FDA затверджує Harliku (Niticinone) для лікування пацієнтів з Алькаптонурією

Підпишіться на Drugslib

FDA Approves Harliku (nitisinone) for the Treatment of Patients with Alkaptonuria

BOSTON, Massachusetts and Cambridge, UK – June 19, 2025 – Cycle Pharmaceuticals announced that the FDA has approved Harliku (nitisinone) Tablets for the reduction of urine homogentisic acid (HGA) in adult patients with Aku.1

запускаючи в липні 2025 року, Харліку стане першим і єдиним затвердженим FDA лікування АКУ, 1 ультра-рідкісним генетичним метаболічним розладом, при якій пацієнти мають накопичення HGA, що призводить до остеоартриту, охронозу та ускладнень у нирках та потребує великих пацієнтів. Симптоми перешкоджають їхній фізичній функціональності, емоційному самопочуттю та якістю життя.2,3

Затвердження Гарліку засноване на даних рандомізованого дослідження, що контролюється без лікування 40 пацієнтів з Аку. В рамках інтрамуральної дослідницької програми Національного інституту досліджень геному людини в Національному інституті охорони здоров'я (NIH) доктор Венді Дж. Інтрон, доктор медичних наук та її команда показали, що нітизинон допомагав пацієнтам покращити біль, рівень енергії та фізичне функціонування після трьох років лікування, оцінену за допомогою 36-ти власного опитування.4

Стів Фуллер, головний директор стратегії Cycle Pharmaceuticals прокоментував,

"Ми глибоко вдячні за співпрацю циклу з доктором Венді, доктором Біллом Галем, та більш широкою командою в NIH, чия новаторська робота заклала фундамент для цього схвалення FDA. Найбільш обсяг наших можливостей. "

"Затвердження Харліку є важливим просуванням для спільноти Аку. Наша наукова команда переклала десятиліття досліджень щодо запуску нітинону як нового варіанту лікування, і ми сподіваємось, що це може полегшити значне навантаження Аку", - сказав доктор Венді Дж. Інтрон, доктор медичних наук, з національної інституту досліджень людських людей у "Учасниках". Harliku буде восьмим комерційним продуктом Cycle Pharmaceuticals у США.

показання

Harliku ™ вказується на зменшення гомогентинової кислоти сечі (HGA) у дорослих пацієнтів з Алькаптонурією (AKU).

Важлива інформація про безпеку

Не призначте Харліку пацієнтам алергічний до нітинону або будь -яких інших інгредієнтів.

попередження та запобіжні заходи:

очні симптоми та гіперкератотичні бляшки через підвищений рівень тирозину в плазмі:

очні ознаки та симптоми, включаючи кератит, непрозорості рогівки, подразнення рогівки, виразки рогівки, кон'юнктивіт, біль в очах та фотофобія, повідомлялося про пацієнтів.

  • Виконайте розрізну обстеження перед лікуванням та регулярно після цього. Переглянути пацієнти, якщо розвиваються симптоми або рівень тирозину -> 500 мкм/л. Оцініть рівень тирозину в плазмі крові у пацієнтів із різкою зміною неврологічного статусу.
  • Виконайте клінічну лабораторну оцінку, включаючи рівень тирозину в плазмі крові, у пацієнтів із різкою зміною неврологічного статусу.

    • лейкопенія та сильна тромбоцитопенія

    У клінічних випробуваннях пацієнти з спадковою тирозиномією типу 1 (HT-1), які отримували іншу пероральну формулювання нітинону та дієтичного обмеження, розробили оборотну лейкопенію, тромбоцитопенію або обох. Жоден пацієнт не розвинувся інфекцій або кровотечі внаслідок епізодів лейкопенії та тромбоцитопенії. Контролюйте кількість тромбоцитів та лейкоцитів під час терапії Гарліку.

    побічні реакції:

    Найпоширеніші побічні реакції (≥1%), повідомлені у пацієнтів, які приймали нітинон у клінічних випробуваннях, є підвищеним рівнем тирозину, тромбоцитопенією та кератитом. 4 Потенційний клінічний вплив введення Гарліку за допомогою субстратів CYP2C9. Зменшіть дозування спільних препаратів, що метаболізуються CYP2C9 вдвічі. Можуть знадобитися додаткові коригування дозування.

  • Нітинон є інгібітором OAT1/OAT3. Потенційний клінічний вплив введення з субстратами OAT1/OAT3. Пацієнтів слід контролювати на потенційні побічні реакції.

    • Використання у конкретних популяціях:

    вагітність: обмежені наявні дані з вживанням нітинону у вагітних жінок недостатні для визначення ризику, пов'язаного з наркотиками, несприятливих результатів розвитку. Основний ризик основних вроджених вад і викидня для зазначеного населення невідомий. Усі вагітності мають основний ризик вродженої вад, втрата чи інших несприятливих результатів.

    лактація: Переваги розвитку та здоров'я грудного вигодовування слід враховувати проти клінічної потреби матері в Гарліку, а також потенційним несприятливим впливом на грудне вигодовування немовляти з Харліку або з основного стану матері.

    Педіатричне використання: Безпека та ефективність Гарліку не були встановлені у педіатричних пацієнтів з Аку.

    Геріатричне використання : недостатньо даних клінічних досліджень Харліку, щоб визначити, чи реагують пацієнтам ≥ 65 років. Пацієнти похилого віку повинні бути обережними, що відображають будь -які зниження печінкової, ниркової або серцевої функції, а також супутнього захворювання або іншої лікарської терапії.

    Для отримання більш детальної інформації зверніться до повної інформації про призначення на harliku.com/pi/.

    4

    US-HKU-2500032 | Травень 2025 р.

    Посилання

    Harliku (Nitisinone). Призначення інформації. Cycle Pharmaceuticals Ltd introne WJ, Perry M, Chen M. 2003 (оновлено 2021). Алькаптонорія. Доступно за адресою: rudebeck m, scott c, sireau n, ranganath l. 2020. турбота. Jimd Rep. 53 (1): 71-79. doi: 10.1002/jmd2.12101 Spears Kr, Rossignol F, Perry MB та ін. 2024 р. Результати пацієнтів та функціональні оцінки пацієнтів з Алкаптонурією при 3-річному дослідженні нітинону. Mol Genet Metab. 143 (1-2), 108562. doi: 10.1016/j.ymgme.2024.108562

    Про циклі фармацевтичних препаратів

    цикл фармацевтичних препаратів був заснований у 2012 році з єдиною метою надання лікування лікарськими засобами та підтримкою продукту недостатньо рідкісної спільноти пацієнтів. Цикл зосереджується на рідкісних метаболічних, імунологічних та неврологічних генетичних станах. У неврологічних умовах ми зосереджуємось на розсіяному склерозі. Штаб -квартира циклу знаходиться в Кембриджі, Великобританія, має офіси в Бостоні, штат Массачусетс. Для отримання додаткової інформації відвідайте www.cyclepharma.com та слідкуйте за нами на X, LinkedIn та Facebook.

    Джерело: Cycle Pharmaceuticals

    Опубліковано : 2025-06-24 12:00

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова