FDA keurt Hympavzi (marstacimab-hncq) goed voor de behandeling van volwassenen en adolescenten met hemofilie A of B zonder remmers
FDA keurt Hympavzi (marstacimab-hncq) goed voor de behandeling van volwassenen en adolescenten met hemofilie A of B zonder remmers
NEW YORK--(BUSINESS WIRE) 11 oktober 2024 -- Pfizer Inc. (NYSE: PFE) heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Hympavzi (marstacimab-hncq) heeft goedgekeurd voor routinematige profylaxe om bloedingsepisodes bij volwassenen en pediatrische patiënten te voorkomen of te verminderen. van leeftijd en ouder met hemofilie A (aangeboren factor VIII-deficiëntie) zonder factor VIII (FVIII)-remmers, of hemofilie B (aangeboren factor IX-deficiëntie) zonder factor IX (FIX)-remmers.
Hympavzi is de eerste en enige anti-weefselfactorrouteremmer (anti-TFPI) die in de VS is goedgekeurd voor de behandeling van hemofilie A of B en het eerste hemofiliegeneesmiddel dat in de VS is goedgekeurd voor toediening via een voorgevulde, auto-injector pen. Hympavzi kan een subcutane behandelingsoptie aanbieden met een doseringsschema van één keer per week en minimale voorbereiding vereist voor elke individuele toediening.
“De goedkeuring van Hympavzi is een betekenisvolle vooruitgang voor mensen die leven met hemofilie A of B zonder remmers voor bloedingspreventie, met een algemeen beheersbaar veiligheidsprofiel en een eenvoudige subcutane toediening van één keer per week”, aldus Suchitra S. Acharya, M.D., directeur van het hemostase- en trombosecentrum Northwell Health, programmahoofd van het programma Bloedingsstoornissen en trombose, Cohen Children's Medical Center. “Hympavzi streeft ernaar de huidige behandellast te verminderen door tegemoet te komen aan een belangrijke behoefte van deze patiënten, waaronder velen die frequente, tijdrovende intraveneuze behandelingsinfusies nodig hebben gehad.”
Hemofilie is een familie van zeldzame genetische bloedziekten die worden veroorzaakt door een tekort aan stollingsfactoren (FVIII bij hemofilie A, FIX bij hemofilie B), waardoor wereldwijd meer dan 800.000 mensen worden getroffen. 1 Hemofilie, gediagnosticeerd in de vroege kinderjaren, remt het vermogen van het bloed om goed te stollen, waardoor het risico op herhaalde bloedingen in de gewrichten toeneemt, wat kan leiden tot permanente gewrichtsschade. 2,3 Ondanks de aanzienlijke vooruitgang in de behandeling van hemofilie in de afgelopen jaren, blijven veel mensen met de ziekte last hebben van bloedingsepisodes en kunnen zij hun aandoening onder controle houden met frequente intraveneuze infusies die mogelijk meerdere keren per week moeten worden toegediend. 4
“Hympavzi is de tweede hemofiliebehandeling van Pfizer die dit jaar door de FDA wordt goedgekeurd en is de laatste betekenisvolle wetenschappelijke vooruitgang in ons ruim 40-jarige engagement om de zorg voor mensen met hemofilie te verbeteren”, aldus Aamir Malik, Chief US Commercial Officer en Executive Vice President, Pfizer. “We kijken ernaar uit om deze nieuwste medische doorbraak te lanceren en nu drie verschillende klassen van hemofiliegeneesmiddelen aan te bieden – een anti-TFPI, gentherapie en recombinante factorbehandelingen – die kunnen voldoen aan de unieke behandelingsbehoeften van een breed scala aan patiënten.”
De resultaten van de fase 3 BASIS-studie (NCT03938792) ondersteunden de goedkeuring van Hympavzi in de VS bij volwassenen en adolescenten met hemofilie A of B zonder remmers. In het onderzoek verminderde Hympavzi het jaarlijkse bloedingspercentage (ABR) voor behandelde bloedingen met 35% en 92% na een actieve behandelingsperiode van 12 maanden, vergeleken met respectievelijk routinematige profylaxe (RP) en on-demand (OD) behandeling bij patiënten. met hemofilie A of B zonder remmers. Het veiligheidsprofiel voor Hympavzi kwam overeen met de fase 1/2-resultaten. De meest gemelde bijwerkingen (≥3% van de patiënten) in het onderzoek waren reacties op de injectieplaats, hoofdpijn en jeuk.
"De hemofiliegemeenschap streeft voortdurend naar verbeteringen in de zorg die de kwaliteit van leven van onze mensen kunnen verbeteren. leden van de gemeenschap”, zegt Phil Gattone, president en CEO van de National Bleeding Disorders Foundation. “We waarderen de innovatieve inspanningen van Pfizer bij het ontwikkelen van deze nieuwe behandelingsoptie die een aantal van de voortdurende uitdagingen aanpakt waarmee mensen met hemofilie A en B te kampen hebben enorm. De beschikbaarheid van deze therapie vertegenwoordigt een krachtige stap voorwaarts in het bevorderen van de zorg voor meer individuen en families in de bloedingen. stoornissengemeenschap.”
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) heeft een positief advies uitgebracht voor marstacimab voor de routinematige profylaxe van bloedingsepisodes bij volwassenen en adolescenten van 12 jaar en ouder met ernstige hemofilie A zonder FVIII-remmers of ernstige hemofilie B zonder FIX-remmers. Naast Hympavzi heeft Pfizer onlangs goedkeuring gekregen van de regelgevende instanties voor zijn hemofilie B-gentherapie BEQVEZ™ (fidanacogene elaparvovec) in de VS, de EU en Canada, en heeft positieve resultaten aangekondigd van een fase 3-programma waarin zijn hemofilie A-gentherapie (giroctocogene fitelparvovec) wordt onderzocht. .
Over Hympavzi (marstacimab-hncq)
Hympavzi is ontdekt door wetenschappers van Pfizer en is een middel dat het evenwicht herstelt en zich richt op het Kunitz 2-domein van de weefselfactorrouteremmer (TFPI), een natuurlijk antistollingseiwit dat de vorming van bloedstolsels voorkomt en de hemostase herstelt.
Hympavzi is in de VS goedgekeurd voor routinematige profylaxe ter voorkoming of vermindering van de frequentie van bloedingsepisodes bij volwassenen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder met hemofilie A (aangeboren factor VIII-deficiëntie) zonder factor VIII-remmers, of hemofilie B (aangeboren factor VIII-deficiëntie). factor IX-tekort) zonder factor IX-remmers.
Over het BASIS-onderzoek
Het cruciale BASIS-onderzoek is een wereldwijd fase 3, open-label, multicenter onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van Hympavzi bij adolescente en volwassen deelnemers te evalueren leeftijden van 12 tot <75 jaar met ernstige hemofilie A (gedefinieerd als FVIII <1%) of matig ernstige tot ernstige hemofilie B (gedefinieerd als FIX-activiteit ≤2%), met of zonder remmers.
De goedkeuring door de FDA is gebaseerd op de resultaten van het BASIS-onderzoek waaraan 116 mensen met hemofilie zonder remmers deelnamen en die werden behandeld met Hympavzi gedurende een actieve behandelperiode (ATP) van 12 maanden versus een intraveneus RP- en OD-regime met FVIII of FIX , toegediend als onderdeel van de gebruikelijke zorg gedurende een observatieperiode van zes maanden. Tijdens de ATP kregen de deelnemers profylaxe (een subcutane oplaaddosis van 300 mg Hympavzi, gevolgd door 150 mg subcutaan eenmaal per week) met potentieel voor dosisescalatie naar 300 mg eenmaal per week.
