La FDA aprueba a Imaavy (Nipocalimab-Aahu) para el tratamiento de la miastenia gravis generalizada (GMG)

FDA aprueba a Imaavy (Nipocalimab-Aahu) para el tratamiento de la miastenia gravis generalizada (GMG)

Spring House, Pa., (30 de abril de 2025)-Johnson & Johnson (Nyse: JNJ) anunció hoy que la comida y la administración de drogas de EE. UU. (Nipocalimab-Aahu), un anticuerpo monoclonal de bloqueo de FCRN humano, para el tratamiento de la miastenia gravis generalizada (GMG). La aprobación, que sigue a la designación de revisión de prioridad de la FDA, ofrece una nueva opción de tratamiento en una clase comprobada con el potencial de control de enfermedades duraderas en la población más amplia de personas que viven con GMG (adultos y pacientes pediátricos de 12 años de edad y mayores que son anti-acetilcolina [ACHR] o anti-MUSCLECIFICIFICIFICES [MULK] Antibody positivos).

“We consistently hear from individuals living with myasthenia gravis who are hopeful for new treatment options that may help bring greater stability, independence and predictability to their lives,” said Samantha Masterson, President and CEO, Myasthenia Gravis Foundation of America.a “Today’s announcement provides another option which could help address the constant uncertainty and heavy physical and mental toll that MG symptom relapse presents to patients and their familias. ”

gmg es una enfermedad de autoanticuerpos crónica y debilitante para la cual existe una necesidad significativa de paciente no satisfecho para terapias eficaces adicionales con perfiles de seguridad demostrados que ofrecen control de enfermedades sostenidas. inmunoglobulina G (IgG), que incluye autoanticuerpos IgG dañinos, sin efectos detectables adicionales en otras funciones inmunes adaptativas e innatas.5

La aprobación está respaldada por datos del estudio Pivotal y Vivacity-MG3: el punto final primario más largo de un ensayo de registro de cualquier bloqueador de FCRN en adultos con Viviendo con GMG. Los aspectos destacados del estudio incluyen 4:

  • IMAAVY Plus Standard of Care (SOC) proporcionó un control de enfermedad superior durante 24 semanas en comparación con el placebo más SOC, medido por la mejora en la puntuación de MG-ADLB.4 Esto se transfiere a los pacientes que recuperan las funciones diarias esenciales, como la masa, como la masa, las matas de marginación, las paradas y el brereas.4
  • Imaavy demostró una reducción rápida y sostenida en los niveles de autoanticuerpos por hasta el 75% desde la primera dosis y a lo largo de un período de monitoreo de 24 semanas. GMG ", dijo el Dr. Nicholas J. Silvestri, M.D., profesor de neurología en la Universidad de Buffalo.D" Los pacientes experimentaron un alivio sustancial de síntomas y un control de enfermedad duradero que se tradujo en una mejor función diaria y no se desvanecieron durante 24 semanas en el estudio de Vivotal Vivacity-MG3. Tener un tratamiento que ofrece este nivel de estabilidad de síntomas duradera es un paso significativo para manejar una enfermedad compleja e impredecible como GMG, y para tenerlo en AChR+ y Musk+ Adultos y pacientes pediátricos de 12 años y mayores lleva un tratamiento FCRN adicional a una gama más amplia de pacientes ”.

    .

    Resultados del estudio pediátrico de la fase de vibrancia en curso 2/3 en anticuerpos anti-ACHR y anti-musgo adolescentes positivos positivos de 12 a 17 años mostró que Imaavy Plus SOC cumplió su punto final primario con una reducción de 69% en el suero total de IgG durante 24 semanas, y los puntos finales secundarios de las mejoras en las mejoras de MG-ADIA y QMGC. Tanto Vivacity-MG3 como los estudios de vibración en curso, con tolerabilidad comparable en poblaciones de adultos y pediátricos. 3,4

    "La aprobación de la FDA de IMAAVY hoy marca un hito histórico para los más de 240 millones de pacientes que sufren enfermedades de autoanticuerpos, muchos con pocos o ningún tratamiento específicos aprobados", dijo David Lee, M.D., Ph.D., Jefe de Área Therapéutica de Inmunología Global, Johnson y Johnson Medicina innovadora. "Esta aprobación es el resultado de años de compromiso científico, colaboración y determinación para nuestro programa de nipocalimab, y estamos orgullosos de llevar esta nueva opción de tratamiento a los pacientes que viven con anti-ACHR o anti-Musk Antibody Positive GMG positivo". Con este programa, los pacientes asegurados comercialmente a quienes se les prescribe Imaavy puede ser elegible para recibir su primer tratamiento tan rápido como una semana y pueden pagar tan solo $ 0 por infusión.

    Los presentaciones de la Autoridad de Salud que buscan la aprobación de Nipocalimab en el tratamiento de GMG están actualmente en revisión con numerosas autoridades reguladoras en todo el mundo.

    a. La Sra. Masterson no ha sido pagada por ningún trabajo de medios.

    b. MG-ADL (Actividades de la vida diaria de miastenia gravis de la vida diaria) proporciona una evaluación clínica rápida del recuerdo del paciente de los síntomas que afectan las actividades de la vida diaria, con un rango de puntaje total de 0 a 24; Una puntuación más alta indica una mayor gravedad de los síntomas.8

    c. QMG (Miastenia gravis cuantitativa) es una evaluación de 13 ítems por parte de un médico que cuantifica la gravedad de la enfermedad de MG. La puntuación total de QMG varía de 0 a 39, donde las puntuaciones más altas indicaron una mayor gravedad de la enfermedad.8

    d. El Dr. Nicholas J. Silvestri, M.D. ha brindado servicios de consultoría, asesoramiento y habla a Johnson & Johnson. No se le ha pagado por ningún trabajo de medios.

    sobre la miastenia gravis generalizada (GMG)

    Myasthenia gravis (MG) is an autoantibody disease in which the immune system mistakenly makes antibodies (e.g., anti-acetylcholine receptor [AChR], anti-muscle-specific tyrosine kinase [MuSK] ), which target proteins at the neuromuscular junction and can block or disrupt normal signaling from nerves to muscles, thus impairing or preventing muscle contracción.2,9,10 La enfermedad impacta a aproximadamente 700,000 personas en todo el mundo.2 La enfermedad afecta tanto a hombres como a mujeres y ocurre en todas las edades, grupos raciales y étnicos, pero con mayor frecuencia comienza en mujeres jóvenes y hombres mayores. pacientes pediátricos de 12 a 17 años de edad.15,16,17 Entre los pacientes con MG juveniles, las niñas se ven afectadas con más frecuencia que los niños con más del 65% de los casos de MG pediátricos en los EE. UU. Diagnosticados en niñas. Gravis (GMG). Esto se caracteriza por una grave debilidad muscular y dificultades en el habla y la deglución.

    sobre el estudio Vivacity-MG3 de fase 3

    El estudio de Fase 3 Vivacity-MG3 (NCT04951622) se diseñó específicamente para medir la eficacia y la seguridad sostenidas con una dosis consistente en esta condición crónica impredecible donde la necesidad innata sigue siendo alta. Se identificaron los pacientes con GMG adultos positivos o negativos de anticuerpos con respuesta insuficiente (MG-ADL ≥6) a la terapia con SOC en curso y 199 pacientes, 153 de los cuales fueron positivos para anticuerpos, inscritos en el placebo doble ciego de 24 semanas, 4,28 aleatorización de 1: 1, Nipocalimab más SoC (30 mg/kg de carga IV dose seguido de 15 mg/kg/kg/kg) o Kg) o dos semanas) o dos semanas más de dos semanas) o dos semanas más de dos semanas). SOC.4 La demografía basal se equilibró a través de los brazos (77 nipocalimab, 76 placebo) .4 El punto final de eficacia primario fue la comparación del cambio medio desde el inicio hasta las semanas 22, 23 y 24 entre los grupos de tratamiento en la puntuación total de MG-ADL.4 Un punto final secundario clave incluyó el cambio en QMG en QMG. La seguridad y la eficacia a largo plazo se evaluaron adicionalmente en una fase continua de extensión abierta (OLE ).28

