FDA schvaluje Harliku (nisitinon) pro léčbu pacientů s alkaptonurií

Sledujte Drugslib

FDA schvaluje Harliku (nisitinon) pro léčbu pacientů s alkaptonurií

Boston, Massachusetts a Cambridge, Velká Británie - 19. června 2025 - Cyklus lékárny oznámil, že FDA (FDA ASPODUS (HIGA) (HIGA) (HIGA) (HIGA) (HIGA) (HIGA) (HIGA (HGALICE) (HIGA) (HAGINA) (HIGA) (HIGA) (HIGA) VUDA (HOGINA) (nitisinónová) (nitisinon) (nititisinon) (nititisinon) (nititisinon) (nitisinónová) (nitisinon). s aku.1

Zahájení v červenci 2025 bude Harliku první a jedinou léčbou AKU schválenou FDA, 1 ultraresovanou genetickou metabolickou poruchou, při které pacienti mají nahromadění HGA, která vede k osteoartritidě, ochronoóze a komplikace v ledvinách a srdce.2 pacientů s AKU s AKU s AKU s AKU s AKU s AKU s AKU s AKU s AKU často vyvíjeno, a kloubové klouby a kloubku; Symptomy brání jejich fyzické funkčnosti, emocionální pohodě a kvalitu života.2,3

Schválení Harliku je založeno na datech z randomizované studie bez ošetření u 40 pacientů s AKU. V rámci intramurálního výzkumného programu Národního výzkumného ústavu pro lidský genom na Národních ústavech zdravotnictví (NIH) Dr. Wendy J. Introne, MD a její tým ukázali, že nisitisinon pomohl pacientům zlepšit bolest, energetickou hladinu a fyzické fungování po třech letech léčby, hodnoceno pomocí 36-řádný krátký průzkum.4

Steve Fuller, Chief Strategy Officer of Cycle Pharmaceuticals commented,

“We are deeply grateful for Cycle’s collaboration with Dr. Wendy Introne, Dr. Bill Gahl, and the broader team at the NIH, whose pioneering work laid the foundation for this FDA approval. We look forward to making Harliku available to U.S. AKU patients as soon as possible and remain committed to supporting the AKU community to the Nejúplnější rozsah našich schopností. “

„Schválení Harliku je důležitým pokrokem pro komunitu Aku. Náš vědecký tým přeložil desetiletí výzkumu pro zahájení nitisinonu jako nové možnosti léčby a my jsme naděje, že může zmírnit významné zatížení AKU,“ řekl Dr. Wendy J. Intron, MD, NIH NIHONTION RESEAD SEESCH INTERTIVE. Harliku bude v USA osmý komerční produkt Cycle Pharmaceuticals.

Indikace

Harliku ™ je indikováno ke snížení kyseliny homogentisové moči (HGA) u dospělých pacientů s alkaptonurií (AKU).

důležité bezpečnostní informace

Nepředepisujte harliku pacientům alergickým na nisitinon nebo na jiné obsažené složky.

Varování a preventivní opatření:

Oční příznaky a hyperkeratotické plaky v důsledku zvýšené hladiny tyrosinu v plazmě:

U pacientů byly hlášeny oční příznaky a symptomy včetně keratitidy, opacit rohovky, podráždění rohovky, vředů rohovky, konjunktivitidy, bolesti očí a fotofobie.

  • Proveďte vyšetření štěrbinových lampa před ošetřením a poté pravidelně. Reexaminové pacienty, pokud se příznaky vyvinou nebo hladiny tyrosinu jsou> 500 mikromole/l. Posoudit hladiny tyrosinu v plazmě u pacientů s náhle změnou neurologického stavu.

    • Leukopenia a těžká trombocytopenie

    V klinických studiích se pacienti s dědičnou tyrosinémií typu 1 (HT-1) léčili další perorální formulací nitisinonu a dietního omezení, vyvinuli reverzibilní leukopenii, trombocytopenii nebo obojí. V důsledku epizod leukopenie a trombocytopenie se žádný pacienti nevyvíjeli infekce nebo krvácení. Během terapie Harliku sledují krevní destičky a bílé krvinky.

    Nežádoucí účinky:

    Nejběžnějšími nežádoucími účinky (≥1%) uváděné u pacientů s AKU užívajícím nitisinon v klinických studiích jsou zvýšená hladina tyrosinu, trombocytopenie a keratitida.

    Interakce léčiva :

    Použití u specifických populací:

    těhotenství: Omezená dostupná data s použitím nitisinonu u těhotných žen nestačí k určení rizika spojeného s léčivem nepříznivých vývojových výsledků. Riziko na pozadí hlavních vrozených vad a potratu pro uvedenou populaci není známo. Všechna těhotenství mají na pozadí riziko vrozené vady, ztráty nebo jiných nepříznivých výsledků.

    laktace: Vývojové a zdravotní přínosy kojení by měly být považovány za klinickou potřebu matky Harliku, spolu s potenciálními nepříznivými účinky na kojené dítě z Harliku nebo ze základního stavu mateřského stavu.

    pediatrické použití: Bezpečnost a účinnost Harliku nebyla stanovena u pediatrických pacientů s AKU.

    geriatrické použití : Nedostatečné údaje z klinických studií Harliku k určení, zda pacienti ≥ 65 let věku reagují odlišně. Starší pacienti by měli být opatrní odrážející jakoukoli sníženou funkci jater, ledvin nebo srdeční a doprovodné onemocnění nebo jiné léčebné terapie.

    Podrobnější informace naleznete na úplných předepisovacích informacích na adrese Harliku.com/pi/.

    Chcete-li nahlásit podezřelé nežádoucí účinky, kontaktní cyklus lékárníky na

    1-855-831-5413 , nebo FDA na: 1-800-FDA-1088 nebo www.fda.gov/medwatch.

    US-HKU-2500032 | Květen 2025

    Reference

  • Harliku (nisitinon) tablety. Předepsání informací. Cycle Pharmaceuticals Ltd
  • Introne WJ, Perry M, Chen M. 2003 (aktualizováno 2021). Alkaptonuria. K dispozici na adrese: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/sites/Books/nbk1454/ [Accepted Rudebeck M, Scott C, SiReau N, Ranganath L. 2020. PACIETY Průzkum pacienta a jejich zkušenosti s pacienty a jejich pacienty a jejich pacienty a jejich pacienty a jejich pacienty a jejich pacienty a jejich zkušenosti a jejich zkušenosti a jejich zkušenosti s pacienty a jejich zkušenosti s pacienty a jejich pečovatelství. Jimd Rep. 53 (1): 71-79. doi: 10.1002/jmd2.12101
  • Spears KR, RosSignol F, Perry MB, et al. 2024 Výsledky hlášené pacientem a funkční hodnocení pacientů s alkaptonurií ve tříleté studii léčby nitisinonem. MOL GENET METAB. 143 (1-2), 108562. doi: 10.1016/j.ymgme.2024.108562

    • o cyklu lékárny

    Cycle Pharmaceuticals byl založen v roce 2012 s jediným cílem poskytnout léčbu a podporu produktu pro komunitu pacientů s vzácným onemocněním. Cyklus se zaměřuje na vzácné metabolické, imunologické a neurologické genetické stavy. Za neurologických stavů se zaměřujeme na roztroušenou sklerózu. Cyklus má se sídlem v Cambridge ve Velké Británii a má kanceláře v Bostonu v Massachusetts. Další informace naleznete na adrese www.cyclepharma.com a sledujte nás na X, LinkedIn a Facebook.

    Zdroj: Cycle Pharmaceuticals

    Vyslán : 2025-06-24 12:00

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova