FDA zatwierdza Harliku (Nisiinone) do leczenia pacjentów z Alkaptonurią

Śledź Drugslib na

FDA zatwierdza Harliku (Nitisinone) do leczenia pacjentów z Alkaptonurią

Boston, Massachusetts i Cambridge, UK - 19 czerwca 2025 r. - Farmaceutyka cykliczna ogłosiła, że FDA zatwierdziła plamy Harliku (Nitisinone) do redukcji homogentu mocznika (HGA) z pacjentami z pacjentami z pacjentami z pacjentami z pacjentami z pacjentami z pacjentami z pacjentami z pacjentami z pacjentami z pacjentami z pacjentami z pacjentami z pacjentami z pacjentami z udziałem osób dorosłych). Aku.1

Uruchamiając w lipcu 2025 r., Harliku będzie pierwszym i jedynym leczeniem zatwierdzonym przez FDA dla AKU, 1 ultra-rzadkim zaburzeniem metabolicznym genetycznym, u których pacjenci mają nagromadzenie HGA, które prowadzi do wielkiej wymiany stawów stawów, ochronozę i powikłania u nurków i serca. Objawy utrudniają ich funkcjonalność fizyczną, samopoczucie emocjonalne i jakość życia. 2,3

Zatwierdzenie Harliku opiera się na danych z randomizowanego badania kontrolowanego przez 40 pacjentów z AKU. W ramach programu badań domowych Narodowego Instytutu Badań Genomu Human Genome w National Institutes of Health (NIH) dr Wendy J. Introne, MD i jej zespół wykazali, że Nitisinon pomógł pacjentom poprawić ból, poziomy energii i funkcjonowanie fizyczne po trzech latach leczenia, oceniane przy użyciu 36-elementowej ankiety. 4

Steve Fuller, dyrektor ds. Strategii Cycle Pharmaceuticals,

„Jesteśmy głęboko wdzięczni za współpracę Cycle z Dr. Wendy Introne, dr Bill Gahl i szerszy zespół w NIH, którego pionierski dzieło położyło fundament dla tej zgody FDA. W pełnym zakresie naszych możliwości. ”

„Zatwierdzenie Harliku jest ważnym postępem dla społeczności AKU. Nasz zespół naukowy przetłumaczył dziesięciolecia badań w celu uruchomienia Nitisinone jako nowej opcji leczenia, i mamy nadzieję, że może to zmniejszyć znaczne obciążenie Aku”, powiedział dr Wendy J. Introne, MD, MD NIH Narodowego Instytutu Badań Genomu Human Genome Research (NHGRI). Harliku będzie ósmym produktem komercyjnym Cycle Pharmaceuticals.

Wskazania

Harliku ™ są wskazane w celu zmniejszenia homogentynowego kwasu moczu (HGA) u dorosłych pacjentów z Alkaptonurią (AKU).

Ważne informacje o bezpieczeństwie

Nie przepisują Harliku pacjentom alergicznym na zapalenie ntisinonu lub innych zawartych składników.

Ostrzeżenia i środki ostrożności:

Objawy oka i płytki hiperkeratotyczne z powodu podwyższonego poziomu tyrozyny w osoczu:

U pacjentów odnotowano objawy i objawy oczu, w tym zapalenie rogówki, zmętnienia rogówki, podrażnienie rogówki, wrzody rogówki, zapalenie spojówek, ból oczu i fotofobię.

  • Wykonaj badanie lampy szczelinowej przed leczeniem, a następnie regularnie. Pacjenci ponownie zbadają, jeśli objawy się rozwijają lub poziomy tyrozyny wynoszą> 500 mikromole/L. Oceń poziomy tyrozyny w osoczu u pacjentów z nagłą zmianą stanu neurologicznego.
  • Wykonaj kliniczną ocenę laboratoryjną, w tym poziomy tyrozyny w osoczu, u pacjentów z gwałtowną zmianą stanu neurologicznego.

    • leukopenia i ciężka trombocytopenia

    W badaniach klinicznych pacjenci z dziedziczną tyrozinemią typu 1 (HT-1) leczonym innym doustnym preparatem Nitisinon i ograniczeniem diety, rozwinęli odwracalną leukopenię, małopłytkowość lub oba. Żaden pacjent nie rozwinął infekcji ani krwawień w wyniku epizodów leukopenii i małopłytkowości. Monitoruj liczbę płytek krwi i białych krwinek podczas terapii Harliku.

    reakcje niepożądane:

    Najczęstszymi reakcjami niepożądanymi (≥1%) zgłoszonymi u pacjentów z AKU przyjmującym Nitisinon w badaniach klinicznych są podwyższone poziomy tyrozyny, trombocytopenia i zapalenie rogówki.

    Interakcje narkotykowe :

  • Nitisinone jest umiarkowanym inhibitorem CYP2C9 i słabym induktorem CYP2E1. Potencjalny wpływ klinicznego podawania Harliku z podłożami CYP2C9. Zmniejsz dawkę współistniejących leków metabolizowanych przez CYP2C9 o połowę. Mogą być potrzebne dodatkowe korekty dawkowania.
  • Nitisinone jest inhibitorem OAT1/OAT3. Potencjalny wpływ kliniczny podawania z substratami OAT1/OAT3. Pacjentów należy monitorować pod kątem potencjalnych działań niepożądanych.

    • Zastosowanie w określonych populacjach:

    ciąża: Ograniczone dostępne dane z stosowaniem Nitisinon u kobiet w ciąży nie są wystarczające do określenia ryzyka niekorzystnych wyników rozwojowych. Ryzyko podstawowych wad wrodzonych i poronienia wskazanej populacji jest nieznane. Wszystkie ciąże mają ryzyko wady wrodzonych, utraty lub innych niepożądanych wyników.

    LAKTACJA: Należy rozważyć korzyści rozwojowe i zdrowotne z karmienia piersią w stosunku do klinicznej potrzeby matki wobec Harliku, wraz z potencjalnym niepożądanym wpływem niemowlęcia karmionego piersią z Harliku lub z bazowego stanu matki.

    Zastosowanie pediatryczne: Bezpieczeństwo i skuteczność Harliku nie zostały ustalone u dzieci z AKU.

    Zastosowanie geriatryczne : Niewystarczające dane z badań klinicznych Harliku w celu ustalenia, czy pacjenci ≥ 65 lat reagują inaczej. Starsi pacjenci powinni być ostrożni, odzwierciedlając wszelkie zmniejszone czynności wątroby, nerek lub serca oraz choroby jednocześnie lub innej terapii leku.

    Aby uzyskać bardziej szczegółowe informacje, zapoznaj się z pełnymi informacjami o przepisywaniu na harliku.com/pi/.

    Aby zgłosić podejrzane reakcje niepożądane, cykl kontaktowy farmaceutyki w

    1-855-831-5413 , lub FDA w: 1-800-FDA-1088 lub www.fda.gov/medwatch.

    US-HKU-2500032 | Maj 2025

    Odniesienia

  • harliku (ntisinone) tabletki. Przeznaczenie informacji. Cycle Pharmaceuticals Ltd
  • intron WJ, Perry M, Chen M. 2003 (zaktualizowano 2021). Alkaptonuria. Dostępne na: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/sites/books/nbk1454/ < Data-LevelText = "%1." Data-font = "" data-listid = "2" Data-liter-defn-propps = "{" aria-setsize = "-1" data-aria-posinset = "1" data-aria-poziom = "1"> rudebeck m, Scott C, Sireau n, Ranganath L. 2020. Pacjenta na temat ankiety pacjenta na ankietę pacjenta na temat pacjenta na badanie pacjenta. Jimd Rep. 53 (1): 71-79. DOI: 10.1002/jmd2.12101
  • włóczni KR, Rossignol F, Perry MB, i in. 2024 Zgłoszone przez pacjenta wyniki i oceny funkcjonalne pacjentów z alkaptonurią w 3-letnim badaniu leczenia Nitisinon. Mol Genet Metab. 143 (1-2), 108562. doi: 10.1016/j.ymgme.2024.108562

    • O Cycle Pharmaceuticals

    Cycle Pharmaceuticals został założony w 2012 r. W przypadku wyłącznego celu dostarczania leczenia narkotykowego i wsparcia produktu dla społeczności pacjentów z niedostatecznie rzadkiej choroby. Cykl koncentruje się na rzadkich warunkach genetycznych metabolicznych, immunologicznych i neurologicznych. W warunkach neurologicznych skupiamy się na stwardnienia rozsianym. Cycle ma siedzibę w Cambridge w Wielkiej Brytanii i ma biura w Bostonie w stanie Massachusetts. Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź www.cyclepharma.com i śledź nas na X, LinkedIn i Facebook.

    Źródło: Cycle Pharmaceuticals

    Wysłano : 2025-06-24 12:00

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe