FDA schvaluje Imaavy (nipocalimab-aahu) pro léčbu generalizovaného myasthenia gravis (GMG)

Výsledky z probíhající vibrační fáze 2/3 pediatrické studie v anti-ACHR a protilátkovém protilátce pozitivních dospívajících ve věku 12-17 let ukázaly, že Imaavy Plus SOC splnil svůj primární koncový bod s 69% snížením celkového sérového IgG po 24 týdnech a konstrukci v Mg-Adl a qmgc.7

imaavie se promítlo v celkovém sérovém IgG. v průběhu vivacity-mg3 a probíhajících studií Vibrance-MG se srovnatelnou snášenností u dospělých a dětských populací.3,4

„Dnešní schválení FDA Imaavy označuje historický milník pro více než 240 milionů pacientů trpících onemocněním autoprotilátek, mnoho s několika nebo žádnými schválenými cílenými léčbami,“ řekl David Lee, M.D., Ph.D., Globální imunologická terapeutická oblast, hlava Johnson & Johnson Inovativní medicína. „Toto schválení je výsledkem let vědeckého odhodlání, spolupráce a odhodlání pro náš program Nipocalimab a jsme hrdí na to, že můžeme tuto novou možnost léčby přinést pacientům žijícím s anti-ACHR nebo protilátkou proti muskům, která je pozitivním GMG. S tímto programem mohou být komerčně pojištěni pacienti, kteří jsou předepsáni IMAAVY, oprávněni k jejich první léčbě za jeden týden a mohou platit pouhých 0 $ za infuzi.

Podání zdravotního úřadu hledajícího schválení pro Nipocalimab při léčbě GMG jsou v současné době přezkoumávány s četnými regulačními orgány po celém světě.

a. Paní Mastersonová nebyla za mediální práce zaplacena.

b. MG-ADL (myasthenia gravis-aktivity každodenního života) poskytuje rychlé klinické posouzení stažení pacienta na příznaky ovlivňující činnosti každodenního života s celkovým rozsahem skóre 0 až 24; Vyšší skóre naznačuje větší závažnost symptomů.8

c. QMG (kvantitativní myasthenia gravis) je 13-bodové hodnocení lékařem, který kvantifikuje závažnost onemocnění MG. Celkové skóre QMG se pohybuje od 0 do 39, kde vyšší skóre naznačovalo větší závažnost onemocnění.8

d. Dr. Nicholas J. Silvestri, M.D. poskytoval poradenské, poradní a mluvené služby Johnson & Johnson. Za žádnou mediální práci nebyl zaplacen.

o zobecněné myasthenia gravis (GMG)

myasthenia gravis (mg) je onemocnění autoprotilátek, při kterém imunitní systém mylně vytváří protilátky (např. Anti-acetylcholinový receptor [Achr], anti-muscle-specific tyrosinkináza [pižmo]), které cílí na neuromuskulární křižovatce, a tak brání muslupům, a tak i narušují muslus, a bloudí na muslizu na muslizu, což je narušení muscles k musclusům, a to zabraňuje muslupům, a to, aby se muselo narušilo, a narušilo se k musclusům, a to narušilo, že muslizují, nebo narušují nervy, a narušují to, že mu muslizují nebo narušují nervy, a to zabraňují musclus nebo naruší. kontrakci.2,9,10 Onemocnění Onemocnění ovlivňuje odhadem 700 000 lidí po celém světě.2 Onemocnění postihuje muže i ženy a vyskytuje se napříč všemi věky, rasové a etnické skupiny, ale nejčastěji začíná u mladých žen a starších mužů.11 zhruba 50 procent jednotlivců s diagnózou Mg je žen, a asi jeden z pěti z žen je dětským potenciálem. pediatric patients 12-17 years of age.15,16,17 Among juvenile MG patients, girls are affected more often than boys with over 65% of pediatric MG cases in the U.S. diagnosed in girls.18,19,20

Initial disease manifestations are usually eye-related but approximately 85 percent of MG patients experience additional advancements to the disease manifestations—referred to as generalized myasthenia Gravis (GMG). To se vyznačuje těžkou slabostí svalů a potížemi v řeči a polykání.21,22,23,24,25 Přibližně 100 000 jedinců v USA žije s GMG.26 zranitelnými populacemi GMG, jako jsou pediatričtí pacienti, mají omezenější terapeutické možnosti.27

o studii Vivacity-Mg3 fáze 3

Studie Vivacity-MG3 fáze 3 (NCT04951622) byla speciálně navržena tak, aby měřila trvalá účinnost a bezpečnost s konzistentním dávkováním v tomto nepředvídatelném chronickém stavu, kde zůstane vysoká. Bylo identifikováno protilátky pozitivní nebo negativní dospělí dospělí pacienti GMG GMG s nedostatečnou odpovědí (Mg-ADL ≥6) na probíhající SOC terapii a 199 pacientů, z nichž 153, z nichž bylo pozitivní protilátku, bylo zařazeno do 24týdenního dvojitě slepého placebem kontrolovaného studie. Soc.4 Základní demografie byla vyvážena napříč zbraněmi (77 nipocalimab, 76 placebo) .4 Koncovým bodem primární účinnosti bylo srovnání průměrné změny z výchozí hodnoty na 22, 23 a 24 mezi léčebnými skupinami v celkovém skóre Mg-ADL.4 Klíčové sekundární koncový bod zahrnoval změnu v QMG skóre. Dlouhodobá bezpečnost a účinnost byla dále hodnocena v probíhající fázi prodloužení (OLE) s otevřeným označením.28

ABOUT THE PHASE 2/3 VIBRANCE-MG STUDY

The Phase 2/3 Vibrance-MG study (NCT05265273) is an on-going open-label study to determine the effect of nipocalimab in pediatric participants with gMG.29 Seven participants aged 12-17 years with a diagnosis of gMG as reflected by a Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Třída II až IV při screeningu a nedostatečná klinická reakce na probíhající stabilní SOC terapii, byla zapsána do studie.30 Účastníci musí mít pozitivní krevní test pro anti-ACHR nebo anti-Muskové autoantilátky. Studie se skládá z období screeningu až do čtyř týdnů, 24týdenní fáze aktivní léčby s otevřenou značkou, během níž účastníci dostávají intravenózně nipocalimab každé dva týdny a dlouhodobou prodlužovací fázi; Posouzení bezpečnosti bude provedeno osm týdnů po poslední dávce.29 Primárním výsledkem studie je účinek nipocalimabu na celkový IgG v séru, bezpečnost a snášenlivost a farmakokinetiku u dětských účastníků s GMG po 24 týdnech. Sekundární koncové body zahrnují změnu ve skóre MG-ADL a QMG za 24 týdnů.29,30

About Imaavy (nipocalimab-aahu)

Imaavy is a monoclonal antibody, designed to bind with high affinity to block FcRn and reduce levels of circulating immunoglobulin G (IgG) antibodies that underlie generalized myasthenia gravis (gMG) without additional detectable effects on other adaptive and innate immune funkce. IMAAVY je v současné době schválen pro léčbu GMG u dospělých a dětských pacientů ve věku 12 let a starších, kteří jsou ACHR nebo Musk protilátky pozitivní.1

nipocalimab se nadále zkoumá ve třech klíčových segmentech v prostoru autoprotilátek, včetně vzácných onemocnění autoprotilátek, onemocnění fetálních matek zprostředkovaných mateřskými aloantibudiemi a reumatickými onemocněními je to, že je to s vysokým agenturou s afalitem, která je na blosu s vysokým agenturou a afalita je navržena s písem s pósem s pósem s afalitem a je to s vysokým agenturou a je to určena k pódiu s pósem s pósem s pósem s pósem s pósem s pósem s pósem s vysokou afalitou a afity a afity s afity a afillions a afity s vysokým afitím a afity a afillion. FCRN a snižují hladiny cirkulujícího imunoglobulinu G (IgG) Auto a Alloantibudie potenciálně bez dalších detekovatelných účinků na jiné adaptivní a vrozené imunitní funkce.

studie o bezpečnosti těhotenství. Pro imaavy se probíhá studie o bezpečnosti těhotenství, pokud je během těhotenství podána imaavy nebo otěhotníte při imavy. Váš poskytovatel zdravotní péče by měl nahlásit expozici IMAAVY tím, že kontaktuje Janssen na čísle 1-800-526-7736 nebo www.imavy.com.