La FDA approuve Hympavzi (marstacimab-hncq) pour le traitement des adultes et des adolescents atteints d'hémophilie A ou B sans inhibiteurs
La FDA approuve Hympavzi (marstacimab-hncq) pour le traitement des adultes et des adolescents atteints d'hémophilie A ou B sans inhibiteurs
NEW YORK--(BUSINESS WIRE) 11 octobre 2024 -- Pfizer Inc. (NYSE : PFE) a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé Hympavzi (marstacimab-hncq) pour la prophylaxie de routine visant à prévenir ou à réduire la fréquence des épisodes hémorragiques chez les adultes et les patients pédiatriques de 12 ans. d'âge et plus atteints d'hémophilie A (déficit congénital en facteur VIII) sans inhibiteurs du facteur VIII (FVIII), ou d'hémophilie B (déficit congénital en facteur IX) sans inhibiteurs du facteur IX (FIX).
Hympavzi est le premier et le seul inhibiteur de la voie du facteur tissulaire (anti-TFPI) approuvé aux États-Unis pour le traitement de l'hémophilie A ou B et le premier médicament contre l'hémophilie approuvé aux États-Unis à être administré via un flacon prérempli, stylo auto-injecteur. Hympavzi peut offrir une option de traitement sous-cutané avec un schéma posologique une fois par semaine et une préparation minimale requise pour chaque administration individuelle.
« L'approbation d'Hympavzi constitue une avancée significative pour les personnes vivant avec l'hémophilie A ou B sans inhibiteurs de prévention des saignements, avec un profil de sécurité généralement gérable et une administration sous-cutanée une fois par semaine simple », a déclaré Suchitra S. Acharya, M.D., directeur du centre d'hémostase et de thrombose Northwell Health, chef de programme, programme de troubles de la coagulation et de thrombose, centre médical pour enfants Cohen. « Hympavzi vise à réduire le fardeau actuel du traitement en répondant à un besoin important de ces patients, dont beaucoup ont nécessité des schémas de perfusion intraveineux fréquents et longs. »
L'hémophilie est une famille de maladies génétiques rares du sang causées par un déficit en facteurs de coagulation (FVIII dans l'hémophilie A, FIX dans l'hémophilie B), touchant plus de 800 000 personnes dans le monde. 1 Diagnostiquée dès la petite enfance, l’hémophilie inhibe la capacité du sang à coaguler correctement, augmentant ainsi le risque de saignements répétés à l’intérieur des articulations, pouvant entraîner des lésions articulaires permanentes. 2,3 Malgré des progrès significatifs dans le traitement de l'hémophilie ces dernières années, de nombreuses personnes vivant avec la maladie continuent de connaître des épisodes hémorragiques et de gérer leur état avec des perfusions intraveineuses fréquentes qui peuvent devoir être administrées plusieurs fois par semaine. 4
« Hympavzi est le deuxième traitement de Pfizer contre l'hémophilie à recevoir l'approbation de la FDA cette année et constitue la dernière avancée scientifique significative dans notre engagement de plus de 40 ans à améliorer les soins pour les personnes vivant avec l'hémophilie », a déclaré Aamir Malik, Directeur commercial aux États-Unis et vice-président exécutif de Pfizer. « Nous sommes impatients de lancer cette dernière percée médicale et de proposer désormais trois classes distinctes de médicaments contre l'hémophilie – un anti-TFPI, une thérapie génique et des traitements par facteurs recombinants – qui peuvent répondre aux besoins thérapeutiques uniques d'un large éventail de patients. » /p>
Les résultats de l'essai BASIS de phase 3 (NCT03938792) soutiennent l'approbation d'Hympavzi aux États-Unis chez les adultes et les adolescents atteints d'hémophilie A ou B sans inhibiteurs. Dans l'étude, Hympavzi a réduit le taux de saignement annualisé (TAB) pour les saignements traités de 35 % et 92 % après une période de traitement actif de 12 mois par rapport à la prophylaxie de routine (RP) et au traitement à la demande (OD), respectivement, chez les patients. avec hémophilie A ou B sans inhibiteurs. Le profil de sécurité d'Hympavzi était cohérent avec les résultats de phase 1/2. Les effets indésirables les plus fréquemment rapportés (≥ 3 % des patients) dans l'étude étaient des réactions au site d'injection, des maux de tête et un prurit.
