FDA、阻害剤を使用しない血友病AまたはBの成人および青年の治療薬としてHympavzi（マルスタシマブ-hncq）を承認

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FDA、阻害剤を使用しない血友病 A または B の成人および青少年の治療薬として Hympavzi (marstacimab-hncq) を承認

ニューヨーク--(BUSINESS WIRE) 10月11日2024 -- ファイザー社 (NYSE:PFE) は本日、米国食品医薬品局 (FDA) が成人および小児患者の出血エピソードを予防または軽減するための日常予防薬として Hympavzi (マルスタシマブ-hncq) を承認したと発表しました。第 VIII 因子 (FVIII) 阻害剤を持たない血友病 A (先天性第 VIII 因子欠損症)、または第 IX 因子 (FIX) 阻害剤を持たない血友病 B (先天性第 IX 因子欠損症) を患う年齢以上の患者。

Hympavzi は、血友病 A または B の治療用に米国で承認された最初で唯一の抗組織因子経路阻害剤 (抗 TFPI) であり、充填済みの薬剤を介して投与される米国で承認された初の血友病治療薬です。自動注射ペン。 Hympavzi は、週 1 回の投与スケジュールと、個々の投与に必要な最小限の準備で皮下治療の選択肢を提供できます。

「Hympavzi の承認は、血友病 A または B を抱えながら血友病阻害剤を使用せずに生きる人々にとって有意義な進歩です。」一般的に管理しやすい安全性プロファイルと、週に 1 回の簡単な皮下投与による出血予防です」とノースウェル ヘルス止血・血栓症センター所長、コーエン小児医療センター出血性疾患・血栓症プログラム責任者のスチトラ・S・アチャリア医師は述べた。 「Hympavzi は、頻繁で時間のかかる静脈内治療の点滴投与を必要とする患者も多く、これらの患者の重要なニーズを満たすことで、現在の治療負担を軽減することを目指しています。」

血友病は、凝固因子欠乏（血友病 A では FVIII、血友病 B では FIX）によって引き起こされる希少な遺伝性血液疾患のファミリーであり、世界中で 80 万人以上が罹患しています。 1 幼児期に診断される血友病は、血液が適切に凝固する能力を阻害し、関節内で出血を繰り返すリスクを高め、永久的な関節損傷につながる可能性があります。 2,3 近年、血友病治療は大幅に進歩しているにもかかわらず、血友病を抱えて生きている多くの人々は依然として出血症状を経験しており、場合によっては週に複数回の点滴を頻繁に行うことで症状を管理しています。 4

「ヒムパブジは、ファイザーが今年FDAの承認を得た2番目の血友病治療薬であり、血友病とともに生きる人々のケアを改善するという当社の40年以上の取り組みにおける最新の有意義な科学的進歩である」とアーミル・マリク氏は述べた。ファイザー社米国最高商務責任者兼執行副社長。 「私たちは、この最新の医学的進歩を開始し、幅広い患者の固有の治療ニーズを満たすことができる、抗TFPI、遺伝子治療、および組換え因子治療という3つの異なるクラスの血友病治療薬を提供できることを楽しみにしています。」

第 3 相 BASIS 試験 (NCT03938792) の結果は、米国における阻害剤を使用しない血友病 A または B の成人および青年に対する Hympavzi の承認を裏付けました。この研究では、Hympavzi は、患者の定期的な予防 (RP) 治療とオンデマンド (OD) 治療と比較して、12 か月の積極的な治療期間後に、治療された出血の年間出血率 (ABR) をそれぞれ 35% と 92% 減少させました。血友病 A または B で阻害剤なし。 Hympavzi の安全性プロファイルはフェーズ 1/2 の結果と一致していました。この研究で最も多く報告された副作用（患者の 3% 以上）は、注射部位反応、頭痛、そう痒症でした。

「血友病コミュニティは、血友病患者の生活の質を向上させることができる治療の進歩を継続的に求めています。コミュニティのメンバー」と全米出血障害財団の社長兼最高経営責任者（CEO）のフィル・ガットーネ氏は述べた。 「血友病AおよびBの人々が直面している現在進行中の課題の一部に対処するこの新しい治療法を開発するファイザーの革新的な取り組みに、私たちは非常に感謝しています。この治療法が利用可能になったことは、出血しているより多くの個人や家族のケアを前進させる上で強力な一歩を踏み出すことになります。」障害コミュニティ」

欧州医薬品庁 (EMA) のヒト用医薬品委員会 (CHMP) は、FVIII 阻害剤を使用していない重度の血友病 A を有する 12 歳以上の成人および青少年の出血エピソードの日常的な予防として、マルスタシマブについて肯定的な意見を採用しました。 、またはFIX阻害剤を使用しない重度の血友病B。 Hympavzi に加えて、ファイザーは最近、米国、EU、およびカナダで血友病 B 遺伝子治療 BEQVEZ™ (フィダナコジーン・エラパルボベック) の規制当局の承認を取得し、血友病 A 遺伝子治療 (ギロクトコジーン・フィテルパルボベック) を調査する第 3 相プログラムからの肯定的な結果を発表しました。 .

Hympavzi (marstacimab-hncq) について

ファイザーの科学者によって発見された Hympavzi は、血栓の形成を防ぎ止血を回復する機能を持つ天然の抗凝固タンパク質である組織因子経路阻害剤 (TFPI) のクニッツ 2 ドメインを標的とするバランス調整剤です。

ヒムパブジは、第 VIII 因子阻害剤を持たない血友病 A (先天性第 VIII 因子欠損症) または血友病 B (先天性第 VIII 因子欠損症) の成人および 12 歳以上の小児患者における出血エピソードを予防または軽減するための日常予防として米国で承認されています。第 IX 因子欠損症）第 IX 因子阻害剤なし。

BASIS 研究について

極めて重要な BASIS 研究は、青年および成人の参加者を対象にヒムパブジの有効性と安全性を評価する世界的な第 3 相非盲検多施設共同研究です。阻害剤の有無にかかわらず、重度の血友病 A（FVIII <1% と定義）または中等度から重度の血友病 B（FIX 活性 ≤2% と定義）の 12 歳以上 75 歳未満。

FDA の承認は、阻害剤を使用せずに血友病を抱えながら生きる 116 人を対象とした BASIS 研究の結果に基づいており、この研究では 12 か月の積極的治療期間 (ATP) で Hympavzi による治療を受けたのに対し、FVIII または FIX による RP および OD の静脈内レジメンと比較しました。 、6か月の観察期間中に通常のケアの一環として投与されます。 ATP期間中、参加者は予防投与（負荷用量のHympavzi 300 mgを皮下投与し、その後週1回150 mgを皮下投与）を受け、週1回300 mgまで増量する可能性がありました。

Hympavziは、治療された出血のABRを減少させました。阻害剤を使用しない血友病 A または B の患者では、12 か月の ATP 治療後、RP 治療および OD 治療と比較して、それぞれ 35% および 92% 減少しました。 OD グループでは、自然出血、関節出血、標的関節出血、総出血といった出血関連の副次評価項目すべてにわたって Hympavzi の優位性 (p<0.0001) が実証されました。 RP グループでは、Hympavzi はこれらの二次有効性評価項目に対して非劣性を示しました。

Hympavzi の安全性プロファイルはフェーズ 1/2 の結果と一致しており、治療は一般に忍容性が良好でした。最も一般的に報告された副作用（患者の 3% 以上）は、注射部位反応、頭痛、かゆみでした。

BASIS 試験の阻害剤コホートは進行中であり、結果は 2025 年の第 3 四半期に予想されます。ファイザーはまた、重症血友病 A または中等度から重症血友病 B の 1 歳から 18 歳未満の小児を対象に、阻害剤の有無にかかわらずマルスタシマブの安全性と有効性を調査する非盲検試験である BASIS KIDS を実施しています。

血友病について

血友病は、正常な血液を妨げる凝固因子欠乏（血友病 A では FVIII、血友病 B では FIX）によって引き起こされる希少な遺伝性血液疾患のファミリーです。凝固。血友病は幼児期に診断され、世界中で 80 万人以上が罹患しています。 1 血液が適切に凝固できないと、関節内で痛みを伴う出血のリスクが高まり、関節の瘢痕化や損傷が生じる可能性があります。血友病を抱えて生きている人は、出血を繰り返すと永久的な関節損傷を受ける可能性があります。 2,3

数十年にわたり、血友病 A および B に対する最も一般的な治療アプローチは、欠落している凝固因子を補充する因子補充療法でした。因子補充療法は、体内の凝固因子の量を凝固を改善するレベルまで増加させ、結果として出血を減らします。 5,6

米国で血友病 A または B の予防を受けている人々を対象とした調査では、治療を受けており、処方された薬の 75% 以上を服用することと定義されるコンプライアンスを遵守している人のほぼ 3 分の 1 が、点滴 – 予防には時間がかかることがレジメンの最も重要な課題であると述べました。 7,8 規定回数未満の点滴を受けた患者のほぼ 60% が、時間の拘束が点滴を忘れた主な理由であると報告しました。

Hympavzi (マルスタシマブ) 米国の重要な安全性情報

重要: Hympavzi の使用を開始する前に、第 VIII 因子の使用について医療提供者に相談することが非常に重要です。第 IX 因子製品（血液凝固を助ける製品ですが、Hympavziとは異なる作用をする製品）。 Hympavzi による治療中の突発性出血のエピソードを治療するには、第 VIII 因子または第 IX 因子の薬を使用する必要がある場合があります。 Hympavzi による治療中の第 VIII 因子または第 IX 因子の薬をいつ使用するか、および処方された用量に関しては、医療提供者の指示に注意深く従ってください。

Hympavzi を使用する前に、次のような病状についてすべて医療提供者に伝えてください。

  • 手術の予定がある場合。医療提供者は、手術前に Hympavzi による治療を中止する場合があります。手術を予定している場合、Hympavzi の使用をいつ中止するか、いつ再開するかについて医療提供者に相談してください。
  • 感染症や怪我などの重度の短期（急性）疾患​​がある。
  • 妊娠している、または妊娠する予定がある。 Hympavzi は胎児に悪影響を与える可能性があります。

    • 妊娠可能な女性:

  • 医療従事者は、ヒムパブジによる治療を開始する前に妊娠検査を行います。
  • ヒムパブジによる治療中、およびヒムパブジの最後の投与後少なくとも 2 か月間は、効果的な避妊（避妊）を行う必要があります。
  • ヒムパブジによる治療中に妊娠した場合、または妊娠の可能性があると思われる場合は、すぐに医療従事者に伝えてください。
  • 授乳中、または授乳する予定です。 Hympavzi が母乳に移行するかどうかは不明です。

    • 処方薬、市販薬、ビタミン、ハーブサプリメントなど、服用しているすべての薬について医療提供者に伝えてください。

    とはHympavzi の副作用の可能性はありますか?

    Hympavzi は、次のような重篤な副作用を引き起こす可能性があります。

  • 血栓 (血栓塞栓性イベント)。ヒムパブジは血液が凝固するリスクを高める可能性があります。腕、脚、肺、頭の血管に血栓が形成される場合があり、生命を脅かす可能性があります。血栓の次のような兆候や症状が現れた場合は、直ちに医師の診察を受けてください。
  • 腕や脚の腫れや痛み
  • 腕や脚の発赤や変色脚
  • 息切れ
  • 胸や背中上部の痛み
  • 心拍数が速い
  • 喀血
  • 気が遠くなる
  • 頭痛
  • 顔のしびれ
  • 目の痛みまたは腫れ
  • 見えにくい
  • アレルギー反応。 ヒムパブジの治療を受けた人では、発疹やかゆみを含むアレルギー反応が発生しました。重度のアレルギー反応による次の症状のいずれかが発生した場合は、Hympavzi の使用を中止し、直ちに医師の診察を受けてください:
  • 顔、唇、口、または舌の腫れ
  • 呼吸困難
  • 喘鳴
  • めまいまたは失神
  • 心拍が速い、または胸の高鳴り
  • 発汗
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    ヒムパブジの最も一般的な副作用は、注射部位反応 (注射部位のかゆみ、腫れ、硬化、発赤、打撲傷、痛み)、頭痛、かゆみです。

    これらは、Hympavzi の考えられる副作用のすべてではありません。副作用についての医学的アドバイスについては医師に相談してください。副作用については、FDA 1-800-FDA-1088 に報告してください。

    ファイザーについて: 患者の生活を変える画期的な進歩

    ファイザーでは、科学と世界的なリソースを活用して、人々の寿命を延ばし、大幅に改善する治療法を提供しています。当社は、革新的な医薬品やワクチンを含むヘルスケア製品の発見、開発、製造における品質、安全性、価値の基準を確立するよう努めています。ファイザーの同僚は、現代で最も恐れられている病気に対抗するウェルネス、予防、治療法、治療法の進歩に向けて、先進国市場と新興市場全体で日々取り組んでいます。世界有数の革新的なバイオ医薬品企業としての責任に基づき、当社は医療提供者、政府、地域社会と協力して、世界中で信頼できる手頃な価格の医療へのアクセスをサポートし、拡大しています。 175 年間、当社は信頼してくださるすべての人に変化をもたらすために取り組んできました。 当社では、投資家にとって重要と思われる情報を当社の Web サイト (www.Pfizer.com) に定期的に掲載しています。さらに、詳細については、www.Pfizer.com にアクセスし、@Pfizer および @Pfizer_News の X、LinkedIn、YouTube でフォローし、Facebook www.facebook.com/Pfizer/ で「いいね！」をしてください。

    開示通知

    このリリースに含まれる情報は、2024 年 10 月 11 日現在のものです。ファイザーは、新しい情報、将来の出来事や展開の結果として、このリリースに含まれる将来の見通しに関する記述を更新する義務を負いません。

    このリリースには、抗組織因子経路阻害剤である Hympavzi およびファイザーの他の血友病承認製品および治験製品に関する将来予想情報が含まれており、それらの潜在的な利点を含め、実際の結果が表現されたものや結果と大幅に異なる可能性がある重大なリスクと不確実性を伴います。そのような発言によって暗示されます。リスクと不確実性には、特に、ヒムパブジおよびファイザーの他の血友病製品の商業的成功に関する不確実性が含まれます。研究開発に内在する不確実性。これには、予想される臨床エンドポイント、臨床試験の開始日および/または完了日、規制当局への提出日、規制当局への承認日および/または発売日を達成できるかどうか、ならびに不利な新規臨床試験の可能性が含まれます。既存の臨床データのデータとさらなる分析。 BASIS試験の阻害剤コホートが成功するかどうか、あるいはいつ成功するか。臨床試験データが規制当局によって異なる解釈や評価を受けるリスク。規制当局が当社の臨床研究の計画とその結果に満足するかどうか。 Hympavzi またはその他の製品または製品候補について、特定の管轄区域の規制当局に申請を提出できるかどうか、またいつ提出できるか。 Hympavzi またはその他の製品または製品候補に関して係属中または提出されている申請が規制当局によって承認されるかどうか、またいつ承認されるかは、製品の利点が既知のリスクを上回るかどうかの判断を含む、無数の要因によって決まります。製品の有効性、および承認された場合、Hympavzi またはその他のそのような製品または製品候補が商業的に成功するかどうかの判断。ラベル表示、製造プロセス、安全性、および/または Hympavzi またはその他のそのような製品または製品候補の入手可能性または商業的可能性に影響を与える可能性のあるその他の事項に影響を与える規制当局による決定。新型コロナウイルス感染症が当社の事業、運営、財務結果に与える影響に関する不確実性。

    リスクと不確実性の詳細については、2023 年 12 月 31 日終了会計年度のファイザーの年次報告書 (フォーム 10-K) およびその後の報告書 (フォーム 10-Q) に記載されています。 「要因」および「将来の結果に影響を与える可能性のある将来の情報と要因」、およびその後の Form 8-K レポートに記載されています。これらはすべて米国証券取引委員会に提出されており、www.sec.gov および www.pfizer.com.

    > 1 世界血友病連盟。世界血友病連盟の 2022 年年次世界調査に関するグローバル レポート。https://www1.wfh.org/publications/files/pdf-2399.pdf。 2 Srivastava A、Santagostino E、Dougall A、他。血友病管理のための WFH ガイドライン、第 3 版。 2020. 血友病。 26(S6)、1-158。 https://doi.org/10.1111/hae.14046。 3 フランキーニ M、マヌッチ PM。血友病の過去、現在、未来：物語的なレビュー。オーファネット J レア Dis. 7、24 (2012)。 https://doi.org/10.1186/ 1750-1172-7-24。 4 大森 徹、水上 英、小澤 和人、他血友病に対する遺伝子および細胞治療への新しいアプローチ。 J・スロンブ・ヘモスト。 2015;13(補足 1): S133-142。 5 疾病管理予防センター。血友病。最終確認日: 2023 年 4 月。https://www.cdc.gov/ncbddd/血友病/。 6 ウェイアンド AC、パイプ SW。血友病の新しい治療法。血。 2019;133(5):389–398。 doi: https://doi.org/ 10.1182/blood-2018-08-872291。 7 ソーンバーグ CD、ダンカン NA。血友病における治療遵守。患者はアドヒアランスを好みます。 2017;11:1677-1686。 https://doi.org/10.2147/PPA.S139851。 8 ハッカー MR、ジェラティ S、マンコジョンソン M. 血友病における予防療法遵守の障壁。血友病。 2001;7(4):392-6.

    出典: ファイザー株式会社

    投稿しました : 2024-10-13 12:00

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