FDA aprova Hympavzi (marstacimab-hncq) para tratamento de adultos e adolescentes com hemofilia A ou B sem inibidores

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FDA aprova Hympavzi (marstacimab-hncq) para tratamento de adultos e adolescentes com hemofilia A ou B sem inibidores

NOVA YORK--(BUSINESS WIRE) 11 de outubro de (NYSE: PFE) anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou Hympavzi (marstacimab-hncq) para profilaxia de rotina para prevenir ou reduzir a frequência de episódios hemorrágicos em adultos e pacientes pediátricos de 12 anos. de idade ou mais com hemofilia A (deficiência congênita do fator VIII) sem inibidores do fator VIII (FVIII) ou hemofilia B (deficiência congênita do fator IX) sem inibidores do fator IX (FIX).

Hympavzi é o primeiro e único inibidor da via do fator tecidual (anti-TFPI) aprovado nos EUA para o tratamento da hemofilia A ou B e o primeiro medicamento para hemofilia aprovado nos EUA a ser administrado por meio de um medicamento pré-preenchido, caneta autoinjetora. Hympavzi pode oferecer uma opção de tratamento subcutâneo com um esquema de dosagem uma vez por semana e preparação mínima necessária para cada administração individual.

“A aprovação do Hympavzi é um avanço significativo para pessoas que vivem com hemofilia A ou B sem inibidores para prevenção de sangramento, com um perfil de segurança geralmente gerenciável e uma administração subcutânea direta uma vez por semana”, disse Suchitra S. Acharya, M.D., Diretora do Centro de Hemostasia e Trombose Northwell Health, Chefe do Programa de Distúrbios Hemorrágicos e Trombose do Cohen Children's Medical Center. “O Hympavzi visa reduzir a carga atual do tratamento, atendendo a uma necessidade importante desses pacientes, incluindo muitos que necessitaram de regimes de infusão de tratamento intravenoso frequentes e demorados.”

A hemofilia é uma família de doenças sanguíneas genéticas raras causadas por uma deficiência de fator de coagulação (FVIII na hemofilia A, FIX na hemofilia B), afetando mais de 800.000 pessoas em todo o mundo. 1 Diagnosticada na primeira infância, a hemofilia inibe a capacidade do sangue de coagular adequadamente, aumentando o risco de hemorragias repetidas no interior das articulações, o que pode causar danos permanentes nas articulações. 2,3 Apesar do progresso significativo no tratamento da hemofilia nos últimos anos, muitas pessoas que vivem com a doença continuam a ter episódios hemorrágicos e a gerir a sua condição com infusões intravenosas frequentes que podem necessitar de ser administradas várias vezes por semana. 4

“Hympavzi é o segundo tratamento para hemofilia da Pfizer a receber a aprovação da FDA este ano e é o mais recente avanço científico significativo em nosso compromisso de mais de 40 anos para melhorar o atendimento às pessoas que vivem com hemofilia”, disse Aamir Malik, Diretor Comercial dos EUA e Vice-Presidente Executivo da Pfizer. “Estamos ansiosos para lançar este mais recente avanço médico e agora oferecer três classes distintas de medicamentos para hemofilia – um tratamento anti-TFPI, terapia genética e tratamentos com fator recombinante – que podem atender às necessidades de tratamento exclusivas de uma ampla gama de pacientes.”

Os resultados do estudo BASIS de Fase 3 (NCT03938792) apoiaram a aprovação do Hympavzi nos EUA em adultos e adolescentes com hemofilia A ou B sem inibidores. No estudo, Hympavzi reduziu a taxa anualizada de sangramento (ABR) para sangramentos tratados em 35% e 92% após um período de tratamento ativo de 12 meses em comparação com a profilaxia de rotina (RP) e o tratamento sob demanda (OD), respectivamente, em pacientes. com hemofilia A ou B sem inibidores. O perfil de segurança do Hympavzi foi consistente com os resultados da Fase 1/2. As reações adversas mais comumente relatadas (≥3% dos pacientes) no estudo foram reações no local da injeção, dor de cabeça e prurido.

"A comunidade hemofílica busca continuamente avanços nos cuidados que possam melhorar a qualidade de vida de nossos pacientes. membros da comunidade", disse Phil Gattone, presidente e CEO da National Bleeding Disorders Foundation. “Apreciamos muito os esforços inovadores da Pfizer no desenvolvimento desta nova opção de tratamento que aborda alguns dos desafios contínuos enfrentados pelas pessoas com hemofilia A e B. A disponibilidade desta terapia representa um poderoso passo em frente no avanço do cuidado para mais indivíduos e famílias no sangramento. comunidade de transtornos.”

O Comité de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) adoptou um parecer positivo para o marstacimab para a profilaxia de rotina de episódios hemorrágicos em adultos e adolescentes com 12 anos ou mais com hemofilia A grave sem inibidores do FVIII ou hemofilia B grave sem inibidores de FIX. Além de Hympavzi, a Pfizer recebeu recentemente aprovações regulatórias para sua terapia genética para hemofilia B BEQVEZ™ (fidanacogene elaparvovec) nos EUA, UE e Canadá, e anunciou resultados positivos de um programa de Fase 3 que investiga sua terapia genética para hemofilia A (giroctocogene fitelparvovec) .

Sobre Hympavzi (marstacimab-hncq)

Descoberto pelos cientistas da Pfizer, o Hympavzi é um agente de reequilíbrio que tem como alvo o domínio Kunitz 2 do inibidor da via do fator tecidual (TFPI), uma proteína anticoagulante natural que funciona para prevenir a formação de coágulos sanguíneos e restaurar a hemostasia.

Hympavzi é aprovado nos EUA para profilaxia de rotina para prevenir ou reduzir a frequência de episódios hemorrágicos em adultos e pacientes pediátricos com 12 anos de idade ou mais com hemofilia A (deficiência congênita de fator VIII) sem inibidores de fator VIII, ou hemofilia B (congênita deficiência de fator IX) sem inibidores de fator IX.

Sobre o estudo BASIS

O estudo principal BASIS é um estudo global de Fase 3, aberto e multicêntrico para avaliar a eficácia e a segurança do Hympavzi em participantes adolescentes e adultos idades entre 12 e <75 anos com hemofilia A grave (definida como FVIII <1%) ou hemofilia B moderadamente grave a grave (definida como atividade FIX ≤2%) com ou sem inibidores.

A aprovação da FDA é baseada nos resultados do estudo BASIS que incluiu 116 pessoas vivendo com hemofilia sem inibidores que foram tratadas com Hympavzi durante um período de tratamento ativo (ATP) de 12 meses versus um regime intravenoso RP e OD com FVIII ou FIX , administrado como parte dos cuidados habituais em um período de observação de seis meses. Durante o ATP, os participantes receberam profilaxia (uma dose de carga subcutânea de 300 mg de Hympavzi, seguida de 150 mg por via subcutânea uma vez por semana) com potencial para aumento da dose para 300 mg uma vez por semana.

Hympavzi reduziu o ABR para sangramentos tratados. em 35% e 92% após um ATP de 12 meses em comparação com o tratamento com RP e OD, respectivamente, em pacientes com hemofilia A ou B sem inibidores. No grupo OD, a superioridade (p<0,0001) do Hympavzi foi demonstrada em todos os objetivos secundários relacionados com hemorragias – hemorragias espontâneas, hemorragias articulares, hemorragias articulares alvo e hemorragias totais. No grupo PR, Hympavzi demonstrou não inferioridade em relação a esses desfechos secundários de eficácia.

O perfil de segurança do Hympavzi foi consistente com os resultados da Fase 1/2 e o tratamento foi geralmente bem tolerado. As reações adversas mais comumente relatadas (≥3% dos pacientes) foram reações no local da injeção, dor de cabeça e prurido.

A coorte de inibidores do estudo BASIS está em andamento, com resultados esperados no terceiro trimestre de 2025. A Pfizer também está conduzindo o BASIS KIDS, um estudo aberto que investiga a segurança e eficácia do marstacimabe em crianças de 1 a <18 anos de idade com hemofilia A grave ou hemofilia B moderadamente grave a grave com ou sem inibidores.

Sobre a hemofilia

A hemofilia é uma família de doenças genéticas raras do sangue causadas por uma deficiência de fator de coagulação (FVIII na hemofilia A, FIX na hemofilia B), que impede o sangue normal coagulação. A hemofilia é diagnosticada na primeira infância e afeta mais de 800 mil pessoas em todo o mundo. 1 A incapacidade do sangue coagular adequadamente pode aumentar o risco de sangramento doloroso dentro das articulações, o que pode causar cicatrizes e danos nas articulações. Pessoas que vivem com hemofilia podem sofrer danos permanentes nas articulações após episódios hemorrágicos repetidos. 2,3

Durante décadas, a abordagem de tratamento mais comum para a hemofilia A e B tem sido a terapia de reposição de fatores, que substitui os fatores de coagulação ausentes. As terapias de reposição de fator aumentam a quantidade de fator de coagulação no corpo para níveis que melhoram a coagulação, resultando em menos sangramento. 5,6

Em uma pesquisa com pessoas nos EUA que recebem profilaxia para hemofilia A ou B, quase um terço das pessoas que recebem tratamento e têm alta adesão – definida como tomando 75% ou mais do tratamento prescrito infusões – afirmou que a natureza demorada da profilaxia era o desafio mais significativo do regime. 7,8 Quase 60% daqueles que tomaram menos do que o número prescrito de infusões relataram que o compromisso de tempo foi o principal motivo para a falta de infusões.

Hympavzi (marstacimab) Informações importantes de segurança nos EUA

Importante: antes de começar a usar Hympavzi, é muito importante conversar com seu médico sobre o uso do fator VIII e produtos com fator IX (produtos que ajudam a coagular o sangue, mas funcionam de maneira diferente do Hympavzi). Poderá ser necessário utilizar medicamentos com factor VIII ou factor IX para tratar episódios de hemorragia de disrupção durante o tratamento com Hympavzi. Siga cuidadosamente as instruções do seu médico sobre quando usar medicamentos com fator VIII ou fator IX e a dose prescrita durante o tratamento com Hympavzi.

Antes de usar Hympavzi, informe o seu médico sobre todas as suas condições médicas, inclusive se você:

  • tem uma cirurgia planejada. O seu médico pode interromper o tratamento com Hympavzi antes da cirurgia. Converse com seu médico sobre quando parar de usar Hympavzi e quando reiniciá-lo se você tiver uma cirurgia planejada.
  • tem uma doença grave de curto prazo (aguda), como uma infecção ou lesão.
  • está grávida ou planeja engravidar. Hympavzi pode prejudicar o feto.

    • Mulheres que podem engravidar:

  • Seu seu médico fará um teste de gravidez antes de você iniciar o tratamento com Hympavzi.
  • Você deve usar métodos anticoncepcionais eficazes (contraceptivos) durante o tratamento com Hympavzi e por pelo menos 2 meses após a última dose de Hympavzi.Informe imediatamente o seu médico se engravidar ou pensar que pode estar grávida durante o tratamento com Hympavzi.
  • está amamentando ou planeja amamentar. Não se sabe se Hympavzi passa para o leite materno.

    • Informe ao seu médico sobre todos os medicamentos que você toma , incluindo medicamentos prescritos e de venda livre, vitaminas e suplementos fitoterápicos.

    O que são os possíveis efeitos colaterais do Hympavzi?

    Hympavzi pode causar efeitos colaterais graves, incluindo:

  • coágulos sanguíneos (eventos tromboembólicos). Hympavzi pode aumentar o risco de coagulação do seu sangue. Os coágulos sanguíneos podem formar-se nos vasos sanguíneos do braço, perna, pulmão ou cabeça e podem ser fatais. Obtenha ajuda médica imediatamente se desenvolver algum destes sinais ou sintomas de coágulos sanguíneos:
  • inchaço ou dor nos braços ou pernas
  • vermelhidão ou descoloração nos braços ou pernas
  • falta de ar
  • dor no peito ou na parte superior das costas
  • frequência cardíaca acelerada
  • tosse com sangue
  • sentir-se fraco
  • dor de cabeça
  • dormência no rosto
  • dor ou inchaço nos olhos
  • dificuldade para enxergar
  • reações alérgicas. Reações alérgicas, incluindo erupção cutânea e coceira, ocorreram em pessoas tratadas com Hympavzi. Pare de usar Hympavzi e procure ajuda médica imediatamente se desenvolver algum dos seguintes sintomas de uma reação alérgica grave:
  • inchaço do rosto, lábios, boca ou língua
  • dificuldade em respirar
  • chiado no peito
  • tonturas ou desmaios
  • batimentos cardíacos acelerados ou palpitações no peito
  • sudorese

    • Os efeitos colaterais mais comuns do Hympavzi são reações no local da injeção (coceira, inchaço, endurecimento, vermelhidão, hematomas, dor no local da injeção), dor de cabeça e coceira.

    Esses não são todos os possíveis efeitos colaterais do Hympavzi. Ligue para seu médico para aconselhamento médico sobre os efeitos colaterais. Você pode relatar efeitos colaterais ao FDA pelo telefone 1-800-FDA-1088.

    Sobre a Pfizer: avanços que mudam a vida dos pacientes

    Na Pfizer, aplicamos a ciência e os nossos recursos globais para levar às pessoas terapias que prolongam e melhoram significativamente as suas vidas. Nós nos esforçamos para estabelecer o padrão de qualidade, segurança e valor na descoberta, desenvolvimento e fabricação de produtos de saúde, incluindo medicamentos e vacinas inovadores. Todos os dias, os colegas da Pfizer trabalham nos mercados desenvolvidos e emergentes para promover o bem-estar, a prevenção, os tratamentos e as curas que desafiam as doenças mais temidas do nosso tempo. Consistente com a nossa responsabilidade como uma das principais empresas biofarmacêuticas inovadoras do mundo, colaboramos com prestadores de cuidados de saúde, governos e comunidades locais para apoiar e expandir o acesso a cuidados de saúde fiáveis ​​e acessíveis em todo o mundo. Há 175 anos que trabalhamos para fazer a diferença para todos os que confiam em nós. Publicamos rotineiramente informações que podem ser importantes para os investidores em nosso website em www.Pfizer.com. Além disso, para saber mais, visite-nos em www.Pfizer.com e siga-nos no X em @Pfizer e @Pfizer_News, LinkedIn, YouTube e curta-nos no Facebook em www.facebook.com/Pfizer/.

    Aviso de divulgação

    As informações contidas neste comunicado são de 11 de outubro de 2024. A Pfizer não assume nenhuma obrigação de atualizar as declarações prospectivas contidas neste comunicado como resultado de novas informações ou eventos ou desenvolvimentos futuros.

    Este comunicado contém informações prospectivas sobre Hympavzi, um inibidor da via do fator anti-tecido, e outros produtos aprovados e sob investigação para hemofilia da Pfizer, incluindo seus benefícios potenciais, que envolvem riscos e incertezas substanciais que podem fazer com que os resultados reais sejam materialmente diferentes daqueles expressos ou implícito em tais declarações. Os riscos e incertezas incluem, entre outras coisas, incertezas relativas ao sucesso comercial dos outros produtos para hemofilia da Hympavzi e da Pfizer; as incertezas inerentes à pesquisa e desenvolvimento, incluindo a capacidade de atender aos desfechos clínicos previstos, datas de início e/ou conclusão de nossos ensaios clínicos, datas de submissão regulatória, datas de aprovação regulatória e/ou datas de lançamento, bem como a possibilidade de novos resultados clínicos desfavoráveis dados e análises adicionais de dados clínicos existentes; se ou quando a coorte de inibidores do estudo BASIS será bem-sucedida; o risco de os dados dos ensaios clínicos estarem sujeitos a diferentes interpretações e avaliações por parte das autoridades reguladoras; se as autoridades reguladoras ficarão satisfeitas com o desenho e os resultados dos nossos estudos clínicos; se e quando quaisquer pedidos podem ser apresentados às autoridades reguladoras em jurisdições específicas para Hympavzi ou quaisquer outros produtos ou candidatos a produtos; se e quando quaisquer pedidos que possam estar pendentes ou apresentados para Hympavzi ou quaisquer outros produtos ou candidatos a produtos poderão ser aprovados pelas autoridades reguladoras, o que dependerá de uma infinidade de fatores, incluindo a determinação se os benefícios do produto superam seus riscos conhecidos e determinação da eficácia do produto e, se aprovado, se Hympavzi ou quaisquer outros produtos ou candidatos a produtos terão sucesso comercial; decisões das autoridades reguladoras que afetem a rotulagem, os processos de fabrico, a segurança e/ou outras questões que possam afetar a disponibilidade ou o potencial comercial do Hympavzi ou de quaisquer outros produtos ou candidatos a produtos; incertezas quanto ao impacto da COVID-19 em nossos negócios, operações e resultados financeiros; e desenvolvimentos competitivos.

    Uma descrição mais detalhada dos riscos e incertezas pode ser encontrada no Relatório Anual da Pfizer no Formulário 10-K para o ano fiscal encerrado em 31 de dezembro de 2023 e em seus relatórios subsequentes no Formulário 10-Q, incluindo nas seções intituladas “Risco Fatores” e “Informações Prospectivas e Fatores que Podem Afetar Resultados Futuros”, bem como em seus relatórios subsequentes no Formulário 8-K, todos arquivados na Comissão de Valores Mobiliários dos EUA e disponíveis em www.sec.gov e www.pfizer.com.

    1 Federação Mundial de Hemofilia. Relatório Global da Federação Mundial de Hemofilia sobre a Pesquisa Global Anual 2022. https://www1.wfh.org/publications/files/pdf-2399.pdf. 2 Srivastava A, Santagostino E, Dougall A, et al. Diretrizes da WFH para o manejo da hemofilia, 3ª edição; 2020. Hemofilia. 26(S6), 1–158. https://doi.org/10.1111/hae.14046. 3 Franchini M, Mannucci PM. Passado, presente e futuro da hemofilia: uma revisão narrativa. Orphanet J Raro Dis. 7, 24 (2012). https://doi.org/10.1186/ 1750-1172-7-24. 4 Ohmori T, Mizukami H, Ozawa K, et al. Novas abordagens para terapia genética e celular para hemofilia. J Thromb Haemost. 2015;13(Suplemento 1): S133-142. 5 Centros de Controle e Prevenção de Doenças. Hemofilia. Última revisão: abril de 2023. https://www.cdc.gov/ncbddd/ hemofilia/. 6 Weyand AC, tubo SW. Novas terapias para hemofilia. Sangue. 2019;133(5):389–398. doi: https://doi.org/ 10.1182/blood-2018-08-872291. 7 Thornburg CD, Duncan NA. Adesão ao tratamento na hemofilia. Paciente prefere adesão. 2017;11:1677-1686. https://doi.org/10.2147/PPA.S139851. 8 Hacker MR, Geraghty S, Manco-Johnson M. Barreiras à adesão à terapia profilática na hemofilia. Hemofilia. 2001;7(4):392-6.

    Fonte: Pfizer Inc.

    Postou : 2024-10-13 12:00

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