FDA, Hemofili A veya B'li Yetişkinlerin ve Ergenlerin İnhibitörsüz Tedavisinde Hympavzi'yi (marstacimab-hncq) Onayladı

FDA, Hemofili A veya B'li Yetişkinlerin ve Ergenlerin İnhibitörsüz Tedavisinde Hympavzi'yi (marstacimab-hncq) Onayladı

NEW YORK--(BUSINESS WIRE) 11 Ekim, 2024 -- Pfizer Inc. (NYSE: PFE) bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA), yetişkinlerde ve 12 yaş üstü pediyatrik hastalarda kanama ataklarının sıklığını önlemek veya azaltmak amacıyla rutin profilaksi için Hympavzi'yi (marstacimab-hncq) onayladığını duyurdu. faktör VIII (FVIII) inhibitörleri olmayan hemofili A (konjenital faktör VIII eksikliği) veya faktör IX (FIX) inhibitörleri olmayan hemofili B (konjenital faktör IX eksikliği) olan yaş ve üzeri.

Hympavzi, ABD'de hemofili A veya B tedavisi için onaylanmış ilk ve tek anti-doku faktörü yolu inhibitörüdür (anti-TFPI) ve ABD'de önceden doldurulmuş, otomatik enjektör kalemi. Hympavzi, haftada bir dozlama programı ve her bir uygulama için minimum düzeyde hazırlık gerektiren bir deri altı tedavi seçeneği sunabilir.

"Hympavzi'nin onayı, hemofili A veya B ile yaşayan ve inhibitörleri olmayan kişiler için anlamlı bir ilerlemedir. Genel olarak yönetilebilir bir güvenlik profili ve haftada bir kez basit bir deri altı uygulamasıyla kanamanın önlenmesi," dedi Suchitra S. Acharya, M.D., Hemostaz ve Tromboz Merkezi Northwell Health, Program Başkanı, Kanama Bozuklukları ve Tromboz Programı, Cohen Çocuk Tıp Merkezi. "Hympavzi, sık ve zaman alıcı intravenöz tedavi infüzyon rejimlerine ihtiyaç duyanların da aralarında bulunduğu bu hastalar için önemli bir ihtiyacı karşılayarak mevcut tedavi yükünü azaltmayı amaçlıyor."

Hemofili, pıhtılaşma faktörü eksikliğinin (hemofili A'da FVIII, hemofili B'de FIX) neden olduğu ve dünya çapında 800.000'den fazla insanı etkileyen nadir genetik kan hastalıkları ailesidir. 1 Erken çocukluk döneminde teşhis edilen hemofili, kanın düzgün şekilde pıhtılaşmasını engeller, eklemlerde tekrarlayan kanama riskini artırır ve bu da kalıcı eklem hasarına yol açabilir. 2,3 Son yıllarda hemofili tedavisindeki kayda değer ilerlemeye rağmen, bu hastalıkla yaşayan pek çok kişi kanama atakları yaşamaya devam etmekte ve durumlarını haftada birden çok kez uygulanması gerekebilecek sık intravenöz infüzyonlarla yönetmeye devam etmektedir. 4

"Hympavzi, Pfizer'in bu yıl FDA onayı alan ikinci hemofili tedavisidir ve hemofili ile yaşayan insanlara yönelik bakımı iyileştirmeye yönelik 40 yılı aşkın taahhüdümüzdeki en son anlamlı bilimsel ilerlemedir" dedi Aamir Malik, ABD Ticaret Direktörü ve Pfizer'in Genel Müdür Yardımcısı. "Bu en son tıbbi atılımı başlatmayı ve geniş bir hasta yelpazesinin benzersiz tedavi ihtiyaçlarını karşılayabilecek üç farklı hemofili ilacı sınıfını (anti-TFPI, gen terapisi ve rekombinant faktör tedavileri) sunmayı sabırsızlıkla bekliyoruz."

Faz 3 BASIS çalışmasının sonuçları (NCT03938792), Hympavzi'nin ABD'de inhibitörleri olmayan hemofili A veya B hastası yetişkinlerde ve ergenlerde onaylanmasını destekledi. Çalışmada Hympavzi, hastalarda rutin profilaksi (RP) ve isteğe bağlı (OD) tedaviye kıyasla 12 aylık aktif tedavi periyodundan sonra tedavi edilen kanamalar için yıllık kanama oranını (ABR) sırasıyla %35 ve %92 azalttı. inhibitörsüz hemofili A veya B ile. Hympavzi'nin güvenlik profili Faz 1/2 sonuçlarıyla tutarlıydı. Çalışmada en sık bildirilen advers reaksiyonlar (hastaların ≥%3'ü) enjeksiyon bölgesi reaksiyonları, baş ağrısı ve kaşıntıydı.

"Hemofili topluluğu sürekli olarak hastalarımızın yaşam kalitesini iyileştirebilecek bakımda ilerlemeler arıyor. topluluk üyeleri" dedi Ulusal Kanama Bozuklukları Vakfı Başkanı ve CEO'su Phil Gattone. "Pfizer'in, Hemofili A ve B hastalarının karşılaştığı bazı devam eden zorlukları ele alan bu yeni tedavi seçeneğini geliştirme konusundaki yenilikçi çabalarını büyük ölçüde takdir ediyoruz. Bu tedavinin kullanılabilirliği, kanamalı daha fazla birey ve aileye yönelik bakımın ilerletilmesinde ileriye doğru güçlü bir adımı temsil ediyor bozuklukları topluluğu."

Avrupa İlaç Ajansı'nın (EMA) Beşeri Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP), FVIII inhibitörleri olmayan şiddetli hemofili A'lı yetişkinlerde ve 12 yaş ve üzeri ergenlerde kanama ataklarının rutin profilaksisi için marstacimab için olumlu bir görüş benimsedi veya FIX inhibitörleri olmayan şiddetli hemofili B. Hympavzi'ye ek olarak Pfizer yakın zamanda ABD, AB ve Kanada'da hemofili B gen terapisi BEQVEZ™ (fidanacogene elaparvovec) için düzenleyici onaylar aldı ve hemofili A gen terapisini (giroctocogene fitelparvovec) araştıran Faz 3 programından olumlu sonuçlar aldığını duyurdu. .

Hympavzi (marstacimab-hncq) hakkında

Pfizer bilim adamları tarafından keşfedilen Hympavzi, kan pıhtılarının oluşumunu önlemek ve hemostazı yeniden sağlamak için işlev gören doğal bir antikoagülasyon proteini olan doku faktörü yolu inhibitörünün (TFPI) Kunitz 2 alanını hedefleyen bir yeniden dengeleme ajanıdır.

Hympavzi, faktör VIII inhibitörleri olmayan hemofili A (konjenital faktör VIII eksikliği) veya hemofili B (konjenital faktör IX inhibitörleri olmadan faktör IX eksikliği).

BASIS çalışması hakkında

Önemli BASIS çalışması, ergen ve yetişkin katılımcılarda Hympavzi'nin etkinliğini ve güvenliğini değerlendirmeye yönelik küresel bir Faz 3, açık etiketli, çok merkezli çalışmadır. 12 ila <75 yaş arası şiddetli hemofili A (FVIII <%1 olarak tanımlanır) veya orta derecede şiddetli ila şiddetli hemofili B (FIX aktivitesi ≤%2 olarak tanımlanır) ile inhibitörlerle veya inhibitörler olmadan.

FDA onayı, inhibitörsüz hemofili ile yaşayan ve 12 aylık aktif tedavi periyodu (ATP) sırasında Hympavzi ile tedavi edilen ve FVIII veya FIX ile RP ve OD intravenöz rejimine karşı tedavi edilen 116 kişiyi içeren BASIS çalışmasının sonuçlarına dayanmaktadır. Altı aylık bir gözlem döneminde olağan bakımın bir parçası olarak uygulandı. ATP sırasında katılımcılar profilaksi aldı (Hympavzi'nin 300 mg'lık subkutan yükleme dozu, ardından haftada bir kez subkutan olarak 150 mg) ve dozun haftada bir kez 300 mg'a yükseltilmesi potansiyeli vardı.

Hympavzi, tedavi edilen kanamalar için ABR'yi azalttı. inhibitörü olmayan hemofili A veya B hastalarında RP ve OD tedavisine kıyasla 12 aylık ATP sonrasında sırasıyla %35 ve %92 oranında artış gösterdi. OD grubunda, kanamayla ilişkili tüm ikincil son noktalarda (spontan kanamalar, eklem kanamaları, hedef eklem kanamaları ve toplam kanamalar) Hympavzi'nin üstünlüğü (p<0,0001) gösterilmiştir. RP grubunda Hympavzi, bu ikincil etkililik sonlanım noktalarına göre daha üstün olmadığını gösterdi.

Hympavzi'nin güvenlik profili Faz 1/2 sonuçlarıyla tutarlıydı ve tedavi genellikle iyi tolere edildi. En sık bildirilen advers reaksiyonlar (hastaların ≥%3'ü) enjeksiyon bölgesi reaksiyonları, baş ağrısı ve kaşıntıydı.

BASIS çalışmasının inhibitör grubu devam ediyor ve sonuçların 2025'in üçüncü çeyreğinde çıkması bekleniyor. Pfizer ayrıca, şiddetli hemofili A veya inhibitörlerle veya inhibitörler olmadan orta derecede şiddetli ila şiddetli hemofili B'si olan 1 ila <18 yaş arası çocuklarda marstacimab'ın güvenliğini ve etkinliğini araştıran açık etiketli bir çalışma olan BASIS KIDS'i yürütüyor.

Hemofili Hakkında

Hemofili, normal kanı engelleyen pıhtılaşma faktörü eksikliğinin (hemofili A'da FVIII, hemofili B'de FIX) neden olduğu nadir genetik kan hastalıkları ailesidir. pıhtılaşma. Hemofili erken çocukluk döneminde teşhis edilir ve dünya çapında 800.000'den fazla insanı etkiler. 1 Kanın düzgün şekilde pıhtılaşmaması, eklemlerde ağrılı kanama riskini artırabilir, bu da eklemlerde yara ve hasara neden olabilir. Hemofili ile yaşayan kişiler, tekrarlanan kanama olaylarından sonra kalıcı eklem hasarına maruz kalabilirler. 2,3

On yıllardır hemofili A ve B'ye yönelik en yaygın tedavi yaklaşımı, eksik pıhtılaşma faktörlerinin yerine geçen faktör replasman tedavisi olmuştur. Faktör replasman tedavileri vücuttaki pıhtılaşma faktörü miktarını pıhtılaşmayı iyileştirecek seviyelere yükselterek daha az kanamaya neden olur. 5,6

ABD'de hemofili A veya B için profilaksi alan kişilerle yapılan bir ankette, tedavi görenlerin yaklaşık üçte biri yüksek uyum gösteriyor; reçetelenen dozun %75 veya daha fazlasını alan kişiler olarak tanımlanıyor infüzyonlar – profilaksinin zaman alıcı doğasının rejimin en önemli zorluğu olduğunu belirtti. 7,8 Öngörülen sayıdan daha az sayıda infüzyon alan kişilerin yaklaşık %60'ı, eksik infüzyonların temel nedeninin zaman taahhüdü olduğunu bildirdi.

Hympavzi (marstacimab) ABD'deki Önemli Güvenlik Bilgileri

Önemli: Hympavzi'yi kullanmaya başlamadan önce, faktör VIII kullanımı hakkında sağlık uzmanınızla konuşmanız çok önemlidir. ve faktör IX ürünleri (kanın pıhtılaşmasına yardımcı olan ancak Hympavzi'den farklı şekilde çalışan ürünler). Hympavzi tedavisi sırasında ara kanama ataklarını tedavi etmek için faktör VIII veya faktör IX ilaçlarını kullanmanız gerekebilir. Hympavzi tedaviniz sırasında faktör VIII veya faktör IX ilaçlarının ne zaman kullanılacağı ve reçete edilen doz konusunda sağlık uzmanınızın talimatlarına dikkatle uyun.

Hympavzi'yi kullanmadan önce sağlık uzmanınıza aşağıdaki durumlar da dahil olmak üzere tüm tıbbi durumlarınızı bildirin: