FDA Meluluskan Hympavzi (marstacimab-hncq) untuk Rawatan Dewasa dan Remaja dengan Hemofilia A atau B Tanpa Perencat

Ikuti Drugslib di

FDA Meluluskan Hympavzi (marstacimab-hncq) untuk Rawatan Dewasa dan Remaja dengan Hemofilia A atau B Tanpa Perencat

NEW YORK--(BUSINESS WIRE) 11 Oktober, 2024 -- Pfizer Inc. (NYSE: PFE) hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. telah meluluskan Hympavzi (marstacimab-hncq) untuk profilaksis rutin bagi mencegah atau mengurangkan kekerapan episod pendarahan pada orang dewasa dan pesakit kanak-kanak 12 tahun berumur dan lebih tua dengan hemofilia A (kekurangan faktor VIII kongenital) tanpa perencat faktor VIII (FVIII), atau hemofilia B (kekurangan faktor IX kongenital) tanpa perencat faktor IX (FIX).

Hympavzi ialah perencat laluan faktor anti-tisu (anti-TFPI) pertama dan satu-satunya yang diluluskan di A.S. untuk rawatan hemofilia A atau B dan ubat hemofilia pertama yang diluluskan di A.S. untuk diberikan melalui pra-isi, pen penyuntik automatik. Hympavzi boleh menawarkan pilihan rawatan subkutaneus dengan jadual dos sekali seminggu dan penyediaan minimum yang diperlukan untuk setiap pentadbiran individu.

“Kelulusan Hympavzi adalah kemajuan bermakna bagi mereka yang menghidap hemofilia A atau B tanpa perencat untuk pencegahan pendarahan, dengan profil keselamatan yang boleh diurus secara amnya dan pentadbiran subkutaneus sekali seminggu yang mudah,” kata Suchitra S. Acharya, M.D., Pengarah, Hemostasis dan Thrombosis Centre Northwell Health, Ketua Program, Gangguan Pendarahan dan Program Trombosis, Pusat Perubatan Kanak-kanak Cohen. “Hympavzi bertujuan untuk mengurangkan beban rawatan semasa dengan memenuhi keperluan penting bagi pesakit ini, termasuk ramai yang memerlukan rejimen infusi rawatan intravena yang kerap dan memakan masa.”

Hemofilia ialah keluarga penyakit darah genetik yang jarang berlaku disebabkan oleh kekurangan faktor pembekuan (FVIII dalam hemofilia A, FIX dalam hemofilia B), yang memberi kesan kepada lebih 800,000 orang di seluruh dunia. 1 Didiagnos pada awal kanak-kanak, hemofilia menghalang keupayaan darah untuk membeku dengan betul, meningkatkan risiko pendarahan berulang di dalam sendi, yang boleh menyebabkan kerosakan sendi kekal. 2,3 Walaupun terdapat kemajuan yang ketara dalam rawatan hemofilia dalam beberapa tahun kebelakangan ini, ramai orang yang hidup dengan penyakit ini terus mengalami episod pendarahan dan menguruskan keadaan mereka dengan infusi intravena yang kerap yang mungkin perlu diberikan beberapa kali seminggu. 4

“Hympavzi ialah rawatan hemofilia kedua Pfizer yang menerima kelulusan FDA tahun ini dan merupakan kemajuan saintifik bermakna terkini dalam komitmen lebih 40 tahun kami untuk meningkatkan penjagaan bagi mereka yang menghidap hemofilia,” kata Aamir Malik, Ketua Pegawai Komersial A.S. dan Naib Presiden Eksekutif, Pfizer. "Kami berharap untuk melancarkan penemuan perubatan terbaharu ini dan kini menawarkan tiga kelas ubat hemofilia yang berbeza - anti-TFPI, terapi gen dan rawatan faktor rekombinan - yang boleh memenuhi keperluan rawatan unik bagi pelbagai pesakit."

Keputusan daripada percubaan ASAS Fasa 3 (NCT03938792) menyokong kelulusan Hympavzi di A.S. pada orang dewasa dan remaja dengan hemofilia A atau B tanpa perencat. Dalam kajian itu, Hympavzi mengurangkan kadar pendarahan tahunan (ABR) untuk pendarahan yang dirawat sebanyak 35% dan 92% selepas tempoh rawatan aktif selama 12 bulan berbanding rawatan profilaksis rutin (RP) dan atas permintaan (OD) masing-masing, pada pesakit. dengan hemofilia A atau B tanpa perencat. Profil keselamatan untuk Hympavzi adalah konsisten dengan keputusan Fasa 1/2. Reaksi buruk yang paling kerap dilaporkan (≥3% daripada pesakit) dalam kajian ini ialah tindak balas tapak suntikan, sakit kepala dan pruritus.

"Komuniti hemofilia sentiasa mencari kemajuan dalam penjagaan yang boleh meningkatkan kualiti hidup kita. ahli komuniti," kata Phil Gattone, Presiden dan Ketua Pegawai Eksekutif, Yayasan Gangguan Pendarahan Kebangsaan. "Kami sangat menghargai usaha inovatif Pfizer dalam membangunkan pilihan rawatan baru ini yang menangani beberapa cabaran berterusan yang dihadapi oleh penghidap hemofilia A dan B. Ketersediaan terapi ini mewakili langkah maju yang kuat dalam memajukan penjagaan untuk lebih ramai individu dan keluarga yang mengalami pendarahan. komuniti gangguan.”

Jawatankuasa Produk Ubat untuk Kegunaan Manusia (CHMP) Agensi Ubat Eropah (EMA) menerima pakai pendapat positif untuk marstacimab untuk profilaksis rutin episod pendarahan pada orang dewasa dan remaja 12 tahun dan lebih tua dengan hemofilia A teruk tanpa perencat FVIII , atau hemofilia B teruk tanpa perencat FIX. Selain Hympavzi , Pfizer baru-baru ini menerima kelulusan kawal selia untuk terapi gen hemofilia B BEQVEZ™ (fidanacogene elaparvovec) di A.S., EU dan Kanada, dan mengumumkan keputusan positif daripada program Fasa 3 yang menyiasat terapi gen hemofilia Anya (giroctocogene fitelparvovec) .

Mengenai Hympavzi (marstacimab-hncq)

Ditemui oleh saintis Pfizer, Hympavzi ialah agen pengimbang semula yang menyasarkan domain Kunitz 2 perencat laluan faktor tisu (TFPI), protein antikoagulasi semula jadi yang berfungsi untuk menghalang pembentukan bekuan darah dan memulihkan hemostasis.

Hympavzi diluluskan di A.S. untuk profilaksis rutin untuk mencegah atau mengurangkan kekerapan episod pendarahan pada orang dewasa dan pesakit kanak-kanak berumur 12 tahun ke atas dengan hemofilia A (kekurangan faktor VIII kongenital) tanpa perencat faktor VIII, atau hemofilia B (kongenital). kekurangan faktor IX) tanpa perencat faktor IX.

Mengenai kajian BASIS

Kajian BASIS yang penting ialah kajian Fasa 3 global, label terbuka, berbilang pusat untuk menilai keberkesanan dan keselamatan Hympavzi dalam peserta remaja dan dewasa berumur 12 hingga <75 tahun dengan hemofilia A teruk (ditakrifkan sebagai FVIII <1%) atau hemofilia B sederhana teruk hingga teruk (ditakrifkan sebagai aktiviti FIX ≤2%) dengan atau tanpa perencat.

Kelulusan FDA adalah berdasarkan hasil daripada kajian BASIS yang merangkumi 116 orang yang menghidap hemofilia tanpa perencat yang telah dirawat dengan Hympavzi semasa tempoh rawatan aktif (ATP) selama 12 bulan berbanding rejimen intravena RP dan OD dengan FVIII atau FIX , diberikan sebagai sebahagian daripada penjagaan biasa dalam tempoh pemerhatian selama enam bulan. Semasa ATP, peserta menerima profilaksis (dos pemuatan subkutaneus 300 mg Hympavzi , diikuti dengan 150 mg subkutan sekali seminggu) dengan potensi peningkatan dos kepada 300 mg sekali seminggu.

Hympavzi mengurangkan ABR untuk pendarahan yang dirawat sebanyak 35% dan 92% selepas ATP 12 bulan berbanding rawatan RP dan OD, masing-masing, pada pesakit hemofilia A atau B tanpa perencat. Dalam kumpulan OD, keunggulan (p<0.0001) Hympavzi ditunjukkan merentasi semua titik akhir sekunder yang berkaitan dengan pendarahan - pendarahan spontan, pendarahan sendi, pendarahan sendi sasaran, dan pendarahan total. Dalam kumpulan RP, Hympavzi menunjukkan tidak rendah diri kepada titik akhir keberkesanan sekunder ini.

Profil keselamatan untuk Hympavzi adalah konsisten dengan keputusan Fasa 1/2 dan rawatan umumnya diterima dengan baik. Reaksi buruk yang paling biasa dilaporkan (≥3% pesakit) ialah tindak balas tapak suntikan, sakit kepala dan pruritus.

Kohort perencat percubaan BASIS sedang berjalan, dengan keputusan dijangka pada suku ketiga 2025. Pfizer juga menjalankan BASIS KIDS, kajian label terbuka yang menyiasat keselamatan dan keberkesanan marstacimab pada kanak-kanak berumur 1 hingga <18 tahun dengan hemofilia A teruk atau hemofilia B sederhana teruk hingga teruk dengan atau tanpa perencat.

Mengenai Hemofilia

Hemofilia ialah keluarga penyakit darah genetik yang jarang berlaku yang disebabkan oleh kekurangan faktor pembekuan (FVIII dalam hemofilia A, FIX dalam hemofilia B), yang menghalang darah normal pembekuan. Hemofilia didiagnosis pada awal kanak-kanak dan memberi kesan kepada lebih 800,000 orang di seluruh dunia. 1 Ketidakupayaan darah untuk membeku dengan betul boleh meningkatkan risiko pendarahan yang menyakitkan di dalam sendi, yang boleh menyebabkan parut dan kerosakan sendi. Orang yang hidup dengan hemofilia boleh mengalami kerosakan sendi kekal selepas episod pendarahan berulang. 2,3

Selama beberapa dekad, pendekatan rawatan yang paling biasa untuk hemofilia A dan B ialah terapi penggantian faktor, yang menggantikan faktor pembekuan yang hilang. Terapi penggantian faktor meningkatkan jumlah faktor pembekuan dalam badan ke tahap yang memperbaiki pembekuan, mengakibatkan pendarahan yang kurang. 5,6

Dalam tinjauan ke atas orang di A.S. yang menerima profilaksis untuk hemofilia A atau B, hampir satu pertiga daripada mereka yang menerima rawatan dan mempunyai pematuhan yang tinggi – ditakrifkan sebagai mengambil 75% atau lebih daripada yang ditetapkan. infusi - menyatakan bahawa sifat profilaksis yang memakan masa adalah cabaran paling ketara dalam rejimen. 7,8 Hampir 60% daripada mereka yang mengambil kurang daripada bilangan infusi yang ditetapkan melaporkan bahawa komitmen masa adalah sebab utama untuk kehilangan infusi.

Maklumat Keselamatan Penting Hympavzi (marstacimab) A.S.

Penting: Sebelum anda mula menggunakan Hympavzi , adalah sangat penting untuk berbincang dengan pembekal penjagaan kesihatan anda tentang penggunaan faktor VIII dan produk faktor IX(produk yang membantu pembekuan darah tetapi berfungsi dengan cara yang berbeza daripada Hympavzi ). Anda mungkin perlu menggunakan ubat faktor VIII atau faktor IX untuk merawat episod pendarahan terobosan semasa rawatan dengan Hympavzi. Ikuti arahan pembekal penjagaan kesihatan anda dengan berhati-hati tentang masa untuk menggunakan ubat faktor VIII atau faktor IX dan dos yang ditetapkan semasa rawatan anda dengan Hympavzi .

Sebelum menggunakan Hympavzi , beritahu pembekal penjagaan kesihatan anda tentang semua keadaan perubatan anda, termasuk jika anda:

  • mempunyai pembedahan yang dirancang. Pembekal penjagaan kesihatan anda mungkin menghentikan rawatan dengan Hympavzi sebelum pembedahan anda. Bercakap dengan pembekal penjagaan kesihatan anda tentang masa untuk berhenti menggunakan Hympavzi dan bila untuk memulakannya semula jika anda mempunyai pembedahan yang dirancang.
  • mengalami penyakit jangka pendek (akut) yang teruk seperti jangkitan atau kecederaan.
  • sedang hamil atau merancang untuk hamil. Hympavzi boleh membahayakan bayi anda yang belum lahir.

    • Wanita yang boleh hamil:

  • Anda pembekal penjagaan kesihatan akan melakukan ujian kehamilan sebelum anda memulakan rawatan anda dengan Hympavzi .
  • Anda harus menggunakan kawalan kelahiran (kontrasepsi) yang berkesan semasa rawatan dengan Hympavzi dan sekurang-kurangnya 2 bulan selepas dos terakhir Hympavzi .Beritahu pembekal penjagaan kesihatan anda dengan segera jika anda hamil atau berpendapat bahawa anda mungkin hamil semasa rawatan dengan Hympavzi .
  • sedang menyusu atau merancang untuk menyusu. Tidak diketahui sama ada Hympavzi masuk ke dalam susu ibu anda.

    • Beritahu penyedia penjagaan kesihatan anda tentang semua ubat yang anda ambil , termasuk ubat preskripsi, ubat-ubatan yang dijual bebas, vitamin dan suplemen herba.

    Apakah itu kemungkinan kesan sampingan Hympavzi ?

    Hympavzi boleh menyebabkan kesan sampingan yang serius, termasuk:

  • darah beku (peristiwa thromboembolic). Hympavzi boleh meningkatkan risiko darah anda membeku. Gumpalan darah mungkin terbentuk dalam saluran darah di lengan, kaki, paru-paru atau kepala anda dan boleh mengancam nyawa. Dapatkan bantuan perubatan dengan segera jika anda mengalami mana-mana tanda atau gejala pembekuan darah berikut:
  • bengkak atau sakit pada lengan atau kaki
  • kemerahan atau perubahan warna pada lengan atau kaki
  • sesak nafas
  • sakit di dada atau bahagian atas belakang
  • denyut jantung laju
  • batuk darah
  • berasa pengsan
  • sakit kepala
  • kebas pada muka
  • sakit mata atau bengkak
  • masalah melihat
  • reaksi alahan. Reaksi alahan, termasuk ruam dan gatal-gatal telah berlaku pada orang yang dirawat dengan Hympavzi . Berhenti menggunakan Hympavzi dan dapatkan bantuan perubatan dengan segera jika anda mengalami mana-mana simptom tindak balas alahan yang teruk berikut:
  • bengkak muka, bibir, mulut atau lidah anda
  • kesukaran bernafas
  • semput
  • pening atau pengsan
  • degupan jantung yang laju atau berdebar-debar di dada anda
  • berpeluh

    • Kesan sampingan Hympavzi yang paling biasa ialah tindak balas tapak suntikan (gatal-gatal, bengkak, pengerasan, kemerahan, lebam, sakit di tapak suntikan), sakit kepala dan gatal-gatal.

    Ini bukan semua kesan sampingan Hympavzi yang mungkin. Hubungi doktor anda untuk mendapatkan nasihat perubatan tentang kesan sampingan. Anda boleh melaporkan kesan sampingan kepada FDA di 1-800-FDA-1088.

    Mengenai Pfizer: Terobosan Yang Mengubah Kehidupan Pesakit

    Di Pfizer, kami menggunakan sains dan sumber global kami untuk membawa terapi kepada orang yang memanjangkan dan meningkatkan kehidupan mereka dengan ketara. Kami berusaha untuk menetapkan standard kualiti, keselamatan dan nilai dalam penemuan, pembangunan dan pembuatan produk penjagaan kesihatan, termasuk ubat-ubatan dan vaksin yang inovatif. Setiap hari, rakan sekerja Pfizer bekerja merentasi pasaran maju dan baru muncul untuk memajukan kesihatan, pencegahan, rawatan dan penawar yang mencabar penyakit yang paling digeruni pada zaman kita. Selaras dengan tanggungjawab kami sebagai salah satu syarikat biofarmaseutikal inovatif terulung di dunia, kami bekerjasama dengan penyedia penjagaan kesihatan, kerajaan dan komuniti tempatan untuk menyokong dan mengembangkan akses kepada penjagaan kesihatan yang boleh dipercayai dan mampu milik di seluruh dunia. Selama 175 tahun, kami telah berusaha untuk membuat perubahan bagi semua yang bergantung kepada kami. Kami secara rutin menyiarkan maklumat yang mungkin penting kepada pelabur di tapak web kami di www.Pfizer.com. Selain itu, untuk mengetahui lebih lanjut, sila lawati kami di www.Pfizer.com dan ikuti kami di X di @Pfizer dan @Pfizer_News, LinkedIn, YouTube dan sukai kami di Facebook di www.facebook.com/Pfizer/.

    Notis pendedahan

    Maklumat yang terkandung dalam keluaran ini adalah pada 11 Oktober 2024. Pfizer tidak bertanggungjawab untuk mengemas kini kenyataan berpandangan ke hadapan yang terkandung dalam keluaran ini sebagai hasil daripada maklumat baharu atau peristiwa atau perkembangan masa hadapan.

    Keluaran ini mengandungi maklumat yang berpandangan ke hadapan tentang Hympavzi , perencat laluan faktor anti-tisu dan produk hemofilia lain yang diluluskan dan penyiasatan Pfizer, termasuk potensi manfaatnya, yang melibatkan risiko dan ketidakpastian yang besar yang boleh menyebabkan keputusan sebenar berbeza secara material daripada yang dinyatakan atau tersirat oleh kenyataan sedemikian. Risiko dan ketidakpastian termasuk, antara lain, ketidakpastian mengenai kejayaan komersial produk hemofilia Hympavzi dan Pfizer yang lain; ketidakpastian yang wujud dalam penyelidikan dan pembangunan, termasuk keupayaan untuk memenuhi jangkaan titik akhir klinikal, tarikh permulaan dan/atau penyiapan untuk ujian klinikal kami, tarikh penyerahan peraturan, tarikh kelulusan peraturan dan/atau tarikh pelancaran, serta kemungkinan klinikal baharu yang tidak menguntungkan. data dan analisis lanjut data klinikal sedia ada; sama ada atau bila kohort perencat percubaan BASIS akan berjaya; risiko bahawa data percubaan klinikal tertakluk kepada tafsiran dan penilaian yang berbeza oleh pihak berkuasa kawal selia; sama ada pihak berkuasa kawal selia akan berpuas hati dengan reka bentuk dan hasil daripada kajian klinikal kami; sama ada dan bila mana-mana permohonan boleh difailkan dengan pihak berkuasa kawal selia khususnya bidang kuasa untuk Hympavzi atau mana-mana produk atau calon produk lain; sama ada dan bila mana-mana permohonan sedemikian yang mungkin belum selesai atau difailkan untuk Hympavzi atau mana-mana produk atau calon produk lain boleh diluluskan oleh pihak berkuasa kawal selia, yang akan bergantung kepada pelbagai faktor, termasuk membuat penentuan sama ada manfaat produk itu melebihi risiko yang diketahui dan penentuan keberkesanan produk dan, jika diluluskan, sama ada Hympavzi atau mana-mana produk atau calon produk lain akan berjaya secara komersial; keputusan oleh pihak berkuasa kawal selia yang memberi kesan kepada pelabelan, proses pembuatan, keselamatan dan/atau perkara lain yang boleh menjejaskan ketersediaan atau potensi komersial Hympavzi atau mana-mana produk atau calon produk lain; ketidakpastian mengenai kesan COVID-19 terhadap perniagaan, operasi dan keputusan kewangan kami; dan perkembangan daya saing.

    Penerangan lanjut tentang risiko dan ketidakpastian boleh didapati dalam Laporan Tahunan Pfizer pada Borang 10-K untuk tahun fiskal berakhir 31 Disember 2023 dan dalam laporan seterusnya mengenai Borang 10-Q, termasuk dalam bahagiannya yang diberi kapsyen “Risiko Faktor" dan "Maklumat dan Faktor Pandangan Ke Hadapan Yang Mungkin Mempengaruhi Keputusan Masa Hadapan", serta dalam laporan seterusnya mengenai Borang 8-K, yang kesemuanya difailkan dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa A.S. dan boleh didapati di www.sec.govdan https://www1.wfh.org/publications/files/pdf-2399.pdf. 2 Srivastava A, Santagostino E, Dougall A, et al. Garis panduan WFH untuk pengurusan hemofilia, Edisi Ke-3; 2020. Haemofilia. 26(S6), 1–158. https://doi.org/104>https://doi.org/10. 3 Franchini M, Mannucci PM. Dahulu, sekarang dan masa depan hemofilia: kajian naratif. Orphanet J Rare Dis. 7, 24 (2012). nofollow" 1750-1172-7-24. 4 Ohmori T, Mizukami H, Ozawa K, et al. Pendekatan baru untuk terapi gen dan sel untuk hemofilia. J Thromb Haemost . 2015;13(Bekalan 1): S133-142. 5 Pusat Kawalan dan Pencegahan Penyakit. Hemofilia. Terakhir Disemak: April 2023. https://www.ncbdd hemofilia/. 6 Weyand AC, Paip SW. Terapi baru untuk hemofilia. darah. 2019;133(5):389–398. doi: nofollow" 10.1182/darah-2018-08-872291. 7 Thornburg CD, Duncan NA. Pematuhan rawatan dalam hemofilia. Pesakit Mengutamakan Kepatuhan. 2017;11:1677-1686. https://doi.org/a10 8 Hacker MR, Geraghty S, Manco-Johnson M. Halangan kepada pematuhan terapi profilaksis dalam hemofilia. Haemofilia. 2001;7(4):392-6.

    Sumber: Pfizer Inc.

    Disiarkan : 2024-10-13 12:00

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata Kunci Popular