FDA схвалило підготовчу схему Grafapex (треосульфан) для алогенної трансплантації гемопоетичних стовбурових клітин

22 січня 2025 року Medexus було повідомлено, що FDA схвалило Grafapex, алкілуючий агент, з флударабіном як підготовчий режим для алогенної трансплантації гемопоетичних стовбурових клітин (alloHSCT) у дорослих і дітей віком від одного року з гострим мієлоїдним лейкозом (ГМЛ) або мієлодиспластичним синдромом (МДС). Відповідно до Закону про лікарські засоби-сироти Grafapex має категорію «Ліки-сироти», що означає, що продукт матиме переваги від семи з половиною років ексклюзивної регулятивної дії щодо показань, схвалених FDA. Medexus володіє ексклюзивними комерційними правами на Grafapex у Сполучених Штатах відповідно до ексклюзивної ліцензійної угоди з medac GmbH від лютого 2021 року.

«Ми раді повідомити про цю позитивну подію, яка знаменує собою стратегічно важливий крок вперед для нашого бізнесу і, що важливо, тепер принесе користь відповідним пацієнтам у Сполучених Штатах», — прокоментував Кен д'Ентремонт, головний виконавчий директор Medexus. «Графапекс не лише зробить значний внесок у alloHSCT у Сполучених Штатах, але й зміцнить лідерські позиції Medexus у цій терапевтичній галузі».

«Ми плануємо комерційний запуск у першій половині календарного року 2025 року, і враховуючи наш недавній досвід роботи в Канаді, ми дуже оптимістично дивимося на потенціал Grafapex на ринку США», – додав Річард Лабелл, представник Medexus. Головний операційний директор. «Ми очікуємо, що Grafapex матиме значний вплив на загальний дохід Medexus, і вважаємо, що річний дохід на рівні продукту в Сполучених Штатах може перевищити 100 мільйонів доларів США протягом п’яти років після комерційного запуску».

«Це схвалення FDA є корисним варіантом для дорослих і дітей із потенціалом підвищення загальної виживаності при мінімізації побічних ефектів», — сказав доктор Філіппо Мілано, лікар-науковець із трансплантації стовбурових клітин і головний дослідник у клінічних дослідженнях із застосуванням треосульфану. як частину режиму кондиціонування.

Про Графапекс (треосульфан) для ін’єкцій

Графапекс (треосульфан) для ін’єкцій, алкілуючий агент, показаний у комбінації з флударабіном як підготовчий режим для алогенної трансплантації гемопоетичних стовбурових клітин (алоТГСК) у дорослих і дітей віком від одного року з гострим мієлоїдним лейкозом (ГМЛ). ) або мієлодиспластичний синдром (МДС). Графапекс має статус лікарського засобу-сироти відповідно до Закону про лікарські засоби-сироти, що означає, що продукт матиме переваги від семирічного періоду регулятивної ексклюзивності щодо показань, затверджених FDA.

Повна інформація про призначення Графапексу буде доступна на сайті База даних ліків Drugs@FDA на www.fda.gov.

Ефективність оцінювали в дослідженні MC-FludT.14/L II (NCT00822393), рандомізованому дослідженні з активним контролем, у якому порівнювали треосульфан з бусульфаном із флударабіном як підготовчу схему для алогенної трансплантації. Прийнятні пацієнти включали дорослих віком від 18 до 70 років з ГМЛ або МДС, статусом за Карновським ≥60%, віком ≥50 років або індексом коморбідності трансплантації гемопоетичних клітин [HCTCI] >2. Було 570 пацієнтів, рандомізованих для треосульфану (n=280) або бусульфану (n=290).

Основним показником ефективності було загальне виживання (ЗВ), визначене як час від рандомізації до смерті з будь-якої причини. . Коефіцієнт ризику для ЗВ (стратифікований за типом донора та групою ризику) порівняно з бусульфаном становив 0,67 (95% ДІ: 0,51, 0,90) у рандомізованій популяції, 0,73 (95% ДІ: 0,51, 1,06) у пацієнтів з ГМЛ та 0,64 (95% ДІ: 0,40, 1,02) у пацієнтів з MDS.

