FDA схвалює Hympavzi (marstacimab-hncq) для лікування дорослих і підлітків з гемофілією A або B без інгібіторів
FDA схвалює Hympavzi (marstacimab-hncq) для лікування дорослих і підлітків з гемофілією A або B без інгібіторів
НЬЮ-ЙОРК--(BUSINESS WIRE) 11 жовтня, 2024 р. – Pfizer Inc. (NYSE: PFE) оголосила сьогодні, що Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) схвалило Hympavzi (marstacimab-hncq) для планової профілактики з метою запобігання або зменшення частоти епізодів кровотечі у дорослих і дітей віком від 12 років. віком і старше з гемофілією А (вроджений дефіцит фактора VIII) без інгібіторів фактора VIII (FVIII) або гемофілією В (вроджений дефіцит фактора IX) без інгібіторів фактора IX (FIX).
Hympavzi є першим і єдиним інгібітором шляху тканинного фактора (анти-TFPI), схваленим у США для лікування гемофілії А або В, і першим препаратом для лікування гемофілії, схваленим у США, який вводиться через попередньо заповнений, автоінжекторна ручка. Hympavzi може запропонувати варіант підшкірного лікування з розкладом дозування один раз на тиждень і мінімальною підготовкою, необхідною для кожного окремого введення.
«Схвалення Hympavzi є значним прогресом для людей, які живуть з гемофілією A або B, без інгібіторів для запобігання кровотечі із загалом керованим профілем безпеки та простим підшкірним введенням один раз на тиждень», — сказав Сучітра С. Ачар’я, доктор медичних наук, директор Центру гемостазу та тромбозу Northwell Health, керівник програми, Програма розладів кровотечі та тромбозу, Дитячий медичний центр Коена. «Hympavzi прагне зменшити поточний тягар лікування, задовольняючи важливу потребу цих пацієнтів, у тому числі багатьох, які потребують частих тривалих внутрішньовенних інфузійних схем лікування».
Гемофілія — це сімейство рідкісних генетичних захворювань крові, спричинених дефіцитом фактора згортання (FVIII у гемофілії A, FIX у гемофілії B), що вражає понад 800 000 людей у всьому світі. 1 Гемофілія, діагностована в ранньому дитинстві, пригнічує здатність крові належним чином згортатися, збільшуючи ризик повторної кровотечі всередині суглобів, що може призвести до постійного пошкодження суглобів. 2,3 Незважаючи на значний прогрес у лікуванні гемофілії за останні роки, багато людей, які живуть із цією хворобою, продовжують відчувати епізоди кровотечі та керують своїм станом за допомогою частих внутрішньовенних інфузій, які, можливо, доведеться проводити кілька разів на тиждень. 4
«Hympavzi» — другий препарат Pfizer від гемофілії, який отримав схвалення FDA цього року, і є останнім значущим науковим досягненням у нашій більш ніж 40-річній прагненні покращити допомогу людям, які живуть з гемофілією», — сказав Амір Малік, Головний комерційний директор США та виконавчий віце-президент Pfizer. «Ми з нетерпінням чекаємо на запуск цього останнього медичного прориву та тепер пропонуємо три різні класи ліків від гемофілії – анти-TFPI, генну терапію та лікування рекомбінантним фактором – які можуть задовольнити унікальні потреби лікування широкого кола пацієнтів».
Результати фази 3 дослідження BASIS (NCT03938792) підтвердили схвалення Hympavzi у США для дорослих і підлітків з гемофілією A або B без інгібіторів. У дослідженні Hympavzi знизив річну частоту кровотеч (ABR) для вилікуваних кровотеч на 35% і 92% після 12-місячного періоду активного лікування порівняно з рутинною профілактикою (RP) і лікуванням за потребою (OD), відповідно, у пацієнтів з гемофілією А або В без інгібіторів. Профіль безпеки Hympavzi відповідав результатам Фази 1/2. Побічними реакціями, про які найчастіше повідомляли (≥3% пацієнтів) у дослідженні, були реакції у місці ін’єкції, головний біль і свербіж.
«Спільнота хворих на гемофілію постійно шукає вдосконалення в лікуванні, яке може покращити якість життя наших члени спільноти", - сказав Філ Гаттоун, президент і генеральний директор Національного фонду з кровотечі. «Ми високо цінуємо інноваційні зусилля Pfizer у розробці цього нового варіанту лікування, який вирішує деякі постійні проблеми, з якими стикаються люди з гемофілією А та В. Доступність цієї терапії є потужним кроком вперед у покращенні догляду за більшою кількістю людей і сімей, які страждають від кровотечі. спільнота розладів».
Комітет з лікарських засобів для людини (CHMP) Європейського агентства з лікарських засобів (EMA) прийняв позитивний висновок щодо марстацимабу для рутинної профілактики епізодів кровотечі у дорослих і підлітків віком від 12 років із важкою гемофілією А без інгібіторів FVIII або тяжка гемофілія B без інгібіторів FIX. Крім Hympavzi, компанія Pfizer нещодавно отримала схвалення регуляторних органів для своєї генної терапії гемофілії B BEQVEZ™ (fidanacogene elaparvovec) у США, ЄС і Канаді, а також оголосила про позитивні результати третьої фази програми дослідження її генної терапії гемофілії A (giroctocogene fitelparvovec). .
Про Hympavzi (marstacimab-hncq)
Відкритий вченими Pfizer, Hympavzi є ребалансуючим агентом, який діє на домен Kunitz 2 інгібітора тканинного фактора (TFPI), природного антикоагулянтного білка, який функціонує для запобігання утворенню тромбів і відновлення гемостазу.
Hympavzi схвалений у США для рутинної профілактики для запобігання або зменшення частоти епізодів кровотечі у дорослих і дітей віком від 12 років із гемофілією А (вроджений дефіцит фактора VIII) без інгібіторів фактора VIII або гемофілією В (вроджена дефіцит фактора IX) без інгібіторів фактора IX.
Про дослідження BASIS
Основне дослідження BASIS — це глобальне відкрите багатоцентрове дослідження фази 3 для оцінки ефективності та безпеки Hympavzi у підлітків і дорослих учасників віком від 12 до <75 років з тяжкою гемофілією А (визначається як FVIII <1%) або помірно тяжкою або важкою гемофілією B (визначається як активність FIX ≤2%) з інгібіторами або без них.
Схвалення FDA ґрунтується на результатах дослідження BASIS, яке включало 116 людей, які живуть з гемофілією без інгібіторів, які отримували Hympavzi протягом 12-місячного періоду активного лікування (ATP) проти RP та OD внутрішньовенного режиму з FVIII або FIX , що надається як частина звичайного догляду протягом шестимісячного періоду спостереження. Під час ATP учасники отримували профілактику (300 мг навантажувальної дози Hympavzi підшкірно, а потім 150 мг підшкірно один раз на тиждень) з можливістю підвищення дози до 300 мг один раз на тиждень.
Hympavzi зменшив ABR для лікування кровотечі на 35% і 92% після 12-місячної АТФ порівняно з лікуванням RP і OD відповідно у пацієнтів з гемофілією А або В без інгібіторів. У групі OD було продемонстровано перевагу (p<0,0001) Hympavzi за всіма пов’язаними з кровотечею вторинними кінцевими точками – спонтанними кровотечами, кровотечами з суглобів, кровотечами з цільових суглобів і загальними кровотечами. У групі RP Hympavzi продемонстрував не меншу ефективність щодо цих вторинних кінцевих точок ефективності.
Профіль безпеки Hympavzi відповідав результатам фази 1/2, і лікування загалом добре переносилося. Побічними реакціями, про які найчастіше повідомляли (≥3% пацієнтів), були реакції у місці ін’єкції, головний біль і свербіж.
Когорта інгібіторів дослідження BASIS триває, результати очікуються в третьому кварталі 2025 року. Компанія Pfizer також проводить відкрите дослідження BASIS KIDS, яке вивчає безпеку та ефективність марстацимабу у дітей віком від 1 до <18 років із важкою формою гемофілії А або помірно тяжкою або важкою формою гемофілії B з інгібіторами або без них.
Про гемофілію
Гемофілія — це сімейство рідкісних генетичних захворювань крові, спричинених дефіцитом фактора згортання (FVIII при гемофілії A, FIX при гемофілії B), що перешкоджає нормальному формуванню крові згортання. Гемофілія діагностується в ранньому дитинстві і вражає понад 800 000 людей у всьому світі. 1 Нездатність крові належним чином згортатися може збільшити ризик болісної кровотечі всередині суглобів, яка може спричинити рубці та пошкодження суглобів. Люди, які живуть з гемофілією, можуть отримати постійне пошкодження суглобів після повторних епізодів кровотечі. 2,3
Протягом десятиліть найпоширенішим підходом до лікування гемофілії А та В була факторна замісна терапія, яка замінює відсутні фактори згортання крові. Факторозамісна терапія збільшує кількість фактора згортання в організмі до рівнів, які покращують згортання, що призводить до зменшення кровотечі. 5,6
Під час опитування людей у США, які отримували профілактику гемофілії А або В, майже одна третина тих, хто отримує лікування та має високу комплаєнс – визначено як приймають 75% або більше призначеної інфузії – вказали, що найзначнішою проблемою режиму є тривалий характер профілактики. 7,8 Майже 60% тих, хто робив меншу кількість інфузій, ніж рекомендовано, повідомили, що основною причиною пропуску інфузій був час.
Hympavzi (marstacimab) Важлива інформація з безпеки США
Важливо: перш ніж почати використовувати Hympavzi, дуже важливо поговорити зі своїм медичним працівником щодо використання фактора VIII і продукти фактора IX(продукти, які сприяють згортанню крові, але діють інакше, ніж Hympavzi). Вам може знадобитися використовувати препарати фактора VIII або фактора IX для лікування епізодів проривної кровотечі під час лікування Hympavzi. Уважно дотримуйтесь інструкцій свого медичного працівника щодо того, коли використовувати препарати фактора VIII або фактора IX, а також призначеної дози під час лікування Hympavzi.
Перед використанням Hympavzi повідомте свого медичного працівника про всі ваші захворювання, зокрема якщо ви:
Жінки, які можуть завагітніти:
Повідомте свого медичного працівника про всі ліки, які ви приймаєте , включно з ліками, що відпускаються за рецептом, без рецепта, вітамінами та рослинними добавками.
Що таке можливі побічні ефекти Hympavzi?
Hympavzi може викликати серйозні побічні ефекти, зокрема:
Найпоширенішими побічними ефектами Hympavzi є реакції у місці ін’єкції (свербіж, набряк, затвердіння, почервоніння, синці, біль у місці ін’єкції), головний біль і свербіж.
Це не всі можливі побічні ефекти Hympavzi. Зателефонуйте своєму лікарю, щоб отримати медичну консультацію щодо побічних ефектів. Ви можете повідомити FDA про побічні ефекти за номером 1-800-FDA-1088.
Про Pfizer: прориви, які змінюють життя пацієнтів
У Pfizer ми застосовуємо науку та наші глобальні ресурси, щоб надавати людям лікування, яке подовжує та значно покращує їх життя. Ми прагнемо встановити стандарт якості, безпеки та цінності у відкритті, розробці та виробництві продуктів охорони здоров’я, включаючи інноваційні ліки та вакцини. Щодня колеги Pfizer працюють на розвинутих ринках і ринках, що розвиваються, щоб просувати здоров’я, профілактику, лікування та лікування, які кидають виклик найстрашнішим хворобам нашого часу. Відповідно до нашої відповідальності як однієї з провідних у світі інноваційних біофармацевтичних компаній, ми співпрацюємо з постачальниками медичних послуг, урядами та місцевими громадами, щоб підтримувати та розширювати доступ до надійної та доступної медичної допомоги в усьому світі. Протягом 175 років ми працювали над тим, щоб змінити ситуацію на краще для всіх, хто на нас покладається. Ми регулярно розміщуємо інформацію, яка може бути важливою для інвесторів, на нашому веб-сайті www.Pfizer.com. Крім того, щоб дізнатися більше, будь ласка, відвідайте наш веб-сайт www.Pfizer.com і слідкуйте за нами на X на @Pfizer і @Pfizer_News, LinkedIn, YouTube і вподобайте нас у Facebook на www.facebook.com/Pfizer/.
Повідомлення про розголошення
Інформація, що міститься в цьому випуску, наведена станом на 11 жовтня 2024 року. Pfizer не бере на себе зобов’язань оновлювати прогнозні заяви, що містяться в цьому випуску, у зв’язку з новою інформацією або майбутніми подіями чи подіями.
Цей випуск містить перспективну інформацію про Hympavzi, інгібітор шляху протитканинного фактора, та інші схвалені та досліджувані продукти Pfizer для лікування гемофілії, включно з їхніми потенційними перевагами, що містить значні ризики та невизначеності, які можуть спричинити суттєві відмінності фактичних результатів від виражених або які випливають із таких заяв. Ризики та невизначеності включають, серед іншого, невизначеність щодо комерційного успіху Hympavzi та інших продуктів Pfizer для лікування гемофілії; невизначеності, притаманні дослідженням і розробкам, включаючи здатність досягти очікуваних клінічних кінцевих точок, дати початку та/або завершення наших клінічних випробувань, дати подання нормативним органам, дати затвердження регуляторними органами та/або дати запуску, а також можливість несприятливих нових клінічних дані та подальший аналіз наявних клінічних даних; чи буде когорта інгібіторів у дослідженні BASIS успішною; ризик того, що дані клінічних випробувань підлягають різному тлумаченню та оцінці регуляторними органами; чи будуть регуляторні органи задоволені дизайном і результатами наших клінічних досліджень; чи і коли можуть бути подані будь-які заявки до регуляторних органів у певних юрисдикціях щодо Hympavzi або будь-яких інших продуктів або продуктів-кандидатів; чи можуть і коли будь-які такі заявки, які очікують на розгляд або подані для Hympavzi або будь-яких інших продуктів або продуктів-кандидатів, можуть бути схвалені регуляторними органами, що залежатиме від безлічі факторів, включаючи визначення того, чи переваги продукту переважають його відомі ризики та визначення ефективності продукту та, у разі схвалення, чи буде Hympavzi або будь-які інші подібні продукти або продукти-кандидати мати комерційний успіх; рішення регуляторних органів, що впливають на маркування, виробничі процеси, безпеку та/або інші питання, які можуть вплинути на доступність або комерційний потенціал Hympavzi або будь-яких інших подібних продуктів або продуктів-кандидатів; невизначеності щодо впливу COVID-19 на наш бізнес, операції та фінансові результати; та конкурентні розробки.
Додатковий опис ризиків і невизначеностей можна знайти в річному звіті Pfizer за формою 10-K за фінансовий рік, який закінчився 31 грудня 2023 року, а також у наступних звітах за формою 10-Q, зокрема в розділах під назвою «Ризик». Фактори» та «Прогнозна інформація та фактори, які можуть вплинути на майбутні результати», а також у його наступних звітах за формою 8-K, усі вони подані до Комісії з цінних паперів і бірж США та доступні за адресою www.sec.govта www.pfizer.com.
>1 Всесвітня федерація гемофілії. Глобальний звіт Всесвітньої федерації гемофілії про щорічне глобальне дослідження 2022. https://www1.wfh.org/publications/files/pdf-2399.pdf. 2 Шрівастава А, Сантагостіно Е, Дугал А та ін. Рекомендації WFH щодо лікування гемофілії, 3-е видання; 2020. Гемофілія. 26 (S6), 1–158. https://doi.org/10.1111/hae.14046. 3 Франкіні М, Маннуччі П.М. Минуле, сьогодення та майбутнє гемофілії: наративний огляд. Orphanet J Rare Dis. 7, 24 (2012). https://doi.org/10.1186/ 1750-1172-7-24. 4 Оморі Т., Мізукамі Х., Одзава К. та ін. Нові підходи до генної та клітинної терапії гемофілії. J Thromb Haemost. 2015; 13 (Додаток 1): S133-142. 5 Центрів контролю та профілактики захворювань. гемофілія. Останній перегляд: квітень 2023 р. https://www.cdc.gov/ncbddd/ гемофілія/. 6 Weyand AC, Pipe SW. Нові методи лікування гемофілії. Кров. 2019;133(5):389–398. doi: https://doi.org/ 10.1182/blood-2018-08-872291. 7 Thornburg CD, Duncan NA. Прихильність до лікування при гемофілії. Пацієнт віддає перевагу прихильності. 2017; 11: 1677-1686. https://doi.org/10.2147/PPA.S139851. 8 Hacker MR, Geraghty S, Manco-Johnson M. Перешкоди для дотримання профілактичної терапії при гемофілії. гемофілія. 2001; 7 (4): 392-6.
Джерело: Pfizer Inc.
Опубліковано : 2024-10-13 12:00
Читати далі
- Дітям усе ще легко купувати ароматизовані вейпи онлайн
- Охоплення вакцинацією проти грипу 80,7 відсотка для медичних працівників лікарень невідкладної допомоги
- Коли цей чорний кіт перетнув йому дорогу, це був щасливий день для медицини
- Коротка когнітивно-поведінкова терапія за допомогою телездоров’я скорочує спроби самогубства
- Надмірне лікування, типове для літніх чоловіків з раком простати
- Політика щодо лікарів, які закінчили кар’єру, вважається успішною
Відмова від відповідальності
Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.
Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.
Популярні ключові слова
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions