FDA, Hemofili A veya B'li Yetişkinlerin ve Ergenlerin İnhibitörsüz Tedavisinde Hympavzi'yi (marstacimab-hncq) Onayladı
FDA, Hemofili A veya B'li Yetişkinlerin ve Ergenlerin İnhibitörsüz Tedavisinde Hympavzi'yi (marstacimab-hncq) Onayladı
NEW YORK--(BUSINESS WIRE) 11 Ekim, 2024 -- Pfizer Inc. (NYSE: PFE) bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA), yetişkinlerde ve 12 yaş üstü pediyatrik hastalarda kanama ataklarının sıklığını önlemek veya azaltmak amacıyla rutin profilaksi için Hympavzi'yi (marstacimab-hncq) onayladığını duyurdu. faktör VIII (FVIII) inhibitörleri olmayan hemofili A (konjenital faktör VIII eksikliği) veya faktör IX (FIX) inhibitörleri olmayan hemofili B (konjenital faktör IX eksikliği) olan yaş ve üzeri.
Hympavzi, ABD'de hemofili A veya B tedavisi için onaylanmış ilk ve tek anti-doku faktörü yolu inhibitörüdür (anti-TFPI) ve ABD'de önceden doldurulmuş, otomatik enjektör kalemi. Hympavzi, haftada bir dozlama programı ve her bir uygulama için minimum düzeyde hazırlık gerektiren bir deri altı tedavi seçeneği sunabilir.
"Hympavzi'nin onayı, hemofili A veya B ile yaşayan ve inhibitörleri olmayan kişiler için anlamlı bir ilerlemedir. Genel olarak yönetilebilir bir güvenlik profili ve haftada bir kez basit bir deri altı uygulamasıyla kanamanın önlenmesi," dedi Suchitra S. Acharya, M.D., Hemostaz ve Tromboz Merkezi Northwell Health, Program Başkanı, Kanama Bozuklukları ve Tromboz Programı, Cohen Çocuk Tıp Merkezi. "Hympavzi, sık ve zaman alıcı intravenöz tedavi infüzyon rejimlerine ihtiyaç duyanların da aralarında bulunduğu bu hastalar için önemli bir ihtiyacı karşılayarak mevcut tedavi yükünü azaltmayı amaçlıyor."
Hemofili, pıhtılaşma faktörü eksikliğinin (hemofili A'da FVIII, hemofili B'de FIX) neden olduğu ve dünya çapında 800.000'den fazla insanı etkileyen nadir genetik kan hastalıkları ailesidir. 1 Erken çocukluk döneminde teşhis edilen hemofili, kanın düzgün şekilde pıhtılaşmasını engeller, eklemlerde tekrarlayan kanama riskini artırır ve bu da kalıcı eklem hasarına yol açabilir. 2,3 Son yıllarda hemofili tedavisindeki kayda değer ilerlemeye rağmen, bu hastalıkla yaşayan pek çok kişi kanama atakları yaşamaya devam etmekte ve durumlarını haftada birden çok kez uygulanması gerekebilecek sık intravenöz infüzyonlarla yönetmeye devam etmektedir. 4
"Hympavzi, Pfizer'in bu yıl FDA onayı alan ikinci hemofili tedavisidir ve hemofili ile yaşayan insanlara yönelik bakımı iyileştirmeye yönelik 40 yılı aşkın taahhüdümüzdeki en son anlamlı bilimsel ilerlemedir" dedi Aamir Malik, ABD Ticaret Direktörü ve Pfizer'in Genel Müdür Yardımcısı. "Bu en son tıbbi atılımı başlatmayı ve geniş bir hasta yelpazesinin benzersiz tedavi ihtiyaçlarını karşılayabilecek üç farklı hemofili ilacı sınıfını (anti-TFPI, gen terapisi ve rekombinant faktör tedavileri) sunmayı sabırsızlıkla bekliyoruz."
Faz 3 BASIS çalışmasının sonuçları (NCT03938792), Hympavzi'nin ABD'de inhibitörleri olmayan hemofili A veya B hastası yetişkinlerde ve ergenlerde onaylanmasını destekledi. Çalışmada Hympavzi, hastalarda rutin profilaksi (RP) ve isteğe bağlı (OD) tedaviye kıyasla 12 aylık aktif tedavi periyodundan sonra tedavi edilen kanamalar için yıllık kanama oranını (ABR) sırasıyla %35 ve %92 azalttı. inhibitörsüz hemofili A veya B ile. Hympavzi'nin güvenlik profili Faz 1/2 sonuçlarıyla tutarlıydı. Çalışmada en sık bildirilen advers reaksiyonlar (hastaların ≥%3'ü) enjeksiyon bölgesi reaksiyonları, baş ağrısı ve kaşıntıydı.
"Hemofili topluluğu sürekli olarak hastalarımızın yaşam kalitesini iyileştirebilecek bakımda ilerlemeler arıyor. topluluk üyeleri" dedi Ulusal Kanama Bozuklukları Vakfı Başkanı ve CEO'su Phil Gattone. "Pfizer'in, Hemofili A ve B hastalarının karşılaştığı bazı devam eden zorlukları ele alan bu yeni tedavi seçeneğini geliştirme konusundaki yenilikçi çabalarını büyük ölçüde takdir ediyoruz. Bu tedavinin kullanılabilirliği, kanamalı daha fazla birey ve aileye yönelik bakımın ilerletilmesinde ileriye doğru güçlü bir adımı temsil ediyor bozuklukları topluluğu."
Avrupa İlaç Ajansı'nın (EMA) Beşeri Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP), FVIII inhibitörleri olmayan şiddetli hemofili A'lı yetişkinlerde ve 12 yaş ve üzeri ergenlerde kanama ataklarının rutin profilaksisi için marstacimab için olumlu bir görüş benimsedi veya FIX inhibitörleri olmayan şiddetli hemofili B. Hympavzi'ye ek olarak Pfizer yakın zamanda ABD, AB ve Kanada'da hemofili B gen terapisi BEQVEZ™ (fidanacogene elaparvovec) için düzenleyici onaylar aldı ve hemofili A gen terapisini (giroctocogene fitelparvovec) araştıran Faz 3 programından olumlu sonuçlar aldığını duyurdu. .
Hympavzi (marstacimab-hncq) hakkında
Pfizer bilim adamları tarafından keşfedilen Hympavzi, kan pıhtılarının oluşumunu önlemek ve hemostazı yeniden sağlamak için işlev gören doğal bir antikoagülasyon proteini olan doku faktörü yolu inhibitörünün (TFPI) Kunitz 2 alanını hedefleyen bir yeniden dengeleme ajanıdır.
Hympavzi, faktör VIII inhibitörleri olmayan hemofili A (konjenital faktör VIII eksikliği) veya hemofili B (konjenital faktör IX inhibitörleri olmadan faktör IX eksikliği).
BASIS çalışması hakkında
Önemli BASIS çalışması, ergen ve yetişkin katılımcılarda Hympavzi'nin etkinliğini ve güvenliğini değerlendirmeye yönelik küresel bir Faz 3, açık etiketli, çok merkezli çalışmadır. 12 ila <75 yaş arası şiddetli hemofili A (FVIII <%1 olarak tanımlanır) veya orta derecede şiddetli ila şiddetli hemofili B (FIX aktivitesi ≤%2 olarak tanımlanır) ile inhibitörlerle veya inhibitörler olmadan.
FDA onayı, inhibitörsüz hemofili ile yaşayan ve 12 aylık aktif tedavi periyodu (ATP) sırasında Hympavzi ile tedavi edilen ve FVIII veya FIX ile RP ve OD intravenöz rejimine karşı tedavi edilen 116 kişiyi içeren BASIS çalışmasının sonuçlarına dayanmaktadır. Altı aylık bir gözlem döneminde olağan bakımın bir parçası olarak uygulandı. ATP sırasında katılımcılar profilaksi aldı (Hympavzi'nin 300 mg'lık subkutan yükleme dozu, ardından haftada bir kez subkutan olarak 150 mg) ve dozun haftada bir kez 300 mg'a yükseltilmesi potansiyeli vardı.
Hympavzi, tedavi edilen kanamalar için ABR'yi azalttı. inhibitörü olmayan hemofili A veya B hastalarında RP ve OD tedavisine kıyasla 12 aylık ATP sonrasında sırasıyla %35 ve %92 oranında artış gösterdi. OD grubunda, kanamayla ilişkili tüm ikincil son noktalarda (spontan kanamalar, eklem kanamaları, hedef eklem kanamaları ve toplam kanamalar) Hympavzi'nin üstünlüğü (p<0,0001) gösterilmiştir. RP grubunda Hympavzi, bu ikincil etkililik sonlanım noktalarına göre daha üstün olmadığını gösterdi.
Hympavzi'nin güvenlik profili Faz 1/2 sonuçlarıyla tutarlıydı ve tedavi genellikle iyi tolere edildi. En sık bildirilen advers reaksiyonlar (hastaların ≥%3'ü) enjeksiyon bölgesi reaksiyonları, baş ağrısı ve kaşıntıydı.
BASIS çalışmasının inhibitör grubu devam ediyor ve sonuçların 2025'in üçüncü çeyreğinde çıkması bekleniyor. Pfizer ayrıca, şiddetli hemofili A veya inhibitörlerle veya inhibitörler olmadan orta derecede şiddetli ila şiddetli hemofili B'si olan 1 ila <18 yaş arası çocuklarda marstacimab'ın güvenliğini ve etkinliğini araştıran açık etiketli bir çalışma olan BASIS KIDS'i yürütüyor.
Hemofili Hakkında
Hemofili, normal kanı engelleyen pıhtılaşma faktörü eksikliğinin (hemofili A'da FVIII, hemofili B'de FIX) neden olduğu nadir genetik kan hastalıkları ailesidir. pıhtılaşma. Hemofili erken çocukluk döneminde teşhis edilir ve dünya çapında 800.000'den fazla insanı etkiler. 1 Kanın düzgün şekilde pıhtılaşmaması, eklemlerde ağrılı kanama riskini artırabilir, bu da eklemlerde yara ve hasara neden olabilir. Hemofili ile yaşayan kişiler, tekrarlanan kanama olaylarından sonra kalıcı eklem hasarına maruz kalabilirler. 2,3
On yıllardır hemofili A ve B'ye yönelik en yaygın tedavi yaklaşımı, eksik pıhtılaşma faktörlerinin yerine geçen faktör replasman tedavisi olmuştur. Faktör replasman tedavileri vücuttaki pıhtılaşma faktörü miktarını pıhtılaşmayı iyileştirecek seviyelere yükselterek daha az kanamaya neden olur. 5,6
ABD'de hemofili A veya B için profilaksi alan kişilerle yapılan bir ankette, tedavi görenlerin yaklaşık üçte biri yüksek uyum gösteriyor; reçetelenen dozun %75 veya daha fazlasını alan kişiler olarak tanımlanıyor infüzyonlar – profilaksinin zaman alıcı doğasının rejimin en önemli zorluğu olduğunu belirtti. 7,8 Öngörülen sayıdan daha az sayıda infüzyon alan kişilerin yaklaşık %60'ı, eksik infüzyonların temel nedeninin zaman taahhüdü olduğunu bildirdi.
Hympavzi (marstacimab) ABD'deki Önemli Güvenlik Bilgileri
Önemli: Hympavzi'yi kullanmaya başlamadan önce, faktör VIII kullanımı hakkında sağlık uzmanınızla konuşmanız çok önemlidir. ve faktör IX ürünleri (kanın pıhtılaşmasına yardımcı olan ancak Hympavzi'den farklı şekilde çalışan ürünler). Hympavzi tedavisi sırasında ara kanama ataklarını tedavi etmek için faktör VIII veya faktör IX ilaçlarını kullanmanız gerekebilir. Hympavzi tedaviniz sırasında faktör VIII veya faktör IX ilaçlarının ne zaman kullanılacağı ve reçete edilen doz konusunda sağlık uzmanınızın talimatlarına dikkatle uyun.
Hympavzi'yi kullanmadan önce sağlık uzmanınıza aşağıdaki durumlar da dahil olmak üzere tüm tıbbi durumlarınızı bildirin:
Hamile kalabilecek kadınlar:
Reçeteli ilaçlar, reçetesiz satılan ilaçlar, vitaminler ve bitkisel takviyeler dahil olmak üzere aldığınız tüm ilaçları sağlık uzmanınıza bildirin.
Nelerdir? Hympavzi'nin olası yan etkileri nelerdir?
Hympavzi, aşağıdakiler dahil ciddi yan etkilere neden olabilir:
Hympavzi'nin en sık görülen yan etkileri enjeksiyon bölgesi reaksiyonları (kaşıntı, şişme, sertleşme, kızarıklık, morarma, enjeksiyon bölgesinde ağrı), baş ağrısı ve kaşıntıdır.
Hympavzi'nin olası tüm yan etkileri bunlar değildir. Yan etkiler hakkında tıbbi tavsiye için doktorunuzu arayın. Yan etkileri 1-800-FDA-1088 numaralı telefondan FDA'ya bildirebilirsiniz.
Pfizer Hakkında: Hastaların Yaşamlarını Değiştiren Buluşlar
Pfizer olarak, insanların yaşamlarını uzatan ve önemli ölçüde iyileştiren terapiler sunmak için bilimi ve küresel kaynaklarımızı kullanıyoruz. Yenilikçi ilaçlar ve aşılar da dahil olmak üzere sağlık bakım ürünlerinin keşfi, geliştirilmesi ve üretiminde kalite, güvenlik ve değer standardını belirlemeye çalışıyoruz. Pfizer çalışanları her gün gelişmiş ve gelişmekte olan pazarlarda, çağımızın en korkulan hastalıklarına meydan okuyan sağlık, korunma, tedavi ve tedavileri geliştirmek için çalışıyor. Dünyanın önde gelen yenilikçi biyofarmasötik şirketlerinden biri olarak sorumluluğumuza uygun olarak, dünya çapında güvenilir, uygun fiyatlı sağlık hizmetlerine erişimi desteklemek ve genişletmek için sağlık hizmeti sağlayıcıları, hükümetler ve yerel topluluklarla işbirliği yapıyoruz. 175 yıldır bize güvenen herkes için fark yaratmak için çalışıyoruz. Yatırımcılar için önemli olabilecek bilgileri www.Pfizer.com adresindeki web sitemizde düzenli olarak yayınlıyoruz. Ayrıca, daha fazla bilgi edinmek için lütfen bizi www.Pfizer.com adresinde ziyaret edin ve bizi X'te @Pfizer ve @Pfizer_News adreslerinden, LinkedIn ve YouTube'dan takip edin ve bizi Facebook'ta www.facebook.com/Pfizer/ adresinden beğenin.
Açıklama bildirimi
Bu sürümde yer alan bilgiler 11 Ekim 2024 itibarıyladır. Pfizer, yeni bilgiler veya gelecekteki olay veya gelişmelerin sonucu olarak bu sürümde yer alan ileriye dönük beyanları güncelleme yükümlülüğü üstlenmez.
Bu sürüm, bir anti-doku faktörü yolu inhibitörü olan Hympavzi ve Pfizer'in diğer hemofili onaylı ve araştırma ürünleri hakkında, gerçek sonuçların ifade edilen veya açıklananlardan maddi olarak farklı olmasına neden olabilecek önemli riskler ve belirsizlikler içeren potansiyel faydalar da dahil olmak üzere ileriye dönük bilgiler içerir. bu tür açıklamalarla ima ediliyor. Riskler ve belirsizlikler arasında Hympavzi ve Pfizer'in diğer hemofili ürünlerinin ticari başarısına ilişkin belirsizlikler; Beklenen klinik son noktaları karşılama yeteneği, klinik araştırmalarımız için başlangıç ve/veya bitiş tarihleri, düzenleyici başvuru tarihleri, düzenleyici onay tarihleri ve/veya lansman tarihlerinin yanı sıra olumsuz yeni klinik sonuçların olasılığı da dahil olmak üzere araştırma ve geliştirmenin doğasında olan belirsizlikler veriler ve mevcut klinik verilerin ileri analizleri; BASIS çalışmasının inhibitör grubunun başarılı olup olmayacağı veya ne zaman olacağı; klinik araştırma verilerinin düzenleyici otoriteler tarafından farklı yorum ve değerlendirmelere tabi tutulması riski; düzenleyici otoritelerin klinik çalışmalarımızın tasarımından ve sonuçlarından memnun olup olmayacağı; Hympavzi veya diğer ürünler veya ürün adayları için belirli yargı bölgelerindeki düzenleyici makamlara herhangi bir başvuru yapılıp yapılmayacağı ve ne zaman yapılacağı; Hympavzi veya diğer herhangi bir ürün veya ürün adayları için beklemede veya dosyalanmış olabilecek bu tür başvuruların düzenleyici makamlar tarafından onaylanıp onaylanmayacağı ve ne zaman onaylanacağı; bu, ürünün faydalarının bilinen risklerden daha ağır basıp basmadığına ilişkin bir tespitin yapılması da dahil olmak üzere sayısız faktöre bağlı olacaktır ve ürünün etkinliğinin ve onaylanması halinde Hympavzi'nin veya benzeri diğer ürünlerin veya ürün adaylarının ticari açıdan başarılı olup olmayacağının belirlenmesi; Hympavzi'nin veya bu tür diğer ürünlerin veya ürün adaylarının bulunabilirliğini veya ticari potansiyelini etkileyebilecek etiketlemeyi, üretim süreçlerini, güvenliği ve/veya diğer konuları etkileyen düzenleyici otoritelerin kararları; COVID-19'un işimiz, operasyonlarımız ve finansal sonuçlarımız üzerindeki etkisine ilişkin belirsizlikler; ve rekabetçi gelişmeler.
Risklerin ve belirsizliklerin daha ayrıntılı bir açıklaması, Pfizer'in 31 Aralık 2023'te sona eren mali yıl için Form 10-K'daki Yıllık Raporunda ve Form 10-Q'daki sonraki raporlarında, bunların "Risk" başlıklı bölümleri de dahil olmak üzere bulunabilir. Faktörler” ve “İleriye Dönük Bilgiler ve Gelecekteki Sonuçları Etkileyebilecek Faktörler” ile Form 8-K'deki müteakip raporlarında yer almaktadır; bunların tümü ABD Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na sunulur ve www.sec.govve www.pfizer.com.
1 Dünya Hemofili Federasyonu. Dünya Hemofili Federasyonu Yıllık Küresel Araştırma 2022 Küresel Raporu. https://www1.wfh.org/publications/files/pdf-2399.pdf. 2 Srivastava A, Santagostino E, Dougall A, ve diğerleri. Hemofili yönetimine yönelik WFH kılavuzları, 3. Baskı; 2020. Hemofili. 26(S6), 1–158. https://doi.org/10.1111/hae.14046. 3 Franchini M, Mannucci PM. Hemofilinin geçmişi, bugünü ve geleceği: Bir anlatı incelemesi. Orphanet J Nadir Dis. 7, 24 (2012). https://doi.org/10.1186/ 1750-1172-7-24. 4 Ohmori T, Mizukami H, Ozawa K, ve diğerleri. Hemofili için gen ve hücre terapisine yeni yaklaşımlar. J Tromb Haemost. 2015;13(Ek 1): S133-142. 5 Hastalık Kontrol ve Önleme Merkezi. Hemofili. Son İnceleme Tarihi: Nisan 2023. https://www.cdc.gov/ncbddd/ hemofili/. 6 Weyand AC, Boru SW. Hemofili için yeni tedaviler. Kan. 2019;133(5):389–398. doi: https://doi.org/ 10.1182/blood-2018-08-872291. 7 Thornburg CD'si, Duncan NA. Hemofilide tedaviye uyum. Hasta Bağlılığı Tercih Eder. 2017;11:1677-1686. https://doi.org/10.2147/PPA.S139851. 8 Hacker MR, Geraghty S, Manco-Johnson M. Hemofilide profilaksi tedavisine uyumun önündeki engeller. Hemofili. 2001;7(4):392-6.
Kaynak: Pfizer Inc.
Gönderildi : 2024-10-13 12:00
Devamını oku
- ABD'de Aşırı Dozdan Yeni Ölüm Sayıları 'Sürekli' Bir Düşüş Gösteriyor
- Çocukluk Dönemindeki Dikkat Sorunları Daha Sonra Psikoz ve Şizofreni Riskiyle Bağlantılar Gösteriyor
- Çocukların Sporda ve Evde Yaralanmaları: Ne Zaman Tıbbi Yardım Almak Doğrudur?
- E-Sigaraya Geçiş Solunum Semptomlarının Çözümüne Yardımcı Olur
- FDA, AADC Eksikliğinin Tedavisinde Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) Gen Terapisini Onayladı
- AHA: ABD'de Obeziteye Bağlı İskemik Kalp Hastalığı Ölüm Oranı Artıyor
Sorumluluk reddi beyanı
Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.
Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.
Popüler Anahtar Kelimeler
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions