FDA는 알 카프토 누리아 환자의 치료를 위해 harliku (nitisinone)를 승인합니다.

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FDA는 Alkaptonuria 환자의 치료를 위해 Harliku (Nitisinone)를 승인합니다.

Boston, Massachusetts and Cambridge, 영국 - 2025 년 6 월 19 일 - Cycle Pharmaceuticals는 FDA가 Harliku (Nitisinone) 2의 harliku (nitisinone) 배블을 승인했다고 발표했습니다. aku.1

2025 년 7 월에 출시 된 Harliku는 AKU에 대한 최초이자 유일한 FDA 승인 치료, 1 환자가 HGA의 축적, 골관절염, 오카로 증 및 신장 및 심장으로 이어지는 HGA의 축적을 갖는 초기 유전자 대사 장애가 될 것입니다. 증상은 그들의 신체 기능, 정서적 복지 및 삶의 질을 방해합니다 .2,3

할리 쿠의 승인은 AKU 환자 40 명의 환자에 대한 무작위, 치료되지 않은 통제 연구의 데이터를 기반으로합니다. NIH (National Institutes of Health)의 National Human Genome Research Institute의 교내 연구 프로그램의 일환으로 Wendy J. Introne 박사, MD와 그녀의 팀은 Nitisinone이 3 년간의 치료 후 통증, 에너지 수준 및 신체 기능을 개선하여 36-ITEM 단거리 설문 조사를 사용하여 평가를 도왔다는 것을 보여주었습니다 .4

Cycle Pharmaceuticals의 최고 전략 책임자 인 Steve Fuller는 다음과 같이 말했습니다.

“우리는 Wendy Introne 박사, Bill Gahl 박사, NIH의 광범위한 팀과의 공동 작업에 대해 깊이 감사합니다. 최대한의 능력.”

“할리 쿠의 승인은 AKU 커뮤니티의 중요한 발전입니다. 우리 과학 팀은 Nitisinone을 새로운 치료 옵션으로 시작하는 데 수십 년간의 연구를 번역했으며, 우리는 AKU의 중요한 부담을 완화시킬 수 있기를 희망합니다.”라고 NIH의 Human Genome Research Instit Harliku는 미국에서 Cycle Pharmaceuticals의 8 번째 상업용 제품이 될 것입니다.

적응증

Harliku ™는 알 카프 토 누 리아 (AKU) 성인 환자에서 소변 균질성 산 (HGA)의 감소를 위해 표시됩니다.

중요한 안전 정보

Harliku는 Nitisinone 또는 기타 함유 된 성분에 알레르기가있는 환자에게 처방하지 마십시오.

경고 및 예방 조치 :

혈장 티로신 수준 증가로 인한 안구 증상 및 고화증 플라크 :

각막염, 각막 불투명, 각막 자극, 각막 궤양, 결막염, 안구 통증 및 광 공포증을 포함한 안구 징후 및 증상이 환자에서보고되었습니다.

  • 치료 전 및 정기적으로 슬릿 램프 검사를 수행하십시오. 증상이 발생하거나 티로신 수치가> 500 마이크로 몰/L 인 경우 환자를 재검토하십시오. 신경 학적 상태가 갑자기 변화하는 환자의 혈장 티로신 수준을 평가하십시오.
  • 신경 학적 상태가 갑자기 변화하는 환자에서 혈장 티로신 수준을 포함한 임상 실험실 평가를 수행하십시오.

    • 백혈구 감소증 및 중증 혈소판 감소증

    임상 시험에서, 유전성 티로신 혈증 유형 1 (HT-1) 환자의 다른 경구 제형 및식이 제한으로 치료 된 환자는 가역 백혈구 감소증, 혈소판 감소증 또는 둘 다를 개발했다. 백혈구 감소증 및 혈소판 감소증의 결과로 감염이나 출혈이 발생한 환자는 없습니다. 할리 쿠 치료 중에 혈소판과 백혈구 수를 모니터링하십시오.

    부작용 :

    임상 시험에서 Nitisinone을 복용하는 AKU 환자에서보고 된 가장 흔한 부작용 (≥1%)은 티로신 수치, 혈소판 감소증 및 각막염입니다.

    약물 상호 작용 :

  • Nitisinone은 중간 정도의 CYP2C9 억제제 및 약한 CYP2E1 유도제입니다. CYP2C9 기질에 대한 할리 쿠 투여의 잠재적 임상 영향. CYP2C9에 의해 대사 된 공동 투여 된 약물의 복용량을 절반으로 줄입니다.
  • Nitisinone은 OAT1/OAT3의 억제제입니다. OAT1/OAT3 기질로 투여의 잠재적 임상 영향. 환자는 잠재적 부작용을 모니터링해야합니다.

    • 특정 인구에서의 사용 :

    임신 : 임산부에서 Nitisinone을 사용한 이용 가능한 제한된 데이터는 부작용의 약물 관련 위험을 결정하기에 충분하지 않습니다. 표시된 인구에 대한 주요 선천성 결함과 유산의 배경 위험은 알려져 있지 않습니다. 모든 임신은 선천적 결함, 손실 또는 기타 불리한 결과의 배경 위험이 있습니다.

    수유 : 모유 수유의 발달 및 건강상의 이점은 할리 쿠에 대한 어머니의 임상 적 필요에 대해 고려해야하며, 하리 쿠 또는 근본적인 모성 상태에서 모유 수유 유아에 대한 잠재적 부작용.

    소아 사용 : harliku의 안전성과 효과는 AKU 소아 환자에서 확립되지 않았습니다.

    노인 사용 : 65 세 이상의 환자가 다르게 반응하는지 여부를 판단하기 위해 Harliku의 임상 연구에서 불충분 한 데이터 데이터. 노인 환자는 감소 된 간, 신장 또는 심장 기능, 동반 질환 또는 기타 약물 요법을 반영해야합니다.

    보다 자세한 정보는 Harliku.com/pi/의 전체 처방 정보를 참조하십시오.

    의심되는 부작용을보고하려면 Contact Cycle Pharmaceuticals at

    1-855-831-5413 , 또는 fda at : 1-800-fda-1088 또는 www.fda.gov/medwatch.

    .

    US-HKU-2500032 | 2025 년 5 월

    참조

  • harliku (nitisinone) 정제. 처방 정보. Cycle Pharmaceuticals Ltd
  • Introne WJ, Perry M, Chen M. (2021 년 업데이트). 알카프토 누 리아. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/sites/books/nbk1454/ Data-levelText = "%1" data-font = ""data-listid = "2"data-list-defn-props = "{"aria-setsize = "-1"data-aria-posinset = "1"data-aria-posinset = "1"data-aria-polevel = "1"> Rudebeck M, Scott C, Sireau N, Ranganath L. 2020. Alkaptonuria 증상에 대한 환자의 영향 및 그 경험에 대한 환자의 영향 및 경험 및 그 경험에 대한 환자 설문 조사. Jimd Rep. 53 (1) : 71-79. doi : 10.1002/jmd2.12101
  • Spears KR, Rossignol F, Perry MB, et al. 2024 3 년 Nitisinone 치료 시험에서 알 카프토 누아 환자의 환자보고 결과 및 기능적 평가. Mol Genet Metab. 143 (1-2), 108562. doi : 10.1016/j.ymgme.2024.108562
    • Cycle Pharmaceuticals에 대한

    사이클 제약은 2012 년에 약물 치료 및 소외된 희귀 질병 환자 커뮤니티에 제품 지원을 제공하기위한 단독 목표로 설립되었습니다. 주기는 희귀 대사, 면역 학적 및 신경 학적 유전자 조건에 중점을 둡니다. 신경 학적 조건 내에서, 우리는 다발성 경화증에 중점을 둡니다. 사이클은 영국 케임브리지에 본사를두고 있으며 매사추세츠 주 보스턴에 사무소가 있습니다. 자세한 내용은 www.cyclepharma.com을 방문하여 X, LinkedIn 및 Facebook에서 당사를 팔로우하십시오.

    출처 : Cycle Pharmaceuticals

    게시됨 : 2025-06-24 12:00

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