FDA menyetujui harliku (nitisinone) untuk pengobatan pasien dengan alkaptonuria

Ikuti Drugslib di

FDA menyetujui harliku (nitisinon) untuk pengobatan pasien dengan alkaptonuria

Boston, Massachusetts dan Cambridge, UK - 19 Juni, 2025 - Cycle Pharmaceuticals untuk Reduksi bahwa FDA telah menyetujui Harliku (Nitisinone) pada FDACIC TAUC TAUC bahwa FDA telah menyetujui Homliku (Nitisinone) pada FDA TAUC UROC UROC (NIitis Nitis) AKU.1

Peluncuran pada Juli 2025, Harliku akan menjadi pengobatan yang disetujui FDA pertama dan satu-satunya untuk AKU, 1 gangguan metabolisme genetik yang sangat langka di mana pasien memiliki penumpukan HGA yang besar yang mengarah pada osteoartritis, pengembangan ochronosis, dan komplikasi pada ginjal, dan pasien jantung. 2 pasien dengan poca, dan komplikasi pada ginjal, dan pasien jantung. Gejala-gejala menghambat fungsi fisik mereka, kesejahteraan emosional, dan kualitas hidup.2,3

Persetujuan Harliku didasarkan pada data dari studi terkontrol tanpa perawatan acak dari 40 pasien dengan AKU. Sebagai bagian dari program penelitian intramural dari National Human Genome Research Institute di National Institutes of Health (NIH), Dr. Wendy J. Introne, MD dan timnya menunjukkan bahwa nitisinone membantu pasien meningkatkan rasa sakit, tingkat energi, dan fungsi fisik setelah tiga tahun perawatan, dinilai menggunakan survei bentuk pendek 36-item.4

Steve Fuller, Chief Strategy Officer Cycle Pharmaceuticals berkomentar,

“Kami sangat berterima kasih atas kolaborasi Cycle dengan Dr. Wendy Introne, Dr. Bill Gahl, dan tim yang lebih luas di NIH, yang ada di bidang perintis yang ada di AS yang memiliki fondasi untuk KOMPOBLE ASKU TERSEDIA ASKU SEGURE PAGS SEGURE PAGS SEGURE SEGURE SEGURE SEGURE SEGUS SEGURE SEGURE SEGUA PADI. tingkat kemampuan kami sepenuhnya. "

“Persetujuan Harliku adalah kemajuan penting bagi komunitas AKU. Tim ilmiah kami telah menerjemahkan beberapa dekade penelitian menjadi meluncurkan nitisinon sebagai pilihan perawatan baru, dan kami berdiri berharap bahwa mereka dapat meringankan beban yang signifikan dari AKU,” kata Wendy J. Introne, MD, dari National Human Genoom Researonse (NHG, NHG Riset (NHG (NHG, NIH, NIH. Harliku akan menjadi produk komersial kedelapan Cycle Pharmaceuticals di AS.

indikasi

Harliku ™ diindikasikan untuk pengurangan asam homogentisic urin (HGA) pada pasien dewasa dengan alkaptonuria (AKU).

Informasi Keselamatan Penting

Jangan meresepkan Harliku kepada pasien yang alergi terhadap nitisinon atau bahan -bahan yang terkandung lainnya.

peringatan dan tindakan pencegahan:

gejala mata dan plak hiperkeratotik akibat peningkatan kadar tirosin plasma:

Tanda dan gejala okular termasuk keratitis, kekeruhan kornea, iritasi kornea, ulkus kornea, konjungtivitis, nyeri mata, dan fotofobia, telah dilaporkan pada pasien.

  • Lakukan pemeriksaan celah-lamp sebelum perawatan dan secara teratur sesudahnya. Kembalilah kembali pasien jika gejala berkembang atau kadar tirosin> 500 mikromol/L. Menilai kadar tirosin plasma pada pasien dengan perubahan mendadak dalam status neurologis.
  • Melakukan penilaian laboratorium klinis, termasuk kadar tirosin plasma, pada pasien dengan perubahan mendadak dalam status neurologis.

    • leukopenia dan trombositopenia parah

    Dalam uji klinis, pasien dengan tyrosinemia herediter tipe 1 (HT-1) yang diobati dengan formulasi oral nitisinon dan pembatasan diet lainnya, mengembangkan leukopenia reversibel, trombositopenia, atau keduanya. Tidak ada pasien yang mengalami infeksi atau pendarahan sebagai akibat dari episode leukopenia dan trombositopenia. Pantau trombosit dan sel darah putih selama terapi Harliku.

    reaksi buruk:

    Reaksi merugikan yang paling umum (≥1%) yang dilaporkan pada pasien dengan AKU menggunakan nitisinon dalam uji klinis adalah peningkatan kadar tirosin, trombositopenia dan keratitis.

    Interaksi obat :

  • Nitisinone adalah inhibitor CYP2C9 moderat dan induser CYP2E1 yang lemah. Dampak klinis potensial dari pemberian harliku dengan substrat CYP2C9. Kurangi dosis obat yang dikelola bersama dimetabolisme oleh CYP2C9 hingga setengahnya. Penyesuaian dosis tambahan mungkin diperlukan.
  • Nitisinone adalah penghambat OAT1/OAT3. Dampak klinis potensial dari pemberian dengan substrat OAT1/OAT3. Pasien harus dipantau untuk reaksi merugikan potensial.

    • Penggunaan pada populasi tertentu:

    kehamilan: data yang tersedia terbatas dengan penggunaan nitisinone pada wanita hamil tidak cukup untuk menentukan risiko terkait obat dari hasil perkembangan yang merugikan. Risiko latar belakang cacat lahir utama dan keguguran untuk populasi yang ditunjukkan tidak diketahui. Semua kehamilan memiliki risiko latar belakang cacat lahir, kehilangan, atau hasil yang merugikan lainnya.

    laktasi: Manfaat perkembangan dan kesehatan dari menyusui harus dipertimbangkan terhadap kebutuhan klinis ibu untuk Harliku, bersama dengan efek samping potensial pada bayi yang disusui dari Harliku atau dari kondisi ibu yang mendasarinya.

    Penggunaan anak: Keamanan dan efektivitas Harliku belum ditetapkan pada pasien anak dengan AKU.

    Penggunaan geriatri : data yang tidak mencukupi dari studi klinis Harliku untuk menentukan apakah pasien ≥ 65 tahun merespons secara berbeda. Pasien lanjut usia harus berhati -hati mencerminkan penurunan fungsi hati, ginjal, atau jantung, dan penyakit bersamaan atau terapi obat lainnya.

    Untuk informasi lebih rinci, silakan merujuk ke informasi resep lengkap di Harliku.com/pi/.

    untuk melaporkan dugaan reaksi merugikan, hubungi obat-obatan siklus di

    1-855-831-5413 , atau FDA di: 1-800-fda-1088 atau www.fda.gov/medwatch.

    US-HKU-2500032 | Mei 2025

    Referensi

    tablet harliku (nitisinone). Informasi resep. Cycle Pharmaceuticals Ltd
  • introne WJ, Perry M, Chen M. 2003 (diperbarui 2021). Alkaptonuria. Tersedia di: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/sites/books/nbk1444444444444444444 data-levelText = "%1." data-font = "" data-listid = "2" data-list-defn-props = "{" aria-meter = "-1" data-aria-posinset = "1" data-aria-level = "1"> Rudebeck M, scott C, Sireau N, Ranganath L. 2020. Survei pasien tentang dampak geja Alkapton. Jimd Rep. 53 (1): 71-79. doi: 10.1002/jmd2.12101
    • tombak KR, Rossignol F, Perry MB, et al. 2024 Hasil yang dilaporkan pasien dan penilaian fungsional pasien dengan alkaptonuria dalam uji coba pengobatan nitisinone 3 tahun. Metab Genet Mol. 143 (1-2), 108562. doi: 10.1016/j.ymgme.2024.108562

    tentang farmasi siklus

    Farmasi siklus didirikan pada 2012 dengan satu -satunya tujuan memberikan perawatan obat dan dukungan produk kepada komunitas pasien penyakit langka yang kurang terlayani. Siklus berfokus pada kondisi genetik metabolisme, imunologis, dan neurologis yang jarang. Dalam kondisi neurologis, kami fokus pada multiple sclerosis. Siklus berkantor pusat di Cambridge, Inggris dan memiliki kantor di Boston, Massachusetts. Untuk informasi lebih lanjut, silakan kunjungi www.cyclepharma.com dan ikuti kami di X, LinkedIn dan Facebook.

    Sumber: Farmasi Siklus

    Diposting : 2025-06-24 12:00

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer