FDA одобрило препаративный режим Grafapex (треосульфан) для аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток

Следите за Drugslib на

FDA одобрило препаративную схему Grafapex (треосульфан) для аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток

22 января 2025 г. компания Medexus была проинформирована о том, что FDA одобрило Grafapex, алкилирующий агент, с флударабином в качестве препаративной схемы для аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (аллоТГСК) у взрослые и дети в возрасте одного года и старше с острым миелолейкозом (ОМЛ) или миелодиспластическим синдромом (МДС). Grafapex имеет статус орфанного препарата в соответствии с Законом о орфанных препаратах, что означает, что на продукт будет распространяться до семи с половиной лет исключительности регулирующих органов по показаниям, одобренным FDA. Medexus владеет эксклюзивными коммерческими правами на Grafapex в США в соответствии с эксклюзивным лицензионным соглашением с medac GmbH, заключенным в феврале 2021 года.

"Мы рады сообщить об этом положительном развитии, которое знаменует собой стратегически важный шаг вперед для нашего бизнеса и, что немаловажно, теперь принесет пользу пациентам, имеющим право на участие в программе, на всей территории Соединенных Штатов", - прокомментировал Кен д'Энтремон, генеральный директор Medexus. «Grafapex не только внесет существенный вклад в аллоТГСК в Соединенных Штатах, но и укрепит лидирующие позиции Medexus в этой терапевтической области».

«Мы планируем коммерческий запуск в первой половине календарного года. 2025 г., и, учитывая наш недавний опыт в Канаде, мы очень оптимистичны в отношении потенциала Grafapex на рынке США», — добавил Ричард Лабелль, главный операционный директор Medexus. «Мы ожидаем, что Grafapex окажет существенное влияние на общий доход Medexus, и считаем, что годовой доход на уровне продукта в США может превысить 100 миллионов долларов США в течение пяти лет после коммерческого запуска».

«Это одобрение FDA предоставляет полезную возможность для взрослых и педиатрических пациентов с потенциалом повышения общей выживаемости при минимизации побочных эффектов», — сказал доктор Филиппо Милано, врач-ученый, занимающийся трансплантацией стволовых клеток и главный исследователь клинических испытаний с использованием треосульфана. в рамках режима кондиционирования.

О Графапексе (треосульфане) для инъекций

Графапекс (треосульфан) для инъекций, алкилирующий агент, показан в сочетании с флударабином в качестве препаративной схемы для аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (аллоТГСК) у взрослых и детей в возрасте одного года и старше с острым миелоидным лейкозом (ОМЛ). ) или миелодиспластический синдром (МДС). Grafapex имеет статус препарата для лечения редких заболеваний в соответствии с Законом о лекарствах для лечения редких заболеваний, а это означает, что на этот продукт распространяется семилетний период регулирующей эксклюзивности по показаниям, одобренным FDA.

Полная информация о назначении Grafapex будет доступна на сайте Grafapex. База данных лекарств Drugs@FDA на сайте www.fda.gov.

Эффективность оценивалась в исследовании MC-FludT.14/L Trial II (NCT00822393), рандомизированном активно-контролируемом исследовании, сравнивающем треосульфан с бусульфаном и флударабином в качестве препаративной схемы для аллогенной трансплантации. В число подходящих пациентов входили взрослые в возрасте от 18 до 70 лет с ОМЛ или МДС, состоянием Карновского ≥60% и возрастом ≥50 лет или индексом коморбидности трансплантации гемопоэтических клеток [HCTCI] >2. Было 570 пациентов, рандомизированных для приема треосульфана (n=280) или бусульфана (n=290).

Основным показателем эффективности была общая выживаемость (ОВ), определяемая как время от рандомизации до смерти от любой причины. . Отношение рисков ОВ (стратифицированное по типу донора и группе риска) по сравнению с бусульфаном составило 0,67 (95% ДИ: 0,51, 0,90) в рандомизированной популяции, 0,73 (95% ДИ: 0,51, 1,06) у пациентов с ОМЛ и 0,64. (95% ДИ: 0,40, 1,02) у пациентов с МДС.

Наиболее частыми побочными реакциями (≥20%) были скелетно-мышечная боль, стоматит, лихорадка, тошнота, отек, инфекция и рвота. Отдельные негематологические лабораторные отклонения 3 или 4 степени тяжести включали повышение ГГТ (гамма-глутамилтрансферазы), повышение билирубина, повышение АЛТ (аланинаминотрансферазы), повышение АСТ (аспартатаминотрансферазы) и повышение креатинина.

Рекомендуемая доза треосульфана. составляет 10 г/м2 в день в дни -4, -3 и -2 в сочетании с флударабином 30 мг/м2 в день в дни -6, -5, -4, -3 и -2, а также инфузию аллогенных гемопоэтических стволовых клеток в день 0.

Для получения дополнительной информации о Графапексе, включая важную информацию о безопасности, см. полную информацию о назначении, которая будет доступна в базе данных лекарств Drugs@FDA на сайте www.fda.gov. Для получения дополнительной информации о ключевом клиническом исследовании треосульфана фазы 3, проведенном компанией medac GmbH, включая его методы, результаты и выводы, а также о публикации исследования в Американском журнале гематологии, включая ссылку на полную публикацию, см. Medexus's. Пресс-релиз от 6 июня 2022 г., включая раздел «Об исследовании», доступен в разделе «Инвесторам-Новости и события» корпоративного сайта Medexus.

Графапекс (треосульфан) для инъекций одобрен FDA для продажи и использования только в США и не предназначен для экспорта за пределы США. Компания Medexus не делает никаких заявлений о том, что Графапекс (треосульфан) для инъекций подходит или разрешен к продаже или использованию лицами, не находящимися в Соединенных Штатах.

О компании Medexus

Medexus — ведущая специализированная фармацевтическая компания с сильной коммерческой платформой в Северной Америке и растущим портфелем инновационных решений для лечения редких заболеваний. В настоящее время компания Medexus специализируется на терапевтических областях онкологии, гематологии, ревматологии, аутоиммунных заболеваний, аллергии и дерматологии. Для получения дополнительной информации о Medexus и ее портфолио продукции посетите корпоративный веб-сайт компании www.medexus.com и ее документы на SEDAR+ по адресу www.sedarplus.ca.

Прогнозные заявления

Некоторые заявления в этом пресс-релизе содержат прогнозную информацию по смыслу применимого законодательства о ценных бумагах, также известного и/или называемого «прогнозным». «информация прогнозного характера» или «заявления прогнозного характера». Слова «ожидает», «полагает», «ожидает», «будет», «планирует», «потенциал», «перспективы» и подобные слова, фразы или выражения часто предназначены для обозначения прогнозных заявлений, но не все прогнозные заявления содержат эти опознавательные слова, фразы или выражения. Конкретные прогнозные заявления в этом пресс-релизе включают, помимо прочего, информацию, содержащуюся в заявлениях относительно любого из следующего: Ожидания и планы Medexus относительно будущего роста, доходов и расходов (в том числе в отношении коммерциализации Grafapex (треосульфана) ) для инъекций и дохода на уровне продукта, который будет получен от его коммерциализации в США); потенциальные преимущества графапекса (треосульфана) для инъекций; ожидаемые сроки любого коммерческого запуска продукта в Соединенных Штатах и ​​связанные с этим ожидания в отношении Графапекса (треосульфана) для инъекций, а также перспективы и эффективность продукта, в том числе в отношении его потенциального внедрения и использования в Соединенных Штатах, а также любого соответствующего уровня продукта. доход, включая потенциальную конкурентную позицию продукта, а также ожидаемые тенденции и потенциальные проблемы на рынке, на котором продукт, как ожидается, будет конкурировать; ожидаемый результат продолжающейся оценки Medexus и medac ключевой суммы, подлежащей выплате в соответствии с соглашением США по треосульфану; Стратегия распределения капитала Medexus, включая ожидания относительно наличия наличных денежных средств и средств от операций, формирования денежных потоков и распределения капитала, а также ожидаемые потребности в денежных средствах, требования к капиталу, а также потребности и возможности обеспечить дополнительное финансирование (в частности, любые ожидания относительно выплаты нормативный промежуточный платеж, который подлежит уплате в соответствии с соглашением компании GRAFAPEX после получения одобрения FDA и зависит от его условий); а также предварительные оценки и любые комментарии относительно операционных и финансовых результатов компании Medexus за третий финансовый квартал 2025 года (которые остаются в силе после завершения финансового закрытия Medexus и других процедур). Наконец, прогнозные заявления в этом пресс-релизе включают заявления относительно возникновения, сроков и ожидаемого результата, а также любых связанных с этим последствий для продукта и компании Medexus, текущих переговоров и разногласий компании Medexus с лицензиаром прав коммерциализации компании Medexus в отношении Gleolan в отношении соглашение Gleolan в США, включая любые неофициальные и/или формальные процессы разрешения споров, которые стороны проводят в настоящее время и будут продолжать осуществлять в будущем, а также в отношении деловых отношений сторон в США и Канаде. Эти заявления и информация основаны на текущих ожиданиях и предположениях компании «Медексус», включая факторы и предположения, которые применялись при составлении выводов или прогнозов или прогнозов, а также предположения, основанные на нормативных руководящих принципах, исторических тенденциях, текущих условиях и ожидаемых будущих событиях. В частности, без ограничения общности вышеизложенного, оценка Medexus дохода на уровне продукта от коммерциализации Графапекса (треосульфана) для инъекций в Соединенных Штатах основана на ряде таких факторов и предположений, как описано в последнем ежегодном отчете Medexus. информационная форма, а также обсуждение и анализ руководства, включая запланированные коммерческие стратегии, стратегии доступа к рынкам и медицинские стратегии Medexus, успех которых будет частично зависеть от нормативно-правовой базы США и связанной с ней динамики, включая потенциал будущие изменения в каждом из них могут привести к возникновению коммерческих, юридических и нормативных рисков и повлиять на них. Поскольку прогнозные заявления касаются будущих событий и условий, по самой своей природе они требуют предположений и сопряжены с присущими им рисками и неопределенностями. Medexus предупреждает, что, хотя предположения считаются разумными в данных обстоятельствах, эти риски и неопределенности означают, что фактические результаты могут отличаться, и могут существенно отличаться от ожиданий, предусмотренных прогнозными заявлениями. Факторы существенного риска включают, помимо прочего, те, которые изложены в материалах Medexus, время от времени подаваемых в канадские органы регулирования ценных бумаг, включая самую последнюю годовую информационную форму Medexus, а также обсуждения и анализ руководства. Кроме того, конкретные риски и неопределенности, имеющие отношение к содержанию этого пресс-релиза, включают, среди прочего: неопределенности, присущие исследовательским инициативам (включая возможность получения неблагоприятных новых данных и дальнейшего анализа существующих данных); риск того, что данные могут быть по-разному интерпретированы и оценены соответствующими третьими сторонами; и будут ли соответствующие третьи стороны удовлетворены дизайном, методологией и результатами соответствующего исследования, что будет зависеть от многих факторов, включая определение того, перевешивают ли преимущества продукта его известные риски, а также определение эффективности и экономической эффективности продукта. в контексте данного учреждения (который зависит от типа учреждения). Соответственно, не следует неоправданно полагаться на эти прогнозные заявления, которые сделаны только на дату настоящего пресс-релиза. За исключением случаев, предусмотренных законом, Medexus не берет на себя никаких обязательств по обновлению каких-либо прогнозных заявлений для отражения новой информации, последующей или иной.

ИСТОЧНИК Medexus Pharmaceuticals Inc.

Опубликовано : 2025-01-23 12:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова