La FDA approva Hympavzi per l'emofilia

Revisionato dal punto di vista medico da Carmen Pope, BPharm. Ultimo aggiornamento: 15 ottobre 2024.

Di Lori Solomon HealthDay Reporter

MARTEDÌ 15 ottobre 2024 -- La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato Hympavzi (marstacimab-hncq) per la profilassi di routine per prevenire o ridurre la frequenza degli episodi di sanguinamento nei pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 12 anni con emofilia A senza inibitori del fattore VIII o emofilia B senza inibitori del fattore IX.

A differenza di altri farmaci che sostituiscono un fattore di coagulazione, Hympavzi è un nuovo tipo di farmaco che agisce riducendo la quantità della proteina anticoagulante naturale chiamato inibitore della via del fattore tissutale, aumentando così la quantità di trombina, un enzima fondamentale nella coagulazione del sangue.

L'approvazione si basa su uno studio multicentrico in aperto su 116 pazienti maschi adulti e pediatrici affetti da emofilia A grave o da emofilia B grave, entrambi senza inibitori. Per i primi sei mesi, i pazienti hanno ricevuto un trattamento con fattore sostitutivo al bisogno (33 pazienti) o profilatticamente (83 pazienti), seguito dalla profilassi con Hympavzi per 12 mesi. Nei pazienti che hanno ricevuto la sostituzione del fattore al bisogno, il tasso di sanguinamento annualizzato stimato è stato di 38 rispetto a 3,2 con Hympavzi. Nei primi sei mesi, i pazienti che hanno ricevuto la sostituzione profilattica del fattore hanno avuto un tasso di sanguinamento annualizzato stimato di 7,85, seguito da 5,08 nei successivi 12 mesi di profilassi con Hympavzi.

“L'approvazione odierna di Hympavzi fornisce ai pazienti affetti da emofilia un nuova opzione terapeutica che è la prima nel suo genere ad agire prendendo di mira una proteina nel processo di coagulazione del sangue”, ha affermato in una nota Ann Farrell, M.D., del Centro per la valutazione e la ricerca sui farmaci della FDA. "Questo nuovo tipo di trattamento sottolinea l'impegno della FDA nel promuovere lo sviluppo di terapie innovative, sicure ed efficaci."

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Fonte: HealthDay

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