FDA keurt Harliku (nitisinon) goed voor de behandeling van patiënten met alkaptonurie

Volg Drugslib op

FDA keurt Harliku (nitisinone) goed voor de behandeling van patiënten met Alkaptonuria

Boston, Massachusetts en Cambridge, VK - 19 juni 2025 - Cyclus Pharmaceuticals heeft aangekondigd dat de FDA heeft goedgekeurd Harliku (Nitis) met urine -homogehuizen met urine (Nitis) met urinehoms (Hga) met urinehoms (Hga) met urinehoms (hga) met urinehoms (hga) met urinehoms (hga) met urinehoms (nitis) Aku.1

Lancering in juli 2025 zal Harliku de eerste en enige door de FDA goedgekeurde behandeling zijn voor AKU, 1 Een ultra-zekere genetische metabole stoornis waarin patiënten een opbouw van HGA hebben die leidt tot osteoartritis, ochronose en complicaties in de nieren, en hart.2-patiënten met AKU's die vaak worden verminderd, verminderde gezamenlijke mobiliteit, en grote gewrichtsvervangingen; De symptomen belemmeren hun fysieke functionaliteit, emotioneel welzijn en kwaliteit van leven.2,3

De goedkeuring van Harliku is gebaseerd op gegevens van een gerandomiseerde, geen behandeling gecontroleerd onderzoek van 40 patiënten met AKU. Als onderdeel van het intramurale onderzoeksprogramma van het National Human Genome Research Institute bij de National Institutes of Health (NIH), toonden Dr. Wendy J. Introne, MD en haar team aan dat nitisinon patiënten hielp de pijn, energieniveaus en fysiek functioneren na drie jaar behandeling te verbeteren, beoordeeld met behulp van de 36-item korte enquête.4

Steve Fuller, Chief Strategy Officer of Cycle Pharmaceuticals, merkte op,

“We zijn zeer dankbaar voor de samenwerking van Cycle met Dr. Wendy Introne, Dr. Bill Gahl, en het bredere team bij de NIH, wiens pionierwerk de basis voor deze FDA -goedkeuring heeft gekregen om de Amerikaanse AKU -gemeenschap te laten werken aan de Amerikaanse AKU -gemeenschap om te ondersteunen bij het ondersteunen van de AKU -gemeenschap om te ondersteunen bij het ondersteunen van de AKU -gemeenschap om te ondersteunen bij het ondersteunen van de AKU -gemeenschap om te ondersteunen bij het ondersteunen van de AKU -gemeenschap om te ondersteunen bij het ondersteunen van de AKU -gemeenschap om te ondersteunen bij het ondersteunen van de AKU -gemeenschap om te ondersteunen bij het ondersteunen van de AKU -gemeenschap om te ondersteunen bij het ondersteunen van de AKU -gemeenschap om de gemeenschap te ondersteunen en te ondersteunen, is het voorstander van de AKU -gemeenschap om te ondersteunen en te ondersteunen bij het ondersteunen van de AKU -gemeenschap. Volledige omvang van onze mogelijkheden. ”

"De goedkeuring van Harliku is een belangrijke vooruitgang voor de AKU -gemeenschap. Ons wetenschappelijke team heeft tientallen jaren onderzoek vertaald naar het lanceren van nitisinon als een nieuwe behandelingsoptie, en we hopen dat het de belangrijke last van AKU kan verlichten," zei Dr. Wendy J. Introne, MD, MD, MD van NIH's National Human Genome Institute (NHGRI). Harliku zal het achtste commerciële product van Cycle Pharmaceuticals in de VS zijn.

indicaties

Harliku ™ is geïndiceerd voor de reductie van urine homogentisiczuur (HGA) bij volwassen patiënten met alkaptonurie (AKU).

belangrijke veiligheidsinformatie

Voorschrijf Harliku niet aan patiënten die allergisch zijn voor nitisinon of andere ingesloten ingrediënten.

Waarschuwingen en voorzorgsmaatregelen:

oculaire symptomen en hyperkeratotische plaques als gevolg van verhoogd plasma -tyrosinegehalte:

Oculaire tekenen en symptomen, waaronder keratitis, cornea -opaciteiten, cornea -irritatie, cornea -zweren, conjunctivitis, oogpijn en fotofobie, zijn gemeld bij patiënten.

  • Voer een spleetlamponderzoek uit voorafgaand aan de behandeling en regelmatig daarna. RECAMINE PATIËNTEN Als de symptomen zich ontwikkelen of tyrosinegehalte> 500 micromol/L zijn. Beoordeel het plasma -tyrosinegehalte bij patiënten met een abrupte verandering in neurologische status.
  • Voer een klinische laboratoriumbeoordeling uit, inclusief plasma -tyrosinegehalte, bij patiënten met een abrupte verandering in neurologische status.

    • leukopenie en ernstige trombocytopenie

    In klinische onderzoeken ontwikkelden patiënten met erfelijke tyrosinemie type 1 (HT-1) behandeld met een andere orale formulering van nitisinon en dieetbeperking, omkeerbare leukopenie, trombocytopenie of beide. Geen patiënten ontwikkelden infecties of bloedingen als gevolg van de afleveringen van leukopenie en trombocytopenie. Monitor het aantal bloedplaatjes en witte bloedcellen tijdens Harliku -therapie.

    bijwerkingen:

    De meest voorkomende bijwerkingen (≥1%) gerapporteerd bij patiënten waarbij AKU nitisinon in klinische onderzoeken neemt, zijn verhoogde tyrosinegehalte, trombocytopenie en keratitis.

    geneesmiddeleninteracties :

  • Nitisinon is een matige CYP2C9 -remmer en een zwakke CYP2E1 -inductor. Potentiële klinische impact van Harliku -toediening met CYP2C9 -substraten. Verminder de dosering van de gelijktijdige toegediende geneesmiddelen gemetaboliseerd door CYP2C9 met de helft. Extra doseringsaanpassingen kunnen nodig zijn.
  • Nitisinon is een remmer van OAT1/OAT3. Potentiële klinische impact van toediening met OAT1/OAT3 -substraten. Patiënten moeten worden gevolgd op mogelijke bijwerkingen.

    • Gebruik in specifieke populaties:

    zwangerschap: beperkte beschikbare gegevens met nitisinongebruik bij zwangere vrouwen zijn niet voldoende om een geneesmiddel-geassocieerd risico op negatieve ontwikkelingsresultaten te bepalen. Het achtergrondrisico van grote geboorteafwijkingen en een miskraam voor de aangegeven bevolking is onbekend. Alle zwangerschappen hebben een achtergrondrisico op geboorteafwijking, verlies of andere ongunstige resultaten.

    lactatie: De ontwikkelings- en gezondheidsvoordelen van borstvoeding moeten worden overwogen tegen de klinische behoefte van de moeder aan Harliku, samen met mogelijke nadelige effecten op de borstvoeding van Harliku of van de onderliggende moederlijke toestand.

    Pediatrisch gebruik: De veiligheid en effectiviteit van Harliku zijn niet vastgesteld bij pediatrische patiënten met AKU.

    Geriatrisch gebruik : onvoldoende gegevens uit klinische studies van Harliku om te bepalen of patiënten ≥ 65 jaar oud anders reageren. Oudere patiënten moeten voorzichtig zijn met het gevolg van een verminderde lever-, nier- of hartfunctie, en van gelijktijdige ziekte of andere medicamenteuze therapie.

    Raadpleeg de volledige voorschrijfinformatie op Harliku.com/pi/ voor meer informatie over meer informatie over de volledige voorschrijvende informatie.

    Om vermoedelijke bijwerkingen te rapporteren, contactcyclus Pharmaceuticals op

    1-855-831-5413 , of de FDA op: 1-800-FDA-1088 of www.fda.gov/Medwatch.

    US-HKU-2500032 | Mei 2025

    Referenties

  • Harliku (nitisinon) tabletten. Voorschrijvende informatie. Cycle Pharmaceuticals Ltd
  • introne WJ, Perry M, Chen M. 2003 (bijgewerkt 2021). Alkaptonuria. Beschikbaar op: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/sites/books/nbk1454/ [Toegang tot 29, 2025, 2025, 2025] Rudebeck M, Scott C, Sireau n, Ranganath L. 2020. Een patiëntonderzoek op de impact van alkaptonuria Symptomen als percevisie en hun ervaringen en zorg. Jimd Rep. 53 (1): 71-79. doi: 10.1002/jmd2.12101
  • speren KR, Rossignol F, Perry MB, et al. 2024 door de patiënt gerapporteerde resultaten en functionele beoordelingen van patiënten met alkaptonurie in een 3-jarige studie van nitisinonbehandeling. Mol genet metab. 143 (1-2), 108562. doi: 10.1016/j.ymgme.2024.108562

    • Over Cycle Pharmaceuticals

    Cycle Pharmaceuticals werd in 2012 opgericht met als enige doel het leveren van geneesmiddelenbehandelingen en productondersteuning aan de achtergestelde zeldzame patiëntengemeenschap. Cyclus richt zich op zeldzame metabole, immunologische en neurologische genetische aandoeningen. Binnen neurologische aandoeningen richten we ons op multiple sclerose. Cyclus heeft zijn hoofdkantoor in Cambridge, VK en heeft kantoren in Boston, Massachusetts. Ga voor meer informatie naar www.cyclePharma.com en volg ons op X, LinkedIn en Facebook.

    Bron: Cycle Pharmaceuticals

    Geplaatst : 2025-06-24 12:00

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire zoekwoorden