FDAは、アルカプトンリア患者の治療のためにHarliku（nitisinone）を承認します

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FDAは、アルカプトン尿症患者の治療のためにHarliku（nitisinone）を承認します

ボストン、マサチューセッツ州、ケンブリッジ、英国 - 2025年6月19日 - FDAがHarliku（nisitinone）の酸性科学酸の酸性酸性科学のためのinitisinone）錠剤を承認したことを発表しました。 Aku.1

2025年7月に発売されたHarlikuは、AKUの最初で唯一のFDA承認の治療法、1患者が脱骨性関節症、黄色症、および腎臓の筋炎、黄色症、および合併症を引き起こすHGAの蓄積を持つ超レア遺伝的代謝障害であり、腎臓の関節の交換を頻繁に必要とします。症状は、身体機能、感情的な幸福、生活の質を妨げます。2,3

Harlikuの承認は、AKU患者40人のランダム化されていない治療制御された研究のデータに基づいています。国立衛生研究所（NIH）の国立ヒトゲノム研究所の学内研究プログラムの一環として、ウェンディJ.イントロン博士と彼女のチームは、36項目の短いフォーム調査を使用して評価された3年間の治療後、患者が3年間の治療後に患者を改善するのに役立つことを示しました。Cycle Pharmaceuticalsの最高戦略責任者であるSteve Fullerがコメントした

「Wendy Introne、Bill Gahl博士、NIHのより広範なチームとのCycleとより広いチームとのコラボレーションに深く感謝しています。能力の最大範囲。」

Harlikuの承認はAKUコミュニティにとって重要な進歩です。私たちの科学チームは、Nisitinoneを新しい治療オプションとして数十年にわたる研究に翻訳しました。 Harlikuは、米国のサイクル医薬品の8番目の商業製品です。

適応症

harliku™は、アルカプトン尿症（AKU）の成人患者における尿均質酸（HGA）の減少に適応されています。

重要な安全情報

nis炎またはその他の含まれる成分にアレルギー性のある患者にハリクを処方しないでください。

警告と予防策：

眼症状と血漿チロシンレベルの上昇による高角質剥離プラーク：

角膜炎、角膜不透明度、角膜刺激、角膜潰瘍、結膜炎、眼の痛み、および光恐怖症を含む眼の徴候と症状が患者で報告されています。

  • 治療前にスリットランプ検査を実行し、その後定期的に実行します。症状が発生した場合、またはチロシンレベルが500マイクロモール/Lの場合、患者を再検討します。神経学的状態の急激な変化のある患者の血漿チロシンレベルを評価します。
  • 血漿チロシンレベルを含む臨床検査室評価を実施して、神経学的状態の急激な変化を伴う患者。

    • 白血球減少症および重度の血小板減少症

    臨床試験では、ニチノン炎および食事制限の別の経口製剤で治療された遺伝性ティロシン血症1型（HT-1）の患者は、可逆的な白血球減少症、血小板減少症、またはその両方を発症しました。白血球減少症と血小板減少症のエピソードの結果として、感染症や出血を発症した患者はいません。 Harliku療法中に血小板と白血球数を監視します。

    副作用：

    臨床試験でニチノンを服用しているAKU患者で報告された最も一般的な副作用（≥1％）は、チロシンレベル、血小板減少症、角膜炎の上昇です。

    薬物相互作用：

  • nitisinoneは中程度のCYP2C9阻害剤であり、弱いCYP2E1誘導物質です。 Harliku投与のCYP2C9基質との潜在的な臨床的影響。 CYP2C9によって代謝された共肥大化された薬物の投与量を半分に減らします。追加の投与量調整が必要になる場合があります。
  • nitisinoneは、OAT1/OAT3の阻害剤です。 OAT1/OAT3基質による投与の潜在的な臨床的影響。患者は潜在的な副作用を監視する必要があります。

    • 特定の集団での使用：

    妊娠：妊娠中の女性でのニシッティノン使用を伴う利用可能なデータは、発達の有害な結果の薬物関連リスクを決定するのに十分ではありません。指定された人口の主要な先天異常と流産の背景リスクは不明です。すべての妊娠には、先天性欠損、損失、またはその他の有害な結果の背景リスクがあります。

    授乳：母乳育児の発達と健康上の利点は、Harlikuの母親の臨床的必要性とともに、Harlikuの母乳育児乳児または基礎となる母体の状態からの潜在的な悪影響に対して考慮されるべきです。

    小児用途： Harlikuの安全性と有効性は、AKUの小児患者には確立されていません。

    老人使用：65歳以上の患者が異なって反応するかどうかを判断するために、Harlikuの臨床研究からの不十分なデータ。高齢患者は、肝臓、腎、または心機能の減少、および付随する疾患またはその他の薬物療法を反映することを慎重にする必要があります。

    詳細については、harliku.com/pi/の完全な処方情報を参照してください。

    副作用の疑いを報告するために、接触サイクル医薬品

    1-855-831-5413 、またはfda at：1-800-fda-1088またはwww.fda.gov/medwatch。

    us-hku-2500032 | 2025年5月

    参照

  • harliku（nitisinone）タブレット。処方情報。 Cycle Pharmaceuticals Ltd
  • introne wj、perry m、chen M. 2003（2021年の更新）。 Alkaptonuria。 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/sites/books/nbk144/
  • rudebeck m、scott c、siroeau n、ranganath L. 2020。 JimdRep。53（1）：71-79。 doi：10.1002/jmd2.12101
  • spears kr、rossignol F、Perry MBなど2024年の患者が報告した結果と、3年間のニチノン治療試験におけるアルカプトン尿症患者の機能的評価。 Mol Genet Metab。 143（1-2）、108562。 doi：10.1016/j.ymgme.2024.108562

    • サイクル医薬品について

    サイクル医薬品は、2012年に、サービスの行き届いていない希少病患者コミュニティに薬物治療と製品サポートを提供することを唯一の目的で設立しました。サイクルは、まれな代謝、免疫学、および神経学的遺伝的条件に焦点を当てています。神経学的状態の中で、私たちは多発性硬化症に焦点を当てます。サイクルは英国ケンブリッジに本社を置き、マサチューセッツ州ボストンにオフィスがあります。詳細については、www.cyclepharma.comにアクセスして、X、LinkedIn、Facebookでフォローしてください。

    出典：サイクルPharmaceuticals

    投稿しました : 2025-06-24 12:00

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