FDA zatwierdza lek Hympavzi (marstacimab-hncq) do leczenia dorosłych i młodzieży chorych na hemofilię A lub B bez inhibitorów

Śledź Drugslib na

FDA zatwierdza Hympavzi (marstacimab-hncq) do leczenia dorosłych i młodzieży chorych na hemofilię A lub B bez inhibitorów

NOWY JORK--(BUSINESS WIRE) 11 października, 2024 — Firma Pfizer Inc. (NYSE: PFE) ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła preparat Hympavzi (marstacimab-hncq) do stosowania w rutynowej profilaktyce w celu zapobiegania lub zmniejszania częstości epizodów krwawień u dorosłych i dzieci 12 lat roku życia i starsze chore na hemofilię A (wrodzony niedobór czynnika VIII) bez inhibitorów czynnika VIII (FVIII) lub hemofilię B (wrodzony niedobór czynnika IX) bez inhibitorów czynnika IX (FIX).

Hympavzi to pierwszy i jedyny inhibitor szlaku czynnika tkankowego (anty-TFPI) zatwierdzony w USA do leczenia hemofilii A lub B oraz pierwszy lek na hemofilię zatwierdzony w USA do podawania za pomocą fabrycznie napełnionego, wstrzykiwacz automatyczny. Hympavzi może zaoferować opcję leczenia podskórnego ze schematem dawkowania raz w tygodniu i minimalnym przygotowaniem wymaganym do każdego indywidualnego podania.

„Zatwierdzenie leku Hympavzi stanowi znaczący postęp dla osób chorych na hemofilię A lub B bez inhibitorów zapobieganie krwawieniom, z ogólnie możliwym do opanowania profilem bezpieczeństwa i prostym podawaniem podskórnym raz w tygodniu” – powiedziała Suchitra S. Acharya, lekarz medycyny, dyrektor Centrum Hemostazy i Zakrzepicy Northwell Health, kierownik programu programu zaburzeń krwawień i zakrzepicy w Cohen Children's Medical Center. „Hympavzi ma na celu zmniejszenie obecnego obciążenia związanego z leczeniem poprzez zaspokojenie ważnych potrzeb tych pacjentów, w tym wielu pacjentów, którzy wymagali częstych i czasochłonnych schematów leczenia infuzjami dożylnymi.”

Hemofilia to rodzina rzadkich genetycznych chorób krwi spowodowanych niedoborem czynnika krzepnięcia (FVIII w hemofilii A, FIX w hemofilii B), dotykających ponad 800 000 ludzi na całym świecie. 1 Zdiagnozowana we wczesnym dzieciństwie hemofilia hamuje zdolność krwi do prawidłowego krzepnięcia, zwiększając ryzyko powtarzających się krwawień wewnątrz stawów, co może prowadzić do trwałego uszkodzenia stawów. 2,3 Pomimo znacznego postępu w leczeniu hemofilii w ostatnich latach u wielu osób chorych na tę chorobę w dalszym ciągu występują epizody krwawień, a stan ten można opanować za pomocą częstych wlewów dożylnych, które czasami trzeba podawać kilka razy w tygodniu. 4

„Hympavzi to drugi lek firmy Pfizer na hemofilię, który uzyskał w tym roku zgodę FDA i stanowi najnowszy znaczący postęp naukowy w ramach naszego ponad 40-letniego zaangażowania w poprawę opieki nad osobami chorymi na hemofilię” – powiedział Aamir Malik, Dyrektor handlowy Stanów Zjednoczonych i wiceprezes wykonawczy firmy Pfizer. „Nie możemy się doczekać wprowadzenia tego najnowszego przełomu w medycynie i zaoferowania obecnie trzech różnych klas leków na hemofilię – leków anty-TFPI, terapii genowej i terapii czynnikami rekombinowanymi – które mogą zaspokoić wyjątkowe potrzeby terapeutyczne szerokiego grona pacjentów”.

Wyniki badania III fazy BASIS (NCT03938792) potwierdziły zatwierdzenie leku Hympavzi w USA u dorosłych i młodzieży chorych na hemofilię A lub B bez inhibitorów. W badaniu lek Hympavzi zmniejszył roczną częstość krwawień (ABR) w przypadku leczonych krwawień o 35% i 92% po 12-miesięcznym okresie aktywnego leczenia w porównaniu odpowiednio z rutynową profilaktyką (RP) i leczeniem na żądanie (OD) u pacjentów z hemofilią A lub B bez inhibitorów. Profil bezpieczeństwa preparatu Hympavzi był zgodny z wynikami fazy 1/2. Najczęściej zgłaszanymi działaniami niepożądanymi (≥3% pacjentów) w badaniu były reakcje w miejscu wstrzyknięcia, ból głowy i świąd.

„Społeczność osób chorych na hemofilię nieustannie poszukuje postępów w opiece zdrowotnej, które mogą poprawić jakość życia naszych pacjentów. członków społeczności” – powiedział Phil Gattone, prezes i dyrektor generalny National Bleeding Disorders Foundation. „Bardzo doceniamy innowacyjne wysiłki firmy Pfizer w opracowaniu tej nowatorskiej opcji leczenia, która stanowi odpowiedź na niektóre z bieżących wyzwań stojących przed osobami chorymi na hemofilię A i B. Dostępność tej terapii stanowi potężny krok naprzód w ulepszaniu opieki dla większej liczby osób i rodzin z krwawieniami. społeczności osób cierpiących na zaburzenia.”

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) przyjął pozytywną opinię dotyczącą marstacimabu w rutynowej profilaktyce epizodów krwawień u dorosłych i młodzieży w wieku 12 lat i starszej z ciężką hemofilią A bez inhibitorów FVIII lub ciężką hemofilię B bez inhibitorów FIX. Oprócz Hympavzi, firma Pfizer otrzymała niedawno zezwolenia organów regulacyjnych na terapię genową na hemofilię B BEQVEZ™ (fidanakogen elaparwovec) w USA, UE i Kanadzie oraz ogłosiła pozytywne wyniki programu fazy 3 badającego terapię genową hemofilii A (giroktokogen fitelparwovec). .

O Hympavzi (marstacimab-hncq)

Odkryty przez naukowców z firmy Pfizer Hympavzi to środek przywracający równowagę, którego celem jest domena Kunitz 2 inhibitora szlaku czynników tkankowych (TFPI), naturalnego białka przeciwzakrzepowego, które zapobiega tworzeniu się skrzepów krwi i przywraca hemostazę.

Hympavzi został zatwierdzony w USA do stosowania w rutynowej profilaktyce w celu zapobiegania lub zmniejszania częstości epizodów krwawień u dorosłych i dzieci w wieku 12 lat i starszych chorych na hemofilię A (wrodzony niedobór czynnika VIII) bez inhibitorów czynnika VIII lub hemofilię B (wrodzoną niedobór czynnika IX) bez inhibitorów czynnika IX.

Informacje o badaniu BASIS

Kluczowe badanie BASIS to globalne, otwarte, wieloośrodkowe badanie III fazy, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania preparatu Hympavzi u młodzieży i dorosłych uczestników w wieku od 12 do <75 lat z ciężką hemofilią A (definiowaną jako FVIII <1%) lub umiarkowanie ciężką do ciężkiej hemofilią B (definiowaną jako aktywność FIX ≤2%) z inhibitorami lub bez.

Zatwierdzenie FDA opiera się na wynikach badania BASIS, w którym wzięło udział 116 osób chorych na hemofilię bez inhibitorów, które były leczone produktem Hympavzi podczas 12-miesięcznego okresu aktywnego leczenia (ATP) w porównaniu ze schematem dożylnego podawania RP i OD preparatem FVIII lub FIX , podawane w ramach zwykłej opieki w sześciomiesięcznym okresie obserwacji. Podczas ATP uczestnicy otrzymali profilaktykę (podskórna dawka nasycająca Hympavzi wynosząca 300 mg, a następnie 150 mg podskórnie raz na tydzień) z możliwością zwiększenia dawki do 300 mg raz na tydzień.

Hympavzi zmniejszył ABR w przypadku leczonych krwawień o 35% i 92% po 12 miesiącach ATP w porównaniu odpowiednio z leczeniem RP i OD u pacjentów z hemofilią A lub B bez inhibitorów. W grupie OD wykazano wyższość (p<0,0001) preparatu Hympavzi we wszystkich drugorzędowych punktach końcowych związanych z krwawieniem – krwawieniach samoistnych, krwawieniach do stawów, krwawieniach do docelowych stawów i krwawieniach całkowitych. W grupie RP produkt Hympavzi wykazał równoważność w stosunku do tych drugorzędowych punktów końcowych dotyczących skuteczności.

Profil bezpieczeństwa preparatu Hympavzi był zgodny z wynikami fazy 1/2, a leczenie było ogólnie dobrze tolerowane. Najczęściej zgłaszanymi działaniami niepożądanymi (≥3% pacjentów) były reakcje w miejscu wstrzyknięcia, ból głowy i świąd.

