A FDA aprova Harliku (nitisinona) para o tratamento de pacientes com alkaptonúria
A FDA aprova Harliku (nitisinona) para o tratamento de pacientes com alkaptonúria Aku.1
Lançado em julho de 2025, Harliku será o primeiro e único tratamento aprovado pela FDA para AKU, 1 Um distúrbio metabólico genético ultra-rare, no qual os pacientes têm um acúmulo de HGA que leva a osteoartrite, a ocro-mobonse, e as complicações nos rins e os amostras e os pacientes em conjunto com a aku em conjunto, em conjunto; Os sintomas impedem sua funcionalidade física, bem-estar emocional e qualidade de vida.2,3
A aprovação de Harliku é baseada em dados de um estudo randomizado e sem tratamento de 40 pacientes com AKU. Como parte do Programa de Pesquisa Intramural do Instituto Nacional de Pesquisa em Genome Humano dos Institutos Nacionais de Saúde (NIH), a Dra. Wendy J. Introne, MD e sua equipe mostraram que a nitisinona ajudou os pacientes a melhorar a dor, os níveis de energia e o funcionamento físico após três anos de tratamento, avaliados usando a pesquisa de 36 itens.
Steve Fuller, diretor de estratégia da Cycle Pharmaceuticals comentou:
“Somos profundamente gratos pela colaboração do Cycle com o Dr. Wendy Introne, o Dr. Bill Gahl e a equipe mais ampla do NIH, cujo trabalho pioneiro disponível para a aprovação da FDA. para toda a extensão de nossas capacidades. ”
"A aprovação do Harliku é um avanço importante para a comunidade AKU. Nossa equipe científica traduziu décadas de pesquisa para o lançamento de nitisinona como uma nova opção de tratamento, e esperamos que isso possa aliviar a carga significativa do prédio de pesquisa (NHIG), do Building (Wendy J. Introne, Md, do Nih, do Nih, do National Human Research Institute (NHI). Harliku será o oitavo produto comercial da Cycle Pharmaceuticals nos EUA.
indicações
harliku ™ é indicado para a redução do ácido homogentísico da urina (HGA) em pacientes adultos com alcaptonúria (AKU).
Informações importantes sobre segurança
Não prescrevem Harliku aos pacientes alérgicos à nitisinona ou qualquer outro ingrediente contido.
avisos e precauções:
sintomas oculares e placas hiperkeratóticas devido ao nível elevado de tirosina plasmática:
Sinais e sintomasoculares, incluindo ceratite, opacidades da córnea, irritação da córnea, úlceras na córnea, conjuntivite, dor ocular e fotofobia, foram relatadas em pacientes.
leucopenia e trombocitopenia grave
Em ensaios clínicos, pacientes com tirosinemia hereditária tipo 1 (HT-1) tratados com outra formulação oral de nitisinona e restrição dietética, desenvolveram leucopenia reversível, trombocitopenia ou ambos. Nenhum paciente desenvolveu infecções ou sangramento como resultado dos episódios de leucopenia e trombocitopenia. Monitore a contagem de plaquetas e glóbulos brancos durante a terapia de Harliku.
reações adversas:
As reações adversas mais comuns (≥1%) relatadas em pacientes com AKU tomando nitiminona em ensaios clínicos são níveis elevados de tirosina, trombocitopenia e ceratite.
Interações medicamentosas :
Uso em populações específicas:
gravidez: Limitada dados disponíveis com uso de nitisinona em mulheres grávidas não são suficientes para determinar um risco associado a medicamentos de resultados adversos ao desenvolvimento. O risco de fundo de principais defeitos congênitos e aborto para a população indicada é desconhecida. Todas as gestações têm um risco de defeito de nascimento, perda ou outros resultados adversos.
Lactação: Os benefícios de desenvolvimento e saúde da amamentação devem ser considerados contra a necessidade clínica da mãe de Harliku, juntamente com possíveis efeitos adversos no bebê amamentado de Harliku ou da condição materna subjacente.
Uso pediátrico: A segurança e a eficácia do harliku não foram estabelecidas em pacientes pediátricos com AKU.
Uso geriátrico : dados insuficientes de estudos clínicos de Harliku para determinar se os pacientes ≥ 65 anos de idade respondem de maneira diferente. Pacientes idosos devem ser cautelosos refletindo qualquer função hepática, renal ou cardíaca diminuída e de doença concomitante ou outra terapia medicamentosa.
Para obter informações mais detalhadas, consulte as informações de prescrição completas em harliku.com/pi/.
Para relatar reações adversas suspeitas, entre em contato com os produtos farmacêuticos em
1-855-831-5413 , ou o FDA em: 1-800-FDA-1088 ou ww.fda.gov/medwath. US-HKU-2500032 | Maio de 2025 Referências Sobre os produtos farmacêuticos de ciclo O ciclo farmacêutico foi fundado em 2012 com o único objetivo de fornecer tratamentos com drogas e suporte ao produto à comunidade de pacientes raros carentes. O ciclo se concentra em condições genéticas metabólicas, imunológicas e neurológicas raras. Em condições neurológicas, focamos na esclerose múltipla. O Cycle está sediado em Cambridge, Reino Unido e possui escritórios em Boston, Massachusetts. Para mais informações, visite www.cyclepharma.com e siga -nos no X, LinkedIn e Facebook. Fonte: Ciclo Pharmaceuticals Postou : 2025-06-24 12:00 Todos os esforços foram feitos para garantir que as informações fornecidas por Drugslib.com sejam precisas, atualizadas -date e completo, mas nenhuma garantia é feita nesse sentido. As informações sobre medicamentos aqui contidas podem ser sensíveis ao tempo. As informações do Drugslib.com foram compiladas para uso por profissionais de saúde e consumidores nos Estados Unidos e, portanto, o Drugslib.com não garante que os usos fora dos Estados Unidos sejam apropriados, a menos que especificamente indicado de outra forma. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com não endossam medicamentos, diagnosticam pacientes ou recomendam terapia. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com são um recurso informativo projetado para ajudar os profissionais de saúde licenciados a cuidar de seus pacientes e/ou para atender os consumidores que veem este serviço como um complemento, e não um substituto, para a experiência, habilidade, conhecimento e julgamento dos cuidados de saúde. profissionais. A ausência de uma advertência para um determinado medicamento ou combinação de medicamentos não deve de forma alguma ser interpretada como indicação de que o medicamento ou combinação de medicamentos é seguro, eficaz ou apropriado para qualquer paciente. Drugslib.com não assume qualquer responsabilidade por qualquer aspecto dos cuidados de saúde administrados com a ajuda das informações fornecidas por Drugslib.com. As informações aqui contidas não se destinam a cobrir todos os possíveis usos, instruções, precauções, advertências, interações medicamentosas, reações alérgicas ou efeitos adversos. Se você tiver dúvidas sobre os medicamentos que está tomando, consulte seu médico, enfermeiro ou farmacêutico.Consulte Mais informação
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