    sobre el estudio de fase 2/3 vibrancia-mg

    El estudio de fase 2/3 vibrancia-mg (NCT05265273) es un estudio abierto en curso para determinar el efecto de nipocalimab en los participantes pediátricos con GMG.29 participantes que hace 12-17 años con un diagnóstico de GMG como reflejado a mySthenthenthenthenthensthenthensthensthensthenthensthensthensthensthensthensthensthensthensthensthensthensthensthensthensthensthenshensthensthensthensthensthenshensthenshenshenshenshenshens de GMG. La clase de América (MGFA) de II a IV en la detección, y una respuesta clínica insuficiente a la terapia SOC continua y estable, se han inscrito en el ensayo. 30 Los participantes deben tener un análisis de sangre positivo para autoanticuerpos anti-ACHR o anti-musgo. El estudio consiste en un período de detección de hasta cuatro semanas, una fase de tratamiento activo abierta de 24 semanas durante la cual los participantes reciben nipocalimab por vía intravenosa cada dos semanas y una fase de extensión a largo plazo; Se realizará una evaluación de seguimiento de seguridad a las ocho semanas después de la última dosis.29 El resultado primario del estudio es el efecto de nipocalimab en la IgG sérica total, seguridad y tolerabilidad, y farmacocinética en participantes pediátricos con GMG a las 24 semanas. Los puntos finales secundarios incluyen el cambio en los puntajes MG-ADL y QMG a las 24 semanas.29,30

    About Imaavy (nipocalimab-aahu)

    Imaavy is a monoclonal antibody, designed to bind with high affinity to block FcRn and reduce levels of circulating immunoglobulin G (IgG) antibodies that underlie generalized myasthenia gravis (gMG) without additional detectable effects on other adaptive and innate immune funciones. Imaavy está actualmente aprobado para el tratamiento de GMG en adultos y pacientes pediátricos de 12 años y mayores que son positivos para AChR o anticuerpo de almizcle.1

    nipocalimab continúa investigando en tres segmentos clave en el espacio de autoanticuerpos, incluidas las raras enfermedades de autoanticuerpos, las enfermedades fetales maternas mediadas por aloanticuerpos maternos y las enfermedades reumáticas de 28,31,32,33,34,35,36,37,38,39 La altinidad de altava de altava es diseñada a unión a la altinidad de la altinidad. Bloquear FCRN y reducir los niveles de inmunoglobulina G (IgG) circulante y aloanticuerpos potencialmente sin efectos detectables adicionales en otras funciones inmunes adaptativas e innatas.

    La Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) han otorgado varias designaciones clave a Nipocalimab incluyendo:

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  • U.S. La designación de la vía rápida de la FDA en la enfermedad hemolítica del feto y el recién nacido (HDFN) y la cálida anemia hemolítica autoinmune (Waiha) en julio de 2019, GMG en diciembre de 2021, fetal y fetal y neonatal aloinmune trombocitopenia) fnait en marzo de 2024 y enfermedad de Sjögren (sjd) en marzo de 2025
  • U.S. Designación de terapia de avance de la FDA para HDFN en febrero de 2024 y para la enfermedad de Sjögren en noviembre de 2024
  • U.S. La FDA otorgó una revisión de prioridad en GMG en el cuarto trimestre de 2024
  • Designación de productos medicinales de EEM EMA Orphan para HDFN en octubre de 2019
  • ¿Cuál es la imaavy (nipocalimab-aahu)?

    imaavy es un medicamento recetado utilizado para tratar a adultos y niños de 12 años de edad y mayores con una enfermedad llamada miastenia gravis (GMG) antiacetilcolina (ACHR) o tirosina de tirosina (GMG) antiacetilcolina (ACHR) o tirosina de tirosina (musculosa). positivo.

    No se sabe si Imaavy es seguro y efectivo en niños menores de 12 años.

    Información de seguridad importante

    ¿Cuál es la información más importante que debo saber sobre Imaavy?

    imaavy es un medicamento recetado que puede causar efectos secundarios graves, que incluyen:

  • Las infecciones son un efecto secundario común de la imaavy que puede ser grave. Recibir Imaavy puede aumentar su riesgo de infección. Tell your healthcare provider right away if you have any of the following infection symptoms:

  • fever
  • chills
  • shivering
  • cough
  • sore throat
  • fever blisters
  • burning when you urinate
  • Las reacciones alérgicas (hipersensibilidad) pueden ocurrir durante o hasta unas semanas después de su infusión de Imaavy. Get emergency medical help right away if you get any of these symptoms during or after your Imaavy infusion:

  • a swollen face, lips, mouth, tongue, or throat
  • difficulty swallowing or breathing
  • itchy rash (hives)
  • chest pain or tightness
  • Las reacciones relacionadas con la infusión son posibles. Tell your healthcare provider right away if you get any of these symptoms during or a few days after your Imaavy infusion:

  • headache
  • rash
  • nausea
  • fatigue
  • dizziness
  • chills
  • flu-like symptoms
  • Rojo de la piel
  • No reciba imaavy si tiene una reacción alérgica severa a Nipocalimab-Aahu ni ninguno de los ingredientes en Imaavy. Las reacciones han incluido angioedema y anafilaxia.

    Antes de usar IMAAVY, dígale a su proveedor de atención médica sobre todas sus condiciones médicas, incluso si usted:

  • alguna vez tuvo una reacción alérgica a imaavy.
  • Have o ha tenido alguna infección reciente o síntoma de infección.
  • ha recibido recientemente o se recibió recientemente o se recibe una inmunización. Las personas que toman Imaavy no deberían recibir vacunas vivas.
  • están embarazadas, planean quedar embarazadas o amamantando. No se sabe si Imaavy dañará a su bebé.

    Estudio de seguridad para el embarazo. Hay un estudio de seguridad para el embarazo para IMAAVY si se administra IMAAVY durante el embarazo o queda embarazada mientras recibe IMAAVY. Su proveedor de atención médica debe informar la exposición de IMAAVY al contactar a Janssen al 1-800-526-7736 o www.imaavy.com.

  • Cuente a su proveedor de atención médica sobre todos los medicamentos que usted tiene , incluyendo recetas y medicamentos sobre el councio, vitaminas y sus complementos de bales.

    ¿Cuáles son los posibles efectos secundarios de imaavy?

    imaavy puede causar efectos secundarios graves. Vea "¿Cuál es la información más importante que debo saber sobre Imaavy?"

    Los efectos secundarios más comunes de la imaavy incluyen: infección del tracto respiratorio, edema periférico (hinchazón en sus manos, tobillos o pies) y espasmos musculares.

    Estos no son todos los posibles efectos secundarios de la imaavy. Llame a su médico para obtener consejos médicos sobre efectos secundarios. Se le recomienda informar los efectos secundarios negativos de los medicamentos recetados a la FDA. Visite www.fda.gov/medwatch , o llame al 1-800-FDA-1088.

    Please see the full Prescribing Information and Guía de medicamentos para imaavy y discute con cualquier pregunta con sus preguntas en blanco. Doctor.

    Forma de dosificación y fortalezas: imaavy se suministra como un vial de dosis de 300 mg/1.62 ml y un vial de dosis de dosis única de 1,200 mg/6.5 ml (185 mg/ml) para inyección intravenosa.

    sobre Johnson & Johnson

    En Johnson & Johnson, creemos que la salud lo es todo. Nuestra fortaleza en la innovación de la salud nos permite construir un mundo donde las enfermedades complejas se eviten, tratan y curen, donde los tratamientos son más inteligentes y menos invasivos, y las soluciones son personales. A través de nuestra experiencia en medicina innovadora y MedTech, estamos posicionados de manera única para innovar en todo el espectro de soluciones de atención médica hoy para ofrecer los avances del mañana e impactar profundamente en la salud para la humanidad.

    Obtenga más información en https://www.jnj.com/ o en https://innovativemedicine.jnj.com/

    advierte con respecto a las declaraciones a la vista

    Este comunicado de prensa contiene "declaraciones de visión de futuro" como se define en la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995 con respecto al desarrollo de productos y los beneficios potenciales y el impacto del tratamiento de IMAAVY. Se advierte al lector que no confíe en estas declaraciones prospectivas. Estas declaraciones se basan en las expectativas actuales de eventos futuros. Si los supuestos subyacentes demuestran que los riesgos o incertidumbres inexactos o conocidos se materializan, los resultados reales podrían variar materialmente de las expectativas y proyecciones de Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. y/o Johnson & Johnson. Los riesgos e incertidumbres incluyen, entre otros: desafíos e incertidumbres inherentes a la investigación y el desarrollo de productos, incluida la incertidumbre del éxito clínico y de obtener aprobaciones regulatorias; incertidumbre del éxito comercial; dificultades de fabricación y retrasos; competencia, incluidos avances tecnológicos, nuevos productos y patentes alcanzadas por competidores; desafíos para las patentes; La eficacia del producto o las preocupaciones de seguridad que dan como resultado retiros de productos o acción regulatoria; cambios en los patrones de comportamiento y gasto de los compradores de productos y servicios de atención médica; cambios en las leyes y regulaciones aplicables, incluidas las reformas mundiales de atención médica; y tendencias hacia la contención de costos de atención médica. Se pueden encontrar una lista adicional y descripciones de estos riesgos, incertidumbres y otros factores en el informe anual más reciente de Johnson & Johnson sobre el Formulario 10-K, incluso en las secciones subtituladas "Nota de advertencia con respecto a los avances visión Las copias de estas presentaciones están disponibles en línea en www.sec.gov, www.jnj.com o a pedido de Johnson & Johnson. Ninguno de Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. ni Johnson & Johnson se compromete a actualizar cualquier declaración prospectiva como resultado de nueva información o eventos o desarrollos futuros.

    referencias

    1 IMAAVYTM US Información de prescripción.

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    5 Seth, N. P., Xu, R., Duprie, M., Choudhury, A., Sihapong, S., Tyler, S., ... Ling, L. E. (2025). Nipocalimab, un bloqueador FCRN inmunoselectivo que reduce la IgG y tiene propiedades moleculares únicas. mAbs, 17 (1). https://doi.org/10.1080/19420862.2025.2461191

    6 Antozzi, C et al., Seguridad y eficacia a largo plazo de nipocalimab en la miastenia gravis generalizada: resultados de la fase de extensión abierta Vivacity-MG3. Resumen #022 para la presentación del póster en el Congreso de la Academia Americana de Neurología 2025. Abril de 2025

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    10 Wiendl, H., et al., Guía para el manejo de los síndromes miasténicos. Avances terapéuticos en los trastornos neurológicos, 16, 17562864231213240. https://doi.org/10.1177/17562864231213240 . Último acceso: abril de 2025.

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    17 Finnis MF, Jayawant S. Miastenia juvenil Juvenil Gravis: una perspectiva pediátrica. Autoinmune dis. 2011; 2011: 404101. doi: 10.4061/2011/404101.

    18 Haliloglu G, Anlar B, Aysun S, Topcu M, Topaloglu H, Turanli G, Yalnizoglu D. Prevalencia de género en la esclerosis múltiple infantil y Myasthenia Gravis. J neurol infantil. 2002 de mayo; 17 (5): 390-2. doi: 10.1177/088307380201700516.

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    30 Strober J et al. Seguridad y efectividad de nipocalimab en participantes adolescentes en el estudio clínico de vibración-mg de fase 2/3 de etiqueta abierta. Presentación en la Asociación Americana de Reunión Anual de Medicina Neuromuscular y Electrodiagnóstico (AANEM). Octubre de 2024.

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    Fuente: Johnson y Johnson

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