La FDA approva Harliku (nitisinone) per il trattamento di pazienti con alkaptonuria

Segui Drugslib su

FDA approva Harliku (Nitisinone) per il trattamento dei pazienti con alkaptonuria

Boston, Massachusetts e Cambridge, Regno Unito - 19 giugno 2025 - Cycle Pharmaceuticals ha annunciato i temi di Homogys) di Homogentics) Aku.1

Lancio nel luglio 2025, Harliku sarà il primo e unico trattamento approvato dalla FDA per AKU, 1 un disturbo metabolico genetico ultra-raro in cui i pazienti hanno un accumulo di HGA che porta a osteoartrosi, occhiali e complicanze e complicazioni e complicazioni; I sintomi impediscono la loro funzionalità fisica, il benessere emotivo e la qualità della vita.2,3

L'approvazione di Harliku si basa su dati provenienti da uno studio randomizzato e controllato senza trattamento su 40 pazienti con AKU. Nell'ambito del programma di ricerca intramurale del National Human Genome Research Institute presso il National Institutes of Health (NIH), il Dr. Wendy J. Introne, MD e il suo team hanno dimostrato che il Nitisinone ha aiutato i pazienti a migliorare il dolore, i livelli di energia e il funzionamento fisico dopo tre anni di trattamento, valutato usando il sondaggio a 36 elementi. 4

Steve Fuller, Chief Strategy Officer di Cycle Pharmaceuticals ha commentato,

"Siamo profondamente grati per la collaborazione di Cycle con il Dr. Wendy Introne, il Dr. Bill Gahl e la squadra più ampia del NIH, il cui lavoro pionieristico ha gettato le basi per questa approvazione della FDA. Non vediamo l'ora di fare con avanti la comunità statunitense a una presto possibile e di sostenere il suo impegno in una pausa. la massima estensione delle nostre capacità. ”

"L'approvazione di Harliku è un progresso importante per la comunità di AKU. Il nostro team scientifico ha tradotto decenni di ricerca nel lancio di nitisinone come nuova opzione di trattamento, e speriamo che possa facilitare l'onere significativo di Aku", ha dichiarato il dottor Wendy J. Introne, MD, del National Genome Research Institute (NHGRI). Harliku sarà l'ottavo prodotto commerciale di Cycle Pharmaceuticals negli Stati Uniti.

Indicazioni

Harliku ™ è indicato per la riduzione dell'acido omogentisico delle urine (HGA) in pazienti adulti con alkaptonuria (AKU).

Informazioni sulla sicurezza importanti

Non prescrivere Harliku ai pazienti allergici al nitisinone o ad altri ingredienti contenuti.

Avvertimenti e precauzioni:

Sintomi oculari e placche ipercherotiche dovute a elevato livello di tirosina plasmatica:

Segni e sintomi oculari tra cui cheratite, opacità corneali, irritazione corneale, ulcere corneali, congiuntivite, dolore oculare e fotofobia, nei pazienti.

  • Eseguire un esame di lampada a fessura prima del trattamento e regolarmente. I pazienti di riesamina se si sviluppano i sintomi o i livelli di tirosina sono> 500 micromole/L. Valutare i livelli plasmatici di tirosina in pazienti con un brusco cambiamento nello stato neurologico.
  • Eseguire una valutazione clinica di laboratorio, compresi i livelli plasmatici di tirosina, in pazienti con un brusco cambiamento nello stato neurologico.

    • Leucopenia e grave trombocitopenia

    Negli studi clinici, i pazienti con tirosinemia ereditaria di tipo 1 (HT-1) trattati con un'altra formulazione orale di nitisinone e restrizione dietetica, hanno sviluppato leucopenia reversibile, trombocitopenia o entrambi. Nessun paziente ha sviluppato infezioni o sanguinamento a causa degli episodi di leucopenia e trombocitopenia. Monitorare la conta piastrinica e i globuli bianchi durante la terapia di Harliku.

    Reazioni avverse:

    Le reazioni avverse più comuni (≥1%) riportate in pazienti con AKU che assumono nitisinone negli studi clinici sono livelli di tirosina elevati, trombocitopenia e cheratite.

    Interazioni farmacologiche :

  • Nitisinone è un moderato inibitore del CYP2C9 e un debole induttore CYP2E1. Potenziale impatto clinico della somministrazione di Harliku con substrati CYP2C9. Ridurre il dosaggio dei farmaci co-somministrati metabolizzati dal CYP2C9 a metà. Potrebbero essere necessari ulteriori aggiustamenti del dosaggio.
  • Nitisinone è un inibitore di OAT1/OAT3. Potenziale impatto clinico della somministrazione con substrati OAT1/OAT3. I pazienti devono essere monitorati per potenziali reazioni avverse.

    • Utilizzo in popolazioni specifiche:

    gravidanza: dati disponibili limitati con l'uso di nitisinone nelle donne in gravidanza non sono sufficienti per determinare un rischio associato al farmaco di risultati avversi dello sviluppo. Il rischio di background di importanti difetti alla nascita e aborto spontaneo per la popolazione indicata non è noto. Tutte le gravidanze hanno un rischio di fondo di difetto alla nascita, perdita o altri risultati avversi.

    lattazione: I benefici per l'allattamento al seno dovrebbero essere considerati contro la necessità clinica della madre di Harliku, insieme a potenziali effetti avversi sul bambino allattato al seno da Harliku o dalla condizione materna sottostante.

    Uso pediatrico: La sicurezza e l'efficacia di Harliku non sono state stabilite in pazienti pediatrici con AKU.

    Uso geriatrico : dati insufficienti dagli studi clinici di Harliku per determinare se i pazienti ≥ 65 anni di età rispondono in modo diverso. I pazienti anziani dovrebbero essere cauti che riflettono qualsiasi ridotta funzione epatica, renale o cardiaca e di malattia concomitante o altra terapia farmacologica.

    Per informazioni più dettagliate, consultare le informazioni complete sulla prescrizione su Harliku.com/pi/.

    Per segnalare sospette reazioni avverse, Ciclo di contatto Pharmaceuticals at

    1-855-831-5413 , o la FDA a: 1-800-FDA-1088 o www.fda.gov/medwatch.

    US-HKU-2500032 | Maggio 2025

    Riferimenti

  • tablet Harliku (nitisinone). Prescrivere informazioni. Cycle Pharmaceuticals Ltd
  • introne WJ, Perry M, Chen M. 2003 (aggiornato 2021). Alkaptonuria. Disponibile su: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/sites/books/nbk1454/ [accesso a maggio, 2025] [Access haved a maggio 29] Data-levelText = "%1." data-font = "" data-listid = "2" data-list-defn-props = "{" aria-setsize = "-1" data-aria-posinset = "1" data-aia-level = "1"> RudeBeck M, Scott C, Sireau N, Ranganath L. 2020. Un'indagine sui pazienti sull'impatto dell'alkaptonia come percei per percezione e le loro esperienze di ricezione e le loro esperienze. Jimd Rep. 53 (1): 71-79. doi: 10.1002/jmd2.12101
  • Spears KR, Rossignol F, Perry MB, et al. 2024 esiti segnalati dal paziente e valutazioni funzionali dei pazienti con alkaptonuria in uno studio di trattamento con nitisinone di 3 anni. Mol Genet Metab. 143 (1-2), 108562. doi: 10.1016/j.ymgme.2024.108562

    • Informazioni su Cycle Pharmaceuticals

    Cycle Pharmaceuticals è stato fondato nel 2012 con l'unico obiettivo di fornire trattamenti farmacologici e supporto al prodotto alla comunità di pazienti di malattia rara sottoservita. Il ciclo si concentra su rare condizioni genetiche metaboliche, immunologiche e neurologiche. In condizioni neurologiche, ci concentriamo sulla sclerosi multipla. Il ciclo ha sede a Cambridge, nel Regno Unito e ha uffici a Boston, nel Massachusetts. Per ulteriori informazioni, visitare www.cyclepharma.com e seguici su X, LinkedIn e Facebook.

    Fonte: Cycle Pharmaceuticals

    Pubblicato : 2025-06-24 12:00

    Per saperne di più

    Disclaimer

    È stato fatto ogni sforzo per garantire che le informazioni fornite da Drugslib.com siano accurate, aggiornate -datati e completi, ma non viene fornita alcuna garanzia in tal senso. Le informazioni sui farmaci qui contenute potrebbero essere sensibili al fattore tempo. Le informazioni su Drugslib.com sono state compilate per l'uso da parte di operatori sanitari e consumatori negli Stati Uniti e pertanto Drugslib.com non garantisce che l'uso al di fuori degli Stati Uniti sia appropriato, se non diversamente indicato. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com non sostengono farmaci, né diagnosticano pazienti né raccomandano terapie. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com sono una risorsa informativa progettata per assistere gli operatori sanitari autorizzati nella cura dei propri pazienti e/o per servire i consumatori che considerano questo servizio come un supplemento e non come un sostituto dell'esperienza, dell'abilità, della conoscenza e del giudizio dell'assistenza sanitaria professionisti.

    L'assenza di un'avvertenza per un determinato farmaco o combinazione di farmaci non deve in alcun modo essere interpretata come indicazione che il farmaco o la combinazione di farmaci sia sicura, efficace o appropriata per un dato paziente. Drugslib.com non si assume alcuna responsabilità per qualsiasi aspetto dell'assistenza sanitaria amministrata con l'aiuto delle informazioni fornite da Drugslib.com. Le informazioni contenute nel presente documento non intendono coprire tutti i possibili usi, indicazioni, precauzioni, avvertenze, interazioni farmacologiche, reazioni allergiche o effetti avversi. Se hai domande sui farmaci che stai assumendo, consulta il tuo medico, infermiere o farmacista.

    Parole chiave popolari