La FDA approva Imaavy (Nipocalimab-Aahu) per il trattamento della Myastenia grave generalizzata (GMG)

Risultati della fase di vibrazione in corso 2/3 Studio pediatrico negli adolescenti anticorpi anti-Musk e anticorpi anti-Musk di età compresa tra 12 e 17 anni hanno mostrato che IMAAVY Plus SOC ha incontrato il suo endpoint primario con una riduzione del 69% di IgG sierici in totale 24 settimane e i profili di sicurezza MG-ADL sono stati dimostrati in Serio. attraverso sia Vivacity-MG3 che gli studi in corso di vibria MG, con tollerabilità comparabile nelle popolazioni adulte e pediatriche.3,4

"L'approvazione della FDA di oggi di Imaavy segna una pietra miliare storica per gli oltre 240 milioni di pazienti che soffrono di malattie autoanticorpi, molti con pochi o nessun trattamento mirato approvato", ha affermato David Lee, M.D., Ph.D., Global Immunology Therapeutic Area Head, Johnson & Johnson Medicine innovativa. "Questa approvazione è il risultato di anni di impegno scientifico, collaborazione e determinazione per il nostro programma Nipocalimab e siamo orgogliosi di portare questa nuova opzione di trattamento ai pazienti che vivono con anti-ACHR o anti-Musk Anticorpo positivo GMG. Con questo programma, i pazienti assicurati commercialmente a cui è prescritto Imaavy può essere idoneo a ricevere il loro primo trattamento con la stessa velocità di una settimana e possono pagare solo $ 0 per infusione.

Invio dell'autorità sanitaria in cerca di approvazione per Nipocalimab nel trattamento di GMG sono attualmente in fase di revisione con numerose autorità di regolamentazione in tutto il mondo.

A. La signora Masterson non è stata pagata per nessun lavoro mediatico.

b. MG-ADL (Myastenia gravis-attività della vita quotidiana) fornisce una rapida valutazione clinica del richiamo del paziente sui sintomi che incidono sulle attività della vita quotidiana, con un intervallo di punteggio totale da 0 a 24; Un punteggio più alto indica una maggiore gravità dei sintomi.8

c. QMG (Myastenia grave quantitativa) è una valutazione di 13 elementi da parte di un medico che quantifica la gravità della malattia di MG. Il punteggio totale QMG varia da 0 a 39, dove punteggi più alti indicavano una maggiore gravità della malattia.8

d. Il Dr. Nicholas J. Silvestri, M.D. ha fornito servizi di consulenza, consulenza e linguaggio a Johnson & Johnson. Non è stato pagato per nessun lavoro mediatico.

sulla Myastenia grave generalizzata (GMG)

Myastenia gravis (mg) è una malattia autoanticorpo in cui il sistema immunitario produce erroneamente anticorpi (ad esempio, recettore anti-acetilcolina [ACHR], antisrupt-musicola, che prevengono il muscolo della tirosina, quindi la Muscling o il Muscling, la Muscling, la Muscola del Muscola, per cosìre il Muscling, la Musca, la Muscola del Muscola, la Muscolatura del Muscola, la Muscolatura dei nervi, la Muscolatura del Muscola, la Muscolatura del Muscola, la Muscolatura del Muscola, la Mumori per la discesa, la Mumori del Mumole, la Mumori, la Mumori per la discesa, il Muching, la Mumori, il Muching, il Muching, la MuCuS, la MuCuS, è contrazione.2,9,10 La malattia influisce su circa 700.000 persone in tutto il mondo.2 La malattia colpisce sia uomini e donne e si verifica in tutte le età, gruppi razziali ed etnici, ma il più frequentemente inizia in giovani donne e uomini più anziani.11 circa il 50% delle persone diagnosticate con MG sono diagnosticate con le donne e sono diagnosticate in una diagnosi di MG e circa un MG sono diagnosticati con le donne in modo antisommuo. patients 12-17 years of age.15,16,17 Among juvenile MG patients, girls are affected more often than boys with over 65% of pediatric MG cases in the U.S. diagnosed in girls.18,19,20

Initial disease manifestations are usually eye-related but approximately 85 percent of MG patients experience additional advancements to the disease manifestations—referred to as generalized myasthenia gravis (gMG). Ciò è caratterizzato da gravi debolezza muscolare e difficoltà nel linguaggio e nella deglutizione.21,22,23,24,25 Circa 100.000 persone negli Stati Uniti vivono con GMG.26 popolazioni GMG vulnerabili, come i pazienti pediatrici

Informazioni sullo studio Vivacity-MG3 di Fase 3

Lo studio di Vivacity-MG3 di Fase 3 (NCT04951622) è stato specificamente progettato per misurare l'efficacia e la sicurezza sostenute con un dosaggio coerente in questa condizione cronica non prevedibile dove rimane elevato. Sono stati identificati i pazienti con GMG adulti positivi o negativi con una risposta insufficiente (Mg-ADL ≥6) alla terapia SOC in corso e 199 pazienti, 153 dei quali erano positivi all'anticorpo, iscritti a 24 settimane a doppio blinding di due mg di carico a Placebo. SOC.4 I dati demografici di base erano bilanciati attraverso le armi (77 Nipocalimab, 76 placebo) .4 L'endpoint di efficacia primaria era il confronto del cambiamento medio dal basale a settimane 22, 23 e 24 tra i gruppi di trattamento nel punteggio totale MG-ADL.4 Un endpoint secondario chiave includeva il cambiamento nel punteggio QMG. La sicurezza e l'efficacia a lungo termine sono state ulteriormente valutate in una fase di estensione in corso di estensione in aperto (OLE ).28

Informazioni sullo studio di vibria-mg di fase 2/3

Lo studio di vibrance-MG di fase 2/3 (NCT05265273 è uno studio in corso in apertura per determinare l'effetto di Nipocalimab nei partecipanti alla pediatrica con GMG. Sette partecipanti a 12-17 anni con una diagnosi di GMG come riflesso da un Myasth da parte di Myasth di un Myasth di una base di gravita (MGFA) Classe da II a IV allo screening e una risposta clinica insufficiente alla terapia SOC in corso e stabile, sono stati arruolati nello studio.30 I partecipanti devono avere un esame del sangue positivo per autoanticorpi anti-ACHR o anti-Musk. Lo studio consiste in un periodo di screening fino a quattro settimane, una fase di trattamento attivo di etichette aperte di 24 settimane durante la quale i partecipanti ricevono Nipocalimab per via endovenosa ogni due settimane e una fase di estensione a lungo termine; Una valutazione di follow-up della sicurezza sarà condotta a otto settimane dopo l'ultima dose.29 L'esito principale dello studio è l'effetto di NiPocalimab sulle IgG sieriche totali, sicurezza e tollerabilità e farmacocinetica nei partecipanti pediatrici con GMG a 24 settimane. Gli endpoint secondari includono la modifica dei punteggi MG-ADL e QMG a 24 settimane.29,30

Informazioni su imaavy (nipocalimab-aahu)

imaavy è un anticorpo monoclonale, progettato per legare con elevata affinità per bloccare FCRN e ridurre i livelli di immunoglobulina circolanti su altri immunoglobulina G (IgG) anticorpi che sottovalutavano generalizzato in innais (GMG di detenzione in innati aggiuntivi immunogloin globulina g (IgG) funzioni. Imaavy è attualmente approvato per il trattamento di GMG negli adulti e nei pazienti pediatrici di età pari o superiore a 12 anni di età che sono positivi all'anticorpo ACHR o Musk.1

Nipocalimab continua a essere studiato in tre segmenti chiave nello spazio autoanticorpo tra cui rare malattie autoanticorpi, malattie fetali materne mediate da alloanticorpi materni e malattie reumatiche. Ridurre i livelli di immunoglobulina G (IgG) e alloantibodies potenzialmente senza ulteriori effetti rilevabili su altre funzioni immunitarie adattive e innate. Designazione della pista rapida della FDA nella malattia emolitica del feto e del neonato (HDFN) e dell'anemia emolitica autoimmune calda (Waiha) nel luglio 2019, GMG nel dicembre 2021, fetale e neonatale alloimmune trombocytopenia) Fnait nel marzo 2024 e la malattia di Sjögren (SJD) nel marzo 2025

Studio sulla sicurezza della gravidanza. Esiste uno studio sulla sicurezza della gravidanza per iMaavy se viene somministrato imaavy durante la gravidanza o rimani incinta mentre si riceve imaavy. Il tuo operatore sanitario dovrebbe segnalare un'esposizione a iMaavy contattando Janssen al numero 1-800-526-7736 o www.imaavy.com.