Найчастішими побічними реакціями (≥20%) були кістково-м’язовий біль, стоматит, гарячка, нудота, набряк, інфекція та блювання. Вибрані негематологічні лабораторні аномалії 3 або 4 ступеня включали підвищення ГГТ (гамма-глутамілтрансферази), підвищення білірубіну, підвищення АЛТ (аланінамінотрансферази), підвищення АСТ (аспартатамінотрансферази) і підвищення креатиніну.

Рекомендована доза треосульфану становить 10 г/м2 щодня в дні -4, -3 і -2 у комбінації з флударабіном 30 мг/м2 щодня в дні -6, -5, -4, -3 і -2 та інфузія алогенних гемопоетичних стовбурових клітин у день 0.

Для отримання додаткової інформації про Grafapex, включаючи важливу інформацію про безпеку, перегляньте повну інформацію про призначення, яка буде доступна в базі даних ліків Drugs@FDA на www.fda.gov. Для отримання додаткової інформації про ключове клінічне випробування треосульфану 3 фази, проведене medac GmbH, включаючи його методи, результати та висновки, а також про публікацію дослідження в Американському журналі гематології, включаючи посилання на повну публікацію, див. Medexus's Прес-реліз від 6 червня 2022 року, включно з розділом «Про дослідження», доступний у розділі «Інвестори-Новини та події» корпорації Медексус веб-сайт.

Графапекс (треосульфан) для ін’єкцій схвалений FDA для продажу та використання лише в Сполучених Штатах і не призначений для експорту за межі Сполучених Штатів. Medexus не робить заяв про те, що Графапекс (треосульфан) для ін’єкцій підходить або дозволений для продажу або використання особам, які не перебувають у Сполучених Штатах.

Про Medexus

Medexus є провідною спеціалізованою фармацевтичною компанією з сильною північноамериканською комерційною платформою та зростаючим портфоліо інноваційних рішень для лікування рідкісних захворювань. Зараз Medexus зосереджена на таких терапевтичних сферах, як онкологія, гематологія, ревматологія, аутоімунні захворювання, алергія та дерматологія. Для отримання додаткової інформації про Medexus та його портфоліо продуктів відвідайте корпоративний веб-сайт компанії за адресою www.medexus.com та її документи на SEDAR+ за адресою www.sedarplus.ca.

Прогнозні заяви

Певні заяви в цьому прес-релізі містять прогнозну інформацію в розумінні відповідних законів про цінні папери, також відомі та/або називаються "форвардними" інформація" або "прогнозні заяви". Слова «передбачає», «вважає», «очікує», «буде», «планує», «потенціал», «перспективи» та подібні слова, фрази чи вирази часто призначені для ідентифікації прогнозних заяв, хоча не усі прогнозні заяви містять ці ідентифікаційні слова, фрази чи вирази. Конкретні прогнозні заяви в цьому прес-релізі включають, але не обмежуються інформацією, що міститься в заявах щодо будь-якого з наступного: очікування та плани Medexus щодо майбутнього зростання, доходів і витрат (зокрема щодо комерціалізації Grafapex (треосульфан) ) для ін’єкції та прибутку на рівні продукту, який буде отримано від його комерціалізації в Сполучених Штатах); потенційні переваги Grafapex (треосульфан) для ін'єкцій; очікуваний час будь-якого комерційного запуску продукту в Сполучених Штатах і відповідні очікування щодо Grafapex (треосульфан) для ін’єкцій, а також перспективи та ефективність продукту, включно з його потенційним впровадженням і використанням у Сполучених Штатах і будь-який відповідний рівень продукту дохід, включаючи потенційну конкурентну позицію продукту та очікувані тенденції та потенційні виклики на ринку, на якому продукт, як очікується, буде конкурувати; очікуваний результат поточної оцінки Medexus і medac основної суми, що підлягає сплаті згідно з угодою США щодо треосульфану; Стратегія розміщення капіталу Medexus, включаючи очікування щодо наявності готівки в касі та коштів від операцій, формування грошового потоку та розподіл капіталу та очікувані потреби в готівці, вимоги до капіталу, а також потреби та здатність забезпечити додаткове фінансування (зокрема, будь-які очікування щодо виплати регулятивний проміжний платіж, який підлягає сплаті згідно з угодою компанії GRAFAPEX після настання та залежить від умов FDA затвердження); а також попередні оцінки та будь-які коментарі щодо операційних і фінансових результатів Medexus за третій квартал 2025 фінансового року (які залишаються залежними від завершення фінансового закриття Medexus та інших процедур). Нарешті, прогнозні заяви в цьому прес-релізі включають заяви щодо виникнення, часу та очікуваного результату, а також будь-яких пов’язаних наслідків для продукту та Medexus, поточних переговорів Medexus і розбіжностей з ліцензіаром прав Medexus на комерціалізацію Gleolan щодо Глеоланська угода США, включно з будь-якими неформальними та/або офіційними процесами вирішення суперечок, які сторони зараз здійснюють, і продовжуватиме працювати в майбутньому, а також щодо ділових відносин сторін у Сполучених Штатах і Канаді. Ці твердження та інформація ґрунтуються на поточних очікуваннях і припущеннях Medexus, включаючи фактори або припущення, які були застосовані при складанні висновків або складанні прогнозу чи прогнозу, а також припущення, засновані на нормативних вказівках, історичних тенденціях, поточних умовах і очікуваних майбутніх подіях. Зокрема, і без обмеження загальності вищесказаного, оцінка Медексус доходу на рівні продукту від комерціалізації Графапексу (треосульфану) для ін’єкцій у Сполучених Штатах ґрунтується на ряді таких факторів і припущень, як описано в останньому щорічному звіті Медексус. інформаційну форму та обговорення й аналіз керівництва, а також заплановані комерційні стратегії Medexus, доступ до ринку та медичні стратегії, успіх яких частково залежатиме від Регуляторний ландшафт США та пов’язана з ним динаміка, включно з потенційними майбутніми змінами кожного з них, можуть створювати та впливати на комерційні, юридичні та регулятивні ризики. Оскільки прогнозні заяви стосуються майбутніх подій і умов, за своєю природою вони вимагають припущень і пов’язані з невід’ємними ризиками та невизначеністю. Medexus попереджає, що, незважаючи на те, що припущення вважаються обґрунтованими за даних обставин, ці ризики та невизначеності означають, що фактичні результати можуть відрізнятися та можуть суттєво відрізнятися від очікувань, передбачених прогнозними заявами. Суттєві фактори ризику включають, але не обмежуються ними, ті, що викладені в матеріалах Medexus, які час від часу подаються до канадських органів регулювання цінних паперів, включаючи останню щорічну інформаційну форму Medexus та обговорення та аналіз керівництва. Крім того, специфічні ризики та невизначеності, що стосуються змісту цього прес-релізу, включають, серед іншого: невизначеності, властиві дослідницьким ініціативам (включно з можливістю несприятливих нових даних і подальшого аналізу існуючих даних); ризик того, що дані підлягають різному тлумаченню та оцінці відповідними третіми сторонами; і чи будуть відповідні треті сторони задоволені дизайном, методологією та результатами відповідного дослідження, що залежатиме від багатьох факторів, включаючи визначення того, чи переваги продукту переважають його відомі ризики та визначення ефективності продукту та економічної ефективності у контексті певного закладу (що залежить від типу закладу). Відповідно, не слід надмірно покладатися на ці прогнозні заяви, які зроблені лише станом на дату цього випуску новин. За винятком випадків, передбачених законодавством, Medexus не бере на себе зобов’язань оновлювати будь-які прогнозні заяви для відображення нової інформації, наступної чи іншої.

ДЖЕРЕЛО Medexus Pharmaceuticals Inc.

Опубліковано : 2025-01-23 12:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

FDA схвалило підготовчу схему Grafapex (треосульфан) для алогенної трансплантації гемопоетичних стовбурових клітин

Читати далі

Відмова від відповідальності

Популярні ключові слова