Η FDA εγκρίνει το Harliku (Nitisinone) για τη θεραπεία ασθενών με αλποτονουρία
Η FDA εγκρίνει το Harliku (Nitisinone) για τη θεραπεία ασθενών με αλκαπτονούρια
Boston, Massachusetts και Cambridge, UK - 19 Ιουνίου, 2025 - Cycle Pharmaceuticals ανακοίνωσε ότι ο FDA έχει εγκρίνει τα δισκία Harliku (Nitisinone) για την μείωση των ασθενών με την UNINE ININE ININE ININE ININE ININGES (HGA). Aku.1
Ξεκινώντας τον Ιούλιο του 2025, το Harliku θα είναι η πρώτη και μοναδική εγκεκριμένη από την FDA θεραπεία για AKU, 1 μια εξαιρετικά σπάνια γενετική μεταβολική διαταραχή στην οποία οι ασθενείς έχουν μια συσσώρευση HGA που οδηγεί σε οστεοαρθρίτιδα, ochronosis και επιπλοκές στους νεφρούς και στην καρδιά. Τα συμπτώματα παρεμποδίζουν τη φυσική τους λειτουργικότητα, τη συναισθηματική ευημερία και την ποιότητα ζωής τους.2,3
Η έγκριση του Harliku βασίζεται σε δεδομένα από μια τυχαιοποιημένη ελεγχόμενη μελέτη χωρίς θεραπεία 40 ασθενών με AKU. Στο πλαίσιο του προγράμματος ενδομυϊκής έρευνας του Εθνικού Ινστιτούτου Ερευνών Ανθρώπινου Γονιδιώματος στα Εθνικά Ινστιτούτα Υγείας (NIH), ο Δρ Wendy J. Introne, η MD και η ομάδα της έδειξαν ότι η Nitisinone βοήθησε τους ασθενείς να βελτιώσουν τον πόνο, τα επίπεδα ενέργειας και τη φυσική λειτουργία μετά από τρία χρόνια θεραπείας, αξιολογήθηκαν με τη χρήση της έρευνας σύντομης μορφής 36 θέσεων.4
Steve Fuller, Διευθυντής Στρατηγικής του Cycle Pharmaceuticals σχολίασε,
"Είμαστε βαθιά ευγνώμονες για τη συνεργασία του Cycle με τον Dr. Wendy Introne, τον Dr. Bill Gahl, και η ευρύτερη ομάδα στο NIH, του οποίου η πρωτοποριακή εργασία που έθεσε το ίδρυμα για αυτό το FDA έγκριση. πληρέστερη έκταση των δυνατοτήτων μας. "
"Η έγκριση του Harliku είναι μια σημαντική πρόοδος για την κοινότητα AKU. Το Harliku θα είναι το όγδοο εμπορικό προϊόν του Cycle Pharmaceuticals στις ΗΠΑ.
Ενδείξεις
Harliku ™ υποδεικνύεται για τη μείωση του ομογενισικού οξέος των ούρων (HGA) σε ενήλικες ασθενείς με αλπειτονουρία (AKU).
Σημαντικές πληροφορίες ασφαλείας
Μην συνταγογραφούν το Harliku σε ασθενείς αλλεργικά στη νιτσινόνη ή σε άλλα συστατικά που περιέχουν.
Προειδοποιήσεις και προφυλάξεις:
οφθαλμικά συμπτώματα και υπερκερατικές πλάκες λόγω αυξημένου επιπέδου τυροσίνης στο πλάσμα:
οφθαλμικά σημάδια και συμπτώματα όπως η κερατίτιδα, οι αδιαφάνειας του κερατοειδούς, ο ερεθισμός του κερατοειδούς, τα έλκη του κερατοειδούς, η επιπεφυκίτιδα, ο πόνος των ματιών και η φωτοφοβία, έχουν αναφερθεί σε ασθενείς.
Λευκοπενία και σοβαρή θρομβοκυτταροπενία
Σε κλινικές δοκιμές, οι ασθενείς με κληρονομική τυροσινημία τύπου 1 (HT-1) που υποβλήθηκαν σε θεραπεία με άλλη στοματική διατύπωση της νιτικινόνης και του διαιτητικού περιορισμού, ανέπτυξαν αναστρέψιμη λευκοπενία, θρομβοκυτταροπενία ή και τα δύο. Κανένας ασθενής δεν ανέπτυξε λοιμώξεις ή αιμορραγία ως αποτέλεσμα των επεισοδίων της λευκοπενίας και της θρομβοκυτταροπενίας. Παρακολουθήστε τον αριθμό των αιμοπεταλίων και των λευκών αιμοσφαιρίων κατά τη διάρκεια της θεραπείας του Harliku.
Ανεπιθύμητες αντιδράσεις:
Οι πιο συνηθισμένες ανεπιθύμητες αντιδράσεις (≥1%) που αναφέρονται σε ασθενείς με AKU που λαμβάνουν nitisinone σε κλινικές δοκιμές είναι αυξημένα επίπεδα τυροσίνης, θρομβοκυτοπενία και κερατίτιδα.
Οι αλληλεπιδράσεις φαρμάκου :
Χρήση σε συγκεκριμένους πληθυσμούς:
Εγκυμοσύνη: Περιορισμένα διαθέσιμα δεδομένα με χρήση nitisinone σε έγκυες γυναίκες δεν επαρκούν για τον προσδιορισμό ενός κινδύνου που σχετίζεται με τα ναρκωτικά των δυσμενών αναπτυξιακών αποτελεσμάτων. Ο κίνδυνος υποβάθρου των μεγάλων γενετικών ανωμαλιών και της αποβολής για τον αναφερόμενο πληθυσμό είναι άγνωστος. Όλες οι εγκυμοσύνες έχουν κίνδυνο υποβάθρου για ελάττωμα γέννησης, απώλεια ή άλλα αρνητικά αποτελέσματα.
Η γαλουχία: θα πρέπει να λαμβάνονται υπόψη τα αναπτυξιακά και η υγεία του θηλασμού έναντι της κλινικής ανάγκης της μητέρας για το Harliku, μαζί με πιθανές δυσμενείς επιπτώσεις στο θηλάζοντες βρέφος από το Harliku ή από την υποκείμενη κατάσταση της μητέρας.
Παιδιατρική χρήση: Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του Harliku δεν έχουν καθιερωθεί σε παιδιατρικούς ασθενείς με AKU.
Γηριατρική χρήση : ανεπαρκή δεδομένα από κλινικές μελέτες του Harliku για να προσδιορίσει εάν οι ασθενείς ≥ 65 ετών ανταποκρίνονται διαφορετικά. Οι ηλικιωμένοι ασθενείς θα πρέπει να είναι προσεκτικοί που να αντικατοπτρίζουν τυχόν μειωμένη ηπατική, νεφρική ή καρδιακή λειτουργία και ταυτόχρονη ασθένεια ή άλλη φαρμακευτική θεραπεία.
Για πιο λεπτομερείς πληροφορίες, ανατρέξτε στις πλήρεις πληροφορίες συνταγογράφησης στο harliku.com/pi/.
Για να αναφέρετε ύποπτες ανεπιθύμητες αντιδράσεις, φαρμακευτικά προϊόντα επαφής σε
1-855-831-5413 , US-HKU-2500032 | Μάιος 2025 Αναφορές Σχετικά με το Cycle Pharmaceuticals Cycle Pharmaceuticals ιδρύθηκε το 2012 με μοναδικό στόχο την παροχή θεραπειών φαρμάκων και υποστήριξης προϊόντων στην κοινότητα ασθενών με σπάνια ασθένεια. Ο κύκλος επικεντρώνεται σε σπάνιες μεταβολικές, ανοσολογικές και νευρολογικές γενετικές καταστάσεις. Εντός των νευρολογικών καταστάσεων, εστιάζουμε σε σκλήρυνση κατά πλάκας. Ο κύκλος εδρεύει στο Cambridge του Ηνωμένου Βασιλείου και διαθέτει γραφεία στη Βοστώνη της Μασαχουσέτης. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφτείτε τη διεύθυνση www.cyclepharma.com και ακολουθήστε μας στο X, το LinkedIn και το Facebook. Πηγή: Cycle Pharmaceuticals Δημοσιεύτηκε : 2025-06-24 12:00 Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες. Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.Διαβάστε περισσότερα
Αποποίηση ευθυνών
Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά