يوافق إدارة الأغذية والعقاقير على هارليكو (نتيكوينون) لعلاج المرضى الذين يعانون من ألكابتونوريا

اتبع Drugslib على

ادارة الاغذية والعقاقير يوافق على هارليكو (nititisinone) لعلاج المرضى الذين يعانون من alkaptonاط مع Aku.1

إطلاق في يوليو 2025 ، سيكون Harliku العلاج الأول والوحيد المعتمد من إدارة الأغذية والعقاقير لـ AKU ، 1 اضطراب استقلاب وراثي نادرًا للغاية يكون فيه المرضى تراكمًا من HGA الذي يؤدي في كثير من الأحيان إلى التهاب المفاصل ، ويتطلب التزامات المفاصل الكبيرة ، ومضاعفات التزامات المشتركة ، وتتطلب تقليصات المشتركة ، ويتطلبون التزامات المشترك ، و تعرقل الأعراض وظائفها البدنية ، ورفاهها العاطفي ، ونوعية الحياة. كجزء من البرنامج البحثي داخل الجافية للمعهد الوطني لبحوث الجينوم البشري في المعاهد الوطنية للصحة (NIH) ، أظهرت الدكتورة ويندي ج. إنترون ، MD وفريقها أن Nititiinone ساعد المرضى على تحسين الألم ومستويات الطاقة والأداء البدني بعد ثلاث سنوات من العلاج ، وقام بتقييم 36-Item Short-Form Survey.4

Steve Fuller ، كبير مسؤولي الإستراتيجية في Cycle Pharmaceuticals ، علق ،

"نحن ممتنون للغاية لتعاون Cycle مع الدكتور ويندي إنترون ، والدكتور بيل جاهل ، والفريق الأوسع في المعاهد الوطنية للمرضى ، وتبقى من الممكن أن يلتزموا بالمرضى الممكن أن يلتزموا بالمرضى الممكنين إلى التزامين بالمرضى. على أكمل وجه من قدراتنا. "

"إن موافقة Harliku هي تقدم مهم لمجتمع AKU. لقد قام فريقنا العلمي بترجمة عقود من البحث إلى إطلاق Nitisinone كخيار علاج جديد ، ونحن نأمل في أن يتمكن من تخفيف العبء الكبير في AKU على شركة AKU ،" Benging in introne ، MD MD ، من معهد جينوم الإنسان الوطني للمقاومة الوطنية (NHGRI). سيكون Harliku هو المنتج التجاري الثامن لـ Cycle Pharmaceuticals في الولايات المتحدة.

يشير المؤشرات

Harliku ™ لتقليل حمض البول المتجانس (HGA) في المرضى البالغين الذين يعانون من ألكابتونوريا (AKU).

معلومات السلامة المهمة

لا تصف Harliku للمرضى الذين يعانون من حساسية من nitisinone أو أي مكونات أخرى تحتوي عليها.

التحذيرات والاحتياطات:

أعراض العين واللوحات المفرطة في البلازما بسبب ارتفاع مستوى التيروزين في البلازما:

تم الإبلاغ عن علامات وأعراض العين بما في ذلك التهاب القرنية ، والهدوء القرنية ، وتهيج القرنية ، وقرحة القرنية ، والتهاب الملتحمة ، وآلام العين ، والخوف الضوئي ، في المرضى.

  • إجراء فحص المصباح الشق قبل العلاج وبعد ذلك بانتظام. مرضى Reexamine إذا تطورت الأعراض أو مستويات التيروزين هي> 500 ميكرومول/لتر. تقييم مستويات التيروزين في البلازما في المرضى الذين يعانون من تغيير مفاجئ في الحالة العصبية.
  • قم بتقييم مختبر سريري ، بما في ذلك مستويات التيروزين في البلازما ، في المرضى الذين يعانون من تغيير مفاجئ في الحالة العصبية.

    • الكريات البيض ونقص الصفيحات الحادة

    في التجارب السريرية ، طور المرضى الذين يعانون من التيروزينا الدم الوراثية من النوع 1 (HT-1) مع صياغة عن طريق الفم أخرى من التهاب النيكينون والتقييد الغذائي ، وقامى الكريات البيض القابلة للانعكاس ، أو نقص الصفيحات ، أو كليهما. لم يطور أي مرضى التهابات أو نزيف نتيجة لحلقات الكريات البيض ونقص الصفيحات. مراقبة تعداد خلايا الدم من الصفائح الدموية وخلايا الدم أثناء العلاج Harliku.

    تفاعلات سلبية:

    التفاعلات السلبية الأكثر شيوعًا (≥1 ٪) التي تم الإبلاغ عنها في المرضى الذين يعانون من AKU الذين يتناولون nitisinone في التجارب السريرية هي مستويات التيروزين المرتفعة ، ونقص الصفيحات والتهاب القرنية.

    تفاعلات الدواء :

  • nitisinone هو مثبط CYP2C9 المعتدل ومحفز CYP2E1 الضعيف. التأثير السريري المحتمل لإدارة Harliku مع ركائز CYP2C9. قلل من جرعة الأدوية المشتركة التي يتم إدارتها بواسطة CYP2C9 بمقدار النصف. قد تكون هناك حاجة إلى تعديلات جرعة إضافية.
  • natitisinone هو مثبط OAT1/OAT3. التأثير السريري المحتمل للإدارة مع ركائز OAT1/OAT3. يجب مراقبة المرضى للحصول على ردود فعل سلبية محتملة.

    • استخدم في مجموعات محددة:

    الحمل: البيانات المتاحة المحدودة مع استخدام nitisinone في النساء الحوامل ليست كافية لتحديد خطر الإصابة بالنتائج النمو السلبية. خطر الخلفية من العيوب الرئيسية والإجهاض للسكان المشار إليها غير معروف. جميع حالات الحمل لديها خطر الخلفية من عيب خلقي أو خسارة أو نتائج سلبية أخرى.

    الرضاعة: ينبغي النظر في الفوائد التنموية والصحية للرضاعة الطبيعية ضد الحاجة السريرية للأم إلى هارليكو ، إلى جانب الآثار الضارة المحتملة على الرضيع الرضاعة من هارليكو أو من حالة الأم الأساسية.

    استخدام الأطفال: لم يتم إنشاء سلامة وفعالية Harliku في مرضى الأطفال الذين يعانون من AKU.

    استخدام الشيخوخة : بيانات غير كافية من الدراسات السريرية من Harliku لتحديد ما إذا كان المرضى ≥ 65 عامًا من العمر يستجيبون بشكل مختلف. يجب أن يكون المرضى المسنون حذرًا يعكس أي وظائف كبدية أو كلوية أو قلبية ، وأمراض مصاحبة أو علاج دوائي آخر.

    لمزيد من المعلومات التفصيلية ، يرجى الرجوع إلى المعلومات الوصفية الكاملة على harliku.com/pi/.

    للإبلاغ عن ردود فعل معاكسة مشتبه بها ، أدوية دورة الاتصال على

    1-855-831-5413 ، أو FDA على: 1-800-FDA-1088 أو www.fda.gov/moch.

    US-HKU-2500032 | مايو 2025

    المراجع

    harliku (nitisinone). وصف المعلومات. Cycle Pharmaceuticals Ltd introne WJ ، Perry M ، Chen M. 2003 (updated 2021). alkaptonuria. متاح على:
  • spears KR ، Rossignol F ، Perry MB ، et al. 2024 النتائج التي أبلغ عنها المريض والتقييمات الوظيفية للمرضى الذين يعانون من alkaptonuria في تجربة علاج نونون لمدة 3 سنوات. Mol Genet Metab. 143 (1-2) ، 108562. doi: 10.1016/j.ymgme.2024.108562

    • حول Cycle Pharmaceuticals

    تم تأسيس Cycle Pharmaceuticals في عام 2012 بهدف وحيد هو تقديم علاجات عقاقير ودعم المنتج لمجتمع المرضى النادر النادر. تركز الدورة على الظروف الوراثية النادرة الأيضية والمناعية والعصبية. ضمن الظروف العصبية ، نركز على التصلب المتعدد. يقع Cycle في كامبريدج ، المملكة المتحدة ولديه مكاتب في بوسطن ، ماساتشوستس. لمزيد من المعلومات ، يرجى زيارة www.cyclepharma.com ومتابعتنا على X و LinkedIn و Facebook.

    المصدر: Cycle Pharmaceuticals

    نشر : 2025-06-24 12:00

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    كلمات رئيسية شعبية