Hympavzi verlaagde de ABR voor behandelde bloedingen met 35% en 92% na een 12 maanden durende ATP vergeleken met respectievelijk RP- en OD-behandeling bij patiënten met hemofilie A of B zonder remmers. In de OD-groep werd de superioriteit (p<0,0001) van Hympavzi aangetoond voor alle bloedingsgerelateerde secundaire eindpunten – spontane bloedingen, gewrichtsbloedingen, doelgewrichtsbloedingen en totale bloedingen. In de RP-groep vertoonde Hympavzi non-inferioriteit ten opzichte van deze secundaire werkzaamheidseindpunten.
Het veiligheidsprofiel van Hympavzi kwam overeen met de fase 1/2-resultaten en de behandeling werd over het algemeen goed verdragen. De meest gemelde bijwerkingen (≥3% van de patiënten) waren reacties op de injectieplaats, hoofdpijn en jeuk.
Het remmercohort van de BASIS-studie loopt nog, en de resultaten worden verwacht in het derde kwartaal van 2025. Pfizer voert ook BASIS KIDS uit, een open-label onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van marstacimab bij kinderen van 1 tot <18 jaar met ernstige hemofilie A of matig ernstige tot ernstige hemofilie B, met of zonder remmers.
Over hemofilie
Hemofilie is een familie van zeldzame genetische bloedziekten die worden veroorzaakt door een tekort aan stollingsfactoren (FVIII bij hemofilie A, FIX bij hemofilie B), waardoor normaal bloedverlies wordt voorkomen. stolling. Hemofilie wordt in de vroege kinderjaren gediagnosticeerd en treft wereldwijd meer dan 800.000 mensen. 1 Het onvermogen van het bloed om goed te stollen kan het risico op pijnlijke bloedingen in de gewrichten vergroten, wat littekens en schade aan de gewrichten kan veroorzaken. Mensen met hemofilie kunnen permanente gewrichtsschade oplopen na herhaalde bloedingen. 2,3
De meest gebruikelijke behandelmethode voor hemofilie A en B is decennia lang factorvervangingstherapie geweest, waarbij de ontbrekende stollingsfactoren worden vervangen. Factorvervangende therapieën verhogen de hoeveelheid stollingsfactor in het lichaam tot niveaus die de stolling verbeteren, wat resulteert in minder bloedingen. 5,6
In een onderzoek onder mensen in de VS die profylaxe kregen voor hemofilie A of B, blijkt dat bijna een derde van degenen die een behandeling krijgen en een hoge therapietrouw hebben – gedefinieerd als het innemen van 75% of meer van hun voorgeschreven medicijnen. infusies – verklaarde dat de tijdrovende aard van profylaxe de belangrijkste uitdaging van het regime was. 7,8 Bijna 60% van degenen die minder dan het voorgeschreven aantal infusies namen, meldde dat de tijdsbesteding de voornaamste reden was voor het missen van infusies.
Hympavzi (marstacimab) VS Belangrijke veiligheidsinformatie
Belangrijk: voordat u Hympavzi gaat gebruiken, is het erg belangrijk om met uw zorgverlener te praten over het gebruik van factor VIII en factor IX-producten (producten die de bloedstolling helpen, maar op een andere manier werken dan Hympavzi). Mogelijk moet u factor VIII- of factor IX-geneesmiddelen gebruiken om episoden van doorbraakbloedingen te behandelen tijdens de behandeling met Hympavzi. Volg zorgvuldig de instructies van uw zorgverlener met betrekking tot wanneer u factor VIII- of factor IX-geneesmiddelen moet gebruiken en de voorgeschreven dosis tijdens uw behandeling met Hympavzi.
Informeer uw arts voordat u Hympavzi gebruikt over al uw medische aandoeningen, ook als u:
Vrouwen die zwanger kunnen worden:
Vertel uw zorgverlener over alle medicijnen die u gebruikt, inclusief receptgeneesmiddelen, zelfzorggeneesmiddelen, vitamines en kruidensupplementen.
Wat zijn dat? de mogelijke bijwerkingen van Hympavzi ?
Hympavzi kan ernstige bijwerkingen veroorzaken, waaronder:
De meest voorkomende bijwerkingen van Hympavzi zijn reacties op de injectieplaats (jeuk, zwelling, verharding, roodheid, blauwe plekken, pijn op de injectieplaats), hoofdpijn en jeuk.
Dit zijn niet alle mogelijke bijwerkingen van Hympavzi. Bel uw arts voor medisch advies over bijwerkingen. U kunt bijwerkingen melden aan de FDA op 1-800-FDA-1088.
Over Pfizer: doorbraken die het leven van patiënten veranderen
Bij Pfizer passen we wetenschap en onze wereldwijde middelen toe om therapieën aan mensen te bieden die hun leven verlengen en aanzienlijk verbeteren. Wij streven ernaar de norm te stellen voor kwaliteit, veiligheid en waarde bij de ontdekking, ontwikkeling en productie van gezondheidszorgproducten, waaronder innovatieve medicijnen en vaccins. Elke dag werken Pfizer-collega's in ontwikkelde en opkomende markten aan het bevorderen van welzijn, preventie, behandelingen en behandelingen die de meest gevreesde ziekten van onze tijd bestrijden. In overeenstemming met onze verantwoordelijkheid als een van 's werelds belangrijkste innovatieve biofarmaceutische bedrijven, werken we samen met zorgverleners, overheden en lokale gemeenschappen om de toegang tot betrouwbare, betaalbare gezondheidszorg over de hele wereld te ondersteunen en uit te breiden. Al 175 jaar werken we eraan om een verschil te maken voor iedereen die op ons vertrouwt. We plaatsen routinematig informatie die belangrijk kan zijn voor beleggers op onze website op www.Pfizer.com. Voor meer informatie kunt u ons bovendien bezoeken op www.Pfizer.com en ons volgen op X op @Pfizer en @Pfizer_News, LinkedIn, YouTube en ons leuk vinden op Facebook op www.facebook.com/Pfizer/.
Bekendmakingskennisgeving
De informatie in dit persbericht is geldig vanaf 11 oktober 2024. Pfizer aanvaardt geen verplichting om toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht bij te werken als gevolg van nieuwe informatie of toekomstige gebeurtenissen of ontwikkelingen.
Dit persbericht bevat toekomstgerichte informatie over Hympavzi, een remmer tegen weefselfactorroutes, en de andere door hemofilie goedgekeurde en onderzoeksproducten van Pfizer, inclusief hun potentiële voordelen, die substantiële risico's en onzekerheden met zich meebrengen die ertoe kunnen leiden dat de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van de resultaten die zijn uitgedrukt of geïmpliceerd door dergelijke uitspraken. Risico's en onzekerheden omvatten onder meer onzekerheden met betrekking tot het commerciële succes van de andere hemofilieproducten van Hympavzi en Pfizer; de onzekerheden die inherent zijn aan onderzoek en ontwikkeling, inclusief het vermogen om te voldoen aan de verwachte klinische eindpunten, start- en/of voltooiingsdata voor onze klinische onderzoeken, indieningsdata bij de regelgevende instanties, data voor goedkeuring door de regelgevende instanties en/of lanceringsdata, evenals de mogelijkheid van ongunstige nieuwe klinische onderzoeken gegevens en verdere analyses van bestaande klinische gegevens; of en wanneer het remmercohort van de BASIS-studie succesvol zal zijn; het risico dat gegevens uit klinische onderzoeken onderhevig zijn aan verschillende interpretaties en beoordelingen door regelgevende instanties; of regelgevende instanties tevreden zullen zijn met het ontwerp en de resultaten van onze klinische onderzoeken; of en wanneer er aanvragen kunnen worden ingediend bij regelgevende instanties in bepaalde rechtsgebieden voor Hympavzi of andere producten of kandidaat-producten; of en wanneer dergelijke aanvragen die in behandeling zijn of zijn ingediend voor Hympavzi of andere producten of kandidaat-producten kunnen worden goedgekeurd door de regelgevende instanties. Dit zal afhangen van talloze factoren, waaronder het bepalen of de voordelen van het product opwegen tegen de bekende risico's en bepaling van de werkzaamheid van het product en, indien goedgekeurd, of Hympavzi of dergelijke andere producten of kandidaat-producten commercieel succesvol zullen zijn; beslissingen van regelgevende instanties die van invloed zijn op de etikettering, productieprocessen, veiligheid en/of andere zaken die van invloed kunnen zijn op de beschikbaarheid of het commerciële potentieel van Hympavzi of dergelijke andere producten of kandidaat-producten; onzekerheden over de impact van COVID-19 op onze activiteiten, activiteiten en financiële resultaten; en concurrentieontwikkelingen.
Een verdere beschrijving van de risico's en onzekerheden is te vinden in het jaarverslag van Pfizer op formulier 10-K voor het fiscale jaar dat eindigde op 31 december 2023 en in de daaropvolgende rapporten op formulier 10-Q, inclusief in de secties daarvan met de titel 'Risico Factors” en “Toekomstgerichte informatie en factoren die toekomstige resultaten kunnen beïnvloeden”, evenals in de daaropvolgende rapporten op Formulier 8-K, die allemaal zijn ingediend bij de Amerikaanse Securities and Exchange Commission en beschikbaar zijn op www.sec.goven www.pfizer.com.
1 Wereldfederatie van hemofilie. Mondiaal rapport van de Wereldfederatie van Hemofilie over de jaarlijkse mondiale enquête 2022. https://www1.wfh.org/publications/files/pdf-2399.pdf. 2 Srivastava A, Santagostino E, Dougall A, et al. WFH-richtlijnen voor de behandeling van hemofilie, 3e editie; 2020. Hemofilie. 26(S6), 1–158. https://doi.org/10.1111/hae.14046. 3 Franchini M, Mannucci PM. Verleden, heden en toekomst van hemofilie: een verhalende recensie. Orphanet J Zeldzame Dis. 7, 24 (2012). https://doi.org/10.1186/ 1750-1172-7-24. 4 Ohmori T, Mizukami H, Ozawa K, et al. Nieuwe benaderingen van gen- en celtherapie voor hemofilie. J Thromb Haemost. 2015;13 (bijlage 1): S133-142. 5 Centra voor ziektebestrijding en -preventie. Hemofilie. Laatst beoordeeld: april 2023. https://www.cdc.gov/ncbddd/ hemofilie/. 6 Weyand AC, pijp SW. Nieuwe therapieën voor hemofilie. Bloed. 2019;133(5):389–398. doi: https://doi.org/ 10.1182/bloed-2018-08-872291. 7 Thornburg-CD, Duncan NA. Therapietrouw bij hemofilie. Patiënt geeft de voorkeur aan therapietrouw. 2017;11:1677-1686. https://doi.org/10.2147/PPA.S139851. 8 Hacker MR, Geraghty S, Manco-Johnson M. Belemmeringen voor de naleving van profylaxetherapie bij hemofilie. Hemofilie. 2001;7(4):392-6.
Bron: Pfizer Inc.
Geplaatst : 2024-10-13 12:00
Lees verder
- Trump zegt dat hij zal proberen de VS van de zomertijd te ontdoen
- Niet alleen maar blabber: wat de eerste vocalisaties en koertjes van de baby ons kunnen vertellen
- Antibioticagebruik niet gekoppeld aan incidentele dementie, cognitieve stoornissen
- Norovirus maakt honderden mensen ziek op drie cruiseschepen: CDC
- Biomarkers van insulineresistentie zijn risicofactoren voor aortastenose
- Stoppen met cholinesterase bij het starten van memantine, niet gebonden aan geïnstitutionaliseerde zorg
Disclaimer
Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.
Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.
Populaire trefwoorden
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions