FDA meluluskan Harliku (Nitisinone) untuk rawatan pesakit dengan Alkaptonuria

Ikuti Drugslib di

dengan Aku.1

Pelancaran pada bulan Julai 2025, Harliku akan menjadi rawatan pertama dan hanya FDA yang diluluskan untuk AKU, 1 gangguan metabolik genetik yang sangat jarang berlaku di mana pesakit yang mengalami masalah gabungan, dan hanya memerlukan gudang, dan satu-satunya pesakit yang berkeyakinan, dan satu-satunya pesakit yang berkeyakinan, dan komplikasi. Gejala-gejala menghalang fungsi fizikal mereka, kesejahteraan emosi, dan kualiti hidup.2,3

Kelulusan Harliku adalah berdasarkan data dari kajian rawak, tanpa rawatan yang dikawal sebanyak 40 pesakit dengan AKU. Sebagai sebahagian daripada Program Penyelidikan Intramural Institut Penyelidikan Genom Manusia Kebangsaan di Institut Kesihatan Nasional (NIH), Dr. Wendy J. Introne, MD dan pasukannya menunjukkan bahawa nitisinone membantu pesakit meningkatkan kesakitan, tahap tenaga, dan fungsi fizikal selepas tiga tahun rawatan, dinilai menggunakan tinjauan pendek 36-item.

Steve Fuller, Ketua Pegawai Strategi Cycle Pharmaceuticals mengulas,

Tahap keupayaan kami. "

"Kelulusan Harliku adalah kemajuan penting bagi komuniti AKU. Pasukan saintifik kami telah menerjemahkan beberapa dekad penyelidikan untuk melancarkan nitisinone sebagai pilihan rawatan yang baru, Harliku akan menjadi produk komersil kelapan farmaseutikal di Amerika Syarikat.

Petunjuk

Harluu ™ ditunjukkan untuk pengurangan asid homogentisik air kencing (HGA) pada pesakit dewasa dengan alkaptonuria (AKU).

Maklumat Keselamatan Penting

Jangan menetapkan Harliku kepada pesakit alah kepada nitisinone atau bahan lain yang terkandung.

Amaran dan Langkah berjaga -jaga:

Tanda -tanda dan gejala -gejala ocular termasuk keratitis, opacities kornea, kerengsaan kornea, ulser kornea, konjunktivitis, sakit mata, dan photophobia, telah dilaporkan pada pesakit.

  • Melakukan peperiksaan celah-lampu sebelum rawatan dan kerap selepas itu. Pesakit Reexamine Jika Gejala Berkembang atau Tahap Tyrosine adalah> 500 Micromole/L. Menilai paras tyrosine plasma pada pesakit dengan perubahan mendadak dalam status neurologi.
  • Melaksanakan penilaian makmal klinikal, termasuk tahap tyrosine plasma, pada pesakit dengan perubahan mendadak dalam status neurologi.

    • leukopenia dan thrombocytopenia teruk

    Dalam ujian klinikal, pesakit dengan jenis tyrosinemia keturunan 1 (HT-1) yang dirawat dengan satu lagi perumusan lisan nitisinone dan sekatan diet, yang dibangunkan leukopenia, trombositopenia, atau kedua-duanya. Tiada pesakit yang mengalami jangkitan atau pendarahan akibat episod leukopenia dan thrombocytopenia. Pantau platelet dan sel darah putih semasa terapi Harliku.

    Reaksi buruk:

    Reaksi buruk yang paling biasa (≥1%) yang dilaporkan pada pesakit dengan AKU mengambil nitisinon dalam ujian klinikal adalah paras tyrosin yang tinggi, thrombocytopenia dan keratitis.

    Interaksi dadah :

  • Nitisinone adalah perencat CYP2C9 yang sederhana dan inducer CYP2E1 yang lemah. Kesan klinikal yang berpotensi terhadap pentadbiran Harliku dengan substrat CYP2C9. Kurangkan dos ubat-ubatan yang dikendalikan bersama oleh CYP2C9 oleh separuh. Pelarasan dos tambahan mungkin diperlukan.
  • Nitisinone adalah perencat OAT1/OAT3. Potensi kesan klinikal pentadbiran dengan substrat OAT1/OAT3. Pesakit perlu dipantau untuk reaksi buruk yang berpotensi.

    • Gunakan dalam populasi tertentu:

    Kehamilan: Data yang tersedia terhad dengan penggunaan nitisinon pada wanita hamil tidak mencukupi untuk menentukan risiko dadah yang berkaitan dengan hasil yang buruk. Risiko latar belakang kecacatan kelahiran utama dan keguguran untuk penduduk yang ditunjukkan tidak diketahui. Semua kehamilan mempunyai risiko latar belakang kecacatan kelahiran, kehilangan, atau hasil buruk yang lain.

    Laktasi: Manfaat perkembangan dan kesihatan penyusuan harus dipertimbangkan terhadap keperluan klinikal ibu untuk Harliku, bersama -sama dengan potensi kesan buruk pada bayi yang disusui dari Harliku atau dari keadaan ibu yang mendasari.

    Penggunaan pediatrik: Keselamatan dan keberkesanan Harliku belum ditubuhkan pada pesakit pediatrik dengan AKU.

    Penggunaan geriatrik : data yang tidak mencukupi dari kajian klinikal Harliku untuk menentukan sama ada pesakit ≥ 65 tahun bertindak balas dengan cara yang berbeza. Pesakit warga tua harus berhati -hati mencerminkan apa -apa fungsi hepatik, buah pinggang, atau jantung yang menurun, dan penyakit bersamaan atau terapi ubat lain.

    Untuk maklumat yang lebih terperinci, sila rujuk maklumat preskripsi penuh di harluu.com/pi/.

    Untuk melaporkan tindak balas buruk yang disyaki, kitaran hubungan farmaseutikal di

    1-855-831-5413 , atau FDA di: 1-800-fda-1088 atau www.fda.gov/medwatch.

    US-HKU-2500032 | Mei 2025

    Rujukan

  • tablet harliku (nitisinone). Menetapkan maklumat. Cycle Pharmaceuticals Ltd
  • Introne WJ, Perry M, Chen M. 2003 (Dikemaskini 2021). Alkaptonuria. Boleh didapati di: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/sites
  • Rudebeck M, Scott C, Sireau n, Ranganath L. penjagaan. Jimd Rep. 53 (1): 71-79. doi: 10.1002/jmd2.12101
  • Spears Kr, Rossignol F, Perry MB, et al. 2024 Hasil yang dilaporkan pesakit dan penilaian fungsional pesakit dengan alkaptonuria dalam percubaan rawatan nitisinon selama 3 tahun. Mol Genet Metab. 143 (1-2), 108562. doi: 10.1016/j.ymgme.2024.108562

    • Mengenai Cycle Pharmaceuticals

    Cycle Pharmaceuticals ditubuhkan pada tahun 2012 dengan tujuan tunggal untuk menyampaikan rawatan dadah dan sokongan produk kepada komuniti pesakit penyakit yang kurang mendapat perhatian. Kitaran memberi tumpuan kepada keadaan genetik metabolik, imunologi, dan neurologi yang jarang berlaku. Dalam keadaan neurologi, kita memberi tumpuan kepada pelbagai sklerosis. Kitaran beribu pejabat di Cambridge, UK dan mempunyai pejabat di Boston, Massachusetts. Untuk maklumat lanjut, sila layari www.cyclepharma.com dan ikuti kami di X, LinkedIn dan Facebook.

    Sumber: Cycle Pharmaceuticals

    Disiarkan : 2025-06-24 12:00

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata kunci yang popular