FDA keurt Hympavzi goed voor hemofilie

Volg Drugslib op

Medisch beoordeeld door Carmen Pope, BPHarm. Laatst bijgewerkt op 15 oktober 2024.

Door Lori Solomon HealthDay Reporter

Dinsdag 15 oktober 2024 -- De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft Hympavzi (marstacimab-hncq) goedgekeurd voor routinematige profylaxe om bloedingen te voorkomen of de frequentie van bloedingsepisodes te verminderen bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder met hemofilie A zonder factor VIII-remmers of hemofilie B zonder factor IX-remmers.

In tegenstelling tot andere geneesmiddelen die een stollingsfactor vervangen, is Hympavzi een nieuw type geneesmiddel dat werkt door de hoeveelheid van het natuurlijk voorkomende antistollingseiwit te verminderen Dit wordt een weefselfactorrouteremmer genoemd, waardoor de hoeveelheid trombine toeneemt, een enzym dat van cruciaal belang is bij de bloedstolling.

De goedkeuring is gebaseerd op een open-label, multicenter onderzoek bij 116 volwassen en pediatrische mannelijke patiënten met ernstige hemofilie A of ernstige hemofilie B, beide zonder remmers. Gedurende de eerste zes maanden kregen de patiënten een behandeling met vervangingsfactor, hetzij op aanvraag (33 patiënten) hetzij profylactisch (83 patiënten), gevolgd door Hympavzi-profylaxe gedurende 12 maanden. Bij de patiënten die on-demand factorvervanging kregen, bedroeg het geschatte aantal bloedingen op jaarbasis 38 versus 3,2 met Hympavzi. In de eerste zes maanden hadden patiënten die profylactische factorvervanging kregen een geschat aantal bloedingen op jaarbasis van 7,85, gevolgd door 5,08 in de daaropvolgende twaalf maanden die profylaxe met Hympavzi kregen.

“De goedkeuring van Hympavzi vandaag biedt patiënten met hemofilie een nieuwe behandelingsoptie die de eerste in zijn soort is die werkt door zich te richten op een eiwit in het bloedstollingsproces”, zegt Ann Farrell, M.D., van het FDA Center for Drug Evaluation and Research, in een verklaring. “Dit nieuwe type behandeling onderstreept de inzet van de FDA om de ontwikkeling van innovatieve, veilige en effectieve therapieën te bevorderen.”

Meer informatie

Disclaimer: Statistische gegevens in medische artikelen geven algemene trends weer en hebben geen betrekking op individuen. Individuele factoren kunnen sterk variëren. Vraag altijd persoonlijk medisch advies voor individuele beslissingen over de gezondheidszorg.

Bron: HealthDay

Geplaatst : 2024-10-16 06:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden