FDA aprobă Hympavzi (marstacimab-hncq) pentru tratamentul adulților și adolescenților cu hemofilie A sau B fără inhibitori

Urmăriți Drugslib pe

FDA aprobă Hympavzi (marstacimab-hncq) pentru tratamentul adulților și adolescenților cu hemofilie A sau B fără inhibitori

NEW YORK--(BUSINESS WIRE) 11 octombrie 2024 -- Pfizer Inc. (NYSE: PFE) a anunțat astăzi că U.S. Food and Drug Administration (FDA) a aprobat Hympavzi (marstacimab-hncq) pentru profilaxia de rutină pentru a preveni sau reduce frecvența episoadelor de sângerare la adulți și copii și adolescenți de 12 ani de vârstă sau mai în vârstă cu hemofilie A (deficiență congenitală de factor VIII) fără inhibitori ai factorului VIII (FVIII) sau hemofilie B (deficiență congenitală a factorului IX) fără inhibitori ai factorului IX (FIX).

Hympavzi este primul și singurul inhibitor al căii factorului anti-țesut (anti-TFPI) aprobat în S.U.A. pentru tratamentul hemofiliei A sau B și primul medicament pentru hemofilie aprobat în S.U.A. care trebuie administrat printr-un medicament preumplut, stilou auto-injector. Hympavzi poate oferi o opțiune de tratament subcutanat cu un program de dozare o dată pe săptămână și o pregătire minimă necesară pentru fiecare administrare individuală.

„Aprobarea Hympavzi este un progres semnificativ pentru persoanele care trăiesc cu hemofilie A sau B fără inhibitori pentru prevenirea sângerării, cu un profil de siguranță în general gestionabil și o administrare subcutanată simplă o dată pe săptămână”, a spus Suchitra S. Acharya, MD, director, Hemostasis and Thrombosis Center Northwell Health, șeful programului, Programul pentru tulburări de sângerare și tromboză, Cohen Children's Medical Center. „Hympavzi își propune să reducă sarcina actuală de tratament prin satisfacerea unei nevoi importante pentru acești pacienți, inclusiv mulți care au necesitat regimuri de tratament intravenos frecvente și consumatoare de timp.”

Hemofilia este o familie de boli genetice rare ale sângelui cauzate de o deficiență a factorului de coagulare (FVIII în hemofilia A, FIX în hemofilia B), care afectează peste 800.000 de oameni la nivel global. 1 Diagnosticată în copilăria timpurie, hemofilia inhibă capacitatea sângelui de a coagula în mod corespunzător, crescând riscul de sângerare repetă în interiorul articulațiilor, ceea ce poate duce la deteriorarea permanentă a articulațiilor. 2,3 În ciuda progreselor semnificative în tratamentul hemofiliei în ultimii ani, multe persoane care trăiesc cu boală continuă să experimenteze episoade de sângerare și să își gestioneze starea cu perfuzii intravenoase frecvente care ar putea trebui administrate de mai multe ori pe săptămână. 4

„Hympavzi este al doilea tratament Pfizer pentru hemofilie care a primit aprobarea FDA în acest an și este cel mai recent progres științific semnificativ în angajamentul nostru de peste 40 de ani de a îmbunătăți îngrijirea persoanelor care trăiesc cu hemofilie”, a spus Aamir Malik, Director comercial al SUA și vicepreședinte executiv, Pfizer. „Așteptăm cu nerăbdare să lansăm această ultimă descoperire medicală și să oferim acum trei clase distincte de medicamente pentru hemofilie – un anti-TFPI, terapie genetică și tratamente cu factori recombinanți – care pot satisface nevoile unice de tratament ale unei game largi de pacienți.”

Rezultatele studiului de fază 3 BASIS (NCT03938792) au susținut aprobarea Hympavzi în SUA la adulți și adolescenți cu hemofilie A sau B fără inhibitori. În cadrul studiului, Hympavzi a redus rata anualizată de sângerare (ABR) pentru sângerările tratate cu 35% și 92% după o perioadă de tratament activ de 12 luni, comparativ cu profilaxia de rutină (RP) și respectiv tratamentul la cerere (OD) la pacienți. cu hemofilie A sau B fără inhibitori. Profilul de siguranță pentru Hympavzi a fost în concordanță cu rezultatele fazei 1/2. Reacțiile adverse cel mai frecvent raportate (≥3% dintre pacienți) în studiu au fost reacțiile la locul injectării, durerile de cap și pruritul.

„Comunitatea hemofiliei caută în mod continuu progrese în îngrijirea care poate îmbunătăți calitatea vieții pentru noi. membrii comunității”, a declarat Phil Gattone, Președinte și CEO, Fundația Națională pentru Tulburări de Sângerare. „Apreciem foarte mult eforturile inovatoare ale Pfizer în dezvoltarea acestei noi opțiuni de tratament, care abordează unele dintre provocările continue cu care se confruntă persoanele cu hemofilie A și B. Disponibilitatea acestei terapii reprezintă un pas puternic înainte în promovarea îngrijirii pentru mai multe persoane și familii aflate în sângerare. comunitatea tulburărilor.”

Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) al Agenției Europene pentru Medicamente (EMA) a adoptat un aviz pozitiv pentru marstacimab pentru profilaxia de rutină a episoadelor de sângerare la adulții și adolescenții cu vârsta de 12 ani și peste cu hemofilie A severă fără inhibitori de FVIII , sau hemofilie B severă fără inhibitori FIX. Pe lângă Hympavzi, Pfizer a primit recent aprobări de reglementare pentru terapia sa genică pentru hemofilie B BEQVEZ™ (fidanacogene elaparvovec) în SUA, UE și Canada și a anunțat rezultate pozitive dintr-un program de fază 3 care investighează terapia sa genică pentru hemofilie A (giroctocogene fitelparvovec) .

Despre Hympavzi (marstacimab-hncq)

Descoperit de oamenii de știință Pfizer, Hympavzi este un agent de reechilibrare care vizează domeniul Kunitz 2 al inhibitorului căii factorului tisular (TFPI), o proteină naturală de anticoagulare care funcționează pentru a preveni formarea cheagurilor de sânge și a restabili hemostaza.

< Hympavzi este aprobat în S.U.A. pentru profilaxia de rutină pentru a preveni sau a reduce frecvența episoadelor de sângerare la adulți și copii și adolescenți cu vârsta de 12 ani și peste cu hemofilie A (deficit congenital de factor VIII) fără inhibitori de factor VIII sau hemofilie B (congenitală). deficit de factor IX) fără inhibitori ai factorului IX.

Despre studiul BASIS

Studiul pivot BASIS este un studiu global de fază 3, deschis, multicentric, pentru a evalua eficacitatea și siguranța Hympavzi la participanții adolescenți și adulți. cu vârste cuprinse între 12 și <75 de ani cu hemofilie A severă (definită ca FVIII <1%) sau hemofilie B moderat severă până la severă (definită ca activitate FIX ≤2%) cu sau fără inhibitori.

Aprobarea FDA se bazează pe rezultatele studiului BASIS care a inclus 116 persoane care trăiesc cu hemofilie fără inhibitori care au fost tratate cu Hympavzi pe parcursul unei perioade de tratament activ (ATP) de 12 luni comparativ cu un regim intravenos RP și OD cu FVIII sau FIX , administrat ca parte a îngrijirii obișnuite într-o perioadă de observație de șase luni. În timpul ATP, participanții au primit profilaxie (o doză de încărcare subcutanată de 300 mg de Hympavzi, urmată de 150 mg subcutanat o dată pe săptămână) cu potențial de creștere a dozei la 300 mg o dată pe săptămână.

Hympavzi a redus ABR pentru sângerările tratate. cu 35% și 92% după un ATP de 12 luni comparativ cu tratamentul cu RP și, respectiv, OD, la pacienții cu hemofilie A sau B fără inhibitori. În grupul OD, superioritatea (p<0,0001) a Hympavzi a fost demonstrată pentru toate obiectivele secundare legate de sângerare - sângerări spontane, sângerări articulare, sângerări articulare țintă și sângerări totale. În grupul RP, Hympavzi a demonstrat non-inferioritate față de aceste obiective secundare de eficacitate.

Profilul de siguranță pentru Hympavzi a fost în concordanță cu rezultatele fazei 1/2 și tratamentul a fost în general bine tolerat. Cele mai frecvente reacții adverse raportate (≥3% dintre pacienți) au fost reacții la locul injectării, dureri de cap și prurit.

Cohorta de inhibitori a studiului BASIS este în desfășurare, cu rezultate așteptate în al treilea trimestru al anului 2025. Pfizer efectuează, de asemenea, BASIS KIDS, un studiu deschis care investighează siguranța și eficacitatea marstacimabului la copiii cu vârsta cuprinsă între 1 și <18 ani cu hemofilie A severă sau hemofilie B moderat severă până la severă, cu sau fără inhibitori.

Despre hemofilie

Hemofilia este o familie de boli genetice rare ale sângelui cauzate de o deficiență a factorului de coagulare (FVIII în hemofilia A, FIX în hemofilia B), care previne sângele normal. coagulare. Hemofilia este diagnosticată în copilăria timpurie și afectează peste 800.000 de oameni din întreaga lume. 1 Incapacitatea sângelui de a coagula în mod corespunzător poate crește riscul de sângerare dureroasă în interiorul articulațiilor, care poate provoca cicatrici și leziuni articulare. Persoanele care trăiesc cu hemofilie pot suferi leziuni permanente ale articulațiilor în urma episoadelor repetate de sângerare. 2,3

De zeci de ani, cea mai comună abordare de tratament pentru hemofilia A și B a fost terapia de înlocuire a factorilor, care înlocuiește factorii de coagulare lipsă. Terapiile de înlocuire a factorilor cresc cantitatea de factor de coagulare din organism până la niveluri care îmbunătățesc coagularea, ducând la mai puține sângerări. 5,6

Într-un sondaj al persoanelor din S.U.A. care primesc profilaxie pentru hemofilia A sau B, aproape o treime dintre cei care primesc tratament și au o complianță ridicată – definiți ca iau 75% sau mai mult din cantitatea prescrisă. perfuzii – a declarat că natura consumatoare de timp a profilaxiei a fost cea mai importantă provocare a regimului. 7,8 Aproape 60% dintre cei care au luat mai puțin decât numărul prescris de perfuzii au raportat că angajamentul de timp a fost motivul principal pentru lipsa perfuziilor.

Hympavzi (marstacimab) Informații importante privind siguranța din SUA

Important: înainte de a începe să utilizați Hympavzi , este foarte important să discutați cu furnizorul de asistență medicală despre utilizarea factorului VIII și produse cu factor IX(produse care ajută la coagularea sângelui, dar funcționează într-un mod diferit decât Hympavzi ). Este posibil să fie necesar să utilizați medicamente cu factor VIII sau factor IX pentru a trata episoadele de sângerare interioară în timpul tratamentului cu Hympavzi. Urmați cu atenție instrucțiunile furnizorului de asistență medicală cu privire la momentul în care să utilizați medicamente cu factor VIII sau factor IX și doza prescrisă în timpul tratamentului cu Hympavzi.

Înainte de a utiliza Hympavzi , spuneți medicului dumneavoastră despre toate afecțiunile dumneavoastră medicale, inclusiv dacă:

  • ai planificat o intervenție chirurgicală. Furnizorul dumneavoastră de asistență medicală poate opri tratamentul cu Hympavzi înainte de operația dumneavoastră. Discutați cu furnizorul dvs. de asistență medicală despre când să încetați să utilizați Hympavzi și când să îl reîncepeți dacă aveți o intervenție chirurgicală planificată.
  • aveți o boală severă pe termen scurt (acută), cum ar fi o infecție sau o leziune.sunteti insarcinata sau intenționați să rămâneți gravidă. Hympavzi poate dăuna copilului dumneavoastră nenăscut.

    • Femele care pot rămâne însărcinate:

  • Dvs. furnizorul de servicii medicale va face un test de sarcină înainte de a începe tratamentul cu Hympavzi .
  • Trebuie să utilizați un control al nașterii (contracepție) eficient în timpul tratamentului cu Hympavzi și timp de cel puțin 2 luni după ultima doză de Hympavzi .Spuneți imediat medicului dumneavoastră dacă rămâneți gravidă sau credeți că ați putea fi gravidă în timpul tratamentului cu Hympavzi .
  • alăptați sau intenționați să alăptați. Nu se știe dacă Hympavzi trece în laptele matern.

    • Spuneți furnizorului dvs. de asistență medicală despre toate medicamentele pe care le luați , inclusiv medicamentele eliberate pe bază de rețetă, medicamentele eliberate fără prescripție medicală, vitaminele și suplimentele pe bază de plante.

    Ce sunt posibilele efecte secundare ale Hympavzi ?

    Hympavzi poate provoca reacții adverse grave, inclusiv:

  • cheaguri de sânge (evenimente tromboembolice). Hympavzi poate crește riscul de coagulare a sângelui. Cheaguri de sânge se pot forma în vasele de sânge din braț, picior, plămân sau cap și pot pune viața în pericol. Obțineți imediat asistență medicală dacă dezvoltați oricare dintre aceste semne sau simptome de cheaguri de sânge:
  • umflare sau durere la brațe sau picioare
  • roșeață sau decolorare a brațelor sau picioare
  • respirație scurtă
  • durere în piept sau partea superioară a spatelui
  • ritm cardiac rapid
  • tuși cu sânge
  • simțiți leșin
  • durere de cap
  • amorțeală pe față
  • durere sau umflare a ochilor
  • dificultăți de vedere
  • reacții alergice. La persoanele tratate cu Hympavzi s-au produs reacții alergice, inclusiv erupție cutanată și mâncărime. Opriți utilizarea Hympavzi și obțineți imediat asistență medicală dacă dezvoltați oricare dintre următoarele simptome ale unei reacții alergice severe:
  • umflarea feței, buzelor, gurii sau limbii
  • dificultăți de respirație
  • respirație șuierătoare
  • amețeli sau leșin
  • bătăi rapide ale inimii sau bătăi puternice în piept
  • transpirație

    • Cele mai frecvente efecte secundare ale Hympavzi sunt reacțiile la locul injectării (mâncărime, umflare, întărire, roșeață, vânătăi, durere la locul injectării), dureri de cap și mâncărime.

    Aceste nu sunt toate efectele secundare posibile ale Hympavzi . Apelați la medicul dumneavoastră pentru sfaturi medicale despre efectele secundare. Puteți raporta reacțiile adverse la FDA la 1-800-FDA-1088.

    Despre Pfizer: descoperiri care schimbă viața pacienților

    La Pfizer, aplicăm știința și resursele noastre globale pentru a aduce terapii oamenilor care le extind și le îmbunătățesc semnificativ viața. Ne străduim să stabilim standardul de calitate, siguranță și valoare în descoperirea, dezvoltarea și fabricarea produselor de îngrijire a sănătății, inclusiv a medicamentelor și vaccinurilor inovatoare. În fiecare zi, colegii Pfizer lucrează pe piețele dezvoltate și emergente pentru a promova sănătatea, prevenirea, tratamentele și vindecarea care provoacă cele mai de temut boli ale timpului nostru. În concordanță cu responsabilitatea noastră ca una dintre cele mai importante companii biofarmaceutice inovatoare din lume, colaborăm cu furnizorii de servicii medicale, guvernele și comunitățile locale pentru a sprijini și extinde accesul la îngrijiri medicale de încredere și la prețuri accesibile în întreaga lume. Timp de 175 de ani, am lucrat pentru a face diferența pentru toți cei care se bazează pe noi. Publicăm în mod obișnuit informații care pot fi importante pentru investitori pe site-ul nostru web la www.Pfizer.com. În plus, pentru a afla mai multe, vă rugăm să ne vizitați pe www.Pfizer.com și să ne urmăriți pe X la @Pfizer și @Pfizer_News, LinkedIn, YouTube și dați Like pe Facebook la www.facebook.com/Pfizer/.

    Notificare de divulgare

    Informațiile conținute în această versiune sunt începând cu 11 octombrie 2024. Pfizer nu își asumă nicio obligație de a actualiza declarațiile prospective conținute în această versiune ca urmare a unor noi informații sau evenimente sau evoluții viitoare.

    Această versiune conține informații anticipative despre Hympavzi , un inhibitor al căii factorului anti-țesut, și alte produse Pfizer aprobate pentru hemofilie și investigate, inclusiv beneficiile potențiale ale acestora, care implică riscuri și incertitudini substanțiale care ar putea face ca rezultatele reale să difere semnificativ de cele exprimate sau subînțeles de astfel de declarații. Riscurile și incertitudinile includ, printre altele, incertitudini cu privire la succesul comercial al celorlalte produse pentru hemofilie de la Hympavzi și Pfizer; incertitudinile inerente cercetării și dezvoltării, inclusiv capacitatea de a îndeplini obiectivele clinice anticipate, datele de începere și/sau finalizare pentru studiile noastre clinice, datele de depunere de reglementare, datele de aprobare de reglementare și/sau datele de lansare, precum și posibilitatea unor noi studii clinice nefavorabile; date și analize ulterioare ale datelor clinice existente; dacă sau când cohorta de inhibitori a studiului BASIS va avea succes; riscul ca datele din studiile clinice să facă obiectul unor interpretări și evaluări diferite de către autoritățile de reglementare; dacă autoritățile de reglementare vor fi mulțumite de proiectarea și rezultatele studiilor noastre clinice; dacă și când pot fi depuse cereri la autoritățile de reglementare în anumite jurisdicții pentru Hympavzi sau orice alte produse sau produse candidate; dacă și când orice astfel de cereri care ar putea fi în așteptare sau depuse pentru Hympavzi sau orice alte produse sau produse candidate pot fi aprobate de autoritățile de reglementare, ceea ce va depinde de o mulțime de factori, inclusiv stabilirea dacă beneficiile produsului depășesc riscurile cunoscute și determinarea eficacității produsului și, dacă este aprobat, dacă Hympavzi sau orice alte astfel de produse sau produse candidate vor avea succes comercial; deciziile autorităților de reglementare care afectează etichetarea, procesele de fabricație, siguranța și/sau alte aspecte care ar putea afecta disponibilitatea sau potențialul comercial al Hympavzi sau al oricăror astfel de produse sau produse candidate; incertitudini cu privire la impactul COVID-19 asupra afacerii, operațiunilor și rezultatelor financiare ale noastre; și evoluții competitive.

    O descriere suplimentară a riscurilor și incertitudinilor poate fi găsită în Raportul anual al Pfizer pe formularul 10-K pentru anul fiscal încheiat la 31 decembrie 2023 și în rapoartele ulterioare pe formularul 10-Q, inclusiv în secțiunile acestuia intitulate „Risc Factori” și „Informații prospective și factori care pot afecta rezultatele viitoare”, precum și în rapoartele sale ulterioare din Formularul 8-K, toate depuse la Comisia pentru Valori Mobiliare și Burse din SUA și disponibile la www.sec.govși https://www1.wfh.org/publications/files/pdf-2399.pdf. 2 Srivastava A, Santagostino E, Dougall A, et al. Ghidurile WFH pentru managementul hemofiliei, ediția a 3-a; 2020. Hemofilie. 26(S6), 1–158. https://doi.org/14.111.14/106. 3 Franchini M, Mannucci PM. Trecut, prezent și viitor al hemofiliei: o revizuire narativă. Orphanet J Rare Dis. 7, 24 (2012). . 4 Ohmori T, Mizukami H, Ozawa K, et al. Noi abordări ale terapiei genice și celulare pentru hemofilie. J Tromb Haemost . 2015;13(Suppl 1): S133-142. 5 Centre pentru Controlul și Prevenirea Bolilor. Hemofilie. Ultima examinare: aprilie 2023. cddgo="rect">cddgo hemofilie/. 6 Weyand AC, conductă SW. Noi terapii pentru hemofilie. Sânge. 2019;133(5):389–398. doi: " 10.1182/sânge-2018-08-872291. 7 Thornburg CD, Duncan NA. Aderența la tratament în hemofilie. Pacientul preferă aderența. 2017;11:1677-1686. https://A2.14.14/10.2.14/10. 8 Hacker MR, Geraghty S, Manco-Johnson M. Bariere în calea conformării cu terapia de profilaxie în hemofilie. Hemofilie. 2001;7(4):392-6.

    Sursa: Pfizer Inc.

    Postat : 2024-10-13 12:00

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare