La FDA aprueba Hympavzi (marstacimab-hncq) para el tratamiento de adultos y adolescentes con hemofilia A o B sin inhibidores
La FDA aprueba Hympavzi (marstacimab-hncq) para el tratamiento de adultos y adolescentes con hemofilia A o B sin inhibidores
NUEVA YORK--(BUSINESS WIRE) 11 de octubre de 2024: Pfizer Inc. (NYSE: PFE) anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aprobó Hympavzi (marstacimab-hncq) para la profilaxis de rutina para prevenir o reducir la frecuencia de episodios hemorrágicos en adultos y pacientes pediátricos de 12 años. de edad y mayores con hemofilia A (deficiencia congénita del factor VIII) sin inhibidores del factor VIII (FVIII), o hemofilia B (deficiencia congénita del factor IX) sin inhibidores del factor IX (FIX).
Hympavzi es el primer y único inhibidor de la vía anti-factor tisular (anti-TFPI) aprobado en los EE. UU. para el tratamiento de la hemofilia A o B y el primer medicamento para la hemofilia aprobado en los EE. UU. que se administra mediante un envase precargado, Pluma autoinyector. Hympavzi puede ofrecer una opción de tratamiento subcutáneo con un programa de dosificación una vez a la semana y una preparación mínima requerida para cada administración individual.
“La aprobación de Hympavzi es un avance significativo para las personas que viven con hemofilia A o B sin inhibidores de prevención de hemorragias, con un perfil de seguridad generalmente manejable y una sencilla administración subcutánea una vez a la semana”, dijo Suchitra S. Acharya, M.D., directora del Centro de Hemostasia y Trombosis de Northwell Health, jefa del programa de trastornos hemorrágicos y trombosis del Cohen Children's Medical Center. "Hympavzi tiene como objetivo reducir la carga de tratamiento actual satisfaciendo una necesidad importante de estos pacientes, incluidos muchos que han requerido regímenes de infusión de tratamiento intravenoso frecuentes y que consumen mucho tiempo".
La hemofilia es una familia de enfermedades sanguíneas genéticas raras causadas por una deficiencia de factor de coagulación (FVIII en la hemofilia A, FIX en la hemofilia B), que afecta a más de 800 000 personas en todo el mundo. 1 La hemofilia, diagnosticada en la primera infancia, inhibe la capacidad de la sangre para coagularse adecuadamente, lo que aumenta el riesgo de sangrado repetido dentro de las articulaciones, lo que puede provocar daño articular permanente. 2,3 A pesar de los avances significativos en el tratamiento de la hemofilia en los últimos años, muchas personas que viven con la enfermedad continúan experimentando episodios de sangrado y controlan su afección con infusiones intravenosas frecuentes que pueden necesitar administrarse varias veces por semana. 4
“Hympavzi es el segundo tratamiento para la hemofilia de Pfizer que recibe la aprobación de la FDA este año y es el último avance científico significativo en nuestro compromiso de más de 40 años para mejorar la atención a las personas que viven con hemofilia”, dijo Aamir Malik, Director comercial de EE. UU. y vicepresidente ejecutivo de Pfizer. "Esperamos lanzar este último avance médico y ofrecer ahora tres clases distintas de medicamentos para la hemofilia (anti-TFPI, terapia génica y tratamientos con factor recombinante) que pueden satisfacer las necesidades de tratamiento únicas de una amplia gama de pacientes". /p>
Los resultados del ensayo de fase 3 BASIS (NCT03938792) respaldaron la aprobación de Hympavzi en los EE. UU. en adultos y adolescentes con hemofilia A o B sin inhibidores. En el estudio, Hympavzi redujo la tasa de hemorragia anualizada (ABR) para las hemorragias tratadas en un 35 % y un 92 % después de un período de tratamiento activo de 12 meses en comparación con la profilaxis de rutina (PR) y el tratamiento a demanda (OD), respectivamente, en pacientes con hemofilia A o B sin inhibidores. El perfil de seguridad de Hympavzi fue consistente con los resultados de la Fase 1/2. Las reacciones adversas notificadas con más frecuencia (≥3 % de los pacientes) en el estudio fueron reacciones en el lugar de la inyección, dolor de cabeza y prurito.
"La comunidad de hemofilia busca continuamente avances en la atención que puedan mejorar la calidad de vida de nuestros miembros de la comunidad", afirmó Phil Gattone, presidente y director ejecutivo de la Fundación Nacional de Trastornos de la Sangrado. "Apreciamos enormemente los esfuerzos innovadores de Pfizer en el desarrollo de esta novedosa opción de tratamiento que aborda algunos de los desafíos actuales que enfrentan las personas con hemofilia A y B. La disponibilidad de esta terapia representa un poderoso paso adelante para mejorar la atención de más personas y familias con hemorragia. comunidad de trastornos.”
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) adoptó una opinión positiva para marstacimab para la profilaxis rutinaria de episodios hemorrágicos en adultos y adolescentes de 12 años o más con hemofilia A grave sin inhibidores del FVIII. , o hemofilia B grave sin inhibidores de FIX. Además de Hympavzi, Pfizer recibió recientemente aprobaciones regulatorias para su terapia génica para la hemofilia B BEQVEZ™ (fidanacogene elaparvovec) en EE. UU., la UE y Canadá, y anunció resultados positivos de un programa de fase 3 que investiga su terapia génica para la hemofilia A (giroctocogene fitelparvovec). .
Acerca de Hympavzi (marstacimab-hncq)
Descubierto por científicos de Pfizer, Hympavzi es un agente reequilibrante que se dirige al dominio Kunitz 2 del inhibidor de la vía del factor tisular (TFPI), una proteína anticoagulante natural que funciona para prevenir la formación de coágulos sanguíneos y restaurar la hemostasia.
Hympavzi está aprobado en los EE. UU. para la profilaxis de rutina para prevenir o reducir la frecuencia de episodios hemorrágicos en adultos y pacientes pediátricos de 12 años de edad y mayores con hemofilia A (deficiencia congénita del factor VIII) sin inhibidores del factor VIII, o hemofilia B (deficiencia congénita del factor VIII). deficiencia de factor IX) sin inhibidores del factor IX.
Acerca del estudio BASIS
El estudio fundamental BASIS es un estudio multicéntrico, abierto y global de fase 3 para evaluar la eficacia y seguridad de Hympavzi en participantes adolescentes y adultos. de 12 a <75 años con hemofilia A grave (definida como FVIII <1%) o hemofilia B de moderada a grave (definida como actividad de FIX ≤2%) con o sin inhibidores.
La aprobación de la FDA se basa en los resultados del estudio BASIS que incluyó a 116 personas que vivían con hemofilia sin inhibidores y que fueron tratadas con Hympavzi durante un período de tratamiento activo (ATP) de 12 meses versus un régimen intravenoso RP y OD con FVIII o FIX. , administrado como parte de la atención habitual en un período de observación de seis meses. Durante el ATP, los participantes recibieron profilaxis (una dosis de carga subcutánea de 300 mg de Hympavzi, seguida de 150 mg por vía subcutánea una vez a la semana) con posibilidad de aumento de la dosis a 300 mg una vez a la semana.
Hympavzi redujo el ABR para las hemorragias tratadas en un 35% y un 92% después de un ATP de 12 meses en comparación con el tratamiento con RP y OD, respectivamente, en pacientes con hemofilia A o B sin inhibidores. En el grupo OD, se demostró la superioridad (p<0,0001) de Hympavzi en todos los criterios de valoración secundarios relacionados con la hemorragia: hemorragias espontáneas, hemorragias articulares, hemorragias articulares diana y hemorragias totales. En el grupo de RP, Hympavzi demostró no inferioridad respecto de estos criterios de valoración secundarios de eficacia.
El perfil de seguridad de Hympavzi fue consistente con los resultados de la Fase 1/2 y el tratamiento fue en general bien tolerado. Las reacciones adversas notificadas con más frecuencia (≥3 % de los pacientes) fueron reacciones en el lugar de la inyección, dolor de cabeza y prurito.
La cohorte de inhibidores del ensayo BASIS está en curso y se esperan resultados para el tercer trimestre de 2025. Pfizer también está llevando a cabo BASIS KIDS, un estudio abierto que investiga la seguridad y eficacia de marstacimab en niños de 1 a <18 años de edad con hemofilia A grave o hemofilia B de moderada a grave con o sin inhibidores.
Acerca de la hemofilia
La hemofilia es una familia de enfermedades sanguíneas genéticas raras causadas por una deficiencia de factor de coagulación (FVIII en la hemofilia A, FIX en la hemofilia B), que impide que la sangre se normalice. coagulación. La hemofilia se diagnostica en la primera infancia y afecta a más de 800.000 personas en todo el mundo. 1 La incapacidad de la sangre para coagularse adecuadamente puede aumentar el riesgo de sangrado doloroso dentro de las articulaciones, lo que puede causar cicatrices y daños en las articulaciones. Las personas que viven con hemofilia pueden sufrir daño articular permanente después de episodios hemorrágicos repetidos. 2,3
Durante décadas, el enfoque de tratamiento más común para la hemofilia A y B ha sido la terapia de reemplazo de factores, que reemplaza los factores de coagulación faltantes. Las terapias de reemplazo de factor aumentan la cantidad de factor de coagulación en el cuerpo a niveles que mejoran la coagulación, lo que resulta en menos sangrado. 5,6
En una encuesta de personas en los EE. UU. que reciben profilaxis para la hemofilia A o B, casi un tercio de los que reciben tratamiento y tienen un alto cumplimiento (definido como tomar el 75% o más de lo recetado) infusiones – afirmó que la naturaleza lenta de la profilaxis era el desafío más importante del régimen. 7,8 Casi el 60% de los que tomaron menos de la cantidad prescrita de infusiones informaron que el compromiso de tiempo fue la razón principal por la que omitieron las infusiones.
Información importante de seguridad sobre Hympavzi (marstacimab) en EE. UU.
Importante: antes de comenzar a usar Hympavzi, es muy importante que hable con su proveedor de atención médica sobre el uso del factor VIII. y productos de factor IX (productos que ayudan a que la sangre coagule pero que funcionan de forma diferente a Hympavzi). Es posible que necesite utilizar medicamentos de factor VIII o factor IX para tratar episodios de hemorragia intermenstrual durante el tratamiento con Hympavzi. Siga cuidadosamente las instrucciones de su proveedor de atención médica sobre cuándo usar medicamentos de factor VIII o factor IX y la dosis prescrita durante su tratamiento con Hympavzi.
Antes de usar Hympavzi, informe a su proveedor de atención médica sobre todas sus afecciones médicas, incluso si:
Mujeres que pueden quedar embarazadas:
Informe a su proveedor de atención médica sobre todos los medicamentos que toma , incluidos los medicamentos recetados, los medicamentos de venta libre, las vitaminas y los suplementos a base de hierbas.
¿Cuáles son? ¿Cuáles son los posibles efectos secundarios de Hympavzi?
Hympavzi puede causar efectos secundarios graves, que incluyen:
Los efectos secundarios más comunes de Hympavzi son reacciones en el lugar de la inyección (picazón, hinchazón, endurecimiento, enrojecimiento, hematomas, dolor en el lugar de la inyección), dolor de cabeza y picazón.
Estos no son todos los posibles efectos secundarios de Hympavzi. Llame a su médico para obtener asesoramiento médico sobre los efectos secundarios. Puede informar efectos secundarios a la FDA llamando al 1-800-FDA-1088.
Acerca de Pfizer: avances que cambian la vida de los pacientes
En Pfizer, aplicamos la ciencia y nuestros recursos globales para llevar a las personas terapias que prolongan y mejoran significativamente sus vidas. Nos esforzamos por establecer el estándar de calidad, seguridad y valor en el descubrimiento, desarrollo y fabricación de productos para el cuidado de la salud, incluidos medicamentos y vacunas innovadores. Todos los días, los colegas de Pfizer trabajan en mercados desarrollados y emergentes para promover el bienestar, la prevención, los tratamientos y las curas que desafían las enfermedades más temidas de nuestro tiempo. De acuerdo con nuestra responsabilidad como una de las principales compañías biofarmacéuticas innovadoras del mundo, colaboramos con proveedores de atención médica, gobiernos y comunidades locales para apoyar y ampliar el acceso a una atención médica confiable y asequible en todo el mundo. Durante 175 años, hemos trabajado para marcar la diferencia para todos los que confían en nosotros. Publicamos periódicamente información que puede ser importante para los inversores en nuestro sitio web en www.Pfizer.com. Además, para obtener más información, visítenos en www.Pfizer.com y síganos en X en @Pfizer y @Pfizer_News, LinkedIn, YouTube y haga clic en Me gusta en Facebook en www.facebook.com/Pfizer/.
Aviso de divulgación
La información contenida en este comunicado corresponde al 11 de octubre de 2024. Pfizer no asume ninguna obligación de actualizar las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado como resultado de nueva información o eventos o desarrollos futuros.
Este comunicado contiene información prospectiva sobre Hympavzi, un inhibidor de la vía anti-factor tisular, y otros productos aprobados y en investigación de Pfizer para la hemofilia, incluidos sus beneficios potenciales, que implica riesgos e incertidumbres sustanciales que podrían causar que los resultados reales difieran materialmente de los expresados o implícitas en tales declaraciones. Los riesgos e incertidumbres incluyen, entre otras cosas, incertidumbres sobre el éxito comercial de Hympavzi y otros productos para la hemofilia de Pfizer; las incertidumbres inherentes a la investigación y el desarrollo, incluida la capacidad de cumplir con los criterios de valoración clínicos anticipados, las fechas de inicio y/o finalización de nuestros ensayos clínicos, las fechas de presentación regulatoria, las fechas de aprobación regulatoria y/o las fechas de lanzamiento, así como la posibilidad de nuevos resultados clínicos desfavorables. datos y análisis adicionales de datos clínicos existentes; si la cohorte de inhibidores del ensayo BASIS tendrá éxito y cuándo; el riesgo de que los datos de los ensayos clínicos estén sujetos a diferentes interpretaciones y evaluaciones por parte de las autoridades reguladoras; si las autoridades reguladoras estarán satisfechas con el diseño y los resultados de nuestros estudios clínicos; si y cuándo se pueden presentar solicitudes ante las autoridades reguladoras en jurisdicciones particulares para Hympavzi o cualquier otro producto o candidato a producto; si y cuándo dichas solicitudes que puedan estar pendientes o presentadas para Hympavzi o cualquier otro producto o candidato a producto pueden ser aprobadas por las autoridades reguladoras, lo que dependerá de innumerables factores, incluida la determinación de si los beneficios del producto superan sus riesgos conocidos y determinación de la eficacia del producto y, si se aprueba, si Hympavzi o cualquier otro producto o candidato a producto tendrá éxito comercial; decisiones de las autoridades reguladoras que afectan el etiquetado, los procesos de fabricación, la seguridad y/u otros asuntos que podrían afectar la disponibilidad o el potencial comercial de Hympavzi o cualquier otro producto o candidato a producto; incertidumbres sobre el impacto de COVID-19 en nuestro negocio, operaciones y resultados financieros; y desarrollos competitivos.
Puede encontrar una descripción más detallada de los riesgos e incertidumbres en el Informe anual de Pfizer en el Formulario 10-K para el año fiscal finalizado el 31 de diciembre de 2023 y en sus informes posteriores en el Formulario 10-Q, incluidas las secciones del mismo tituladas "Riesgo". Factors” e “Información prospectiva y factores que pueden afectar resultados futuros”, así como en sus informes posteriores en el Formulario 8-K, todos los cuales se presentan ante la Comisión de Bolsa y Valores de EE. UU. y están disponibles en www.sec.govy www.pfizer.com.
> 1 Federación Mundial de Hemofilia. Informe global de la Federación Mundial de Hemofilia sobre la Encuesta Global Anual 2022. https://www1.wfh.org/publications/files/pdf-2399.pdf. 2 Srivastava A, Santagostino E, Dougall A, et al. Directrices de la FMH para el manejo de la hemofilia, tercera edición; 2020. Hemofilia. 26 (S6), 1-158. https://doi.org/10.1111/hae.14046. 3 Franchini M, Mannucci PM. Pasado, presente y futuro de la hemofilia: una revisión narrativa. Orphanet J Enfermedades raras. 7, 24 (2012). https://doi.org/10.1186/ 1750-1172-7-24. 4 Ohmori T, Mizukami H, Ozawa K, et al. Nuevos enfoques de la terapia genética y celular para la hemofilia. J Trombo Hemost . 2015;13(Suplemento 1): S133-142. 5 Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades. Hemofilia. Última revisión: abril de 2023. https://www.cdc.gov/ncbddd/ hemofilia/. 6 Weyand AC, Tubería SW. Nuevas terapias para la hemofilia. Sangre. 2019;133(5):389–398. doi: https://doi.org/ 10.1182/sangre-2018-08-872291. 7 Thornburg CD, Duncan NA. Adherencia al tratamiento en hemofilia. El paciente prefiere la adherencia. 2017;11:1677-1686. https://doi.org/10.2147/PPA.S139851. 8 Hacker MR, Geraghty S, Manco-Johnson M. Barreras para el cumplimiento del tratamiento profiláctico en la hemofilia. Hemofilia. 2001;7(4):392-6. Fuente: Pfizer Inc.
Al corriente : 2024-10-13 12:00
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