ la www.sedarplus.ca.

Declarații prospective

Anumite declarații din acest comunicat de presă conțin informații prospective în sensul legilor aplicabile privind valorile mobiliare, cunoscute și/sau denumite și „forward”. -informații anticipative” sau „declarații prospective”. Cuvintele „anticipează”, „crede”, „se așteaptă”, „voință”, „planifică”, „potențial”, „perspective” și cuvinte, expresii sau expresii similare sunt adesea destinate să identifice declarații prospective, deși nu toate declarațiile prospective conțin aceste cuvinte, expresii sau expresii de identificare. Declarațiile prospective specifice din acest comunicat de presă includ, dar nu se limitează la, informații conținute în declarații cu privire la oricare dintre următoarele: așteptările și planurile Medexus cu privire la creșterea viitoare, veniturile și cheltuielile (inclusiv în ceea ce privește comercializarea Grafapex (treosulfan) ) pentru injecție și veniturile la nivel de produs care urmează să fie generate din comercializarea acestuia în Statele Unite); beneficiile potențiale ale Grafapex (treosulfan) pentru injecție; momentul estimat al oricărei lansări comerciale a produsului în Statele Unite și așteptările aferente cu privire la Grafapex (treosulfan) pentru injecție și perspectivele și performanța produsului, inclusiv în ceea ce privește adoptarea și utilizarea potențială a acestuia în Statele Unite și orice nivel de produs aferent venituri și inclusiv poziția potențială competitivă a produsului și tendințele anticipate și provocările potențiale de pe piața pe care se așteaptă să concureze produsul; rezultatul așteptat al evaluării în curs de desfășurare de către Medexus și medac a sumei de referință plătibile în temeiul acordului american cu treosulfan; Strategia de alocare a capitalului Medexus, inclusiv așteptările privind disponibilitatea numerarului disponibil și a fondurilor din operațiuni, generarea fluxului de numerar și alocarea capitalului și nevoile anticipate de numerar, cerințele de capital și nevoile și capacitatea de a asigura finanțare suplimentară (în special orice așteptări cu privire la plata plata de referință de reglementare care a devenit plătibilă în baza acordului GRAFAPEX al companiei la apariția și care depinde de termenii aprobării FDA); și estimările preliminare ale și orice comentariu cu privire la rezultatele operaționale și financiare ale Medexus pentru trimestrul fiscal 3 2025 al companiei (care rămân supuse finalizării închiderii financiare a Medexus și a altor proceduri). În cele din urmă, declarațiile prospective din acest comunicat de presă includ declarații cu privire la apariția, momentul și rezultatul așteptat, precum și orice consecințe aferente pentru produs și Medexus, ale negocierilor și dezacordurilor în curs ale Medexus cu licențiatorul drepturilor de comercializare ale Medexus asupra Gleolan cu privire la acordul Gleolan din SUA, inclusiv orice proces informal și/sau formal de soluționare a disputelor pe care le au părțile în prezent urmărește și va continua să urmărească în viitor și, de altfel, în ceea ce privește relația de afaceri a părților în Statele Unite și Canada. Aceste declarații și informații se bazează pe așteptările și ipotezele actuale ale Medexus, inclusiv factorii sau ipotezele care au fost aplicate la tragerea unei concluzii sau realizarea unei previziuni sau proiecție și inclusiv ipoteze bazate pe liniile directoare de reglementare, tendințele istorice, condițiile actuale și evoluțiile viitoare așteptate. În special, și fără a limita generalitatea celor de mai sus, estimarea Medexus a veniturilor la nivel de produs din comercializarea Grafapex (treosulfan) pentru injecție în Statele Unite se bazează pe o serie de astfel de factori și ipoteze, așa cum este descris în cel mai recent raport anual al Medexus. formularul de informații și discuțiile și analiza conducerii, inclusiv strategiile comerciale planificate de Medexus, de acces la piață și medicale, al căror succes va depinde parțial de reglementările din SUA. peisajul și dinamica aferentă, inclusiv potențialele schimbări viitoare ale fiecăruia, și pot introduce și afecta expunerea la riscuri comerciale, legale și de reglementare. Deoarece declarațiile prospective se referă la evenimente și condiții viitoare, prin însăși natura lor ele necesită formularea de ipoteze și implică riscuri și incertitudini inerente. Medexus avertizează că, deși ipotezele sunt considerate a fi rezonabile în circumstanțe, aceste riscuri și incertitudini înseamnă că rezultatele reale ar putea diferi și ar putea diferi în mod semnificativ de așteptările avute în vedere în declarațiile prospective. Factorii de risc semnificativi includ, dar nu se limitează la, cei prevăzuți în materialele Medexus depuse la autoritățile canadiene de reglementare a valorilor mobiliare din când în când, inclusiv cel mai recent formular anual de informații Medexus și discuțiile și analiza conducerii. În plus, riscurile și incertitudinile specifice relevante pentru conținutul acestui comunicat de presă includ, printre altele: incertitudinile inerente inițiativelor de cercetare (inclusiv posibilitatea unor noi date nefavorabile și analize ulterioare ale datelor existente); riscul ca datele să facă obiectul unor interpretări și evaluări diferite din partea terților relevanți; și dacă părțile terțe relevante vor fi mulțumite de proiectarea și metodologia și rezultatele studiului relevant, care vor depinde de mulți factori, inclusiv de determinări cu privire la dacă beneficiile produsului depășesc riscurile cunoscute și determinările eficacității și rentabilității produsului. în contextul unei anumite instalații (care variază în funcție de tipul de instalație). În consecință, nu ar trebui să se încredințeze în mod nejustificat aceste declarații prospective, care sunt făcute doar de la data acestui comunicat de presă. Cu excepția celor impuse în mod specific de lege, Medexus nu își asumă nicio obligație de a actualiza orice declarații prospective pentru a reflecta informații noi, ulterioare sau de altă natură.

SURSA Medexus Pharmaceuticals Inc.

Postat : 2025-01-23 12:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare