La FDA aprueba a Harliku (nitisinona) para el tratamiento de pacientes con Alkaptonuria

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La FDA aprueba a Harliku (nitisinona) para el tratamiento de pacientes con Alkaptonuria

Boston, Massachusetts y Cambridge, Reino Unido - 19 de junio de 2025 - Cycle Pharmaceuticals anunció que la FDA ha aprobado Harliku (Nitisinona) para las capas de homenética de los ACTA (Harogentics de Harogentics (Harogentics de Harogentics (Harogentis) para la Harogenticación de ACTA (Harogenticados de Harogentics (Harogenticados de Harogentics (Harogenticados de Harogents) para la Reducción de Homogenticados de Harogentis (Harogentis) para la Harogenticación de Harogentis (Harogenticados de la FDA). con aku.1

Lanzamiento en julio de 2025, Harliku será el primer y único tratamiento aprobado por la FDA para AKU, 1 un trastorno metabólico genético ultra raro en el que los pacientes tienen una acumulación de HGA que conduce a la osteoartritis, la ocronosis y las complicaciones en los riñones, y los pacientes cardíacos con AKU a menudo desarrollan dolor articular, y requieren grandes reemplazos articulares; Los síntomas impiden su funcionalidad física, bienestar emocional y calidad de vida. Como parte del Programa de Investigación Intramural del Instituto Nacional de Investigación del Genoma Humano en los Institutos Nacionales de Salud (NIH), la Dra. Wendy J. Introne, MD y su equipo mostraron que la nitisinona ayudó a los pacientes a mejorar el dolor, los niveles de energía y el funcionamiento físico después de tres años de tratamiento, evaluados utilizando la encuesta de 36 item Borty Form.4

Steve Fuller, director de estrategia de Cycle Pharmaceuticals comentó,

"Estamos profundamente agradecidos por la colaboración de Cycle con el Dr. Wendy Introne, el Dr. Bill Gahl, y el equipo más amplio de NIH, cuyo trabajo pionero estableció la base de esta FDA. El mayor alcance de nuestras capacidades. ”

"La aprobación de Harliku es un avance importante para la comunidad de AKU. Nuestro equipo científico ha traducido décadas de investigación en el lanzamiento de Nitisinone como una nueva opción de tratamiento, y tenemos la esperanza de que pueda aliviar la carga significativa de AKU", dijo el Dr. Wendy J. Introne, MD, del Instituto Nacional de Investigación de Genoma Humano de NIH (NHGRI).

. Harliku será el octavo producto comercial de Cycle Pharmaceuticals en los Estados Unidos.

Indicaciones

Harliku ™ está indicada para la reducción del ácido homogentisico de orina (HGA) en pacientes adultos con Alkaptonuria (AKU).

Información de seguridad importante

No prescriba a Harliku a los pacientes alérgicos a la nitisinona ni a ningún otro ingrediente contenido.

advertencias y precauciones:

síntomas oculares y placas hiperkeroatóticas debido al nivel elevado de tirosina en plasma:

Se han informado signos y síntomas oculares que incluyen queratitis, opacidades corneales, irritación corneal, úlceras corneales, conjuntivitis, dolor ocular y fotofobia.

  • Realice un examen de lámpara de hendidura antes del tratamiento y regularmente después. Los pacientes de reexamina si se desarrollan los síntomas o los niveles de tirosina son> 500 micromole/L. Evalúe los niveles de tirosina en plasma en pacientes con un cambio abrupto en el estado neurológico.
  • Realice una evaluación de laboratorio clínico, incluidos los niveles de tirosina en plasma, en pacientes con un cambio abrupto en el estado neurológico.

    • leucopenia y trombocitopenia severa

    En ensayos clínicos, los pacientes con tirosinemia hereditaria tipo 1 (HT-1) tratados con otra formulación oral de nitisinona y restricción dietética, desarrollaron leucopenia reversible, trombocitopenia o ambas. Ningún paciente desarrollaron infecciones o sangrado como resultado de los episodios de leucopenia y trombocitopenia. Monitorear el recuento de plaquetas y glóbulos blancos durante la terapia Harliku.

    reacciones adversas:

    Las reacciones adversas más comunes (≥1%) reportadas en pacientes con AKU que toman nitisinona en ensayos clínicos son niveles elevados de tirosina, trombocitopenia y queratitis.

    interacciones fármacos :

  • La nitisinona es un inhibidor moderado de CYP2C9 y un inductor de CYP2E1 débil. Impacto clínico potencial de la administración de Harliku con sustratos CYP2C9. Reduzca la dosis de los medicamentos co-administrados metabolizados por CYP2C9 a la mitad. Se pueden necesitar ajustes de dosis adicionales.
  • La nitisinona es un inhibidor de OAT1/OAT3. Impacto clínico potencial de la administración con sustratos OAT1/OAT3. Los pacientes deben ser monitoreados por posibles reacciones adversas.

    • Uso en poblaciones específicas:

    Embarazo: Los datos disponibles limitados con nitisinona en mujeres embarazadas no son suficientes para determinar un riesgo asociado a drogas de resultados adversos adversos. Se desconoce el riesgo de fondo de los principales defectos de nacimiento y el aborto espontáneo para la población indicada. Todos los embarazos tienen un riesgo de fondo de defecto de nacimiento, pérdida u otros resultados adversos.

    lactancia: Los beneficios del desarrollo y la salud de la lactancia materna deben considerarse contra la necesidad clínica de la madre de Harliku, junto con posibles efectos adversos en el bebé amamantado de Harliku o de la condición materna subyacente.

    uso pediátrico: la seguridad y la efectividad de Harliku no se han establecido en pacientes pediátricos con AKU.

    uso geriátrico : datos insuficientes de estudios clínicos de Harliku para determinar si los pacientes ≥ 65 años de edad responden de manera diferente. Los pacientes de edad avanzada deben ser cautelosas reflejando cualquier función hepática, renal o cardíaca disminuida, y de enfermedad concomitante u otra terapia farmacológica.

    Para obtener información más detallada, consulte la información de prescripción completa en harliku.com/pi/.

    Para informar reacciones adversas sospechosas, ciclo de contacto farmacéutico en

    1-855-831-5413 , o la FDA en: 1-800-FDA-1088 o www.fda.gov/medwatch.

    US-HKU-2500032 | Mayo de 2025

    referencias

  • tabletas harliku (nitisinone). Prescripción de información. Cycle Pharmaceuticals Ltd
  • introne wj, Perry M, Chen M. 2003 (actualizado 2021). Alkaptonuria. Disponible en: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/sites/books/nbk1454/ [accesorios 29, 209]
  • Rudebeck M, Scott C, Sireau N, Ranganath L. 2020. Una encuesta de pacientes con el impacto de Alkaponuria como percibidos por los pacientes y sus experiencias. Jimd Rep. 53 (1): 71-79. doi: 10.1002/jmd2.12101
  • Spears KR, Rossignol F, Perry MB, et al. 2024 Resultados informados por el paciente y evaluaciones funcionales de pacientes con alcaptonuria en un ensayo de tratamiento de nitisinona a 3 años. Mol Genet Metab. 143 (1-2), 108562. doi: 10.1016/j.ymgme.2024.108562

    • sobre el ciclo de productos farmacéuticos

    Los productos farmacéuticos del ciclo se fundaron en 2012 con el único objetivo de administrar tratamientos farmacológicos y apoyo de productos a la comunidad de pacientes con enfermedad rara desatendida. El ciclo se centra en condiciones genéticas metabólicas, inmunológicas y neurológicas raras. Dentro de las condiciones neurológicas, nos centramos en la esclerosis múltiple. Cycle tiene su sede en Cambridge, Reino Unido y tiene oficinas en Boston, Massachusetts. Para obtener más información, visite www.cyclepharma.com y síganos en X, LinkedIn y Facebook.

    Fuente: Cycle Pharmaceuticals

    Al corriente : 2025-06-24 12:00

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