FDA, Allojeneik Hematopoietik Kök Hücre Transplantasyonu için Grafapex (treosulfan) Hazırlık Rejimini Onayladı

Drugslib'i takip edin

FDA, Allojeneik Hematopoietik Kök Hücre Transplantasyonu için Grafapex (treosulfan) Hazırlayıcı Rejimini Onayladı

22 Ocak 2025'te Medexus'a, FDA'nın alkilleyici bir ajan olan Grafapex'i onayladığı bilgisi verildi. Yetişkin ve pediatrik hastalarda allojeneik hematopoietik kök hücre nakli (alloHSCT) için hazırlık rejimi olarak fludarabin ile bir yıl Akut miyeloid lösemi (AML) veya miyelodisplastik sendromu (MDS) olan yaş ve üzeri kişiler. Grafapex, Yetim İlaç Yasası kapsamında Yetim İlaç Tanımına sahiptir; bu, ürünün FDA onaylı endikasyonda yedi buçuk yıla kadar düzenleyici ayrıcalıktan yararlanacağı anlamına gelir. Medexus, medac GmbH ile Şubat 2021'de imzalanan özel lisans sözleşmesi uyarınca ABD'de Grafapex'in münhasır ticari haklarına sahiptir.

Medexus'un İcra Kurulu Başkanı Ken d'Entremont, "İşimiz için stratejik açıdan önemli bir ileri adıma işaret eden ve daha da önemlisi, artık Amerika Birleşik Devletleri'ndeki uygun hastalara fayda sağlayacak olan bu olumlu gelişmeyi bildirmekten memnuniyet duyuyoruz" dedi. "Grafapex yalnızca Amerika Birleşik Devletleri'ndeki alloHSCT'ye önemli bir katkı sağlamakla kalmayacak, aynı zamanda Medexus'un bu terapötik alandaki liderlik konumunu da sağlamlaştıracak."

"Takvim yılının ilk yarısında ticari bir lansman hedefliyoruz." 2025 ve Kanada'daki son deneyimlerimiz göz önüne alındığında, Grafapex'in ABD pazarındaki potansiyeli konusunda oldukça iyimseriz" diye ekledi Medexus'un Operasyon Direktörü Richard Labelle. "Grafapex'in Medexus'un toplam geliri üzerinde anlamlı bir etkiye sahip olacağını tahmin ediyoruz ve Amerika Birleşik Devletleri'ndeki yıllık ürün düzeyinde gelirin, ticari lansmandan sonraki beş yıl içinde 100 milyon ABD dolarını aşma potansiyeline sahip olduğuna inanıyoruz."

Kök hücre nakli doktoru-bilim adamı ve treosulfan kullanan klinik deneylerin baş araştırmacısı Dr. Filippo Milano, "Bu FDA onayı, yan etkileri en aza indirirken genel sağkalımı artırma potansiyeli ile yetişkin ve pediatrik hastalar için yararlı bir seçenek sunuyor" dedi. hazırlık rejiminin bir parçası olarak.

Enjeksiyon için Grafapex (treosulfan) hakkında

Alkile edici bir ajan olan enjeksiyonluk Grafapex (treosulfan), akut miyeloid lösemili (AML) bir yaş ve üzeri yetişkin ve pediatrik hastalarda allojenik hematopoetik kök hücre nakli (alloHSCT) için hazırlık rejimi olarak fludarabin ile kombinasyon halinde endikedir. ) veya miyelodisplastik sendrom (MDS). Grafapex, Yetim İlaç Yasası kapsamında Yetim İlaç Tanımına sahiptir; bu, ürünün FDA onaylı endikasyonda yedi yıllık düzenleyici münhasırlık döneminden yararlanacağı anlamına gelir.

Grafapex için tam reçeteleme bilgileri şu adreste mevcut olacaktır: www.fda.gov adresinde Drugs@FDA ilaç veri tabanı.

Etkinlik, allojeneik transplantasyon için hazırlık rejimi olarak treosulfan ile busulfan ve fludarabini karşılaştıran randomize, aktif kontrollü bir çalışma olan MC-FludT.14/L Deneme II'de (NCT00822393) değerlendirildi. Uygun hastalar arasında AML veya MDS, Karnofsky performans durumu ≥%60 ve yaş ≥50 veya hematopoietik hücre nakli komorbidite indeksi [HCTCI] skoru >2 olan 18 ila 70 yaş arası yetişkinler yer alıyordu. Treosulfan (n=280) veya busulfana (n=290) randomize edilen 570 hasta vardı.

Temel etkililik sonuç ölçüsü, randomizasyondan herhangi bir nedenden dolayı ölüme kadar geçen süre olarak tanımlanan genel sağkalım (OS) idi. . Busulfana kıyasla OS için tehlike oranı (donör tipi ve risk grubuna göre sınıflandırılmış) randomize popülasyonda 0,67 (%95 GA: 0,51, 0,90), AML hastalarında 0,73 (%95 GA: 0,51, 1,06) ve 0,64 olmuştur. (%95 GA: 0,40, 1,02).

En sık görülen advers reaksiyonlar (≥%20) kas-iskelet sistemi ağrısı, stomatit, ateş, bulantı, ödem, enfeksiyon ve kusmadır. Seçilmiş 3. veya 4. Derece hematolojik olmayan laboratuvar anormallikleri, GGT'de (gama-glutamil transferaz) artış, bilirubinde artış, ALT'de (alanin aminotransferaz) artış, AST'de (aspartat aminotransferaz) artış ve kreatinin artışıydı.

Önerilen treosulfan dozu -4, -3 ve -2. günlerde günlük 10 g/m2 ve -6. günlerde günlük 30 mg/m2 fludarabin kombinasyonu, -5, -4, -3 ve -2 ve 0. günde allojenik hematopoietik kök hücre infüzyonu.

Önemli güvenlik bilgileri de dahil olmak üzere Grafapex hakkında daha fazla bilgi için, www.fda.gov adresindeki Drugs@FDA ilaç veritabanında bulunabilecek reçeteleme bilgilerinin tamamına bakın. Medac GmbH tarafından yürütülen treosulfanın temel faz 3 klinik araştırması hakkında, yöntemleri, sonuçları ve sonuçları dahil olmak üzere ve çalışmanın American Journal of Hematology'de yayınlanması ve yayının tamamına bir bağlantı dahil olmak üzere daha fazla bilgi için Medexus'a bakınız. Medexus'un kurumsal web sitesinin Yatırımcılar-Haberler ve Etkinlikler bölümünde "Çalışma hakkında" başlıklı bölümün de yer aldığı 6 Haziran 2022 tarihli basın bülteni mevcuttur.

Enjeksiyonluk Grafapex (treosulfan), FDA tarafından yalnızca Amerika Birleşik Devletleri'nde satış ve kullanım için onaylanmıştır ve Amerika Birleşik Devletleri dışına ihracat için tasarlanmamıştır. Medexus, enjeksiyonluk Grafapex'in (treosulfan) Amerika Birleşik Devletleri'nde bulunmayan kişiler için uygun olduğuna veya bu kişilere satılmasına veya bu kişiler tarafından kullanılmasına izin verildiğine dair hiçbir beyanda bulunmaz.

Medexus Hakkında

Medexus, güçlü bir Kuzey Amerika ticari platformuna ve büyüyen yenilikçi ve nadir hastalık tedavi çözümleri portföyüne sahip, lider bir özel ilaç şirketidir. Medexus'un şu anki odak noktası onkoloji, hematoloji, romatoloji, otoimmün hastalıklar, alerji ve dermatolojinin terapötik alanlarıdır. Medexus ve ürün portföyü hakkında daha fazla bilgi için lütfen şirketin www.medexus.com adresindeki kurumsal web sitesine ve www.sedarplus.ca adresindeki SEDAR+ dosyalarına bakın.

İleriye dönük beyanlar

Bu haber bültenindeki belirli beyanlar, "ileriye dönük" olarak da bilinen ve/veya anılan, geçerli menkul kıymetler kanunları anlamında ileriye dönük bilgiler içermektedir. -ileriye dönük bilgiler" veya "ileriye dönük beyanlar". "Öngörüyor", "inanıyor", "bekliyor", "olacak", "planlıyor", "potansiyel", "olasılıklar" kelimeleri ve benzer kelimeler, ifadeler veya ifadeler genellikle ileriye dönük beyanları tanımlamayı amaçlamaktadır; ileriye dönük tüm beyanlar bu tanımlayıcı kelimeleri, cümleleri veya ifadeleri içerir. Bu haber bültenindeki spesifik ileriye dönük beyanlar, aşağıdakilerden herhangi birine ilişkin beyanlarda yer alan bilgileri içerir, ancak bunlarla sınırlı değildir: Medexus'un gelecekteki büyüme, gelirler ve harcamalara ilişkin beklentileri ve planları (Grafapex'in (treosulfan) ticarileştirilmesi dahil) ) enjeksiyon ve Amerika Birleşik Devletleri'nde ticarileştirilmesinden elde edilecek ürün düzeyinde gelir için); enjeksiyon için Grafapex'in (treosulfan) potansiyel faydaları; Ürünün Amerika Birleşik Devletleri'nde herhangi bir ticari lansmanının beklenen zamanlaması ve enjeksiyon için Grafapex (treosulfan) ile ilgili beklentiler ve Amerika Birleşik Devletleri'nde ve ilgili herhangi bir ürün düzeyinde potansiyel olarak benimsenmesi ve kullanılması da dahil olmak üzere ürünün beklentileri ve performansı gelir ve ürünün potansiyel rekabetçi konumu ve ürünün rekabet etmesinin beklendiği pazardaki beklenen eğilimler ve potansiyel zorluklar dahil; Medexus ve Medac'ın ABD treosülfan anlaşması kapsamında ödenecek kilometre taşı tutarına ilişkin devam eden değerlendirmesinin beklenen sonucu; Eldeki nakit ve operasyonlardan elde edilen fonların mevcudiyeti, nakit akışı üretimi ve sermaye tahsisi ile beklenen nakit ihtiyaçları, sermaye gereksinimleri ve ek finansman ihtiyaçları ve güvence altına alma kabiliyetine ilişkin beklentiler de dahil olmak üzere Medexus'un sermaye tahsis stratejisi (özellikle, FDA'nın onayının gerçekleşmesi üzerine şirketin GRAFAPEX anlaşması kapsamında ödenebilir hale gelen ve FDA onayının şartlarına bağlı olan düzenleyici dönüm noktası ödemesi); ve Medexus'un şirketin 2025 3. çeyreğine ilişkin faaliyet ve mali sonuçlarına ilişkin ön tahminler ve bunlara ilişkin yorumlar (bunlar Medexus'un mali kapanışının ve diğer prosedürlerin tamamlanmasına tabidir). Son olarak, bu haber bültenindeki ileriye dönük ifadeler, Medexus'un Gleolan'a yönelik Medexus'un ticarileştirme haklarının lisans vereni ile devam eden müzakereleri ve anlaşmazlıklarının ortaya çıkışı, zamanlaması ve beklenen sonucu ile ürün ve Medexus için ilgili sonuçlara ilişkin ifadeleri içermektedir. Tarafların şu anda takip ettiği ve gelecekte de takip etmeye devam edeceği resmi olmayan ve/veya resmi anlaşmazlık çözüm süreçleri dahil olmak üzere ABD Gleolan anlaşması ve tarafların Amerika Birleşik Devletleri ve Kanada'daki iş ilişkileriyle ilgili diğer hususlar. Bu beyanlar ve bilgiler Medexus'un mevcut beklentilerine ve varsayımlarına dayanmaktadır; bu beklentilere ve varsayımlara, bir sonuca varılırken veya bir tahmin veya tahmin yapılırken uygulanan faktörler veya varsayımlar dahildir ve düzenleyici yönergelere, geçmiş eğilimlere, mevcut koşullara ve beklenen gelecekteki gelişmelere dayalı varsayımlar da dahildir. Özellikle ve yukarıda belirtilenlerin genelliğini sınırlamaksızın, Medexus'un Amerika Birleşik Devletleri'nde enjeksiyon amaçlı Grafapex'in (treosulfan) ticarileştirilmesinden elde edilen ürün düzeyindeki gelir tahmini, Medexus'un en son yıllık raporunda açıklandığı gibi bu tür bir dizi faktöre ve varsayıma dayanmaktadır. bilgi formu ve yönetimin tartışması ve analizi ve Medexus'un planlanan ticari, pazar erişimi ve tıbbi stratejileri dahil; bunların başarısı kısmen ABD düzenleyici ortamına ve ilgili dinamiklere bağlı olacaktır; her biri için gelecekteki potansiyel değişiklikler ve ticari, yasal ve düzenleyici risklere maruz kalma riskini doğurabilir ve etkileyebilir. İleriye yönelik beyanlar gelecekteki olay ve koşullarla ilgili olduğundan, doğası gereği varsayımlarda bulunmayı gerektirir ve doğası gereği riskler ve belirsizlikler içerir. Medexus, varsayımların koşullar altında makul olduğuna inanılmasına rağmen, bu risklerin ve belirsizliklerin, gerçek sonuçların ileriye dönük beyanlarda öngörülen beklentilerden farklı olabileceği ve önemli ölçüde farklı olabileceği anlamına geldiği konusunda uyarmaktadır. Maddi risk faktörleri arasında, bunlarla sınırlı olmamak üzere, Medexus'un en güncel yıllık bilgi formu ve yönetimin tartışma ve analizleri de dahil olmak üzere, zaman zaman Kanada menkul kıymetler düzenleyici otoritelerine sunulan Medexus materyallerinde belirtilenler yer alır. Ayrıca, bu haber bülteninin içeriğiyle ilgili spesifik riskler ve belirsizlikler, diğer şeylerin yanı sıra şunları içerir: araştırma girişimlerinin doğasında olan belirsizlikler (olumsuz yeni veriler ve mevcut verilerin daha fazla analiz edilmesi olasılığı dahil); verilerin ilgili üçüncü taraflarca farklı yorum ve değerlendirmelere tabi tutulması riski; ve ilgili üçüncü tarafların, ilgili çalışmanın tasarımından, metodolojisinden ve sonuçlarından memnun kalıp kalmayacağı; bu, ürünün faydalarının bilinen risklerden daha ağır basıp basmadığına ilişkin tespitler ve ürünün etkinliği ve maliyet etkinliğine ilişkin tespitler de dahil olmak üzere birçok faktöre bağlı olacaktır. belirli bir tesis bağlamında (tesis türüne göre değişir). Dolayısıyla, yalnızca bu haberin yayınlandığı tarih itibarıyla yapılan bu ileriye dönük beyanlara gereğinden fazla güvenilmemelidir. Yasaların özellikle gerektirdiği durumlar dışında, Medexus ileriye dönük beyanları sonradan veya başka şekilde yeni bilgileri yansıtacak şekilde güncelleme yükümlülüğü üstlenmez.

KAYNAK Medexus İlaç A.Ş.

Gönderildi : 2025-01-23 12:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler