FDA aprobă Harliku (nitisinone) pentru tratamentul pacienților cu alkaptonurie
FDA Approves Harliku (nitisinone) for the Treatment of Patients with Alkaptonuria
BOSTON, Massachusetts and Cambridge, UK – June 19, 2025 – Cycle Pharmaceuticals announced that the FDA has approved Harliku (nitisinone) Tablets for the reduction of urine homogentisic acid (HGA) in adult patients with Aku.1
Lansând în iulie 2025, Harliku va fi primul și singurul tratament aprobat de FDA pentru AKU, 1 o tulburare metabolică genetică ultra-rară în care pacienții au o acumulare de HGA care duce la osteoartrită, ocronoză și complicații la rinichi, iar pacienții cu osteoart. Simptomele îi împiedică funcționalitatea fizică, bunăstarea emoțională și calitatea vieții.2,3
Aprobarea Harliku se bazează pe date dintr-un studiu randomizat, fără tratament controlat la 40 de pacienți cu AKU. Ca parte a programului de cercetare intramurală al Institutului Național de Cercetare a Genomului Uman de la Institutele Naționale de Sănătate (NIH), Dr. Wendy J. Introne, MD și echipa ei au arătat că nitisinona a ajutat pacienții să îmbunătățească durerea, nivelul de energie și funcționarea fizică după trei ani de tratament, evaluată folosind sondajul cu formă scurtă de 36 de ani.4
Steve Fuller, șeful de strategie al Cycle Pharmaceuticals a comentat,
„Suntem profund recunoscători pentru colaborarea lui Cycle cu Dr. Wendy Introne, Dr. Bill Gahl și echipa mai largă de la NIH, a cărei lucrare de pionierat a pus bazele pentru acest FDA aprobarea. Cea mai completă măsură a capacităților noastre. ”
"Aprobarea lui Harliku este un avans important pentru comunitatea AKU. Echipa noastră științifică a tradus zeci de ani de cercetare în lansarea nitisinonei ca o nouă opțiune de tratament și suntem de speranță că poate ușura sarcina semnificativă a AKU", a declarat dr. Wendy J. Introne, MD, al NIH NAȚIONAL DE CERCETARE NAȚIONALĂ DE CERCETARE NAȚIONALĂ DE CERCETARE NAȚIONALĂ (NHGRI). Harliku va fi al optulea produs comercial al Cycle Pharmaceuticals din SUA.
Indicații
Harliku ™ este indicat pentru reducerea acidului omogentisic al urinei (HGA) la pacienții adulți cu alcaptonurie (AKU).
Informații importante de siguranță
Nu prescrie Harliku pacienților alergici la nitisinone sau la orice alte ingrediente conținute.
avertismente și precauții:
simptome oculare și plăci hiperkeratotice din cauza nivelului ridicat de tirozină plasmatică:
Semne și simptome oculare, inclusiv keratită, opacități corneene, iritații corneene, ulcerații corneene, conjunctivită, dureri de ochi și fotofobie, au fost raportate la pacienți.
leucopenie și trombocitopenie severă
În studiile clinice, pacienții cu tirozinemie ereditară tip 1 (HT-1) tratați cu o altă formulare orală de nitisinone și restricții dietetice, au dezvoltat leucopenie reversibilă, trombocitopenie sau ambele. Niciun pacienți nu a dezvoltat infecții sau sângerare ca urmare a episoadelor de leucopenie și trombocitopenie. Monitorizați numărul de globule de trombocite și sânge alb în timpul terapiei Harliku.
reacții adverse:
Cele mai frecvente reacții adverse (≥1%) raportate la pacienții cu AKU care iau nitisinone în studiile clinice sunt niveluri crescute de tirozină, trombocitopenie și keratită.
interacțiuni medicamentoase :
Utilizare în populații specifice:
Sarcina: Datele disponibile limitate cu utilizarea de nitisinone la femeile însărcinate nu sunt suficiente pentru a determina un risc asociat cu medicamentele de rezultate de dezvoltare negative. Nu se cunoaște riscul de fond de defecte majore de naștere și avort spontan pentru populația indicată. Toate sarcinile au un risc de fond de defect de naștere, pierdere sau alte rezultate adverse.
lactație: Beneficiile pentru dezvoltare și pentru sănătate ale alăptării ar trebui luate în considerare împotriva nevoii clinice a mamei de Harliku, împreună cu efecte adverse potențiale asupra copilului alăptat de la Harliku sau din starea maternă de bază.
Utilizarea pediatrică: Siguranța și eficacitatea Harliku nu au fost stabilite la pacienții pediatri cu AKU.
utilizare geriatrică : date insuficiente din studiile clinice ale lui Harliku pentru a determina dacă pacienții cu vârsta ≥ 65 de ani răspund diferit. Pacienții în vârstă ar trebui să fie prudenți care să reflecte orice funcție hepatică, renală sau cardiacă scăzută și a bolii concomitente sau a unei alte terapii medicamentoase.
Pentru informații mai detaliate, consultați informațiile complete de prescriere la Harliku.com/pi/.
pentru a raporta reacții adverse suspectate, ciclul de contact farmaceutic la
1-855-831-5413 , sau FDA la US-HKU-2500032 | Mai 2025 referințe Postat : 2025-06-24 12:00 S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni. Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.Citeşte mai mult
Declinare de responsabilitate
Cuvinte cheie populare