FDA schvaluje Hympavzi (marstacimab-hncq) pro léčbu dospělých a dospívajících s hemofilií A nebo B bez inhibitorů
FDA schvaluje Hympavzi (marstacimab-hncq) pro léčbu dospělých a dospívajících s hemofilií A nebo B bez inhibitorů
NEW YORK--(BUSINESS WIRE) 11. října, 2024 – Společnost Pfizer Inc. (NYSE: PFE) dnes oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil přípravek Hympavzi (marstacimab-hncq) pro rutinní profylaxi k prevenci nebo snížení frekvence epizod krvácení u dospělých a dětských pacientů ve věku 12 let věku a starších s hemofilií A (vrozený nedostatek faktoru VIII) bez inhibitorů faktoru VIII (FVIII) nebo hemofilií B (vrozený nedostatek faktoru IX) bez inhibitorů faktoru IX (FIX).
Hympavzi je první a jediný inhibitor dráhy tkáňového faktoru (anti-TFPI) schválený v USA pro léčbu hemofilie A nebo B a první lék proti hemofilii schválený v USA pro podávání prostřednictvím předplněné, autoinjektorové pero. Hympavzi může nabídnout možnost subkutánní léčby s dávkovacím schématem jednou týdně a minimální přípravou vyžadovanou pro každé jednotlivé podání.
„Schválení Hympavzi je významným pokrokem pro lidi žijící s hemofilií A nebo B bez inhibitorů pro prevence krvácení, s obecně zvládnutelným bezpečnostním profilem a přímou subkutánní aplikací jednou týdně,“ řekla Suchitra S. Acharya, M.D., ředitelka Centra hemostázy a trombózy Northwell Health, vedoucí programu, Program pro poruchy krvácení a trombózu, Cohen Children's Medical Center. „Cílem Hympavzi je snížit současnou léčebnou zátěž tím, že uspokojí důležitou potřebu těchto pacientů, včetně mnoha pacientů, kteří vyžadovali časté a časově náročné intravenózní léčebné infuzní režimy.“
Hemofilie je rodina vzácných genetických onemocnění krve způsobených nedostatkem srážecího faktoru (FVIII u hemofilie A, FIX u hemofilie B), která postihuje více než 800 000 lidí na celém světě. 1 Hemofilie diagnostikovaná v raném dětství inhibuje schopnost krve správně se srážet, čímž zvyšuje riziko opakovaného krvácení uvnitř kloubů, které může vést k trvalému poškození kloubů. 2,3 Navzdory významnému pokroku v léčbě hemofilie v posledních letech mnoho lidí žijících s tímto onemocněním nadále trpí krvácivými epizodami a svůj stav zvládají častými intravenózními infuzemi, které může být nutné podávat několikrát týdně. 4
„Hympavzi je druhá léčba hemofilie od společnosti Pfizer, která letos získala schválení FDA, a je nejnovějším smysluplným vědeckým pokrokem v našem více než 40letém závazku zlepšit péči o lidi žijící s hemofilií,“ řekl Aamir Malik, Hlavní obchodní ředitel a výkonný viceprezident společnosti Pfizer pro USA. „Těšíme se na spuštění tohoto nejnovějšího lékařského průlomu a na to, že nyní nabídneme tři odlišné třídy léků na hemofilii – anti-TFPI, genovou terapii a léčbu rekombinantními faktory – které dokážou splnit jedinečné léčebné potřeby širokého spektra pacientů.“
Výsledky studie fáze 3 BASIS (NCT03938792) podpořily schválení přípravku Hympavzi v USA u dospělých a dospívajících s hemofilií A nebo B bez inhibitorů. Ve studii Hympavzi snížil anualizovanou míru krvácení (ABR) u léčených krvácení o 35 % a 92 % po 12měsíčním období aktivní léčby ve srovnání s rutinní profylaxí (RP) a léčbou na vyžádání (OD) u pacientů. s hemofilií A nebo B bez inhibitorů. Bezpečnostní profil přípravku Hympavzi byl v souladu s výsledky fáze 1/2. Nejčastěji hlášenými nežádoucími reakcemi (≥ 3 % pacientů) ve studii byly reakce v místě vpichu injekce, bolest hlavy a svědění.
"Hemofilická komunita neustále hledá pokroky v péči, které mohou zlepšit kvalitu našeho života členové komunity,“ řekl Phil Gattone, prezident a generální ředitel National Bleeding Disorders Foundation. „Velmi oceňujeme inovační úsilí společnosti Pfizer při vývoji této nové možnosti léčby, která řeší některé z přetrvávajících problémů, kterým čelí lidé s hemofilií A a B. Dostupnost této terapie představuje silný krok vpřed v pokroku v péči o více jedinců a rodin trpících krvácením. komunita poruch.“
Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) Evropské lékové agentury (EMA) přijal kladné stanovisko pro marstacimab pro rutinní profylaxi krvácivých příhod u dospělých a dospívajících ve věku 12 let a starších s těžkou hemofilií A bez inhibitorů FVIII , nebo těžká hemofilie B bez inhibitorů FIX. Kromě Hympavzi nedávno společnost Pfizer obdržela regulační schválení pro svou genovou terapii hemofilie B BEQVEZ™ (fidanacogene elaparvovec) v USA, EU a Kanadě a oznámila pozitivní výsledky programu fáze 3 zkoumající její genovou terapii hemofilie A (giroktokogen fitelparvovec) .
O Hympavzi (marstacimab-hncq)
Hympavzi, který objevili vědci společnosti Pfizer, je rebalanční činidlo, které se zaměřuje na doménu Kunitz 2 inhibitoru tkáňového faktoru (TFPI), přírodní antikoagulační protein, který funguje tak, že zabraňuje tvorbě krevních sraženin a obnovuje hemostázu.
Hympavzi je schválen v USA pro rutinní profylaxi k prevenci nebo snížení frekvence krvácivých epizod u dospělých a dětských pacientů ve věku 12 let a starších s hemofilií A (vrozený nedostatek faktoru VIII) bez inhibitorů faktoru VIII nebo hemofilií B (vrozená nedostatek faktoru IX) bez inhibitorů faktoru IX.
O studii BASIS
Stěžejní studie BASIS je globální otevřená multicentrická studie fáze 3, která hodnotí účinnost a bezpečnost přípravku Hympavzi u dospívajících a dospělých účastníků věk 12 až <75 let s těžkou hemofilií A (definovanou jako FVIII <1 %) nebo středně těžkou až těžkou hemofilií B (definovanou jako aktivita FIX ≤2 %) s inhibitory nebo bez nich.
Schválení FDA je založeno na výsledcích studie BASIS, která zahrnovala 116 lidí žijících s hemofilií bez inhibitorů, kteří byli léčeni Hympavzi během 12měsíčního aktivního léčebného období (ATP) oproti RP a OD intravenóznímu režimu s FVIII nebo FIX , podávané v rámci běžné péče v šestiměsíčním pozorovacím období. Během ATP účastníci dostávali profylaxi (300 mg subkutánní nasycovací dávka Hympavzi, následovaná 150 mg subkutánně jednou týdně) s možností zvýšení dávky na 300 mg jednou týdně.
Hympavzi snížil ABR u léčeného krvácení. o 35 % a 92 % po 12měsíční léčbě ATP ve srovnání s léčbou RP a OD u pacientů s hemofilií A nebo B bez inhibitorů. Ve skupině OD byla prokázána nadřazenost (p<0,0001) přípravku Hympavzi napříč všemi sekundárními cíli souvisejícími s krvácením – spontánním krvácením, krvácením do kloubů, krvácením z cílového kloubu a celkovým krvácením. Ve skupině RP Hympavzi prokázal non-inferioritu vůči těmto sekundárním koncovým bodům účinnosti.
Bezpečnostní profil přípravku Hympavzi byl v souladu s výsledky fáze 1/2 a léčba byla obecně dobře tolerována. Nejčastěji hlášenými nežádoucími reakcemi (≥3 % pacientů) byly reakce v místě vpichu, bolest hlavy a svědění.
Kohorta s inhibitory ve studii BASIS probíhá a výsledky se očekávají ve třetím čtvrtletí roku 2025. Společnost Pfizer také provádí BASIS KIDS, otevřenou studii zkoumající bezpečnost a účinnost marstacimabu u dětí ve věku 1 až <18 let s těžkou hemofilií A nebo středně těžkou až těžkou hemofilií B s inhibitory nebo bez nich.
O hemofilii
Hemofilie je rodina vzácných genetických onemocnění krve způsobených nedostatkem srážecího faktoru (FVIII u hemofilie A, FIX u hemofilie B), který brání normální krvi srážení. Hemofilie je diagnostikována v raném dětství a postihuje více než 800 000 lidí po celém světě. 1 Neschopnost krve správně se srážet může zvýšit riziko bolestivého krvácení uvnitř kloubů, které může způsobit zjizvení a poškození kloubů. Lidé žijící s hemofilií mohou utrpět trvalé poškození kloubů po opakovaných krvácivých příhodách. 2,3
Po desetiletí byla nejběžnějším léčebným přístupem hemofilie A a B terapie nahrazující faktory, která nahrazuje chybějící srážecí faktory. Terapie nahrazující faktory zvyšují množství srážecího faktoru v těle na úrovně, které zlepšují srážlivost, což má za následek menší krvácení. 5,6
V průzkumu mezi lidmi v USA, kteří dostávají profylaxi na hemofilii A nebo B, téměř jedna třetina těch, kteří dostávají léčbu a mají vysokou compliance – definovanou jako užívání 75 % nebo více předepsaného infuze – uvedl, že časová náročnost profylaxe byla nejvýznamnější výzvou režimu. 7,8 Téměř 60 % těch, kteří podali méně než předepsaný počet infuzí, uvedlo, že hlavním důvodem chybějících infuzí byl časový závazek.
Hympavzi (marstacimab) Důležité bezpečnostní informace pro USA
Důležité: Než začnete přípravek Hympavzi používat, je velmi důležité promluvit si se svým poskytovatelem zdravotní péče o používání faktoru VIII a produkty faktoru IX(přípravky, které napomáhají srážení krve, ale působí jiným způsobem než Hympavzi ). Možná budete muset použít léky s faktorem VIII nebo faktorem IX k léčbě epizod krvácení z průniku během léčby přípravkem Hympavzi. Během léčby přípravkem Hympavzi pečlivě dodržujte pokyny svého poskytovatele zdravotní péče ohledně toho, kdy používat léky obsahující faktor VIII nebo faktor IX a předepsanou dávku.
Před použitím přípravku Hympavzi informujte svého poskytovatele zdravotní péče o všech svých zdravotních potížích, včetně toho, zda:
Ženy, které mohou otěhotnět:
Sdělte svému poskytovateli zdravotní péče o všech lécích, které užíváte, včetně léků na předpis, volně prodejných léků, vitamínů a bylinných doplňků.
Co jsou to možné vedlejší účinky Hympavzi ?
Hympavzi může způsobit závažné nežádoucí účinky, včetně:
Nejčastějšími vedlejšími účinky přípravku Hympavzi jsou reakce v místě vpichu (svědění, otok, ztvrdnutí, zarudnutí, modřiny, bolest v místě vpichu), bolest hlavy a svědění.
Toto nejsou všechny možné vedlejší účinky přípravku Hympavzi. Zavolejte svého lékaře o radu ohledně nežádoucích účinků. Nežádoucí účinky můžete hlásit FDA na čísle 1-800-FDA-1088.
O společnosti Pfizer: Průlomy, které mění životy pacientů
Ve společnosti Pfizer využíváme vědu a naše globální zdroje, abychom lidem přinesli terapie, které prodlužují a výrazně zlepšují jejich životy. Usilujeme o stanovení standardu kvality, bezpečnosti a hodnoty při objevování, vývoji a výrobě produktů zdravotní péče, včetně inovativních léků a vakcín. Kolegové společnosti Pfizer každý den pracují na vyspělých i rozvíjejících se trzích, aby zdokonalili wellness, prevenci, léčbu a léčbu, která zpochybňuje nejobávanější nemoci naší doby. V souladu s naší odpovědností jako jedné z předních světových inovativních biofarmaceutických společností spolupracujeme s poskytovateli zdravotní péče, vládami a místními komunitami na podpoře a rozšíření přístupu ke spolehlivé a dostupné zdravotní péči po celém světě. Již 175 let pracujeme na tom, abychom změnili situaci pro všechny, kteří se na nás spoléhají. Informace, které mohou být důležité pro investory, běžně zveřejňujeme na našich webových stránkách na adrese www.Pfizer.com. Chcete-li se dozvědět více, navštivte nás na www.Pfizer.com a sledujte nás na X na @Pfizer a @Pfizer_News, LinkedIn, YouTube a dejte nám like na Facebooku na www.facebook.com/Pfizer/.
Oznámení o zveřejnění
Informace obsažené v této verzi jsou platné k 11. říjnu 2024. Společnost Pfizer nepřebírá žádnou povinnost aktualizovat výhledová prohlášení obsažená v této verzi v důsledku nových informací nebo budoucích událostí nebo vývoje.
Tato verze obsahuje výhledové informace o Hympavzi, inhibitoru dráhy proti tkáňovým faktorům, a dalších produktech Pfizer schválených a zkoušených pro hemofilii, včetně jejich potenciálních přínosů, které zahrnují podstatná rizika a nejistoty, které by mohly způsobit, že se skutečné výsledky budou podstatně lišit od těch, které byly vyjádřeny nebo vyplývající z takových prohlášení. Rizika a nejistoty zahrnují mimo jiné nejistoty ohledně komerčního úspěchu Hympavzi a dalších hemofilických produktů Pfizer; nejistoty spojené s výzkumem a vývojem, včetně schopnosti splnit očekávané klinické koncové body, data zahájení a/nebo dokončení našich klinických studií, data předložení regulačními orgány, data schválení regulačními orgány a/nebo data uvedení na trh, jakož i možnost nepříznivých nových klinických studií data a další analýzy stávajících klinických dat; zda nebo kdy bude inhibitorová kohorta studie BASIS úspěšná; riziko, že údaje z klinických studií podléhají různým interpretacím a hodnocením ze strany regulačních orgánů; zda budou regulační orgány spokojeny s návrhem a výsledky našich klinických studií; zda a kdy mohou být pro Hympavzi nebo jiné produkty nebo kandidáty na produkty podány jakékoli žádosti u regulačních orgánů v konkrétních jurisdikcích; zda a kdy mohou být jakékoli takové žádosti, které mohou být pro Hympavzi nebo jakékoli jiné produkty nebo kandidáty na produkty vyřízeny nebo podány, schváleny regulačními orgány, což bude záviset na nesčetných faktorech, včetně stanovení, zda přínosy produktu převáží jeho známá rizika a stanovení účinnosti produktu a v případě schválení, zda bude Hympavzi nebo jakýkoli jiný produkt nebo kandidát na produkt komerčně úspěšný; rozhodnutí regulačních orgánů ovlivňující označování, výrobní procesy, bezpečnost a/nebo jiné záležitosti, které by mohly ovlivnit dostupnost nebo komerční potenciál Hympavzi nebo jakýchkoli jiných produktů nebo kandidátů na produkty; nejistoty ohledně dopadu COVID-19 na naše podnikání, provoz a finanční výsledky; a konkurenční vývoj.
Další popis rizik a nejistot lze nalézt ve výroční zprávě společnosti Pfizer na formuláři 10-K za fiskální rok končící 31. prosincem 2023 a v jejích následných zprávách na formuláři 10-Q, včetně jejich částí nadepsaných „Riziko Faktory“ a „Výhledové informace a faktory, které mohou ovlivnit budoucí výsledky“, jakož i v jeho následných zprávách na formuláři 8-K, které jsou všechny podány u americké komise pro cenné papíry a burzy a jsou k dispozici na www.sec.gov a 1 Světová federace hemofilie. Globální zpráva Světové federace hemofilie o ročním celosvětovém průzkumu 2022. https://www1.wfh.org/publications/files/pdf-2399.pdf. 2 Srivastava A, Santagostino E, Dougall A, et al. Pokyny WFH pro léčbu hemofilie, 3. vydání; 2020. Hemofilie. 26(S6), 1–158. https://doi161.4.0. 3 Franchini M, Mannucci PM. Minulost, přítomnost a budoucnost hemofilie: narativní přehled. Orphanet J Vzácný Dis. 7, 24 (2012). . 4 Ohmori T, Mizukami H, Ozawa K, et al. Nové přístupy ke genové a buněčné terapii hemofilie. J Thromb Haemost . 2015;13(Suppl 1): S133-142. 5 center pro kontrolu a prevenci nemocí. Hemofilie. Poslední revize: duben 2023. hemofilie/. 6 Weyand AC, potrubí SW. Nové terapie hemofilie. Krev. 2019;133(5):389–398. doi: . 7 Thornburg CD, Duncan NA. Adherence léčby u hemofilie. Pacient dává přednost adherenci. 2017;11:1677-1686. S.>https://doi.251/1. 8 Hacker MR, Geraghty S, Manco-Johnson M. Bariéry compliance s profylaktickou léčbou u hemofilie. Hemofilie. 2001;7(4):392-6. Vyslán : 2024-10-13 12:00 Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující. Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka. Zdroj: Pfizer Inc.
Přečtěte si více
Odmítnutí odpovědnosti
Populární klíčová slova