FDA Menyetujui Hympavzi (marstacimab-hncq) untuk Pengobatan Orang Dewasa dan Remaja dengan Hemofilia A atau B Tanpa Inhibitor

Ikuti Drugslib di

FDA Menyetujui Hympavzi (marstacimab-hncq) untuk Pengobatan Orang Dewasa dan Remaja dengan Hemofilia A atau B Tanpa Inhibitor

NEW YORK--(BUSINESS WIRE) 11 Oktober 2024 -- Pfizer Inc. (NYSE: PFE) hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah menyetujui Hympavzi (marstacimab-hncq) untuk profilaksis rutin guna mencegah atau mengurangi frekuensi episode perdarahan pada pasien dewasa dan anak-anak berusia 12 tahun usia ke atas dengan hemofilia A (defisiensi faktor VIII bawaan) tanpa penghambat faktor VIII (FVIII), atau hemofilia B (defisiensi faktor IX bawaan) tanpa penghambat faktor IX (FIX).

Hympavzi adalah penghambat jalur faktor jaringan (anti-TFPI) pertama dan satu-satunya yang disetujui di AS untuk pengobatan hemofilia A atau B dan obat hemofilia pertama yang disetujui di AS untuk diberikan melalui pre-filled, pena injektor otomatis. Hympavzi dapat menawarkan pilihan pengobatan subkutan dengan jadwal pemberian dosis sekali seminggu dan persiapan minimal yang diperlukan untuk setiap pemberian individu.

“Persetujuan Hympavzi adalah kemajuan yang berarti bagi orang yang hidup dengan hemofilia A atau B tanpa inhibitor untuk pencegahan pendarahan, dengan profil keamanan yang umumnya dapat dikelola dan pemberian subkutan sekali seminggu,” kata Suchitra S. Acharya, M.D., Direktur, Pusat Hemostasis dan Trombosis Kesehatan Northwell, Kepala Program, Program Gangguan Pendarahan dan Trombosis, Pusat Medis Anak Cohen. “Hympavzi bertujuan untuk mengurangi beban pengobatan saat ini dengan memenuhi kebutuhan penting bagi pasien ini, termasuk banyak pasien yang memerlukan rejimen infus pengobatan intravena yang sering dan memakan waktu.”

Hemofilia adalah keluarga penyakit darah genetik langka yang disebabkan oleh defisiensi faktor pembekuan (FVIII pada hemofilia A, FIX pada hemofilia B), yang berdampak pada lebih dari 800.000 orang di seluruh dunia. 1 Didiagnosis pada masa kanak-kanak, hemofilia menghambat kemampuan darah untuk membeku dengan baik, sehingga meningkatkan risiko pendarahan berulang di dalam sendi, yang dapat menyebabkan kerusakan sendi permanen. 2,3 Meskipun terdapat kemajuan yang signifikan dalam pengobatan hemofilia dalam beberapa tahun terakhir, banyak orang yang hidup dengan penyakit ini terus mengalami episode pendarahan dan menangani kondisi mereka dengan infus intravena yang sering dan mungkin perlu diberikan beberapa kali dalam seminggu. 4

“Hympavzi adalah pengobatan hemofilia kedua dari Pfizer yang mendapat persetujuan FDA tahun ini dan merupakan kemajuan ilmiah terbaru yang berarti dalam komitmen lebih dari 40 tahun kami untuk meningkatkan perawatan bagi penderita hemofilia,” kata Aamir Malik, Chief Commercial Officer A.S. dan Wakil Presiden Eksekutif, Pfizer. “Kami berharap dapat meluncurkan terobosan medis terbaru ini dan kini menawarkan tiga kelas obat hemofilia yang berbeda – anti-TFPI, terapi gen, dan pengobatan faktor rekombinan – yang dapat memenuhi kebutuhan pengobatan unik dari berbagai macam pasien.”

Hasil dari uji coba BASIS Fase 3 (NCT03938792) mendukung persetujuan Hympavzi di AS pada orang dewasa dan remaja dengan hemofilia A atau B tanpa inhibitor. Dalam studi tersebut, Hympavzi mengurangi tingkat perdarahan tahunan (ABR) untuk perdarahan yang diobati masing-masing sebesar 35% dan 92% setelah masa pengobatan aktif 12 bulan dibandingkan dengan pengobatan profilaksis rutin (RP) dan pengobatan sesuai permintaan (OD), pada pasien. dengan hemofilia A atau B tanpa inhibitor. Profil keamanan untuk Hympavzi konsisten dengan hasil Fase 1/2. Reaksi merugikan yang paling sering dilaporkan (≥3% pasien) dalam penelitian ini adalah reaksi di tempat suntikan, sakit kepala, dan pruritus.

"Komunitas hemofilia terus mencari kemajuan dalam perawatan yang dapat meningkatkan kualitas hidup kita anggota komunitas," kata Phil Gattone, Presiden dan CEO, National Bleeding Disorders Foundation. “Kami sangat menghargai upaya inovatif Pfizer dalam mengembangkan pilihan pengobatan baru yang mengatasi beberapa tantangan yang dihadapi oleh penderita hemofilia A dan B. Ketersediaan terapi ini mewakili langkah maju yang kuat dalam memajukan perawatan bagi lebih banyak individu dan keluarga yang menderita hemofilia. komunitas gangguan.”

Komite Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) dari Badan Obat Eropa (EMA) mengadopsi opini positif tentang marstacimab untuk profilaksis rutin episode perdarahan pada orang dewasa dan remaja berusia 12 tahun ke atas dengan hemofilia A berat tanpa inhibitor FVIII , atau hemofilia B parah tanpa inhibitor FIX. Selain Hympavzi, Pfizer baru-baru ini menerima persetujuan peraturan untuk terapi gen hemofilia B BEQVEZ™ (fidanacogene elaparvovec) di AS, UE, dan Kanada, dan mengumumkan hasil positif dari program Fase 3 yang menyelidiki terapi gen hemofilia A (giroctocogene fitelparvovec) .

Tentang Hympavzi (marstacimab-hncq)

Ditemukan oleh ilmuwan Pfizer, Hympavzi adalah agen penyeimbang yang menargetkan domain Kunitz 2 dari penghambat jalur faktor jaringan (TFPI), protein antikoagulasi alami yang berfungsi mencegah pembentukan bekuan darah dan memulihkan hemostasis.

Hympavzi disetujui di A.S. untuk profilaksis rutin guna mencegah atau mengurangi frekuensi episode perdarahan pada pasien dewasa dan anak berusia 12 tahun ke atas dengan hemofilia A (defisiensi faktor VIII bawaan) tanpa penghambat faktor VIII, atau hemofilia B (bawaan) defisiensi faktor IX) tanpa inhibitor faktor IX.

Tentang studi BASIS

Studi BASIS yang penting adalah studi multisenter berlabel terbuka dan berlabel terbuka Fase 3 global untuk mengevaluasi kemanjuran dan keamanan Hympavzi pada peserta remaja dan dewasa usia 12 hingga <75 tahun dengan hemofilia A berat (didefinisikan sebagai FVIII <1%) atau hemofilia B sedang hingga berat (didefinisikan sebagai aktivitas FIX ≤2%) dengan atau tanpa inhibitor.

Persetujuan FDA didasarkan pada hasil studi BASIS yang melibatkan 116 orang yang hidup dengan hemofilia tanpa inhibitor yang diobati dengan Hympavzi selama masa pengobatan aktif (ATP) 12 bulan versus rejimen intravena RP dan OD dengan FVIII atau FIX , diberikan sebagai bagian dari perawatan biasa dalam periode observasi enam bulan. Selama ATP, peserta menerima profilaksis (dosis awal Hympavzi 300 mg subkutan, diikuti oleh 150 mg subkutan sekali seminggu) dengan potensi peningkatan dosis hingga 300 mg sekali seminggu.

Hympavzi mengurangi ABR untuk perdarahan yang diobati sebesar 35% dan 92% setelah ATP 12 bulan dibandingkan dengan pengobatan RP dan OD, masing-masing, pada pasien hemofilia A atau B tanpa inhibitor. Pada kelompok OD, keunggulan Hympavzi (p<0,0001) ditunjukkan pada semua titik akhir sekunder terkait perdarahan – perdarahan spontan, perdarahan sendi, perdarahan sendi target, dan perdarahan total. Pada kelompok RP, Hympavzi menunjukkan bahwa ia tidak kalah dengan titik akhir kemanjuran sekunder ini.

Profil keamanan Hympavzi konsisten dengan hasil Fase 1/2 dan pengobatan secara umum dapat ditoleransi dengan baik. Reaksi merugikan yang paling sering dilaporkan (≥3% pasien) adalah reaksi di tempat suntikan, sakit kepala, dan pruritus.

Kohort inhibitor dari uji coba BASIS sedang berlangsung, dan hasilnya diharapkan dapat diperoleh pada kuartal ketiga tahun 2025. Pfizer juga melakukan BASIS KIDS, sebuah studi label terbuka yang menyelidiki keamanan dan kemanjuran marstacimab pada anak-anak usia 1 hingga <18 tahun dengan hemofilia A berat atau hemofilia B sedang hingga berat dengan atau tanpa inhibitor.

Tentang Hemofilia

Hemofilia adalah keluarga penyakit darah genetik langka yang disebabkan oleh defisiensi faktor pembekuan (FVIII pada hemofilia A, FIX pada hemofilia B), yang mencegah darah normal. pembekuan. Hemofilia didiagnosis pada anak usia dini dan berdampak pada lebih dari 800.000 orang di seluruh dunia. 1 Ketidakmampuan darah untuk membeku dengan baik dapat meningkatkan risiko terjadinya pendarahan yang menyakitkan di dalam sendi, yang dapat menyebabkan jaringan parut dan kerusakan sendi. Orang yang mengidap hemofilia dapat menderita kerusakan sendi permanen setelah episode pendarahan berulang. 2,3

Selama beberapa dekade, pendekatan pengobatan yang paling umum untuk hemofilia A dan B adalah terapi penggantian faktor, yang menggantikan faktor pembekuan yang hilang. Terapi penggantian faktor meningkatkan jumlah faktor pembekuan dalam tubuh ke tingkat yang meningkatkan pembekuan, sehingga mengurangi pendarahan. 5,6

Dalam survei terhadap orang-orang di AS yang menerima profilaksis hemofilia A atau B, hampir sepertiga dari mereka yang menerima pengobatan dan memiliki kepatuhan yang tinggi – didefinisikan sebagai mengonsumsi 75% atau lebih dari dosis yang diresepkan infus – menyatakan bahwa sifat profilaksis yang memakan waktu merupakan tantangan paling signifikan dari rejimen ini. 7,8 Hampir 60% dari mereka yang menggunakan infus kurang dari jumlah yang ditentukan melaporkan bahwa komitmen waktu adalah alasan utama mereka melewatkan infus.

Hympavzi (marstacimab) Informasi Keamanan Penting A.S.

Penting: Sebelum Anda mulai menggunakan Hympavzi, sangat penting untuk membicarakan dengan penyedia layanan kesehatan Anda tentang penggunaan faktor VIII dan produk faktor IX (produk yang membantu pembekuan darah tetapi cara kerjanya berbeda dari Hympavzi ). Anda mungkin perlu menggunakan obat faktor VIII atau faktor IX untuk mengobati episode pendarahan hebat selama pengobatan dengan Hympavzi. Ikuti dengan cermat petunjuk penyedia layanan kesehatan Anda mengenai kapan harus menggunakan obat faktor VIII atau faktor IX dan dosis yang ditentukan selama perawatan Anda dengan Hympavzi.

Sebelum menggunakan Hympavzi , beri tahu penyedia layanan kesehatan Anda tentang semua kondisi medis Anda, termasuk jika Anda:

  • memiliki rencana operasi. Penyedia layanan kesehatan Anda mungkin menghentikan pengobatan dengan Hympavzi sebelum operasi Anda. Bicarakan dengan penyedia layanan kesehatan Anda tentang kapan harus berhenti menggunakan Hympavzi dan kapan harus memulainya lagi jika Anda berencana menjalani operasi.
  • menderita penyakit parah jangka pendek (akut) seperti infeksi atau cedera.sedang hamil atau berencana untuk hamil. Hympavzi dapat membahayakan bayi Anda yang belum lahir.

    • Wanita yang bisa hamil:

  • Anda penyedia layanan kesehatan akan melakukan tes kehamilan sebelum Anda memulai pengobatan dengan Hympavzi.
  • Anda harus menggunakan alat kontrasepsi (kontrasepsi) yang efektif selama pengobatan dengan Hympavzi dan setidaknya 2 bulan setelah dosis terakhir Hympavzi .Beri tahu penyedia layanan kesehatan Anda segera jika Anda hamil atau berpikir bahwa Anda mungkin hamil selama pengobatan dengan Hympavzi .
  • sedang menyusui atau berencana untuk menyusui. Tidak diketahui apakah Hympavzi masuk ke dalam ASI Anda.

    • Beri tahu penyedia layanan kesehatan Anda tentang semua obat yang Anda minum , termasuk obat resep, obat bebas, vitamin, dan suplemen herbal.

    Apa itu kemungkinan efek samping Hympavzi ?

    Hympavzi dapat menyebabkan efek samping yang serius, termasuk:

  • penggumpalan darah (kejadian tromboemboli). Hympavzi dapat meningkatkan risiko pembekuan darah. Gumpalan darah bisa terbentuk di pembuluh darah di lengan, kaki, paru-paru, atau kepala dan bisa mengancam jiwa. Segera dapatkan bantuan medis jika Anda mengalami salah satu tanda atau gejala penggumpalan darah berikut:
  • bengkak atau nyeri pada lengan atau tungkai
  • kemerahan atau perubahan warna pada lengan atau kaki
  • sesak napas
  • nyeri di dada atau punggung atas
  • detak jantung cepat
  • batuk darah
  • merasa pingsan
  • sakit kepala
  • mati rasa di wajah
  • mata sakit atau bengkak
  • kesulitan melihat
  • reaksi alergi. Reaksi alergi, termasuk ruam dan gatal-gatal pernah terjadi pada orang yang diobati dengan Hympavzi . Hentikan penggunaan Hympavzi dan segera dapatkan bantuan medis jika Anda mengalami salah satu gejala reaksi alergi parah berikut ini:
  • pembengkakan pada wajah, bibir, mulut, atau lidah
  • kesulitan bernapas
  • mengi
  • pusing atau pingsan
  • detak jantung cepat atau dada berdebar kencang
  • berkeringat

    • Efek samping Hympavzi yang paling umum adalah reaksi di tempat suntikan (gatal, bengkak, mengeras, kemerahan, memar, nyeri di tempat suntikan), sakit kepala, dan gatal-gatal.

    Ini bukanlah semua kemungkinan efek samping Hympavzi. Hubungi dokter Anda untuk nasihat medis tentang efek samping. Anda dapat melaporkan efek samping ke FDA di 1-800-FDA-1088.

    Tentang Pfizer: Terobosan yang Mengubah Kehidupan Pasien

    Di Pfizer, kami menerapkan ilmu pengetahuan dan sumber daya global kami untuk memberikan terapi yang memperpanjang dan meningkatkan kehidupan mereka secara signifikan. Kami berusaha keras untuk menetapkan standar kualitas, keamanan, dan nilai dalam penemuan, pengembangan, dan pembuatan produk perawatan kesehatan, termasuk obat-obatan dan vaksin inovatif. Setiap hari, rekan-rekan Pfizer bekerja di negara maju dan berkembang untuk memajukan kesehatan, pencegahan, pengobatan, dan penyembuhan yang menantang penyakit paling ditakuti di zaman kita. Konsisten dengan tanggung jawab kami sebagai salah satu perusahaan biofarmasi inovatif terkemuka di dunia, kami berkolaborasi dengan penyedia layanan kesehatan, pemerintah, dan komunitas lokal untuk mendukung dan memperluas akses terhadap layanan kesehatan yang andal dan terjangkau di seluruh dunia. Selama 175 tahun, kami telah berupaya membuat perbedaan bagi semua orang yang mengandalkan kami. Kami secara rutin memposting informasi yang mungkin penting bagi investor di situs web kami di www.Pfizer.com. Selain itu, untuk mempelajari lebih lanjut, silakan kunjungi kami di www.Pfizer.com dan ikuti kami di X di @Pfizer dan @Pfizer_News, LinkedIn, YouTube, dan sukai kami di Facebook di www.facebook.com/Pfizer/.

    Pemberitahuan pengungkapan

    Informasi yang terkandung dalam rilis ini adalah per 11 Oktober 2024. Pfizer tidak berkewajiban memperbarui pernyataan berwawasan ke depan yang terkandung dalam rilis ini sebagai akibat dari informasi baru atau peristiwa atau perkembangan di masa depan.

    Rilis ini berisi informasi berwawasan ke depan tentang Hympavzi, penghambat jalur faktor anti-jaringan, dan produk-produk hemofilia Pfizer lainnya yang disetujui dan sedang diselidiki, termasuk potensi manfaatnya, yang mengandung risiko besar dan ketidakpastian yang dapat menyebabkan hasil aktual berbeda secara material dari yang diungkapkan atau tersirat dalam pernyataan tersebut. Risiko dan ketidakpastian mencakup, antara lain, ketidakpastian mengenai keberhasilan komersial produk hemofilia Hympavzi dan Pfizer lainnya; ketidakpastian yang melekat dalam penelitian dan pengembangan, termasuk kemampuan untuk memenuhi titik akhir klinis yang diantisipasi, tanggal dimulainya dan/atau penyelesaian uji klinis kami, tanggal pengajuan peraturan, tanggal persetujuan peraturan dan/atau tanggal peluncuran, serta kemungkinan pengembangan klinis baru yang tidak menguntungkan. data dan analisis lebih lanjut terhadap data klinis yang ada; apakah atau kapan kohort inhibitor pada uji coba BASIS akan berhasil; risiko bahwa data uji klinis dapat menimbulkan interpretasi dan penilaian yang berbeda oleh pihak berwenang; apakah otoritas pengatur akan puas dengan desain dan hasil studi klinis kami; apakah dan kapan permohonan apa pun dapat diajukan kepada otoritas pengatur di yurisdiksi tertentu untuk Hympavzi atau produk atau kandidat produk lainnya; apakah dan kapan permohonan yang mungkin tertunda atau diajukan untuk Hympavzi atau produk atau kandidat produk lainnya dapat disetujui oleh otoritas pengatur, yang akan bergantung pada berbagai faktor, termasuk menentukan apakah manfaat produk lebih besar daripada risiko yang diketahui dan penentuan kemanjuran produk dan, jika disetujui, apakah Hympavzi atau produk atau kandidat produk lainnya akan sukses secara komersial; keputusan oleh otoritas pengatur yang berdampak pada pelabelan, proses manufaktur, keselamatan dan/atau hal-hal lain yang dapat mempengaruhi ketersediaan atau potensi komersial Hympavzi atau produk atau kandidat produk lainnya; ketidakpastian mengenai dampak COVID-19 terhadap bisnis, operasi, dan hasil keuangan kami; dan perkembangan kompetitif.

    Uraian lebih lanjut mengenai risiko dan ketidakpastian dapat ditemukan dalam Laporan Tahunan Pfizer pada Formulir 10-K untuk tahun fiskal yang berakhir pada tanggal 31 Desember 2023 dan dalam laporan berikutnya pada Formulir 10-Q, termasuk di bagiannya yang diberi judul “Risiko Faktor” dan “Informasi Berwawasan ke Depan dan Faktor yang Dapat Mempengaruhi Hasil di Masa Depan”, serta dalam laporan berikutnya pada Formulir 8-K, yang semuanya diajukan ke Komisi Sekuritas dan Bursa AS dan tersedia di www.sec.govdan www.pfizer.com.

    1 Federasi Hemofilia Dunia. Laporan Global Federasi Hemofilia Dunia pada Survei Global Tahunan 2022. https://www1.wfh.org/publications/files/pdf-2399.pdf. 2 Srivastava A, Santagostino E, Dougall A, dkk. Pedoman WFH Penatalaksanaan Hemofilia Edisi ke-3; 2020. Hemofilia. 26(S6), 1–158. https://doi.org/10.1111/hae.14046. 3 Franchini M, Mannucci PM. Hemofilia masa lalu, sekarang dan masa depan: tinjauan naratif. Yatim Piatu J Langka Dis. 7, 24 (2012). https://doi.org/10.1186/ 1750-1172-7-24. 4 Ohmori T, Mizukami H, Ozawa K, dkk. Pendekatan baru terhadap terapi gen dan sel untuk hemofilia. J Tromb Haemost. 2015;13(Tambahan 1): S133-142. 5 Pusat Pengendalian dan Pencegahan Penyakit. Hemofilia. Terakhir Ditinjau: April 2023. https://www.cdc.gov/ncbddd/ hemofilia/. 6 Weyand AC, Pipa SW. Terapi baru untuk hemofilia. Darah. 2019;133(5):389–398. doi: https://doi.org/ 10.1182/darah-2018-08-872291. 7 CD Thornburg, Duncan NA. Kepatuhan pengobatan pada hemofilia. Pasien Lebih Memilih Kepatuhan. 2017;11:1677-1686. https://doi.org/10.2147/PPA.S139851. 8 Hacker MR, Geraghty S, Manco-Johnson M. Hambatan kepatuhan terhadap terapi profilaksis pada hemofilia. Penyakit darah. 2001;7(4):392-6.

    Sumber: Pfizer Inc.

    Diposting : 2024-10-13 12:00

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata Kunci Populer