FDA одобрило препарат Химпази (марстацимаб-hncq) для лечения взрослых и подростков с гемофилией А или В без ингибиторов

Следите за Drugslib на

FDA одобрило химпазимаб (марстацимаб-hncq) для лечения взрослых и подростков с гемофилией A или B без ингибиторов

НЬЮ-ЙОРК – (BUSINESS WIRE), 11 октября, 2024 г. — Компания Pfizer Inc. (NYSE: PFE) объявила сегодня, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Химпази (марстацимаб-hncq) для рутинной профилактики с целью предотвращения или снижения частоты эпизодов кровотечений у взрослых и детей. 12 лет. возраста и старше с гемофилией А (врожденный дефицит фактора VIII) без ингибиторов фактора VIII (FVIII) или гемофилией B (врожденный дефицит фактора IX) без ингибиторов фактора IX (FIX).

Химпавзи — первый и единственный ингибитор пути антитканевого фактора (анти-TFPI), одобренный в США для лечения гемофилии А или В, а также первое лекарство от гемофилии, одобренное в США для введения через предварительно заполненные флаконы. ручка-автоинжектор. Hympavzi может предложить вариант подкожного лечения с графиком дозирования один раз в неделю и минимальной подготовкой, необходимой для каждого отдельного введения.

«Одобрение Hympavzi является значительным достижением для людей, живущих с гемофилией A или B без ингибиторов. профилактика кровотечений, с в целом контролируемым профилем безопасности и простым подкожным введением один раз в неделю», — сказала Сучитра С. Ачарья, доктор медицинских наук, директор Центра гемостаза и тромбоза Northwell Health, руководитель программы по нарушениям свертываемости крови и тромбозу Детского медицинского центра Коэна. «Hympavzi стремится снизить текущую нагрузку на лечение, удовлетворяя важные потребности этих пациентов, в том числе многих, которым требуются частые и трудоемкие схемы внутривенного лечения».

Гемофилия — это семейство редких генетических заболеваний крови, вызванных дефицитом факторов свертывания крови (FVIII при гемофилии А, FIX при гемофилии В), от которых страдают более 800 000 человек во всем мире. 1 Диагностированная в раннем детстве гемофилия подавляет способность крови свертываться должным образом, увеличивая риск повторного кровотечения внутри суставов, что может привести к необратимому повреждению суставов. 2,3 Несмотря на значительный прогресс в лечении гемофилии в последние годы, у многих людей, живущих с этим заболеванием, продолжают возникать эпизоды кровотечений, и они лечат свое состояние с помощью частых внутривенных инфузий, которые, возможно, придется проводить несколько раз в неделю. 4

«Hympavzi — это второй препарат Pfizer для лечения гемофилии, получивший одобрение FDA в этом году, и это последнее значимое научное достижение в рамках нашего более чем 40-летнего обязательства по улучшению ухода за людьми, живущими с гемофилией», — сказал Аамир Малик, Главный коммерческий директор в США и исполнительный вице-президент Pfizer. «Мы с нетерпением ждем возможности совершить этот последний прорыв в медицине и теперь предложить три различных класса лекарств от гемофилии – анти-TFPI, генную терапию и лечение рекомбинантными факторами – которые могут удовлетворить уникальные потребности в лечении широкого круга пациентов». /п>

Результаты исследования BASIS фазы 3 (NCT03938792) подтвердили одобрение препарата Химпавзи в США у взрослых и подростков с гемофилией А или В без ингибиторов. В исследовании Химпази снижал годовую частоту кровотечений (ЧМК) для леченых кровотечений на 35% и 92% после 12-месячного периода активного лечения по сравнению с обычной профилактикой (РП) и лечением по требованию (ОД) соответственно у пациентов. при гемофилии А или В без ингибиторов. Профиль безопасности Химпази соответствовал результатам фазы 1/2. Наиболее частыми побочными реакциями (≥3% пациентов) в исследовании были реакции в месте инъекции, головная боль и зуд.

«Сообщество больных гемофилией постоянно ищет улучшения в лечении, которые могут улучшить качество жизни наших пациентов. членов сообщества», — сказал Фил Гаттон, президент и генеральный директор Национального фонда по борьбе с нарушениями свертываемости крови. «Мы высоко ценим инновационные усилия Pfizer по разработке этого нового варианта лечения, который решает некоторые из текущих проблем, с которыми сталкиваются люди с гемофилией А и В. Доступность этого метода лечения представляет собой мощный шаг вперед в улучшении ухода за большим количеством людей и семей с кровотечением. сообщество расстройств».

Комитет по лекарственным препаратам для применения человеком (CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) принял положительное заключение по марстацимабу для рутинной профилактики эпизодов кровотечений у взрослых и подростков 12 лет и старше с тяжелой формой гемофилии А без ингибиторов FVIII. или тяжелая гемофилия В без ингибиторов FIX. Помимо Hympavzi, компания Pfizer недавно получила одобрение регулирующих органов на свою генную терапию гемофилии B BEQVEZ™ (фиданакоген elaparvovec) в США, ЕС и Канаде, а также объявила о положительных результатах программы фазы 3 по исследованию генной терапии гемофилии A (гироктокоген фителпарвовек). .

О Химпавзи (марстацимаб-hncq)

Обнаруженный учеными Pfizer, Химпавзи представляет собой агент, восстанавливающий баланс, который воздействует на домен Кунитца 2 ингибитора пути тканевого фактора (TFPI), природного антикоагулянтного белка, который предотвращает образование тромбов и восстанавливает гемостаз.

Химпази одобрен в США для рутинной профилактики с целью предотвращения или снижения частоты эпизодов кровотечений у взрослых и детей в возрасте 12 лет и старше с гемофилией А (врожденный дефицит фактора VIII) без ингибиторов фактора VIII или гемофилией В (врожденный дефицит фактора VIII). дефицит фактора IX) без ингибиторов фактора IX.

Об исследовании BASIS

Основное исследование BASIS представляет собой глобальное открытое многоцентровое исследование фазы 3 для оценки эффективности и безопасности Химпавзи у подростков и взрослых участников. в возрасте от 12 до <75 лет с тяжелой гемофилией А (определяемой как FVIII <1%) или от умеренно тяжелой до тяжелой гемофилии B (определяемой как активность FIX ≤2%) с ингибиторами или без них.

Одобрение FDA основано на результатах исследования BASIS, в котором приняли участие 116 человек, живущих с гемофилией без ингибиторов, которые лечились Химпази в течение 12-месячного периода активного лечения (АТП) по сравнению с внутривенным режимом RP и OD с FVIII или FIX. , вводимый в рамках обычного ухода в течение шестимесячного периода наблюдения. Во время ATP участники получали профилактику (300 мг нагрузочной дозы Химпавзи подкожно, а затем 150 мг подкожно один раз в неделю) с возможностью повышения дозы до 300 мг один раз в неделю.

Химпавзи снижал среднее среднее время кровотечения при лечении кровотечений. на 35% и 92% после 12-месячного курса АТФ по сравнению с лечением РП и ОД соответственно у пациентов с гемофилией А или В без ингибиторов. В группе ОД превосходство (p<0,0001) препарата Химпавзи было продемонстрировано по всем вторичным конечным точкам, связанным с кровотечениями: спонтанным кровотечениям, суставным кровотечениям, целевым суставным кровотечениям и общим кровотечениям. В группе РП Химпавзи продемонстрировал не меньшую эффективность по этим вторичным конечным точкам эффективности.

Профиль безопасности Химпази соответствовал результатам фазы 1/2, и лечение в целом переносилось хорошо. Наиболее частыми побочными реакциями (≥3% пациентов) были реакции в месте инъекции, головная боль и зуд.

Когорта ингибиторов исследования BASIS продолжается, результаты ожидаются в третьем квартале 2025 года. Pfizer также проводит открытое исследование BASIS KIDS, посвященное изучению безопасности и эффективности марстацимаба у детей в возрасте от 1 до 18 лет с тяжелой гемофилией А или гемофилией В от умеренной до тяжелой степени с ингибиторами или без них.

О гемофилии

Гемофилия — семейство редких генетических заболеваний крови, вызванных дефицитом факторов свертывания крови (FVIII при гемофилии А, FIX при гемофилии В), что препятствует нормальному кроветворению. свертывание крови. Гемофилия диагностируется в раннем детстве и поражает более 800 000 человек во всем мире. 1 Неспособность крови свертываться должным образом может увеличить риск болезненного кровотечения внутри суставов, что может вызвать рубцевание и повреждение суставов. Люди, живущие с гемофилией, могут страдать от необратимого повреждения суставов из-за повторяющихся эпизодов кровотечения. 2,3

На протяжении десятилетий наиболее распространенным подходом к лечению гемофилии А и В была заместительная факторная терапия, которая заменяет недостающие факторы свертывания крови. Факторозаместительная терапия увеличивает количество фактора свертывания крови в организме до уровня, который улучшает свертывание крови, что приводит к уменьшению кровотечений. 5,6

По данным опроса людей в США, получающих профилактику гемофилии А или В, почти одна треть из тех, кто получает лечение и имеет высокую степень соблюдения режима лечения, что определяется как принятие 75% или более назначенных им лекарств. инфузии – заявили, что трудоемкость профилактики была наиболее серьезной проблемой режима. 7,8 Почти 60% из тех, кто принял меньше предписанного количества инфузий, сообщили, что нехватка времени была основной причиной пропуска инфузий.

Гимпавзи (марстацимаб) США. Важная информация по безопасности

Важно: прежде чем начать использовать Химпази, очень важно поговорить со своим врачом об использовании фактора VIII и продукты фактора IX (продукты, которые помогают свертыванию крови, но действуют иначе, чем Химпавзи). Возможно, вам придется использовать лекарства с фактором VIII или фактором IX для лечения эпизодов прорывного кровотечения во время лечения Химпази. Тщательно следуйте инструкциям вашего лечащего врача относительно того, когда использовать лекарства с фактором VIII или фактора IX, а также предписанную дозу во время лечения Химпази.

Перед использованием Hympavzi сообщите своему лечащему врачу обо всех ваших заболеваниях, в том числе о том, если у вас:

  • плановая операция. Ваш лечащий врач может прекратить лечение Химпази перед операцией. Поговорите со своим лечащим врачом о том, когда следует прекратить использование Химпавзи и когда начать его снова, если вам предстоит плановая операция.
  • у вас тяжелое кратковременное (острое) заболевание, такое как инфекция или травма.
  • у вас тяжелое кратковременное (острое) заболевание, такое как инфекция или травма.
  • у вас есть серьезное краткосрочное (острое) заболевание.
  • у вас есть серьезное краткосрочное (острое) заболевание.
  • беременны или планируют забеременеть. Химпавзи может нанести вред вашему будущему ребенку.

    • Женщины, способные забеременеть:

  • Ваш Прежде чем начать лечение Химпази, врач проведет тест на беременность.
  • Вам следует использовать эффективные средства контрацепции (контрацепции) во время лечения Химпази и в течение как минимум 2 месяцев после приема последней дозы Химпази.Немедленно сообщите своему врачу, если вы забеременели или думаете, что можете забеременеть во время лечения Химпази.
  • кормите грудью или планируете кормить грудью. Неизвестно, попадает ли Химпази в грудное молоко.

    • Сообщите своему врачу обо всех лекарствах, которые вы принимаете , включая лекарства, отпускаемые по рецепту, безрецептурные лекарства, витамины и растительные добавки.

    Что такое возможные побочные эффекты Химпавзи?

    Химпавзи может вызывать серьезные побочные эффекты, в том числе:

  • сгустки крови (тромбоэмболические явления). Химпавзи может увеличить риск образования тромбов. Тромбы могут образовываться в кровеносных сосудах рук, ног, легких или головы и могут быть опасными для жизни. Немедленно обратитесь за медицинской помощью, если у вас появятся какие-либо из этих признаков или симптомов образования тромбов:
  • отек или боль в руках или ногах
  • покраснение или изменение цвета рук или ног ноги
  • одышка
  • боль в груди или верхней части спины
  • учащение пульса
  • кашель с кровью
  • чувствовать слабость
  • головную боль
  • онемение лица
  • боль или отек глаз
  • проблемы со зрением
  • аллергические реакции. Аллергические реакции, включая сыпь и зуд, наблюдались у людей, принимавших Химпавзи. Прекратите использование Химпази и немедленно обратитесь за медицинской помощью, если у вас возникнут какие-либо из следующих симптомов тяжелой аллергической реакции:
  • отек лица, губ, рта или языка
  • затрудненное дыхание
  • одышка
  • головокружение или обморок
  • учащенное сердцебиение или стуки в груди
  • потливость

    • Наиболее частыми побочными эффектами Химпавзи являются реакции в месте инъекции (зуд, отек, отвердение, покраснение, синяки, боль в месте инъекции), головная боль и зуд.

    Это не все возможные побочные эффекты Химпавзи. Позвоните своему врачу для получения медицинской консультации о побочных эффектах. Вы можете сообщить о побочных эффектах в FDA по телефону 1-800-FDA-1088.

    О компании Pfizer: прорывы, которые меняют жизнь пациентов

    В Pfizer мы применяем науку и наши глобальные ресурсы, чтобы предлагать людям методы лечения, которые продлевают и значительно улучшают их жизнь. Мы стремимся установить стандарты качества, безопасности и ценности при открытии, разработке и производстве продуктов здравоохранения, включая инновационные лекарства и вакцины. Каждый день коллеги из Pfizer работают на развитых и развивающихся рынках, чтобы улучшить здоровье, профилактику, лечение и лечение, которое бросает вызов самым опасным заболеваниям нашего времени. В соответствии с нашей ответственностью как одной из ведущих инновационных биофармацевтических компаний в мире, мы сотрудничаем с поставщиками медицинских услуг, правительствами и местными сообществами для поддержки и расширения доступа к надежному и доступному медицинскому обслуживанию во всем мире. На протяжении 175 лет мы работали, чтобы изменить ситуацию к лучшему для всех, кто на нас полагается. Мы регулярно размещаем информацию, которая может быть важна для инвесторов, на нашем веб-сайте www.Pfizer.com. Кроме того, чтобы узнать больше, посетите нас на www.Pfizer.com и подпишитесь на нас на X в @Pfizer и @Pfizer_News, LinkedIn, YouTube и поставьте нам отметку «Нравится» на Facebook по адресу www.facebook.com/Pfizer/.

    Уведомление о раскрытии информации

    Информация, содержащаяся в этом выпуске, актуальна по состоянию на 11 октября 2024 года. Pfizer не берет на себя никаких обязательств по обновлению прогнозных заявлений, содержащихся в этом выпуске, в результате появления новой информации или будущих событий или разработок.

    В этом выпуске содержится прогнозная информация о Химпавзи, ингибиторе пути антитканевого фактора, и других одобренных и исследуемых продуктах Pfizer для лечения гемофилии, включая их потенциальные преимущества, что связано со значительными рисками и неопределенностями, которые могут привести к тому, что фактические результаты будут существенно отличаться от заявленных или подразумевается такими заявлениями. Риски и неопределенности включают, среди прочего, неопределенность в отношении коммерческого успеха «Химпази» и других продуктов против гемофилии от Pfizer; неопределенности, присущие исследованиям и разработкам, включая способность достичь ожидаемых клинических результатов, даты начала и/или завершения наших клинических испытаний, даты подачи документов в регулирующие органы, даты утверждения регулирующими органами и/или даты запуска, а также возможность неблагоприятных новых клинических испытаний. данные и дальнейший анализ существующих клинических данных; будет ли и когда группа ингибиторов исследования BASIS успешной; риск того, что данные клинических испытаний могут быть по-разному интерпретированы и оценены регулирующими органами; будут ли регулирующие органы удовлетворены дизайном и результатами наших клинических исследований; могут ли и когда быть поданы какие-либо заявки в регулирующие органы в определенных юрисдикциях на Химпавзи или любые другие продукты или продукты-кандидаты; могут ли и когда какие-либо такие заявки, которые могут быть ожидающими или поданными на Химпавзи или любые другие продукты или продукты-кандидаты, быть одобрены регулирующими органами, что будет зависеть от множества факторов, включая определение того, перевешивают ли преимущества продукта его известные риски и определение эффективности продукта и, в случае одобрения, будет ли Химпавзи или любые другие продукты или продукты-кандидаты коммерчески успешными; решения регулирующих органов, влияющие на маркировку, производственные процессы, безопасность и/или другие вопросы, которые могут повлиять на доступность или коммерческий потенциал Химпавзи или любых других подобных продуктов или продуктов-кандидатов; неопределенность относительно влияния COVID-19 на наш бизнес, операции и финансовые результаты; и конкурентные разработки.

    Более подробное описание рисков и неопределенностей можно найти в годовом отчете Pfizer по форме 10-K за финансовый год, закончившийся 31 декабря 2023 г., и в последующих отчетах по форме 10-Q, в том числе в разделах, озаглавленных «Риск». Факторы» и «Прогнозная информация и факторы, которые могут повлиять на будущие результаты», а также в последующих отчетах по форме 8-K, все из которых подаются в Комиссию по ценным бумагам и биржам США и доступны по адресу www.sec.gov и www.pfizer.com.

    р> 1 Всемирная федерация гемофилии. Глобальный отчет Всемирной федерации гемофилии о ежегодном глобальном исследовании 2022 года. https://www1.wfh.org/publications/files/pdf-2399.pdf. 2 Шривастава А., Сантагостино Е., Дугалл А. и др. Рекомендации ВФГ по ведению гемофилии, 3-е издание; 2020. Гемофилия. 26(С6), 1–158. https://doi.org/10.1111/hae.14046. 3 Франкини М., Мануччи П.М. Прошлое, настоящее и будущее гемофилии: обзор повествования. Orphanet J Редкий дис. 7, 24 (2012). https://doi.org/10.1186/ 1750-1172-7-24. 4 Омори Т., Мизуками Х., Одзава К. и др. Новые подходы к генной и клеточной терапии гемофилии. J Тромб Гемост. 2015;13(Приложение 1): S133-142. 5 Центров по контролю и профилактике заболеваний. Гемофилия. Последняя проверка: апрель 2023 г. =en-US&anchor=https%3A%2F%2Fwww.cdc.gov%2Fncbddd%2Fhemophilia%2F&index=20&md5=89a96983326bbe1917bd7f6b97ccc952" rel="nofollow" shape="rect">https://www.cdc.gov/ncbddd/ гемофилия/. 6 Weyand AC, труба SW. Новые методы лечения гемофилии. Кровь. 2019;133(5):389–398. doi: https://doi.org/ 10.1182/blood-2018-08-872291. 7 Торнбург КД, Дункан Н.А. Приверженность лечению при гемофилии. Пациенты предпочитают приверженность. 2017;11:1677-1686. https://doi.org/10.2147/PPA.S139851. 8 Хакер М.Р., Джерати С., Манко-Джонсон М. Препятствия к соблюдению профилактической терапии при гемофилии. Гемофилия. 2001;7(4):392-6.

    Источник: Pfizer Inc.

    Опубликовано : 2024-10-13 12:00

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова