FDA, 억제제 없이 혈우병 A 또는 B를 앓고 있는 성인 및 청소년 치료용으로 Hympavzi(marstacimab-hncq) 승인

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FDA는 억제제 없이 A형 또는 B형 혈우병 성인 및 청소년 치료를 위해 Hympavzi(marstacimab-hncq)를 승인했습니다.

뉴욕--(BUSINESS WIRE) 10월 11일 2024 -- 화이자(NYSE: PFE)는 미국 식품의약국(FDA)이 성인 및 소아 환자의 출혈 발생 빈도를 예방하거나 줄이기 위한 일상적인 예방요법으로 Hympavzi(marstacimab-hncq)를 승인했다고 오늘 발표했습니다. 제8인자(FVIII) 억제제가 없는 혈우병 A(선천성 제8인자 결핍) 또는 제9인자(FIX) 억제제가 없는 혈우병 B(선천성 제9인자 결핍)가 있는 연령 이상의 환자.

Hympavzi는 미국에서 A형 또는 B형 혈우병 치료용으로 승인된 최초이자 유일한 항조직인자 경로 억제제(anti-TFPI)이며, 미국에서 승인된 최초의 사전 충전형 혈우병 치료제입니다. 자동 주사기 펜. Hympavzi는 주 1회 투여 일정과 각 개별 투여에 필요한 최소한의 준비로 피하 치료 옵션을 제공할 수 있습니다.

“Hympavzi의 승인은 억제제 없이 혈우병 A형 또는 B형을 앓고 있는 사람들에게 의미 있는 발전입니다. 일반적으로 관리 가능한 안전성 프로필과 간단한 주 1회 피하 투여를 통한 출혈 예방”이라고 코헨 아동 의료 센터의 출혈 장애 및 혈전증 프로그램 프로그램 책임자인 지혈 및 혈전증 센터 소장인 수치트라 S. 아차리아(Suchitra S. Acharya) 의학박사가 말했습니다. "Hympavzi는 빈번하고 시간이 많이 걸리는 정맥 주사 치료 주입 요법을 필요로 하는 많은 환자를 포함하여 이러한 환자의 중요한 요구를 충족함으로써 현재의 치료 부담을 줄이는 것을 목표로 합니다."

혈우병은 응고 인자 결핍(혈우병 A의 경우 FVIII, 혈우병 B의 경우 FIX)으로 인해 발생하는 희귀 유전성 혈액 질환 계열로, 전 세계적으로 80만 명 이상의 사람들에게 영향을 미치고 있습니다. 1 유아기에 진단된 혈우병은 혈액의 적절한 응고 능력을 억제하여 관절 내부의 반복 출혈 위험을 증가시켜 영구적인 관절 손상을 초래할 수 있습니다. 2,3 최근 몇 년 동안 혈우병 치료가 크게 발전했음에도 불구하고 이 질병을 앓고 있는 많은 사람들은 계속해서 출혈을 경험하고 있으며 일주일에 여러 번 투여해야 할 수도 있는 빈번한 정맥 주입으로 상태를 관리합니다. 4

“Hympavzi는 올해 FDA 승인을 받은 화이자의 두 번째 혈우병 치료제이며 혈우병 환자에 대한 치료를 개선하려는 화이자의 40년 이상 노력의 의미 있는 최신 과학적 발전입니다.”라고 아미르 말리크(Aamir Malik)는 말했습니다. 화이자(Pfizer)의 미국 최고 상업 책임자(CCO) 겸 수석 부사장. "우리는 이 최신 의학적 혁신을 시작하고 이제 광범위한 환자의 고유한 치료 요구를 충족할 수 있는 세 가지 종류의 혈우병 의약품(항TFPI, 유전자 치료법, 재조합 인자 치료법)을 제공할 수 있기를 기대합니다." /p>

제3상 BASIS 시험(NCT03938792)의 결과는 억제제 없이 혈우병 A 또는 B를 앓고 있는 성인 및 청소년을 대상으로 미국에서 Hympavzi의 승인을 뒷받침했습니다. 해당 연구에서 Hympavzi는 12개월 활성 치료 기간 후 환자의 일반 예방요법(RP) 및 주문형(OD) 치료에 비해 치료된 출혈에 대한 연간 출혈율(ABR)을 각각 35% 및 92% 감소시켰습니다. 억제제가 없는 혈우병 A 또는 B의 경우. Hympavzi의 안전성 프로필은 1/2상 결과와 일치했습니다. 연구에서 가장 흔하게 보고된 이상반응(환자의 3% 이상)은 주사 부위 반응, 두통, 소양증이었습니다.

"혈우병 커뮤니티는 환자의 삶의 질을 향상시킬 수 있는 치료의 발전을 지속적으로 추구합니다. 지역 사회 구성원들입니다."라고 국립 출혈 장애 재단(National Bleeding Disorders Foundation)의 회장 겸 CEO인 Phil Gattone은 말했습니다. "우리는 혈우병 A형과 B형 환자가 직면하고 있는 문제 중 일부를 해결하는 이 새로운 치료법을 개발하려는 화이자의 혁신적인 노력에 크게 감사드립니다. 이 치료법의 출시는 출혈을 겪고 있는 더 많은 개인과 가족을 위한 치료를 발전시키는 강력한 진전을 나타냅니다. 장애 커뮤니티.”

유럽 의약청(EMA) 산하 의약품 위원회(CHMP)는 FVIII 억제제 없이 중증 혈우병 A를 앓고 있는 12세 이상 성인 및 청소년의 일상적인 출혈 예방에 마르스타시맙에 대한 긍정적인 의견을 채택했습니다. 또는 FIX 억제제가 없는 중증 혈우병 B형. 화이자는 Hympavzi 외에도 최근 미국, EU, 캐나다에서 혈우병 B 유전자 치료제 BEQVEZ™(피다나코진 엘라파르보벡)에 대한 규제 승인을 받았으며, 혈우병 A 유전자 치료제(giroctocogene fitelparvovec)를 연구하는 3상 프로그램의 긍정적인 결과를 발표했습니다. .

Hympavzi(marstacimab-hncq) 정보

화이자 과학자들이 발견한 Hympavzi는 혈전 형성을 예방하고 지혈을 회복시키는 기능을 하는 천연 항응고 단백질인 조직인자 경로 억제제(TFPI)의 Kunitz 2 도메인을 표적으로 삼는 재균형제입니다.

Hympavzi는 제8인자 억제제가 없는 혈우병 A(선천성 제8인자 결핍) 또는 혈우병 B(선천성 제8인자 결핍)가 있는 성인 및 12세 이상 소아 환자의 출혈 에피소드를 예방하거나 감소시키기 위한 일상적인 예방요법으로 미국에서 승인되었습니다. 제9인자 결핍) 제9인자 억제제 없이.

BASIS 연구 정보

중추적인 BASIS 연구는 청소년 및 성인 참가자를 대상으로 Hympavzi의 효능과 안전성을 평가하기 위한 글로벌 3상, 공개 라벨, 다기관 연구입니다. 중증 혈우병 A(FVIII <1%로 정의됨) 또는 중등도 내지 중증 혈우병 B(FIX 활성도 2% 이하로 정의됨)가 있는 12~75세 미만.

FDA 승인은 억제제 없이 혈우병을 앓고 있는 116명을 대상으로 12개월 활성 치료 기간(ATP) 동안 Hympavzi와 FVIII 또는 FIX를 이용한 RP 및 OD 정맥 주사 요법으로 치료를 받은 BASIS 연구 결과를 토대로 이루어졌습니다. , 6개월의 관찰 기간 동안 일반적인 치료의 일부로 투여됩니다. ATP 기간 동안 참가자들은 예방요법(Hympavzi 300mg 피하 부하 용량, 이어서 주 1회 150mg 피하 주사)을 받았고, 용량은 주 1회 300mg까지 증량할 수 있었습니다.

Hympavzi는 치료된 출혈에 대한 ABR을 감소시켰습니다. 억제제가 없는 혈우병 A 또는 B 환자에서 RP 및 OD 치료에 비해 12개월 ATP 후 각각 35% 및 92% 증가했습니다. OD군에서 Hympavzi의 우월성(p<0.0001)은 모든 출혈 관련 2차 평가변수(자발 출혈, 관절 출혈, 표적 관절 출혈, 총 출혈)에서 입증되었습니다. RP 그룹에서 Hympavzi는 이러한 2차 유효성 평가변수에 대해 비열등성을 입증했습니다.

Hympavzi의 안전성 프로필은 1/2상 결과와 일치했으며 치료는 일반적으로 내약성이 좋았습니다. 가장 흔하게 보고된 이상반응(환자의 ≥3%)은 주사 부위 반응, 두통 및 소양증이었습니다.

BASIS 임상시험의 억제제 코호트가 진행 중이며 결과는 2025년 3분기에 예상됩니다. 화이자는 또한 억제제 유무에 관계없이 중증 혈우병 A 또는 중등도에서 중증 혈우병 B를 앓고 있는 1~18세 어린이를 대상으로 마르스타시맙의 안전성과 효능을 조사하는 공개 라벨 연구인 BASIS KIDS를 진행하고 있습니다.

혈우병에 대하여

혈우병은 응고인자 결핍(혈우병 A의 경우 FVIII, 혈우병 B의 경우 FIX)으로 인해 발생하는 희귀한 유전적 혈액 질환 계열로, 혈액의 정상적인 흐름을 방해합니다. 응고. 혈우병은 유아기에 진단되며 전 세계적으로 80만 명 이상의 사람들에게 영향을 미칩니다. 1 혈액이 제대로 응고되지 않으면 관절 내부에서 고통스러운 출혈이 발생할 위험이 높아져 관절에 상처가 생기고 손상될 수 있습니다. 혈우병 환자는 반복적인 출혈로 인해 영구적인 관절 손상을 입을 수 있습니다. 2,3

수십 년 동안 혈우병 A와 B에 대한 가장 일반적인 치료법은 누락된 응고 인자를 대체하는 인자 대체 요법이었습니다. 인자 대체 요법은 체내 응고 인자의 양을 응고를 개선하는 수준으로 증가시켜 출혈을 줄입니다. 5,6

혈우병 A 또는 B에 대한 예방약을 받고 있는 미국 사람들을 대상으로 한 조사에서, 치료를 받고 높은 순응도를 보이는 사람들 중 거의 1/3이 처방된 양의 75% 이상을 복용하는 것으로 정의됩니다. 주입 – 예방에 시간이 많이 걸리는 특성이 이 요법의 가장 중요한 과제라고 밝혔습니다. 7,8 처방된 주입 횟수보다 적은 횟수를 투여한 환자 중 약 60%는 시간 투자가 주입 누락의 주요 원인이라고 보고했습니다.

Hympavzi(marstacimab) 미국 중요 안전 정보

중요: Hympavzi 사용을 시작하기 전에 제8인자 사용에 대해 담당 의료 서비스 제공자와 상담하는 것이 매우 중요합니다. 및 인자 IX 제품(혈액 응고를 돕지만 Hympavzi와는 다른 방식으로 작용하는 제품). Hympavzi로 치료하는 동안 돌발 출혈 에피소드를 치료하기 위해 인자 VIII 또는 인자 IX 의약품을 사용해야 할 수도 있습니다. Hympavzi로 치료하는 동안 인자 VIII 또는 인자 IX 의약품을 언제 사용해야 하는지와 처방된 복용량에 관해 담당 의사의 지시를 주의 깊게 따르십시오.

Hympavzi를 사용하기 전에 다음을 포함한 모든 건강 상태에 대해 의료 서비스 제공자에게 알리십시오.

  • 수술 계획이 있는 경우. 귀하의 의료 서비스 제공자는 수술 전에 Hympavzi 치료를 중단할 수 있습니다. Hympavzi 사용을 중단해야 할 시기와 수술을 계획한 경우 언제 다시 시작해야 하는지에 대해 담당 의료 서비스 제공자와 상담하세요.
  • 감염이나 부상과 같은 심각한 단기(급성) 질병이 있는 경우.
  • 임신 중이거나 임신할 계획이 있습니다. Hympavzi는 태아에게 해를 끼칠 수 있습니다.

    • 임신할 수 있는 여성:

  • 귀하의 의료 서비스 제공자는 귀하가 Hympavzi 치료를 시작하기 전에 임신 테스트를 실시할 것입니다.
  • Hympavzi 치료를 받는 동안과 Hympavzi 마지막 복용 후 최소 2개월 동안 효과적인 피임(피임)을 사용해야 합니다.
  • 임신을 하였거나 Hympavzi 치료 중에 임신했을 가능성이 있다고 생각되면 즉시 의료 서비스 제공자에게 알리십시오.
  • 모유 수유 중이거나 모유 수유할 계획입니다. Hympavzi가 모유로 전달되는지는 알려지지 않았습니다.

    • 처방약, 일반의약품, 비타민, 약초 보조제 등 귀하가 복용하는 모든 약에 대해 의료 서비스 제공자에게 알리십시오.

    무엇입니까? Hympavzi의 가능한 부작용 ?

    Hympavzi는 다음을 포함한 심각한 부작용을 일으킬 수 있습니다.

  • 혈전(혈전색전증). Hympavzi는 혈액 응고 위험을 증가시킬 수 있습니다. 팔, 다리, 폐 또는 머리의 혈관에 혈전이 형성될 수 있으며 생명을 위협할 수 있습니다. 다음과 같은 혈전 징후 또는 증상이 나타나면 즉시 의료 도움을 받으십시오.
  • 팔이나 다리의 붓기 또는 통증
  • 팔의 붉어짐 또는 변색 또는 다리
  • 숨가쁨
  • 가슴이나 등 위쪽 통증
  • 빠른 심박수
  • 피를 토함
  • 어지러움
  • 두통
  • 얼굴 마비
  • 눈의 통증이나 부종
  • 시력 상실
  • 알레르기 반응. Hympavzi로 치료받은 사람들에게서 발진과 가려움증을 포함한 알레르기 반응이 나타났습니다. 심각한 알레르기 반응의 다음 증상 중 하나라도 나타나면 Hympavzi 사용을 중단하고 즉시 의학적 도움을 받으십시오.
  • 얼굴, 입술, 입 또는 혀의 붓기
  • 호흡 곤란
  • 쌕쌕거림
  • 현기증 또는 실신
  • 빠른 심장 박동 또는 가슴 두근거림
  • 땀

    • hympavzi의 가장 흔한 부작용은 주사 부위 반응(주사 부위의 가려움증, 부종, 경화, 발적, 멍, 통증), 두통, 가려움증입니다.

    Hympavzi의 가능한 부작용은 이것이 전부는 아닙니다. 부작용에 대한 의학적 조언을 얻으려면 담당 의사에게 문의하십시오. 1-800-FDA-1088번으로 FDA에 부작용을 신고할 수 있습니다.

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    공개 공지

    이 보도 자료에 포함된 정보는 2024년 10월 11일 기준입니다. 화이자는 새로운 정보나 향후 사건 또는 개발의 결과로 이 보도 자료에 포함된 미래 예측 진술을 업데이트할 의무가 없습니다.

    본 보도자료에는 항조직인자 경로 억제제인 ​​Hympavzi와 화이자의 기타 혈우병 승인 및 연구용 제품에 대한 미래 예측 정보가 포함되어 있습니다. 여기에는 잠재적인 이점도 포함됩니다. 그러한 진술을 통해 암시됩니다. 위험과 불확실성에는 무엇보다도 Hympavzi 및 화이자의 기타 혈우병 제품의 상업적 성공에 관한 불확실성이 포함됩니다. 예상되는 임상 종료점, 임상 시험의 시작 및/또는 완료 날짜, 규제 제출 날짜, 규제 승인 날짜 및/또는 출시 날짜를 충족할 수 있는 능력, 불리한 새로운 임상의 가능성을 포함하여 연구 개발에 내재된 불확실성 기존 임상 데이터의 데이터 및 추가 분석; BASIS 시험의 억제제 코호트가 성공할지 여부와 시기; 임상시험 데이터가 규제 당국에 의해 서로 다른 해석과 평가를 받을 위험; 규제 당국이 당사의 임상 연구 설계 및 결과에 만족하는지 여부 Hympavzi 또는 기타 제품이나 제품 후보에 대한 신청서가 특정 관할권의 규제 당국에 제출될 수 있는지 여부와 시기 Hympavzi 또는 다른 제품이나 제품 후보에 대해 계류 중이거나 제출될 수 있는 신청서가 규제 당국의 승인을 받을 수 있는지 여부와 시기는 제품의 이점이 알려진 위험보다 큰지 여부에 대한 결정을 포함하여 다양한 요인에 따라 달라집니다. 제품의 효능에 대한 결정, 그리고 승인된 경우 Hympavzi 또는 기타 제품이나 제품 후보가 상업적으로 성공할지 여부를 결정합니다. 라벨링, 제조 공정, 안전 및/또는 Hympavzi 또는 기타 제품이나 제품 후보의 가용성이나 상업적 잠재력에 영향을 미칠 수 있는 기타 문제에 영향을 미치는 규제 당국의 결정 코로나19가 당사의 사업, 운영 및 재무 결과에 미치는 영향에 관한 불확실성; 경쟁적인 발전을 도모합니다.

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    출처: 화이자(Pfizer Inc.)

    게시됨 : 2024-10-13 12:00

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