Badanie kohortowe inhibitorów w badaniu BASIS jest w toku, a wyniki spodziewane są w trzecim kwartale 2025 r. Firma Pfizer prowadzi również BASIS KIDS, otwarte badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność marstacimabu u dzieci w wieku od 1 do <18 lat chorych na ciężką hemofilię A lub umiarkowanie ciężką do ciężkiej hemofilię B z inhibitorami lub bez.

O hemofilii

Hemofilia to rodzina rzadkich genetycznych chorób krwi spowodowanych niedoborem czynnika krzepnięcia (FVIII w hemofilii A, FIX w hemofilii B), który uniemożliwia prawidłowe funkcjonowanie krwi krzepnięcie. Hemofilię diagnozuje się we wczesnym dzieciństwie i dotyka ponad 800 000 osób na całym świecie. 1 Niezdolność krwi do prawidłowego krzepnięcia może zwiększyć ryzyko bolesnych krwawień wewnątrz stawów, które mogą powodować blizny i uszkodzenia stawów. Osoby cierpiące na hemofilię mogą doznać trwałego uszkodzenia stawów w wyniku powtarzających się epizodów krwawień. 2,3

Od dziesięcioleci najpowszechniejszą metodą leczenia hemofilii A i B jest terapia zastępcza czynnikami, która uzupełnia brakujące czynniki krzepnięcia. Terapie zastępcze czynnikami zwiększają ilość czynnika krzepnięcia w organizmie do poziomu, który poprawia krzepnięcie, co skutkuje mniejszym krwawieniem. 5,6

W ankiecie przeprowadzonej wśród osób w USA otrzymujących profilaktykę hemofilii A lub B prawie jedna trzecia osób, które są leczone i przestrzegają zaleceń – zdefiniowanych jako przyjmujące 75% lub więcej przepisanej dawki infuzji – stwierdziła, że ​​największym wyzwaniem schematu jest czasochłonność profilaktyki. 7,8 Prawie 60% osób, które przyjęły mniej niż przepisana liczba infuzji, zgłosiło, że głównym powodem pominięcia infuzji było poświęcenie czasu.

Hympavzi (marstacimab) Ważne informacje dotyczące bezpieczeństwa obowiązujące w USA

Ważne: Przed rozpoczęciem stosowania leku Hympavzi bardzo ważne jest, aby porozmawiać ze swoim lekarzem na temat stosowania czynnika VIII i produkty zawierające czynnik IX (produkty, które pomagają w krzepnięciu krwi, ale działają w inny sposób niż Hympavzi). W leczeniu epizodów krwawień przełomowych podczas leczenia lekiem Hympavzi może zaistnieć potrzeba zastosowania leków zawierających czynnik VIII lub IX. Należy dokładnie przestrzegać instrukcji lekarza dotyczących stosowania leków zawierających czynnik VIII lub IX oraz przepisanej dawki podczas leczenia lekiem Hympavzi.

Przed użyciem Hympavzi należy poinformować lekarza o wszystkich swoich schorzeniach, w tym o tym, czy:

  • masz planowaną operację. Twój lekarz może przerwać leczenie lekiem Hympavzi przed operacją. Porozmawiaj ze swoim lekarzem o tym, kiedy przerwać stosowanie leku Hympavzi i kiedy rozpocząć je ponownie, jeśli masz planowaną operację.
  • jeśli masz poważną, krótkotrwałą (ostrą) chorobę, taką jak infekcja lub uraz.
  • jest w ciąży lub planuje zajść w ciążę. Hympavzi może zaszkodzić Twojemu nienarodzonemu dziecku.

    • Kobiety, które mogą zajść w ciążę:

  • Twój pracownik służby zdrowia wykona test ciążowy przed rozpoczęciem leczenia lekiem Hympavzi.
  • W trakcie leczenia lekiem Hympavzi i przez co najmniej 2 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki leku Hympavzi należy stosować skuteczną kontrolę urodzeń (antykoncepcję).Natychmiast powiedz swojemu lekarzowi, jeśli zajdziesz w ciążę lub podejrzewasz, że możesz zajść w ciążę w trakcie leczenia lekiem Hympavzi.
  • karmisz piersią lub planujesz karmić piersią. Nie wiadomo, czy Hympavzi przenika do mleka matki.

    • Poinformuj swojego lekarza o wszystkich przyjmowanych lekach, w tym o lekach na receptę, lekach dostępnych bez recepty, witaminach i suplementach ziołowych.

    Co to jest możliwe skutki uboczne Hympavzi?

    Hympavzi może powodować poważne działania niepożądane, w tym:

  • zakrzepy krwi (zdarzenia zakrzepowo-zatorowe). Hympavzi może zwiększać ryzyko krzepnięcia krwi. Zakrzepy krwi mogą tworzyć się w naczyniach krwionośnych ramienia, nogi, płuc lub głowy i mogą zagrażać życiu. Należy natychmiast uzyskać pomoc lekarską, jeśli wystąpi którykolwiek z poniższych objawów zakrzepów krwi:
  • obrzęk lub ból rąk lub nóg
  • zaczerwienienie lub przebarwienie ramion lub nóg nóg
  • duszność
  • ból w klatce piersiowej lub górnej części pleców
  • szybkie tętno
  • odkrztuszanie krwi
  • odczujesz osłabienie
  • ból głowy
  • drętwienie twarzy
  • ból lub obrzęk oczu
  • trudności z widzeniem
  • Reakcje alergiczne. U osób leczonych lekiem Hympavzi występowały reakcje alergiczne, w tym wysypka i swędzenie. Należy przerwać stosowanie leku Hympavzi i natychmiast zwrócić się o pomoc lekarską, jeśli wystąpi którykolwiek z następujących objawów ciężkiej reakcji alergicznej:
  • obrzęk twarzy, warg, jamy ustnej lub języka
  • trudności z oddychaniem
  • świszczący oddech
  • zawroty głowy lub omdlenia
  • szybkie bicie serca lub kołatanie w klatce piersiowej
  • pocenie się

    • Najczęstsze działania niepożądane leku Hympavzi to reakcje w miejscu wstrzyknięcia (swędzenie, obrzęk, stwardnienie, zaczerwienienie, zasinienie, ból w miejscu wstrzyknięcia), ból głowy i swędzenie.

    To nie wszystkie możliwe skutki uboczne leku Hympavzi. Zadzwoń do lekarza po poradę lekarską dotyczącą skutków ubocznych. Działania niepożądane można zgłaszać do FDA pod numerem 1-800-FDA-1088.

    O firmie Pfizer: przełomy, które zmieniają życie pacjentów

    W firmie Pfizer wykorzystujemy naukę i nasze globalne zasoby, aby oferować ludziom terapie, które wydłużają i znacząco poprawiają ich życie. Staramy się wyznaczać standardy jakości, bezpieczeństwa i wartości w odkrywaniu, opracowywaniu i wytwarzaniu produktów ochrony zdrowia, w tym innowacyjnych leków i szczepionek. Każdego dnia pracownicy firmy Pfizer pracują na rynkach rozwiniętych i wschodzących, aby promować dobre samopoczucie, profilaktykę, leczenie i lekarstwa, które rzucają wyzwanie najbardziej przerażającym chorobom naszych czasów. Zgodnie z naszą odpowiedzialnością jako jednej z wiodących na świecie innowacyjnych firm biofarmaceutycznych współpracujemy z podmiotami świadczącymi opiekę zdrowotną, rządami i społecznościami lokalnymi, aby wspierać i rozszerzać dostęp do niezawodnej i niedrogiej opieki zdrowotnej na całym świecie. Przez 175 lat pracowaliśmy nad tym, aby coś zmienić dla wszystkich, którzy na nas polegają. Rytynowo publikujemy informacje, które mogą być ważne dla inwestorów, w naszej witrynie internetowej pod adresem www.Pfizer.com. Ponadto, aby dowiedzieć się więcej, odwiedź nas na stronie www.Pfizer.com i śledź nas na X w @Pfizer i @Pfizer_News, LinkedIn, YouTube oraz polub nas na Facebooku pod adresem www.facebook.com/Pfizer/.

    Zawiadomienie o ujawnieniu informacji

    Informacje zawarte w tym komunikacie są aktualne na dzień 11 października 2024 r. Firma Pfizer nie przyjmuje obowiązku aktualizowania stwierdzeń dotyczących przyszłości zawartych w tym komunikacie w wyniku pojawienia się nowych informacji lub przyszłych wydarzeń lub rozwoju sytuacji.

    Niniejsza informacja zawiera wybiegające w przyszłość informacje na temat preparatu Hympavzi, inhibitora szlaku czynników tkankowych oraz innych zatwierdzonych i badanych produktów firmy Pfizer do leczenia hemofilii, w tym ich potencjalnych korzyści, które wiążą się ze znacznym ryzykiem i niepewnością, przez co rzeczywiste wyniki mogą znacząco różnić się od wyrażonych lub sugerowane przez takie stwierdzenia. Ryzyko i niepewność obejmują między innymi niepewność dotyczącą sukcesu komercyjnego produktów Hympavzi i innych produktów firmy Pfizer stosowanych w leczeniu hemofilii; niepewności nieodłącznie związane z badaniami i rozwojem, w tym zdolność do osiągnięcia przewidywanych klinicznych punktów końcowych, dat rozpoczęcia i/lub zakończenia naszych badań klinicznych, dat złożenia wniosku do organów regulacyjnych, dat zatwierdzenia przez organy regulacyjne i/lub dat wprowadzenia na rynek, a także możliwość pojawienia się nowych, niekorzystnych warunków klinicznych dane i dalsze analizy istniejących danych klinicznych; czy i kiedy kohorta inhibitorów w badaniu BASIS odniesie sukces; ryzyko, że dane z badań klinicznych zostaną poddane różnym interpretacjom i ocenom przez organy regulacyjne; czy organy regulacyjne będą zadowolone z projektu i wyników naszych badań klinicznych; czy i kiedy można składać jakiekolwiek wnioski do organów regulacyjnych w poszczególnych jurysdykcjach w sprawie Hympavzi lub jakichkolwiek innych produktów lub kandydatów na produkty; czy i kiedy takie wnioski oczekujące na rozpatrzenie lub złożone dla Hympavzi lub jakichkolwiek innych produktów lub kandydatów na produkty mogą zostać zatwierdzone przez organy regulacyjne, co będzie zależeć od niezliczonych czynników, w tym od ustalenia, czy korzyści związane z produktem przewyższają znane ryzyko oraz określenie skuteczności produktu oraz, jeśli zostanie zatwierdzony, czy Hympavzi lub jakikolwiek inny produkt lub kandydat na produkt odniesie sukces komercyjny; decyzje organów regulacyjnych mające wpływ na etykietowanie, procesy produkcyjne, bezpieczeństwo i/lub inne kwestie, które mogą mieć wpływ na dostępność lub potencjał handlowy Hympavzi lub jakichkolwiek innych produktów lub kandydatów na produkty; niepewność co do wpływu COVID-19 na naszą działalność, działalność operacyjną i wyniki finansowe; i rozwój konkurencji.

    Dalszy opis ryzyk i niepewności można znaleźć w raporcie rocznym firmy Pfizer na formularzu 10-K za rok obrotowy zakończony 31 grudnia 2023 r. oraz w kolejnych raportach na formularzu 10-Q, w tym w jego sekcjach zatytułowanych „Ryzyko Czynniki” oraz „Informacje dotyczące przyszłości i czynniki, które mogą mieć wpływ na przyszłe wyniki”, a także w kolejnych raportach na formularzu 8-K, z których wszystkie są składane w amerykańskiej Komisji Papierów Wartościowych i Giełd i są dostępne pod adresem www.sec.govi www.pfizer.com.

    1 Światowa Federacja Chorych na Hemofilię. Globalny raport Światowej Federacji Hemofilii na temat corocznego globalnego badania ankietowego 2022. https://www1.wfh.org/publications/files/pdf-2399.pdf. 2 Srivastava A, Santagostino E, Dougall A i in. Wytyczne WFH dotyczące leczenia hemofilii, wydanie 3; 2020. Hemofilia. 26(S6), 1–158. https://doi.org/10.1111/hae.14046. 3 Franchini M., Mannucci PM. Przeszłość, teraźniejszość i przyszłość hemofilii: przegląd narracyjny. Orphanet J Rare Dis. 7, 24 (2012). https://doi.org/10.1186/ 1750-1172-7-24. 4 Ohmori T, Mizukami H, Ozawa K i in. Nowe podejście do terapii genowej i komórkowej hemofilii. J Thromb Haemost. 2015;13(Suplement 1): S133-142. 5 Centrów Kontroli i Zapobiegania Chorobom. Hemofilia. Ostatnia recenzja: kwiecień 2023 r. https://www.cdc.gov/ncbddd/ hemofilia/. 6 Weyand AC, Pipe SW. Nowe metody leczenia hemofilii. Krew. 2019;133(5):389–398. doi: https://doi.org/ 10.1182/blood-2018-08-872291. 7 Thornburg CD, Duncan NA. Przestrzeganie zasad leczenia w hemofilii. Pacjent woli przestrzeganie zasad. 2017;11:1677-1686. https://doi.org/10.2147/PPA.S139851. 8 Hacker MR, Geraghty S, Manco-Johnson M. Bariery w przestrzeganiu profilaktyki leczenia hemofilii. Hemofilia. 2001;7(4):392-6.

    Źródło: Pfizer Inc.

    Wysłano : 2024-10-13 12:00

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe