Die FDA zugestimmt Harliku (Nitisinon) zur Behandlung von Patienten mit Alkaptonurie

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fda zustimmt Harliku (Nitisinon) zur Behandlung von Patienten mit Alkaptonurie

Boston, Massachusetts und Cambridge, UK - Juni. Aku.1

Start im Juli 2025 wird Harliku die erste und einzige von der von der FDA zugelassene Behandlung für AKU sein, 1 Eine ultra-serve genetische Stoffwechselstörung, bei der Patienten eine HGA-Aufbauung haben, die zu Arthrose führt, die Osteoarthritis, die Ochronose und die Erfordernisse der Nieren und Erfordernisse des Herzens, und mit großem Gelenk Patienten. Die Symptome behindern ihre körperliche Funktionalität, das emotionale Wohlbefinden und ihre Lebensqualität.2,3

Die Zulassung von Harliku basiert auf Daten einer randomisierten, nicht behandelten Studie mit 40 Patienten mit AKU. Im Rahmen des intramuralen Forschungsprogramms des National Human Genome Research Institute an den National Institutes of Health (NIH) zeigten Dr. Wendy J. Introne, MD und ihr Team, dass Nitisinon Patienten nach dreijähriger Behandlung bei der 36-I-ITEM-Kurzform-Erhebung, 4

körperliche Funktionen, verbessert hat.

Steve Fuller, Chief Strategy Officer von Cycle Pharmaceuticals, kommentierte,

„Wir sind zutiefst dankbar für die Zusammenarbeit von Cycle mit Dr. Wendy Introne, Dr. Bill Gahl und das breitere Team von NIH, dessen Pionierarbeit die Grundlage für diese FDA -Zustimmung legte. vollste Ausmaß unserer Fähigkeiten. ”

"Die Zulassung von Harliku ist ein wichtiger Fortschritt für die AKU -Community. Unser wissenschaftliches Team hat jahrzehntelange Erforschung der Start von Nitisinon als neue Behandlungsoption übersetzt, und wir stehen hoffnungsvoll, dass dies die bedeutende Belastung des Aku -AKU lindern kann“, sagte Dr. Wendy J. Introne, MD, von NIHs NIH -Erfolg (NHGRI). Harliku wird das achte kommerzielle Produkt von Cycle Pharmaceuticals in den USA sein.

Indikationen

harliku ™ ist für die Reduktion von Urinhomogentisäure (HGA) bei erwachsenen Patienten mit Alkaptonurie (AKU) angegeben.

Wichtige Sicherheitsinformationen

verschreiben Harliku nicht an Patienten, die gegen Nitisinon oder andere enthaltene Inhaltsstoffe allergisch sind.

Warnungen und Vorsichtsmaßnahmen:

Okulare Symptome und hyperkeratotische Plaques aufgrund des erhöhten Plasma -Tyrosinspiegels:

Augenzeichen und Symptome, einschließlich Keratitis, Hornhautoppaces, Hornhautreizungen, Hornhautgeschwüren, Bindehautentzündung, Augenschmerzen und Photophobie, wurden bei Patienten berichtet.

  • Vor der Behandlung und danach regelmäßig die Schlitz-Lampenuntersuchung durchführen. Patienten erneut untersuchen, wenn sich die Symptome entwickeln oder die Tyrosinspiegel> 500 Mikromol/l betragen. Bewerten Sie die Plasma -Tyrosinspiegel bei Patienten mit einer abrupten Änderung des neurologischen Status.

    • Leukopenie und schwere Thrombozytopenie

    In klinischen Studien entwickelten Patienten mit erblicher Tyrosinämie Typ 1 (HT-1) mit einer weiteren oralen Formulierung von Nitisinon und einer Einschränkung der Ernährung eine reversible Leukopenie, Thrombozytopenie oder beides. Keine Patienten entwickelten Infektionen oder Blutungen infolge der Episoden von Leukopenie und Thrombozytopenie. Überwachen Sie die Thrombozyten und weiße Blutkörperchen während der Harliku -Therapie.

    Nebenwirkungen:

    Die häufigsten Nebenwirkungen (≥ 1%) bei Patienten mit Aku, die Nitisinon in klinischen Studien einnehmen, sind erhöhte Tyrosinspiegel, Thrombozytopenie und Keratitis.

    Arzneimittelwechselwirkungen :

  • Nitisinon ist ein moderates CYP2C9 -Inhibitor und ein schwacher CYP2E1 -Induktor. Potenzielle klinische Auswirkungen der Harliku -Verabreichung mit CYP2C9 -Substraten. Reduzieren Sie die Dosierung der von CYP2C9 metabolisierten gemeinsam verabreichten Arzneimittel um die Hälfte. Es können zusätzliche Dosierungsanpassungen erforderlich sein.
  • Nitisinon ist ein Inhibitor von OAT1/OAT3. Potenzielle klinische Auswirkungen der Verabreichung mit OAT1/OAT3 -Substraten. Patienten sollten auf mögliche Nebenwirkungen überwacht werden.

    • Verwendung in spezifischen Populationen:

    Schwangerschaft: verfügbare verfügbare Daten mit Nitisinon-Anwendung bei schwangeren Frauen reichen nicht aus, um ein medikamentenassoziiertes Risiko für unerwünschte Entwicklungsergebnisse zu bestimmen. Das Hintergrundrisiko von schweren Geburtsfehlern und Fehlgeburten für die angegebene Bevölkerung ist unbekannt. Alle Schwangerschaften haben ein Hintergrundrisiko für Geburtsfehler, Verlust oder andere nachteilige Ergebnisse.

    Laktation: Die Entwicklungs- und gesundheitlichen Vorteile des Stillens sollten gegen den klinischen Bedarf der Mutter nach Harliku sowie potenzielle nachteilige Auswirkungen des gestillten Kindes aus Harliku oder aus dem zugrunde liegenden mütterlichen Zustand berücksichtigt werden.

    pädiatrische Verwendung: Die Sicherheit und Wirksamkeit von Harliku wurde bei pädiatrischen Patienten mit AKU nicht festgestellt.

    Geriatrische Verwendung : Unzureichende Daten aus klinischen Studien von Harliku, um festzustellen, ob Patienten ≥ 65 Jahre unterschiedlich reagieren. Ältere Patienten sollten vorsichtig sein, die eine verminderte Leber-, Nieren- oder Herzfunktion sowie eine gleichzeitige Erkrankung oder eine andere medikamentöse Therapie widerspiegeln.

    Weitere detailliertere Informationen finden Sie in den vollständigen Vorschrifteninformationen unter harliku.com/pi/.

    Um vermutete nachteilige Reaktionen zu melden, Kontaktzyklus-Pharmazeutika bei

    1-855-831-5413 , oder die FDA bei: 1-800-FDA-1088 oder www.fda.gov/Medwatch. US-HKU-2500032 | Mai 2025

    Referenzen

  • Harliku (Nitisinon) Tablets. Informationen vorschreiben. Cycle Pharmaceuticals Ltd
  • Introne WJ, Perry M, Chen M. 2003 (aktualisiert 2021). Alkaptonurie. Erhältlich bei: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/sites/nBooks/nbk1454/ RudeBeck M, Scott C, Sireau N, Ranganath L. 2020. Jimd Rep. 53 (1): 71-79. doi: 10.1002/jmd2.12101
  • Spears Kr, Rossignol F, Perry MB, et al. 2024 von Patienten gemeldete Ergebnisse und funktionelle Bewertung von Patienten mit Alkaptonurie in einer 3-jährigen Nitisinon-Behandlungsstudie. Mol Genet Metab. 143 (1-2), 108562. doi: 10.1016/j.ymgme.2024.108562

    • Über Zyklus -Pharmazeutika

    Cycle Pharmaceuticals wurde 2012 mit dem alleinigen Ziel gegründet, die Arzneimittelbehandlungen und die Produktunterstützung für die unterversorgte Patientengemeinschaft seltener Krankheiten zu liefern. Der Zyklus konzentriert sich auf seltene metabolische, immunologische und neurologische genetische Erkrankungen. In neurologischen Bedingungen konzentrieren wir uns auf Multiple Sklerose. Der Zyklus hat seinen Hauptsitz in Cambridge, Großbritannien, und verfügt über Büros in Boston, Massachusetts. Weitere Informationen finden Sie unter www.cyclepharma.com und folgen Sie uns unter X, LinkedIn und Facebook.

    Quelle: Cycle Pharmaceuticals

    Gesendet : 2025-06-24 12:00

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