FDA одобряет Harliku (нититинон) для лечения пациентов с алкаптонурией
FDA Approves Harliku (nitisinone) for the Treatment of Patients with Alkaptonuria
BOSTON, Massachusetts and Cambridge, UK – June 19, 2025 – Cycle Pharmaceuticals announced that the FDA has approved Harliku (nitisinone) Tablets for the reduction of urine homogentisic acid (HGA) in adult patients with Aku.1
Запуск в июле 2025 года, Harliku станет первым и единственным одобренным FDA лечением Aku, 1 Ultra-Rare Genetic Metabolic, при котором пациенты имеют накопление HGA, которое приводит к остеоартриту, охронозу и осложнениям в почек, и у пациентов с AKU часто развивается боли, и для совместных, и для сустава, и для совместных, и у пациентов с AKU часто возникают большие мобильность и крупные совместные и крупные. Симптомы препятствуют их физической функциональности, эмоциональному благополучию и качеству жизни. В рамках Программы интрамуральных исследований Национального института исследований генома человека в Национальных институтах здоровья (NIH) д-р Венди Дж. Интрон, MD и ее команда показали, что нитинон помог пациентам улучшить боль, уровни энергии и физическое функционирование после трехлетнего лечения, оцениваемого с использованием краткосрочного обследования 36 пунктов.
Стив Фуллер, директор по стратегии Cycle Pharmaceuticals, прокомментировал,
«Мы глубоко благодарны за сотрудничество Cycle с доктором Венди Интрон, доктором Биллом Галлом и более широкой командой NIH, чья новаторская работа заложила основу для этого FDA. В полной мере степени наших возможностей ».
«Утверждение Harliku является важным прогрессом для сообщества Aku. Наша научная команда преобразовала десятилетия исследований по запуску нититинона в качестве нового варианта лечения, и мы надеемся, что она может ослабить значительное бремя Aku», - сказал доктор Венди Дж. Harliku будет восьмым коммерческим продуктом Cycle Pharmaceuticals в США.
показания
Harliku ™ показаны для снижения гомогентисной кислоты мочи (HGA) у взрослых пациентов с алкаптонурией (AKU).
Важная информация о безопасности
Не назначайте Harliku пациентам, аллергию на нититинон или любые другие содержащие ингредиенты.
предупреждения и меры предосторожности:
глазные симптомы и гиперкератотические бляшки из -за повышенного уровня тирозина в плазме:
Глазные признаки и симптомы, включая кератит, размывание роговицы, раздражение роговицы, язвы роговицы, конъюнктивит, боль в глазах и фотофобию, были зарегистрированы у пациентов.
лейкопения и тяжелая тромбоцитопения
В клинических испытаниях пациенты с наследственной тирозинемией типа 1 (HT-1), получавших другую пероральную формулировку нититинона и ограничения питания, развилась обратимая лейкопения, тромбоцитопения или обоих. У ни у пациентов не развились инфекции или кровотечение в результате эпизодов лейкопении и тромбоцитопении. Следите за большим количеством тромбоцитов и белых кровяных клеток во время терапии Harliku.
неблагоприятные реакции:
Наиболее распространенными побочными реакциями (≥1%) у пациентов с аку, принимающим нитинон в клинических испытаниях, являются повышенные уровни тирозина, тромбоцитопения и кератит.
лекарственные взаимодействия :
Использование в определенных популяциях:
беременность: ограниченные доступные данные с использованием нититинона у беременных женщин недостаточно для определения зависимости от препарата риска неблагоприятных результатов развития. Фоновый риск серьезных врожденных дефектов и выкидыша для указанной популяции неизвестен. Все беременности имеют фоновый риск врожденного дефекта, потери или других неблагоприятных результатов.
лактация: для развития и пользы для здоровья от грудного вскармливания следует учитывать против клинической потребности матери в Харлику, а также потенциальные побочные эффекты на младенца грудного вскармливания от Харлику или из -за основного материнского состояния.
Педиатрическое использование: безопасность и эффективность Harliku не были установлены у педиатрических пациентов с AKU.
гериатрическое использование : недостаточные данные из клинических исследований Harliku, чтобы определить, реагируют ли пациенты ≥ 65 лет по -разному. Пожилые пациенты должны быть осторожны, отражая любую снижение печени, почечной или сердечной функции, а также сопутствующего заболевания или другой лекарственной терапии.
Для получения более подробной информации, пожалуйста, обратитесь к полной информации о назначении по адресу harliku.com/pi/.
, чтобы сообщить о подозрении на побочные реакции, контактные циклы фармацевтических препаратов в
1-855-831-5413 , или FDA в: 1-800-fda-1088 или www.fda.gov/medwatch. US-HKU-2500032 | Май 2025 ссылки о велосипедных фармацевтических препаратах Pharmaceuticals была основана в 2012 году с единственной целью предоставления лекарственных средств и поддержки продукта недостаточно обслуживаемому сообществу пациентов с редким заболеванием. Цикл фокусируется на редких метаболических, иммунологических и неврологических генетических состояниях. В неврологических условиях мы сосредоточены на рассеянном склерозе. Цикл со штаб -квартирой в Кембридже, Великобритания, и имеет офисы в Бостоне, штат Массачусетс. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, посетите www.cyclepharma.com и следите за нами на X, LinkedIn и Facebook. Источник: Cycle Pharmaceuticals Опубликовано : 2025-06-24 12:00 Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики. Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.Читать далее
Отказ от ответственности
Популярные ключевые слова