La FDA approva Hympavzi (marstacimab-hncq) per il trattamento di adulti e adolescenti affetti da emofilia A o B senza inibitori

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La FDA approva Hympavzi (marstacimab-hncq) per il trattamento di adulti e adolescenti affetti da emofilia A o B senza inibitori

NEW YORK--(BUSINESS WIRE) 11 ottobre 2024 -- Pfizer Inc. (NYSE: PFE) ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato Hympavzi (marstacimab-hncq) per la profilassi di routine volta a prevenire o ridurre la frequenza degli episodi di sanguinamento negli adulti e nei pazienti pediatrici di età superiore a 12 anni di età pari o superiore con emofilia A (deficit congenito del fattore VIII) senza inibitori del fattore VIII (FVIII) o emofilia B (deficit congenito del fattore IX) senza inibitori del fattore IX (FIX).

Hympavzi è il primo e unico inibitore della via dei fattori anti-tissutali (anti-TFPI) approvato negli Stati Uniti per il trattamento dell'emofilia A o B e il primo medicinale per l'emofilia approvato negli Stati Uniti a essere somministrato tramite un contenitore preriempito, penna autoiniettore. Hympavzi può offrire un'opzione di trattamento sottocutaneo con un programma di dosaggio settimanale e una preparazione minima richiesta per ogni singola somministrazione.

"L'approvazione di Hympavzi rappresenta un progresso significativo per le persone che vivono con l'emofilia A o B senza inibitori per prevenzione delle emorragie, con un profilo di sicurezza generalmente gestibile e una semplice somministrazione sottocutanea una volta alla settimana", ha affermato Suchitra S. Acharya, M.D., Direttore, Hemostasis and Thrombosis Center Northwell Health, Responsabile del programma, Bleeding Disorders and Thrombosis Program, Cohen Children's Medical Center. "Hympavzi mira a ridurre l'attuale carico terapeutico soddisfacendo un'importante esigenza di questi pazienti, compresi molti che hanno richiesto regimi di infusione di trattamenti endovenosi frequenti e dispendiosi in termini di tempo."

L'emofilia è una famiglia di malattie genetiche rare del sangue causate da una carenza di fattori della coagulazione (FVIII nell'emofilia A, FIX nell'emofilia B), che colpisce più di 800.000 persone in tutto il mondo. 1 Diagnosticata nella prima infanzia, l’emofilia inibisce la capacità del sangue di coagularsi correttamente, aumentando il rischio di sanguinamenti ripetuti all’interno delle articolazioni, che possono portare a danni articolari permanenti. 2,3 Nonostante i progressi significativi compiuti nel trattamento dell'emofilia negli ultimi anni, molte persone affette da questa malattia continuano a manifestare episodi di sanguinamento e gestiscono la propria condizione con frequenti infusioni endovenose che potrebbero dover essere somministrate più volte alla settimana. 4

"Hympavzi è il secondo trattamento per l'emofilia di Pfizer a ricevere l'approvazione della FDA quest'anno e rappresenta l'ultimo progresso scientifico significativo nel nostro impegno di oltre 40 anni volto a migliorare la cura delle persone che vivono con l'emofilia", ha affermato Aamir Malik, Direttore commerciale degli Stati Uniti e vicepresidente esecutivo di Pfizer. “Siamo ansiosi di lanciare quest’ultima innovazione medica e di offrire ora tre classi distinte di farmaci per l’emofilia – un anti-TFPI, una terapia genica e trattamenti con fattori ricombinanti – in grado di soddisfare le esigenze terapeutiche uniche di un’ampia gamma di pazienti.”

I risultati dello studio di fase 3 BASIS (NCT03938792) hanno supportato l'approvazione di Hympavzi negli Stati Uniti negli adulti e negli adolescenti affetti da emofilia A o B senza inibitori. Nello studio, Hympavzi ha ridotto il tasso annualizzato di sanguinamento (ABR) per i sanguinamenti trattati del 35% e del 92% dopo un periodo di trattamento attivo di 12 mesi rispetto rispettivamente alla profilassi di routine (RP) e al trattamento al bisogno (OD) nei pazienti con emofilia A o B senza inibitori. Il profilo di sicurezza di Hympavzi era coerente con i risultati della Fase 1/2. Le reazioni avverse più comunemente riportate (≥3% dei pazienti) nello studio sono state reazioni nel sito di iniezione, mal di testa e prurito.

"La comunità dell'emofilia è costantemente alla ricerca di progressi nelle cure che possano migliorare la qualità della vita dei nostri pazienti. membri della comunità", ha affermato Phil Gattone, Presidente e CEO della National Bleeding Disorders Foundation. "Apprezziamo molto gli sforzi innovativi di Pfizer nello sviluppo di questa nuova opzione terapeutica che affronta alcune delle sfide attuali affrontate dalle persone affette da emofilia A e B. La disponibilità di questa terapia rappresenta un potente passo avanti nel progresso della cura per un numero maggiore di individui e famiglie affetti da emorragia. comunità dei disordini.”

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo per marstacimab per la profilassi di routine degli episodi emorragici negli adulti e negli adolescenti di età pari o superiore a 12 anni affetti da emofilia A grave senza inibitori del FVIII , o emofilia B grave senza inibitori FIX. Oltre a Hympavzi, Pfizer ha recentemente ricevuto le approvazioni normative per la sua terapia genica per l'emofilia B BEQVEZ™ (fidanacogene elaparvovec) negli Stati Uniti, nell'UE e in Canada, e ha annunciato risultati positivi da un programma di Fase 3 che studia la sua terapia genica per l'emofilia A (giroctocogene fitelparvovec). .

Informazioni su Hympavzi (marstacimab-hncq)

Scoperto dagli scienziati Pfizer, Hympavzi è un agente riequilibrante che prende di mira il dominio Kunitz 2 dell'inibitore della via del fattore tissutale (TFPI), una proteina anticoagulante naturale che funziona per prevenire la formazione di coaguli di sangue e ripristinare l'emostasi.

Hympavzi è approvato negli Stati Uniti per la profilassi di routine volta a prevenire o ridurre la frequenza di episodi emorragici negli adulti e nei pazienti pediatrici di età pari o superiore a 12 anni affetti da emofilia A (carenza congenita del fattore VIII) senza inibitori del fattore VIII, o emofilia B (carenza congenita del fattore VIII) carenza di fattore IX) senza inibitori del fattore IX.

Informazioni sullo studio BASIS

Lo studio cardine BASIS è uno studio multicentrico globale di fase 3, in aperto, volto a valutare l'efficacia e la sicurezza di Hympavzi nei partecipanti adolescenti e adulti età compresa tra 12 e <75 anni con emofilia A grave (definita come FVIII <1%) o emofilia B da moderatamente grave a grave (definita come attività FIX ≤2%) con o senza inibitori.

L'approvazione della FDA si basa sui risultati dello studio BASIS che ha incluso 116 persone affette da emofilia senza inibitori trattate con Hympavzi durante un periodo di trattamento attivo (ATP) di 12 mesi rispetto a un regime endovenoso RP e OD con FVIII o FIX , somministrato come parte delle cure abituali in un periodo di osservazione di sei mesi. Durante l'ATP, i partecipanti hanno ricevuto la profilassi (una dose di carico di Hympavzi da 300 mg per via sottocutanea, seguita da 150 mg per via sottocutanea una volta a settimana) con potenziale aumento della dose a 300 mg una volta a settimana.

Hympavzi ha ridotto l'ABR per i sanguinamenti trattati. del 35% e del 92% dopo un ATP di 12 mesi rispetto al trattamento RP e OD, rispettivamente, nei pazienti con emofilia A o B senza inibitori. Nel gruppo OD, la superiorità (p<0,0001) di Hympavzi è stata dimostrata rispetto a tutti gli endpoint secondari correlati al sanguinamento: sanguinamenti spontanei, sanguinamenti articolari, sanguinamenti articolari target e sanguinamenti totali. Nel gruppo RP, Hympavzi ha dimostrato non inferiorità rispetto a questi endpoint secondari di efficacia.

Il profilo di sicurezza di Hympavzi era coerente con i risultati della Fase 1/2 e il trattamento è stato generalmente ben tollerato. Le reazioni avverse più comunemente riportate (≥3% dei pazienti) sono state reazioni nel sito di iniezione, mal di testa e prurito.

La coorte di inibitori dello studio BASIS è in corso, con risultati attesi nel terzo trimestre del 2025. Pfizer sta inoltre conducendo BASIS KIDS, uno studio in aperto che valuta la sicurezza e l'efficacia di marstacimab nei bambini di età compresa tra 1 e <18 anni affetti da emofilia A grave o da emofilia B da moderatamente grave a grave con o senza inibitori.

Informazioni sull'emofilia

L'emofilia è una famiglia di rare malattie genetiche del sangue causate da una carenza di fattori di coagulazione (FVIII nell'emofilia A, FIX nell'emofilia B), che impedisce la normalizzazione del sangue coagulazione. L’emofilia viene diagnosticata nella prima infanzia e colpisce più di 800.000 persone in tutto il mondo. 1 L'incapacità del sangue di coagularsi correttamente può aumentare il rischio di emorragie dolorose all'interno delle articolazioni, che possono causare cicatrici e danni articolari. Le persone che vivono con l’emofilia possono subire danni articolari permanenti a seguito di ripetuti episodi di sanguinamento. 2,3

Per decenni, l'approccio terapeutico più comune per l'emofilia A e B è stata la terapia sostitutiva dei fattori, che sostituisce i fattori della coagulazione mancanti. Le terapie sostitutive dei fattori aumentano la quantità di fattore della coagulazione nel corpo a livelli che migliorano la coagulazione, con conseguente riduzione del sanguinamento. 5,6

In un sondaggio condotto negli Stati Uniti su persone che ricevono profilassi per l'emofilia A o B, quasi un terzo di coloro che ricevono il trattamento e hanno un'elevata compliance, ovvero assumono il 75% o più della dose prescritta infusioni – hanno affermato che la natura dispendiosa in termini di tempo della profilassi rappresentava la sfida più significativa del regime. 7,8 Quasi il 60% di coloro che hanno effettuato un numero di infusioni inferiore a quello prescritto hanno riferito che il tempo impiegato era la ragione principale delle mancate infusioni.

Hympavzi (marstacimab) Informazioni importanti sulla sicurezza per gli Stati Uniti

Importante: prima di iniziare a utilizzare Hympavzi, è molto importante parlare con il proprio medico dell'uso del fattore VIII e prodotti a base di fattore IX (prodotti che aiutano la coagulazione del sangue ma funzionano in modo diverso rispetto a Hympavzi). Potrebbe essere necessario utilizzare medicinali a base di fattore VIII o fattore IX per trattare episodi di emorragia da rottura durante il trattamento con Hympavzi. Segui attentamente le istruzioni del tuo medico riguardo a quando utilizzare i medicinali a base di fattore VIII o fattore IX e la dose prescritta durante il trattamento con Hympavzi.

Prima di utilizzare Hympavzi, informa il tuo medico di tutte le tue condizioni mediche, incluso se:

  • hai un intervento chirurgico programmato. Il tuo medico potrebbe interrompere il trattamento con Hympavzi prima dell’intervento chirurgico. Parla con il tuo medico su quando interrompere l'uso di Hympavzi e quando riprenderlo se hai un intervento chirurgico programmato.
  • soffri di una malattia grave a breve termine (acuta) come un'infezione o una lesione.
  • sono incinta o stanno pianificando una gravidanza. Hympavzi può danneggiare il tuo bambino non ancora nato.

    • Donne che sono in grado di rimanere incinte:

  • Il tuo l'operatore sanitario eseguirà un test di gravidanza prima di iniziare il trattamento con Hympavzi.
  • Devi utilizzare un metodo contraccettivo (contraccettivo) efficace durante il trattamento con Hympavzi e per almeno 2 mesi dopo l'ultima dose di Hympavzi.Informa immediatamente il tuo medico se rimani incinta o pensi di poter essere incinta durante il trattamento con Hympavzi.
  • sta allattando o pianificando di allattare. Non è noto se Hympavzi passi nel latte materno.

    • Informa il tuo medico di tutti i medicinali che prendi, inclusi medicinali soggetti a prescrizione, farmaci da banco, vitamine e integratori a base di erbe.

    Cosa sono i possibili effetti collaterali di Hympavzi ?

    Hympavzi può causare gravi effetti collaterali, tra cui:

  • coaguli di sangue (eventi tromboembolici). Hympavzi può aumentare il rischio di coagulazione del sangue. Possono formarsi coaguli di sangue nei vasi sanguigni del braccio, della gamba, del polmone o della testa e possono essere pericolosi per la vita. Chiedi immediatamente assistenza medica se sviluppi uno qualsiasi di questi segni o sintomi di coaguli di sangue:
  • gonfiore o dolore alle braccia o alle gambe
  • arrossamento o scolorimento delle braccia o gambe
  • mancanza di respiro
  • dolore al petto o alla parte superiore della schiena
  • battito cardiaco accelerato
  • tosse con sangue
  • sentirsi svenire
  • mal di testa
  • intorpidimento del viso
  • dolore o gonfiore agli occhi
  • difficoltà a vedere
  • reazioni allergiche. Reazioni allergiche, inclusi rash e prurito, si sono verificate in persone trattate con Hympavzi. Smetti di usare Hympavzi e richiedi immediatamente assistenza medica se sviluppi uno dei seguenti sintomi di una grave reazione allergica:
  • gonfiore del viso, delle labbra, della bocca o della lingua
  • difficoltà a respirare
  • respiro sibilante
  • vertigini o svenimento
  • battito cardiaco accelerato o battito cardiaco accelerato
  • sudorazione

    • Gli effetti collaterali più comuni di Hympavzi sono reazioni nel sito di iniezione (prurito, gonfiore, indurimento, arrossamento, livido, dolore nel sito di iniezione), mal di testa e prurito.

    Questi non sono tutti i possibili effetti collaterali di Hympavzi. Chiama il tuo medico per un consiglio medico sugli effetti collaterali. Puoi segnalare gli effetti collaterali alla FDA al numero 1-800-FDA-1088.

    Informazioni su Pfizer: scoperte che cambiano la vita dei pazienti

    Noi di Pfizer applichiamo la scienza e le nostre risorse globali per offrire alle persone terapie che prolungano e migliorano significativamente la loro vita. Ci impegniamo a stabilire gli standard di qualità, sicurezza e valore nella scoperta, nello sviluppo e nella produzione di prodotti sanitari, compresi medicinali e vaccini innovativi. Ogni giorno, i colleghi Pfizer lavorano nei mercati sviluppati ed emergenti per promuovere benessere, prevenzione, trattamenti e cure che sfidano le malattie più temute del nostro tempo. Coerentemente con la nostra responsabilità di una delle principali aziende biofarmaceutiche innovative al mondo, collaboriamo con operatori sanitari, governi e comunità locali per supportare ed espandere l'accesso a un'assistenza sanitaria affidabile e conveniente in tutto il mondo. Da 175 anni lavoriamo per fare la differenza per tutti coloro che si affidano a noi. Pubblichiamo regolarmente informazioni che potrebbero essere importanti per gli investitori sul nostro sito Web all'indirizzo www.Pfizer.com. Inoltre, per saperne di più, visita il nostro sito www.Pfizer.com e seguici su X su @Pfizer e @Pfizer_News, LinkedIn, YouTube e metti "Mi piace" su Facebook all'indirizzo www.facebook.com/Pfizer/.

    Avviso di divulgazione

    Le informazioni contenute nel presente comunicato sono aggiornate all'11 ottobre 2024. Pfizer non si assume alcun obbligo di aggiornare le dichiarazioni previsionali contenute nel presente comunicato a seguito di nuove informazioni o eventi o sviluppi futuri.

    Questo comunicato contiene informazioni previsionali su Hympavzi, un inibitore della via del fattore anti-tissutale, e su altri prodotti Pfizer approvati e sperimentali per l'emofilia, compresi i loro potenziali benefici, che comportano rischi e incertezze sostanziali che potrebbero far sì che i risultati effettivi differiscano materialmente da quelli espressi o implicito in tali affermazioni. I rischi e le incertezze includono, tra le altre cose, le incertezze riguardanti il ​​successo commerciale di Hympavzi e degli altri prodotti per l’emofilia di Pfizer; le incertezze inerenti alla ricerca e allo sviluppo, inclusa la capacità di raggiungere gli endpoint clinici previsti, le date di inizio e/o completamento dei nostri studi clinici, le date di presentazione normativa, le date di approvazione normativa e/o le date di lancio, nonché la possibilità di nuovi test clinici sfavorevoli dati e ulteriori analisi dei dati clinici esistenti; se o quando la coorte di inibitori dello studio BASIS avrà successo; il rischio che i dati degli studi clinici siano soggetti a interpretazioni e valutazioni diverse da parte delle autorità regolatorie; se le autorità regolatorie saranno soddisfatte della progettazione e dei risultati dei nostri studi clinici; se e quando eventuali richieste possono essere presentate alle autorità di regolamentazione in particolari giurisdizioni per Hympavzi o qualsiasi altro prodotto o candidato al prodotto; se e quando tali richieste che potrebbero essere pendenti o presentate per Hympavzi o qualsiasi altro prodotto o candidato al prodotto potranno essere approvate dalle autorità di regolamentazione, il che dipenderà da una miriade di fattori, inclusa la decisione se i benefici del prodotto superano i suoi rischi noti e determinazione dell'efficacia del prodotto e, se approvato, se Hympavzi o qualsiasi altro prodotto o candidato al prodotto avrà successo commerciale; decisioni delle autorità di regolamentazione che influiscono sull'etichettatura, sui processi di produzione, sulla sicurezza e/o su altre questioni che potrebbero influenzare la disponibilità o il potenziale commerciale di Hympavzi o di qualsiasi altro prodotto o candidato al prodotto; incertezze riguardanti l’impatto di COVID-19 sulla nostra attività, operazioni e risultati finanziari; e sviluppi competitivi.

    Un'ulteriore descrizione dei rischi e delle incertezze è reperibile nella relazione annuale di Pfizer sul modulo 10-K per l'anno fiscale terminato il 31 dicembre 2023 e nei successivi rapporti sul modulo 10-Q, comprese le sezioni intitolate "Rischio" Fattori" e "Informazioni previsionali e fattori che potrebbero influenzare i risultati futuri", nonché nei successivi rapporti sul modulo 8-K, tutti archiviati presso la Securities and Exchange Commission degli Stati Uniti e disponibili all'indirizzo www.sec.gove www.pfizer.com.

    p> 1 Federazione Mondiale dell'Emofilia. Rapporto globale della Federazione Mondiale dell'Emofilia sull'indagine globale annuale 2022. https://www1.wfh.org/publications/files/pdf-2399.pdf. 2 Srivastava A, Santagostino E, Dougall A, et al. Linee guida WFH per la gestione dell'emofilia, 3a edizione; 2020. Emofilia. 26(S6), 1–158. https://doi.org/10.1111/hae.14046. 3 Franchini M, Mannucci PM. Passato, presente e futuro dell'emofilia: una revisione narrativa. Orphanet J Rare Dis. 7, 24 (2012). https://doi.org/10.1186/ 1750-1172-7-24. 4 Ohmori T, Mizukami H, Ozawa K, et al. Nuovi approcci alla terapia genica e cellulare per l’emofilia. J Trombo Haemost . 2015;13(Suppl 1): S133-142. 5 Centri per il controllo e la prevenzione delle malattie. Emofilia. Ultima revisione: aprile 2023. https://www.cdc.gov/ncbddd/ emofilia/. 6 Weyand AC, Tubo SW. Nuove terapie per l'emofilia. Sangue. 2019;133(5):389–398. doi: https://doi.org/ 10.1182/sangue-2018-08-872291. 7 CD Thornburg, Duncan NA. Aderenza al trattamento nell'emofilia. Il paziente preferisce l'aderenza. 2017;11:1677-1686. https://doi.org/10.2147/PPA.S139851. 8 Hacker MR, Geraghty S, Manco-Johnson M. Barriere al rispetto della terapia profilattica nell'emofilia. Emofilia. 2001;7(4):392-6.

    Fonte: Pfizer Inc.

    Pubblicato : 2024-10-13 12:00

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