FDA Nyetujoni Hympavzi (marstacimab-hncq) kanggo Perawatan Dewasa lan Remaja kanthi Hemofilia A utawa B Tanpa Inhibitor

Tindakake Drugslib ing

FDA Nyetujui Hympavzi (marstacimab-hncq) kanggo Perawatan Dewasa lan Remaja Kanthi Hemofilia A utawa B Tanpa Inhibitor

NEW YORK--(BUSINESS WIRE) 11 Oktober, 2024 -- Pfizer Inc. (NYSE: PFE) ngumumake dina iki yen US Food and Drug Administration (FDA) wis nyetujoni Hympavzi (marstacimab-hncq) kanggo profilaksis rutin kanggo nyegah utawa nyuda frekuensi episode pendarahan ing wong diwasa lan pasien pediatrik 12 taun. umur lan luwih lawas kanthi hemofilia A (kekurangan faktor VIII kongenital) tanpa inhibitor faktor VIII (FVIII), utawa hemofilia B (kekurangan faktor IX bawaan) tanpa inhibitor faktor IX (FIX).

Hympavzi minangka inhibitor jalur faktor anti-jaringan (anti-TFPI) pisanan lan siji-sijine sing disetujoni ing AS kanggo perawatan hemofilia A utawa B lan obat hemofilia pisanan sing disetujoni ing AS sing diwenehake liwat obat sing wis diisi, pen injektor otomatis. Hympavzi bisa menehi pilihan perawatan subkutan kanthi jadwal dosis sepisan saben minggu lan persiapan minimal sing dibutuhake kanggo saben administrasi individu.

“Persetujuan Hympavzi minangka kemajuan sing migunani kanggo wong sing ngalami hemofilia A utawa B tanpa inhibitor. pencegahan getihen, kanthi profil safety umum sing bisa diatur lan administrasi subkutan saben minggu langsung, "ujare Suchitra S. Acharya, M.D., Direktur, Hemostasis lan Thrombosis Center Northwell Health, Kepala Program, Gangguan Pendarahan lan Program Trombosis, Pusat Kesehatan Anak Cohen. "Hympavzi duwe tujuan kanggo nyuda beban perawatan saiki kanthi nyukupi kabutuhan penting kanggo pasien kasebut, kalebu akeh sing mbutuhake rejimen infus perawatan intravena sing kerep lan akeh wektu."

Hemofilia minangka kulawarga penyakit getih genetik langka sing disebabake kekurangan faktor pembekuan (FVIII ing hemofilia A, FIX ing hemofilia B), nyebabake luwih saka 800.000 wong ing saindenging jagad. 1 Didiagnosa nalika bocah cilik, hemofilia nyegah kemampuan getih kanggo beku kanthi bener, nambah risiko pendarahan bola-bali ing sendi, sing bisa nyebabake karusakan sendi permanen. 2,3 Senadyan kemajuan sing signifikan ing perawatan hemofilia ing taun-taun pungkasan, akeh wong sing nandhang penyakit kasebut terus ngalami episode pendarahan lan ngatur kondisi kasebut kanthi infus intravena sing kerep kudu ditindakake kaping pirang-pirang seminggu. 4

"Hympavzi minangka perawatan hemofilia kaping pindho Pfizer sing nampa persetujuan FDA taun iki lan minangka kemajuan ilmiah sing paling anyar ing komitmen luwih saka 40 taun kanggo ningkatake perawatan kanggo wong sing ngalami hemofilia," ujare Aamir Malik, Kepala Pejabat Komersial AS lan Wakil Presiden Eksekutif, Pfizer. "Kita ngarepake ngluncurake terobosan medis paling anyar iki lan saiki nawakake telung kelas obat hemofilia - anti-TFPI, terapi gen, lan perawatan faktor rekombinan - sing bisa nyukupi kabutuhan perawatan unik kanggo macem-macem pasien."

Asil saka uji coba BASIS Tahap 3 (NCT03938792) ndhukung persetujuan Hympavzi ing AS ing wong diwasa lan remaja kanthi hemofilia A utawa B tanpa inhibitor. Ing panliten kasebut, Hympavzi nyuda tingkat pendarahan tahunan (ABR) kanggo pendarahan sing diobati kanthi 35% lan 92% sawise periode perawatan aktif 12 sasi dibandhingake karo perawatan profilaksis rutin (RP) lan on-demand (OD) ing pasien. hemofilia A utawa B tanpa inhibitor. Profil safety kanggo Hympavzi konsisten karo asil Phase 1/2. Reaksi salabetipun sing paling umum dilapurake (≥3% pasien) ing panliten kasebut yaiku reaksi ing situs injeksi, sirah, lan pruritus.

"Komunitas hemofilia terus-terusan ngupaya kemajuan ing perawatan sing bisa ningkatake kualitas urip kita. anggota komunitas," ujare Phil Gattone, Presiden lan CEO, Yayasan Gangguan Pendarahan Nasional. "We banget appreciate efforts inovatif Pfizer ing ngembangaken opsi perawatan novel iki sing alamat sawetara saka tantangan sing lagi diadhepi dening wong hemofilia A lan B. kasedhiyan therapy iki minangka langkah kuat maju ing advance care kanggo luwih individu lan kulawargané ing getihen. gangguan masyarakat.”

Komite kanggo Produk Obat kanggo Panggunaan Manungsa (CHMP) saka European Medicines Agency (EMA) ngetrapake pendapat positif kanggo marstacimab kanggo profilaksis rutin episode pendarahan ing wong diwasa lan remaja 12 taun lan luwih kanthi hemofilia A parah tanpa inhibitor FVIII. , utawa hemofilia B abot tanpa inhibitor FIX. Saliyane Hympavzi, Pfizer bubar nampa persetujuan peraturan kanggo terapi gen hemofilia B BEQVEZ™ (fidanacogene elaparvovec) ing AS, EU, lan Kanada, lan ngumumake asil positif saka program Fase 3 sing nyelidiki terapi gen hemofilia A (giroctocogene fitelparvovec) .

Babagan Hympavzi (marstacimab-hncq)

Ditemukake dening ilmuwan Pfizer, Hympavzi minangka agen rebalancing sing ngarahake domain Kunitz 2 saka tissue factor pathway inhibitor (TFPI), protein antikoagulasi alami sing fungsi kanggo nyegah pembentukan gumpalan getih lan mulihake hemostasis.

Hympavzi disetujoni ing AS kanggo profilaksis rutin kanggo nyegah utawa nyuda frekuensi episode pendarahan ing wong diwasa lan pasien pediatrik sing umure 12 taun utawa luwih kanthi hemofilia A (kekurangan faktor VIII kongenital) tanpa inhibitor faktor VIII, utawa hemofilia B (kongenital). kekurangan faktor IX) tanpa inhibitor faktor IX.

Babagan studi BASIS

Studi BASIS sing penting yaiku studi Fase 3 global, label terbuka, multisenter kanggo ngevaluasi khasiat lan safety Hympavzi ing peserta remaja lan diwasa. umur 12 nganti <75 taun kanthi hemofilia A parah (ditetepake minangka FVIII <1%) utawa hemofilia B cukup abot nganti abot (ditetepake aktivitas FIX ≤2%) kanthi utawa tanpa inhibitor.

Persetujuan FDA adhedhasar asil saka studi BASIS sing nyakup 116 wong sing ngalami hemofilia tanpa inhibitor sing diobati karo Hympavzi sajrone periode perawatan aktif (ATP) 12 sasi versus regimen intravena RP lan OD kanthi FVIII utawa FIX , diterbitake minangka bagéan saka perawatan biasanipun ing periode observasi enem sasi. Sajrone ATP, peserta nampa profilaksis (dosis loading subkutan 300 mg Hympavzi, banjur 150 mg subkutan sapisan saben minggu) kanthi potensial kanggo nambah dosis nganti 300 mg sapisan saben minggu.

Hympavzi nyuda ABR kanggo pendarahan sing diobati kanthi 35% lan 92% sawise ATP 12 sasi dibandhingake karo perawatan RP lan OD, ing pasien hemofilia A utawa B tanpa inhibitor. Ing klompok OD, superioritas (p<0.0001) saka Hympavzi dituduhake ing kabeh titik pungkasan sekunder sing gegandhengan karo pendarahan - pendarahan spontan, pendarahan sendi, getihen sendi target, lan getihen total. Ing grup RP, Hympavzi nuduhake non-inferiority kanggo endpoints khasiat sekunder iki.

Profil safety kanggo Hympavzi konsisten karo asil Phase 1/2 lan perawatan umume ditoleransi. Reaksi salabetipun sing paling umum dilapurake (≥3% pasien) yaiku reaksi ing situs injeksi, sirah, lan pruritus.

Kohort inhibitor uji coba BASIS lagi ditindakake, kanthi asil samesthine ing kuartal katelu 2025. Pfizer uga nganakake BASIS KIDS, sawijining studi label terbuka sing nyelidiki safety lan khasiat marstacimab ing bocah-bocah umur 1 nganti <18 taun kanthi hemofilia A abot utawa hemofilia B cukup abot nganti abot kanthi utawa tanpa inhibitor.

Babagan Hemofilia

Hemofilia yaiku kulawarga penyakit getih genetis langka sing disebabake kekurangan faktor pembekuan (FVIII ing hemofilia A, FIX ing hemofilia B), sing nyegah getih normal. pembekuan. Hemofilia didiagnosis nalika bocah cilik lan nyebabake luwih saka 800.000 wong ing saindenging jagad. 1 Ora bisa getih beku kanthi bener bisa nambah risiko getihen sing nyeri ing jero sendi, sing bisa nyebabake jaringan parut lan karusakan. Wong sing ngalami hemofilia bisa ngalami karusakan sendi permanen sawise episode pendarahan sing bola-bali. 2,3

Sajrone pirang-pirang dekade, pendekatan perawatan sing paling umum kanggo hemofilia A lan B yaiku terapi penggantian faktor, sing ngganti faktor pembekuan sing ilang. Terapi panggantos faktor nambah jumlah faktor pembekuan ing awak nganti tingkat sing nambah pembekuan, nyebabake getihen kurang. 5,6

Ing survey wong ing AS sing nampa profilaksis kanggo hemofilia A utawa B, meh sapratelo saka wong-wong sing nampa perawatan lan nduweni kepatuhan dhuwur - ditetepake minangka njupuk 75% utawa luwih saka sing diresepake. infus - nyatakake yen sifat profilaksis sing akeh wektu minangka tantangan paling penting saka regimen kasebut. 7,8 Saklawasé 60% wong sing njupuk kurang saka jumlah infus sing diwènèhaké nglaporake manawa prasetya wektu minangka alasan utama kanggo ilang infus.

Hympavzi (marstacimab) Informasi Keamanan Penting AS

Penting: Sadurunge miwiti nggunakake Hympavzi , penting banget kanggo ngomong karo panyedhiya kesehatan babagan nggunakake faktor VIII lan produk faktor IX(produk sing mbantu bekuan getih nanging bisa digunakake kanthi cara sing beda saka Hympavzi ). Sampeyan bisa uga kudu nggunakake obat faktor VIII utawa faktor IX kanggo nambani episode pendarahan terobosan sajrone perawatan karo Hympavzi. Tindakake kanthi ati-ati instruksi panyedhiya kesehatan babagan kapan nggunakake obat faktor VIII utawa faktor IX lan dosis sing diwenehake sajrone perawatan karo Hympavzi.

Sadurunge nggunakake Hympavzi , ngandhani panyedhiya kesehatan babagan kabeh kondisi medis sampeyan, kalebu yen sampeyan:

  • ngrencanakake operasi. Penyedhiya kesehatan sampeyan bisa mungkasi perawatan karo Hympavzi sadurunge operasi. Dhiskusi karo panyedhiya kesehatan babagan kapan kudu mandheg nggunakake Hympavzi lan kapan kudu miwiti maneh yen sampeyan duwe rencana operasi.
  • duwe penyakit jangka cendhak (akut) sing abot kayata infeksi utawa ciloko.
  • ngandhut utawa rencana arep mbobot. Hympavzi bisa ngrusak bayi sing durung lair.

    • Wong wadon sing bisa ngandhut:

  • Panjenengan panyedhiya kesehatan bakal nindakake tes meteng sadurunge miwiti perawatan karo Hympavzi .
  • Sampeyan kudu nggunakake kontrol lair sing efektif (kontrasepsi) sajrone perawatan karo Hympavzi lan paling sethithik 2 sasi sawise dosis pungkasan Hympavzi.
  • Marang panyedhiya kesehatan sampeyan langsung yen sampeyan ngandhut utawa mikir yen sampeyan lagi ngandhut sajrone perawatan karo Hympavzi .
  • nyusoni utawa rencana arep nyusoni. Ora dingerteni yen Hympavzi mlebu ing susu ibu.

    • Marang panyedhiya kesehatan babagan kabeh obat sing sampeyan gunakake , kalebu obat resep, obat sing bisa dituku, vitamin, lan suplemen herbal.

    Apa sing efek samping saka Hympavzi ?

    Hympavzi bisa nyebabake efek samping sing serius, kalebu:

  • gumpalan getih (kedadeyan thromboembolic). Hympavzi bisa nambah risiko getih beku. Gumpalan getih bisa dibentuk ing pembuluh getih ing lengen, sikil, paru-paru, utawa sirah lan bisa ngancam nyawa. Langsung njaluk bantuan medis yen sampeyan ngalami pratandha utawa gejala gumpalan getih ing ngisor iki:
  • abuh utawa nyeri ing tangan utawa sikil
  • abang utawa owah-owahan warna ing tangan utawa sikil. sikil
  • sesak ambegan
  • nyeri dada utawa punggung ndhuwur
  • denyut jantung cepet
  • batuk getih
  • rasa semaput
  • nyeri sirah
  • mati rasa ing pasuryan
  • mripat lara utawa bengkak
  • gangguan ndeleng
  • reaksi alergi. Reaksi alergi, kalebu ruam lan gatel wis kedadeyan ing wong sing diobati karo Hympavzi. Mungkasi nggunakake Hympavzi lan njaluk bantuan medis langsung yen sampeyan ngalami gejala reaksi alergi sing abot:
  • bengkak ing pasuryan, lambe, tutuk, utawa ilat
  • gangguan ambegan
  • sesak
  • pusing utawa semaput
  • detak jantung sing cepet utawa deg-degan ing dhadha
  • kringet

    • Efek samping Hympavzi sing paling umum yaiku reaksi ing situs injeksi (gatel, bengkak, hardening, abang, bruising, nyeri ing situs injeksi), sirah, lan gatel.

    Iki ora kabeh efek samping saka Hympavzi. Telpon dhokter kanggo saran medis babagan efek samping. Sampeyan bisa nglaporake efek samping menyang FDA ing 1-800-FDA-1088.

    Babagan Pfizer: Terobosan Sing Ngganti Urip Pasien

    Ing Pfizer, kita ngetrapake ilmu pengetahuan lan sumber daya global kanggo nggawa terapi kanggo wong sing nambah lan nambah urip kanthi nyata. Kita ngupayakake nyetel standar kualitas, safety lan nilai ing panemuan, pangembangan lan pabrik produk perawatan kesehatan, kalebu obat-obatan lan vaksin sing inovatif. Saben dina, kanca-kanca Pfizer kerja ing pasar sing maju lan berkembang kanggo ningkatake kesejahteraan, pencegahan, perawatan lan obat-obatan sing nantang penyakit sing paling diwedeni ing jaman saiki. Selaras karo tanggung jawab kita minangka salah sawijining perusahaan biofarmasi inovatif utama ing donya, kita kerja sama karo panyedhiya perawatan kesehatan, pemerintah lan komunitas lokal kanggo ndhukung lan nggedhekake akses menyang perawatan kesehatan sing dipercaya lan terjangkau ing saindenging jagad. Kanggo 175 taun, kita wis makarya kanggo nggawe prabédan kanggo kabeh sing gumantung ing kita. Kita rutin ngirim informasi sing bisa uga penting kanggo investor ing situs web kita ing www.Pfizer.com. Kajaba iku, kanggo sinau luwih lengkap, bukak kita ing www.Pfizer.com lan tindakake X ing @Pfizer lan @Pfizer_News, LinkedIn, YouTube lan kaya kita ing Facebook ing www.facebook.com/Pfizer/.

    Kabar pambocoran

    Informasi sing ana ing rilis iki wiwit tanggal 11 Oktober 2024. Pfizer ora duwe kewajiban kanggo nganyari pratelan ngarep-arep sing ana ing rilis iki minangka asil saka informasi anyar utawa acara utawa perkembangan ing mangsa ngarep.

    Rilis iki ngemot informasi ngarep babagan Hympavzi, inhibitor jalur faktor anti-jaringan, lan produk hemofilia liyane sing disetujoni lan diselidiki Pfizer, kalebu keuntungan potensial, sing kalebu risiko lan kahanan sing durung mesthi sing bisa nyebabake asil nyata beda-beda sacara material saka sing dituduhake utawa diwenehake dening statement kuwi. Resiko lan kahanan sing durung mesthi kalebu, ing antarane, kahanan sing durung mesthi babagan sukses komersial produk hemofilia Hympavzi lan Pfizer liyane; ketidakpastian sing ana ing riset lan pangembangan, kalebu kemampuan kanggo ketemu titik pungkasan klinis sing diantisipasi, wiwitan lan / utawa tanggal rampung kanggo uji klinis, tanggal pengajuan peraturan, tanggal persetujuan peraturan lan / utawa tanggal peluncuran, uga kemungkinan klinis anyar sing ora cocog. data lan analisis luwih saka data klinis sing ana; apa utawa nalika kohort inhibitor uji coba BASIS bakal sukses; risiko data uji klinis tundhuk interpretasi lan penilaian sing beda-beda dening panguwasa pangaturan; apa panguwasa peraturan bakal wareg karo desain lan asil saka pasinaon Clinical kita; apa lan nalika ana aplikasi bisa diajukake karo panguwasa peraturan ing yuridiksi tartamtu kanggo Hympavzi utawa produk utawa calon produk liyane; apa lan nalika ana aplikasi sing bisa ditundha utawa diajukake kanggo Hympavzi utawa produk utawa calon produk liyane bisa disetujoni dening panguwasa peraturan, sing bakal gumantung ing macem-macem faktor, kalebu nggawe tekad apa keuntungan prodhuk luwih gedhe tinimbang risiko sing dikenal lan netepake khasiat produk lan, yen disetujoni, apa Hympavzi utawa produk utawa calon produk liyane bakal sukses sacara komersial; pancasan dening panguwasa regulasi sing mengaruhi labeling, proses manufaktur, safety lan/utawa prakara liyane sing bisa mengaruhi kasedhiyan utawa potensial komersial Hympavzi utawa produk utawa calon produk liyane; kahanan sing durung mesthi babagan pengaruh COVID-19 ing bisnis, operasi lan asil finansial; lan perkembangan kompetitif.

    Deskripsi luwih lengkap babagan risiko lan kahanan sing durung mesthi bisa ditemokake ing Laporan Tahunan Pfizer babagan Formulir 10-K kanggo taun fiskal sing rampung tanggal 31 Desember 2023 lan ing laporan sabanjure babagan Formulir 10-Q, kalebu ing bagean kasebut kanthi caption "Risiko. Faktor-faktor" lan "Informasi lan Faktor-Faktor sing Nggoleki Maju sing Bisa Ngaruhi Asil Masa Depan", uga ing laporan sabanjure ing Formulir 8-K, kabeh diajukake karo Komisi Sekuritas lan Bursa AS lan kasedhiya ing www.sec.govlan shape="https://www1.wfh.org/publications/files/pdf-2399.pdf. 2 Srivastava A, Santagostino E, Dougall A, et al. Pedoman WFH kanggo manajemen hemofilia, 3rd Edition; 2020. Hemofilia. 26(S6), 1–158. https://doi.org/10.e. 3 Franchini M, Mannucci PM. Past, saiki lan masa depan hemofilia: review narasi. Orphanet J Langka Dis. 7, 24 (2012). https://www.ncbdd. hemofilia/. 6 Weyand AC, Pipa SW. Terapi anyar kanggo hemofilia. getih. 2019;133(5):389–398. doi: nofollow" 10.1182/getih-2018-08-872291. 7 Thornburg CD, Duncan NA. Ketaatan perawatan ing hemofilia. Pasien Prefer Ketaatan. 2017;11:1677-1686. https://doi.org/a10. 8 Hacker MR, Geraghty S, Manco-Johnson M. Rintangan kanggo netepi terapi profilaksis ing hemofilia. Hemofilia. 2001;7(4):392-6.

    Sumber: Pfizer Inc.

    Dikirim : 2024-10-13 12:00

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Tembung kunci populer