"La communauté hémophile recherche continuellement des progrès dans les soins qui peuvent améliorer la qualité de vie de nos patients. membres de la communauté », a déclaré Phil Gattone, président et chef de la direction de la National Bleeding Disorders Foundation. « Nous apprécions grandement les efforts d'innovation de Pfizer dans le développement de cette nouvelle option de traitement qui répond à certains des défis actuels auxquels sont confrontées les personnes atteintes d'hémophilie A et B. La disponibilité de ce traitement représente un grand pas en avant dans l'amélioration des soins pour un plus grand nombre d'individus et de familles souffrant d'hémophilie. communauté des troubles. »
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a adopté un avis positif pour le marstacimab pour la prophylaxie systématique des épisodes hémorragiques chez les adultes et les adolescents de 12 ans et plus atteints d'hémophilie A sévère sans inhibiteurs du FVIII. , ou hémophilie B sévère sans inhibiteurs du FIX. Outre Hympavzi, Pfizer a récemment reçu les approbations réglementaires pour sa thérapie génique pour l'hémophilie B BEQVEZ™ (fidanacogene elaparvovec) aux États-Unis, dans l'Union européenne et au Canada, et a annoncé les résultats positifs d'un programme de phase 3 portant sur sa thérapie génique pour l'hémophilie A (giroctocogene fitelparvovec). .
À propos d'Hympavzi (marstacimab-hncq)
Découvert par les scientifiques de Pfizer, Hympavzi est un agent de rééquilibrage qui cible le domaine Kunitz 2 de l'inhibiteur de la voie du facteur tissulaire (TFPI), une protéine anticoagulante naturelle qui fonctionne pour empêcher la formation de caillots sanguins et restaurer l'hémostase.
Hympavzi est approuvé aux États-Unis pour la prophylaxie de routine visant à prévenir ou à réduire la fréquence des épisodes hémorragiques chez les adultes et les patients pédiatriques de 12 ans et plus atteints d'hémophilie A (déficit congénital en facteur VIII) sans inhibiteurs du facteur VIII, ou d'hémophilie B (déficit congénital en facteur VIII). déficit en facteur IX) sans inhibiteurs du facteur IX.
À propos de l'étude BASIS
L'étude pivot BASIS est une étude mondiale de phase 3, ouverte et multicentrique visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité d'Hympavzi chez les participants adolescents et adultes. âgés de 12 à <75 ans atteints d'hémophilie A sévère (définie comme FVIII <1 %) ou d'hémophilie B modérément sévère à sévère (définie comme une activité FIX ≤ 2 %) avec ou sans inhibiteurs.
L'approbation de la FDA est basée sur les résultats de l'étude BASIS qui a inclus 116 personnes atteintes d'hémophilie sans inhibiteurs et qui ont été traitées par Hympavzi pendant une période de traitement actif (ATP) de 12 mois par rapport à un régime intraveineux RP et OD avec FVIII ou FIX. , administré dans le cadre des soins habituels au cours d'une période d'observation de six mois. Au cours de l'ATP, les participants ont reçu une prophylaxie (une dose de charge sous-cutanée de 300 mg d'Hympavzi, suivie de 150 mg par voie sous-cutanée une fois par semaine) avec une possibilité d'augmentation de la dose à 300 mg une fois par semaine.
Hympavzi a réduit l'ABR pour les saignements traités. de 35 % et 92 % après un traitement ATP de 12 mois par rapport au traitement RP et OD, respectivement, chez les patients atteints d'hémophilie A ou B sans inhibiteurs. Dans le groupe OD, la supériorité (p < 0,0001) d'Hympavzi a été démontrée sur tous les critères d'évaluation secondaires liés aux saignements : saignements spontanés, saignements articulaires, saignements articulaires cibles et saignements totaux. Dans le groupe RP, Hympavzi a démontré une non-infériorité par rapport à ces critères secondaires d'efficacité.
Le profil de sécurité d'Hympavzi était cohérent avec les résultats de phase 1/2 et le traitement était généralement bien toléré. Les effets indésirables les plus fréquemment rapportés (≥ 3 % des patients) étaient des réactions au site d'injection, des maux de tête et un prurit.
La cohorte d'inhibiteurs de l'essai BASIS est en cours et les résultats sont attendus au troisième trimestre 2025. Pfizer mène également BASIS KIDS, une étude ouverte portant sur l'innocuité et l'efficacité du marstacimab chez les enfants âgés de 1 à <18 ans atteints d'hémophilie A sévère ou d'hémophilie B modérément sévère à sévère avec ou sans inhibiteurs.
À propos de l'hémophilie
L'hémophilie est une famille de maladies génétiques rares du sang causées par un déficit en facteurs de coagulation (FVIII dans l'hémophilie A, FIX dans l'hémophilie B), qui empêche la circulation sanguine normale coagulation. L'hémophilie est diagnostiquée dès la petite enfance et touche plus de 800 000 personnes dans le monde. 1 L'incapacité du sang à coaguler correctement peut augmenter le risque de saignement douloureux à l'intérieur des articulations, ce qui peut provoquer des cicatrices et des lésions articulaires. Les personnes atteintes d’hémophilie peuvent subir des lésions articulaires permanentes à la suite d’épisodes hémorragiques répétés. 2,3
Pendant des décennies, l'approche thérapeutique la plus courante pour l'hémophilie A et B a été la thérapie de remplacement des facteurs, qui remplace les facteurs de coagulation manquants. Les thérapies de remplacement des facteurs augmentent la quantité de facteur de coagulation dans l’organisme à des niveaux qui améliorent la coagulation, entraînant ainsi moins de saignements. 5,6
Dans une enquête menée aux États-Unis auprès de personnes recevant une prophylaxie contre l'hémophilie A ou B, près d'un tiers de celles qui reçoivent un traitement et présentent une observance élevée - définie comme prenant 75 % ou plus de leur ordonnance perfusions – a déclaré que la lenteur de la prophylaxie était le défi le plus important du régime. 7,8 Près de 60 % de ceux qui ont pris moins de perfusions que le nombre prescrit ont déclaré que le temps consacré était la principale raison de l'absence de perfusions.
Hympavzi (marstacimab) Informations importantes en matière de sécurité aux États-Unis
Important : Avant de commencer à utiliser Hympavzi, il est très important de parler à votre professionnel de la santé de l'utilisation du facteur VIII. et les produits à base de facteur IX (produits qui aident le sang à coaguler mais qui fonctionnent d'une manière différente de celle d'Hympavzi). Vous devrez peut-être utiliser des médicaments à base de facteur VIII ou de facteur IX pour traiter les épisodes d'hémorragie intermenstruelle pendant le traitement par Hympavzi. Suivez attentivement les instructions de votre professionnel de la santé concernant le moment d'utiliser les médicaments à base de facteur VIII ou de facteur IX et la dose prescrite pendant votre traitement par Hympavzi.
Avant d'utiliser Hympavzi, informez votre professionnel de la santé de tous vos problèmes de santé, y compris si vous :
Femme capable de devenir enceinte :
Informez votre professionnel de la santé de tous les médicaments que vous prenez, y compris les médicaments sur ordonnance, les médicaments en vente libre, les vitamines et les suppléments à base de plantes.
Que sont les effets secondaires possibles d'Hympavzi ?
Hympavzi peut provoquer des effets secondaires graves, notamment :
Les effets secondaires les plus courants d'Hympavzi sont des réactions au site d'injection (démangeaisons, gonflement, durcissement, rougeur, ecchymoses, douleur au site d'injection), des maux de tête et des démangeaisons.
Ce ne sont pas tous les effets secondaires possibles de Hympavzi. Appelez votre médecin pour obtenir un avis médical sur les effets secondaires. Vous pouvez signaler les effets secondaires à la FDA au 1-800-FDA-1088.
À propos de Pfizer : des avancées qui changent la vie des patients
Chez Pfizer, nous appliquons la science et nos ressources mondiales pour proposer aux personnes des thérapies qui prolongent et améliorent considérablement leur vie. Nous nous efforçons d'établir la norme en matière de qualité, de sécurité et de valeur dans la découverte, le développement et la fabrication de produits de santé, y compris de médicaments et de vaccins innovants. Chaque jour, les collègues de Pfizer travaillent dans les marchés développés et émergents pour faire progresser le bien-être, la prévention, les traitements et les remèdes qui combattent les maladies les plus redoutées de notre époque. Conformément à notre responsabilité en tant que l'une des principales sociétés biopharmaceutiques innovantes au monde, nous collaborons avec les prestataires de soins de santé, les gouvernements et les communautés locales pour soutenir et élargir l'accès à des soins de santé fiables et abordables dans le monde entier. Depuis 175 ans, nous travaillons pour faire une différence pour tous ceux qui comptent sur nous. Nous publions régulièrement des informations susceptibles d'être importantes pour les investisseurs sur notre site Web à l'adresse www.Pfizer.com. De plus, pour en savoir plus, veuillez nous rendre visite sur www.Pfizer.com et suivez-nous sur X à @Pfizer et @Pfizer_News, LinkedIn, YouTube et aimez-nous sur Facebook à www.facebook.com/Pfizer/.
Avis de divulgation
Les informations contenues dans ce communiqué datent du 11 octobre 2024. Pfizer n'assume aucune obligation de mettre à jour les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué à la suite de nouvelles informations ou d'événements ou développements futurs.
Ce communiqué contient des informations prospectives sur Hympavzi, un inhibiteur de la voie du facteur tissulaire, et sur d'autres produits de Pfizer pour l'hémophilie approuvés et expérimentaux, y compris leurs avantages potentiels, qui impliquent des risques et des incertitudes importants qui pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou qu'impliquent de telles déclarations. Les risques et incertitudes comprennent, entre autres, les incertitudes concernant le succès commercial d’Hympavzi et des autres produits hémophiles de Pfizer ; les incertitudes inhérentes à la recherche et au développement, y compris la capacité à atteindre les paramètres cliniques anticipés, les dates de début et/ou de fin de nos essais cliniques, les dates de soumission réglementaire, les dates d'approbation réglementaire et/ou les dates de lancement, ainsi que la possibilité de nouveaux développements cliniques défavorables. données et analyses plus approfondies des données cliniques existantes ; si ou quand la cohorte d'inhibiteurs de l'essai BASIS réussira ; le risque que les données des essais cliniques soient soumises à des interprétations et évaluations divergentes de la part des autorités réglementaires ; si les autorités réglementaires seront satisfaites de la conception et des résultats de nos études cliniques ; si et quand des demandes peuvent être déposées auprès des autorités réglementaires dans des juridictions particulières pour Hympavzi ou tout autre produit ou produit candidat ; si et quand de telles demandes qui pourraient être en attente ou déposées pour Hympavzi ou tout autre produit ou produit candidat pourront être approuvées par les autorités réglementaires, ce qui dépendra d'une multitude de facteurs, notamment la détermination de savoir si les avantages du produit l'emportent sur ses risques connus et la détermination de l'efficacité du produit et, s'il est approuvé, si Hympavzi ou tout autre produit ou produit candidat connaîtra un succès commercial ; les décisions des autorités réglementaires ayant un impact sur l'étiquetage, les processus de fabrication, la sécurité et/ou d'autres questions susceptibles d'affecter la disponibilité ou le potentiel commercial d'Hympavzi ou de tout autre produit ou produit candidat ; les incertitudes concernant l'impact du COVID-19 sur nos activités, nos opérations et nos résultats financiers ; et les développements concurrentiels.
Une description plus détaillée des risques et des incertitudes peut être trouvée dans le rapport annuel de Pfizer sur formulaire 10-K pour l'exercice clos le 31 décembre 2023 et dans ses rapports ultérieurs sur formulaire 10-Q, y compris dans les sections intitulées « Risque Facteurs » et « Informations prospectives et facteurs susceptibles d'affecter les résultats futurs », ainsi que dans ses rapports ultérieurs sur formulaire 8-K, qui sont tous déposés auprès de la Securities and Exchange Commission des États-Unis et disponibles sur www.sec.govet 1 Fédération mondiale de l'hémophilie. Rapport mondial de la Fédération mondiale de l'hémophilie sur l'enquête mondiale annuelle 2022. https://www1.wfh.org/publications/files/pdf-2399.pdf. 2 Srivastava A, Santagostino E, Dougall A et al. Lignes directrices de la FMH pour la prise en charge de l'hémophilie, 3e édition ; 2020. Hémophilie. 26(S6), 1-158. https://doi.org/10.1111/hae.14046. 3 Franchini M, Mannucci PM. Passé, présent et futur de l'hémophilie : une revue narrative. Orphanet J Rare Dis. 7, 24 (2012). https://doi.org/10.1186/ 1750-1172-7-24. 4 Ohmori T, Mizukami H, Ozawa K et al. Nouvelles approches de thérapie génique et cellulaire pour l’hémophilie. J Thromb Hémost. 2015 ; 13 (Supplément 1) : S133-142. 5 Centres de contrôle et de prévention des maladies. Hémophilie. Dernière révision : avril 2023. https://www.cdc.gov/ncbddd/ hémophilie/. 6 Weyand AC, tuyau SW. Nouveaux traitements pour l'hémophilie. Sang. 2019;133(5):389-398. doi : https://doi.org/ 10.1182/sang-2018-08-872291. 7 Thornburg CD, Duncan NA. L'observance du traitement chez l'hémophilie. Le patient préfère l’observance. 2017;11:1677-1686. https://doi.org/10.2147/PPA.S139851. 8 Hacker MR, Geraghty S, Manco-Johnson M. Obstacles à l'observance du traitement prophylactique chez l'hémophilie. Hémophilie. 2001;7(4):392-6. Publié : 2024-10-13 12:00 Tous les efforts ont été déployés pour garantir que les informations fournies par Drugslib.com sont exactes, jusqu'à -date et complète, mais aucune garantie n'est donnée à cet effet. Les informations sur les médicaments contenues dans ce document peuvent être sensibles au facteur temps. Les informations de Drugslib.com ont été compilées pour être utilisées par des professionnels de la santé et des consommateurs aux États-Unis et, par conséquent, Drugslib.com ne garantit pas que les utilisations en dehors des États-Unis sont appropriées, sauf indication contraire spécifique. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com ne cautionnent pas les médicaments, ne diagnostiquent pas les patients et ne recommandent pas de thérapie. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com sont une ressource d'information conçue pour aider les professionnels de la santé agréés à prendre soin de leurs patients et/ou pour servir les consommateurs qui considèrent ce service comme un complément et non un substitut à l'expertise, aux compétences, aux connaissances et au jugement des soins de santé. praticiens. L'absence d'avertissement pour un médicament ou une combinaison de médicaments donné ne doit en aucun cas être interprétée comme indiquant que le médicament ou la combinaison de médicaments est sûr, efficace ou approprié pour un patient donné. Drugslib.com n'assume aucune responsabilité pour aucun aspect des soins de santé administrés à l'aide des informations fournies par Drugslib.com. Les informations contenues dans le présent document ne sont pas destinées à couvrir toutes les utilisations, instructions, précautions, avertissements, interactions médicamenteuses, réactions allergiques ou effets indésirables possibles. Si vous avez des questions sur les médicaments que vous prenez, consultez votre médecin, votre infirmière ou votre pharmacien. Source : Pfizer Inc.
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