FDA, alkaptonüri hastalarının tedavisi için Harliku'yu (Nititinone) onaylar

Drugslib'i takip edin

FDA, Alkaptonuria hastalarının tedavisi için harliku'yu (nitisinone) onaylar

Boston, Massachusetts ve Cambridge, İngiltere - Döngü eczanesi, FDA'nın homengu (nitinon) tabletlerini onayladığını açıkladı (nitinon, eczacılık), fDA'nın homanikten (nitinon) tabletlerini onayladığını duyurdu (nitinon) tabletler (nitinon) tabletleri (nitinon) tabletlerini (nitinon) onayladığını duyurdu (nitizon) tabletler (nitinon) tabletleri (nitinon) tabletlerini açıkladı (nitinon) tabletler, Aku.1

Temmuz 2025'te fırlatma Harliku, AKU için ilk ve tek FDA onaylı tedavi olacak, 1 hastaların osteoartrit, ochronoz ve kidneylere yol açan bir HGA birikmesine sahip olduğu ultra nadir bir genetik metabolik bozukluk olacak ve aku olan ve kalbe sahip olan hastaların sıklıkla ağrısı geliştirmesi, gerektirdiği, sıklıkla artışa ihtiyaç duyuyor; Semptomlar fiziksel işlevselliklerini, duygusal refahını ve yaşam kalitesini engeller.2,3

Harliku'nun onayı, AKU'lu 40 hastanın randomize, tedavi kontrolsüz bir çalışmasından elde edilen verilere dayanmaktadır. Ulusal Sağlık Enstitüleri Ulusal İnsan Genom Araştırma Enstitüsü'nün (NIH) intramural araştırma programının bir parçası olarak, Dr. Wendy J. Introne, MD ve ekibi, Nitisinone'un hastaların 36 maddelik kısa form anketini kullanılarak değerlendirilen üç yıllık tedaviden sonra ağrıyı, enerji seviyelerini ve fiziksel işleyişini iyileştirmesine yardımcı olduğunu gösterdi.

Döngü Pharmaceuticals'ın baş strateji sorumlusu Steve Fuller yorum yaptı,

“Öncelik çalışmaları, bu FDA onayının temelini oluşturup en kısa sürede, Harliku'yu en kısa sürede kalmaya devam etmeyi beklediğimiz için, NIH'deki Dr. Wendy Introne, Dr. Bill Gahl ve daha geniş bir ekiple işbirliği için derinden minnettarız. Yeteneklerimizin sonuncusu. ”

“Harliku'nun onayı AKU topluluğu için önemli bir ilerlemedir. Bilimsel ekibimiz, Nititinone'u yeni bir tedavi seçeneği olarak başlatmaya onlarca yıllık araştırmalar yaptı ve NHGRI'nin önemli yükünü hafifletebileceğinden umutlu duruyoruz” dedi. Harliku, ABD'de Pharmaceuticals'ın sekizinci ticari ürünü olacak.

endikasyonlar

Harliku ™, alkaptonüri (AKU) olan yetişkin hastalarda idrar homojenik asidin (HGA) azaltılması için belirtilmiştir.

Önemli Güvenlik Bilgileri

Harliku'yu Nititinone'a veya diğer içerikli bileşenlere alerjisi olan hastalara reçete etmeyin.

Uyarılar ve Önlemler:

Yüksek plazma tirozin seviyesinden dolayı oküler semptomlar ve hiperkeratotik plaklar:

Hastalarda keratit, kornea opasiteleri, kornea tahrişi, kornea ülserleri, konjonktivit, göz ağrısı ve fotofobi gibi oküler belirti ve semptomlar bildirilmiştir.

  • Tedaviden önce ve daha sonra düzenli olarak yarık lamba muayenesi yapın. Semptomlar gelişirse veya tirozin seviyeleri> 500 mikromol/L'dir. Nörolojik durumda ani bir değişikliği olan hastalarda plazma tirozin seviyelerini değerlendirin.

    • Lökopeni ve Şiddetli Trombositopeni

    Klinik çalışmalarda, nitinon ve diyet kısıtlamasının başka bir oral formülasyonu ile tedavi edilen kalıtsal tirozinemi tip 1 (HT-1) olan hastalar, geri dönüşümlü lökopeni, trombositopeni veya her ikisi gelişti. Hiçbir hastada lökopeni ve trombositopeni atakları sonucunda enfeksiyon veya kanama gelişmedi. Harliku tedavisi sırasında trombosit ve beyaz kan hücresi sayımlarını izleyin.

    Olumsuz reaksiyonlar:

    AKU'lu hastalarda bildirilen en yaygın advers reaksiyonlar (≥1) klinik çalışmalarda nitisinon alan hastalarda yüksek tirozin seviyeleri, trombositopeni ve keratittir.

    İlaç etkileşimleri :

  • Nitisinone orta derecede bir CYP2C9 inhibitörü ve zayıf bir CYP2E1 indükleyicidir. Harliku uygulamasının CYP2C9 substratları ile potansiyel klinik etkisi. CYP2C9 tarafından metabolize edilen birlikte uygulanan ilaçların dozajını yarı yarıya azaltın. Ek dozaj ayarlamaları gerekebilir. OAT1/OAT3 substratları ile uygulamanın potansiyel klinik etkisi. Hastalar potansiyel advers reaksiyonlar açısından izlenmelidir.

    • Belirli popülasyonlarda kullanım:

    hamilelik: Gebe kadınlarda nitisinon kullanımı ile mevcut olan sınırlı veriler, ilaçla ilişkili olumsuz gelişimsel sonuçlar riskini belirlemek için yeterli değildir. Belirtilen popülasyon için büyük doğum kusurlarının ve düşüklerin arka plan riski bilinmemektedir. Tüm gebeliklerin arka plan riski, kayıp veya diğer olumsuz sonuçlar vardır.

    Laktasyon: Emzirmenin gelişim ve sağlık yararları, annenin Harliku'ya olan klinik ihtiyacına karşı, Harliku'dan emzirilen bebek veya altta yatan anne durumundan potansiyel olumsuz etkilerle dikkate alınmalıdır.

    Pediatrik Kullanım: Harliku'nun güvenliği ve etkinliği AKU'lu pediatrik hastalarda kurulmamıştır.

    Geriatrik Kullanım : ≥ 65 yaş arası hastaların farklı tepkisi olup olmadığını belirlemek için Harliku'nun klinik çalışmalarından yetersiz veri. Yaşlı hastalar, azalmış hepatik, böbrek veya kardiyak fonksiyonu ve eşlik eden hastalık veya diğer ilaç tedavisini yansıtan temkinli olmalıdır.

    Daha ayrıntılı bilgi için lütfen harliku.com/pi/ adresindeki tam reçete bilgilerine bakın.

    Şüpheli advers reaksiyonları raporlamak için, temas döngüsü ilaçları

    1-855-831-5413 , veya FDA: 1-800-fda-1088 veya www.fda.gov/medwatch.

    US-HKU-2500032 | Mayıs 2025

    Referanslar

  • harliku (nitisinone) tabletler. Reçete yazma. Cycle Pharmaceuticals Ltd
  • Introne WJ, Perry M, Chen M. 2003 (güncellenmiş 2021). Alkaptonuria. Adlı: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/sites/books/nbk1454/ rudebeck m, Scott C, Sireau N, Ranganath L. 2020. Jimd Rep. 53 (1): 71-79. doi: 10.1002/jmd2.12101
  • mızraklar KR, Rossignol F, Perry MB, et al. 2024 3 yıllık bir nititinon tedavi çalışmasında alkaptonüri hastalarının hasta tarafından bildirilen sonuçları ve fonksiyonel değerlendirmeleri. Mol Genet Metab. 143 (1-2), 108562. doi: 10.1016/j.ymgme.2024.108562

    • Döngü İlaçları Hakkında

    Bisiklet İlaçları 2012 yılında, yetersiz hizmet alan nadir hastalık hasta topluluğuna ilaç tedavileri ve ürün desteği sağlamak amacıyla kuruldu. Döngü nadir metabolik, immünolojik ve nörolojik genetik durumlara odaklanır. Nörolojik koşullar içinde multipl skleroza odaklanıyoruz. Cycle'ın merkezi Cambridge, İngiltere'de bulunmaktadır ve Boston, Massachusetts'te ofisleri bulunmaktadır. Daha fazla bilgi için lütfen www.cyclepharma.com adresini ziyaret edin ve bizi X, LinkedIn ve Facebook'ta takip edin.

    Kaynak: Cycle Pharmaceuticals

    Gönderildi : 2025-06-24 12:00

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler