FDAは、一般化された筋無力筋（GMG）の治療のためにImaavy（nipocalimab-aahu）を承認します
FDAは、一般化された筋無力筋（GMG）
ペンシルベニア州スプリングハウス（2025年4月30日）の治療のためにImaavy（nipocalimab-aahu）を承認します。全身性筋無力筋（GMG）の治療のためのヒトFCRNブロッキングモノクローナル抗体。 FDA優先レビューの指定に続く承認は、GMG（成人および小児患者（12歳以上の抗アセチルコリン受容体[ACHR]または抗マスク特異的キナーゼ[MUSK]抗抗陽性）に住む最も広い人集団（成人および小児患者）で最も多くの疾患コントロールの可能性を持つ実績のあるクラスで新しい治療オプションを提供します。
「私たちは、筋無力筋と一緒に住んでいる個人から一貫して聞いています。これは、彼らの生活により大きな安定性、独立性、予測可能性をもたらす可能性のある新しい治療オプションに希望するものです」と、アメリカの筋肉筋筋マステニアの社長兼CEOであるサマンサマスターソンは述べています。持続的な疾患コントロールを提供する実証された安全性プロファイルを備えた追加の効果的な治療には、慢性的な衰弱性の自己抗体疾患があります。他の適応型および自然免疫機能に追加の検出可能な効果なしに、有害なIgG自己抗体を含む。5
承認は、GMGと一緒に暮らす成人のFCRNブロッカーの登録試験の最も長い主要なエンドポイントである、極めて進行中のVivacity-MG3研究のデータによってサポートされています。研究のハイライトには4：
12〜17歳の抗ACHRおよび抗マスク抗体陽性思春期の進行中の活動相2/3小児研究の結果は、Imaavy Plus SoCが24週間にわたって血清IgGを69％減らし、MG-ADLおよびQMGC SCALESをQMGC SCALESの改善の改善で69％減少させて主要なエンドポイントを満たしていることを示しました。 Vivacity-MG3と進行中のVibrance-MG研究の両方で、成人および小児集団に匹敵する忍容性があります。3,4
「今日のImaavyのFDAの承認は、自己抗体疾患に苦しむ2億4,000万人以上の患者の歴史的なマイルストーンを示しています。 「この承認は、Nipocalimabプログラムの長年の科学的コミットメント、コラボレーション、および決定の結果であり、この新しい治療オプションを抗ACHRまたは抗ムスク抗体陽性GMGとともに生きる患者にもたらすことを誇りに思っています。このプログラムでは、Imaavyが処方された商業保険のある患者は、1週間ほど早く最初の治療を受ける資格があり、注入あたりわずか0ドルを支払うことができます。
GMGの治療におけるNipocalimabの承認を求める保健局の提出は現在、世界中の多数の規制当局と審査中です。
a。マスターソンさんは、メディア作業に対して支払われていません。
b。 MG-ADL（日常生活の重大性筋肉症 - 活動性）は、総スコア範囲が0〜24の日常生活の活動に影響を与える症状の患者のリコールの迅速な臨床評価を提供します。スコアが高いほど、症状の重症度が高いことを示します。8
c。 QMG（定量的筋無力筋）は、Mg疾患の重症度を定量化する臨床医による13項目の評価です。合計QMGスコアは0〜39の範囲で、スコアが高いほど疾患の重症度が大きくなります。8
d。 Nicholas J. Silvestri博士、M.D。は、Johnson＆Johnsonにコンサルティング、アドバイザリー、スピーキングサービスを提供しています。彼はメディア作業に対して支払われていません。
筋無力症（Mg）は、免疫系が誤って抗体を作る自己抗体疾患（例えば、抗アセチルコリン受容体[ACHR]、抗筋肉特異的チロシンキナーゼ[MUSK]）を作る自己抗体疾患であり、したがって、神経筋接合部からのインパートのシグネートを標的とする自己筋肉2,9,10この病気は世界中の推定70万人に影響を与えます。2この疾患は男性と女性の両方に影響を及ぼし、すべての年齢、人種、民族グループにわたって発生しますが、ほとんどの場合、若い女性と年配の男性で始まります。 12〜17歳の小児患者。15,16,17幼いMG患者の中で、少女は少女で診断された米国の小児MG症例の65％以上の少年よりも頻繁に影響を受けます。 Gravis（GMG）。これは、重度の筋肉の衰弱と発話や嚥下の困難によって特徴付けられます。21,22,23,24,25米国の約100,000人がGMGに住んでいます。フェーズ3のVivacty-Mg3研究について
フェーズ3 Vivacity-MG3研究（NCT04951622）は、満たされていない必要性が高いこの予測不可能な慢性状態での一貫した投与で持続的な有効性と安全性を測定するように特別に設計されました。抗体陽性または陰性の成人GMG患者（MG-ADL≥6）が進行中のSOC療法に対して同定され、199人の患者が抗体陽性であり、24週間の二重盲検プラセボ対照試験に登録されていました。 Soc.4ベースライン人口統計は、武器全体でバランスが取れていました（77 Nipocalimab、76プラセボ）。4主な有効性エンドポイントは、MG ADL合計スコアの治療グループ間でベースラインから22、23、および24への平均変化の比較でした。長期の安全性と有効性は、進行中のオープンラベル拡張（OLE）フェーズでさらに評価されました。28
相2/3のVibrance-MG研究について相2/3のVibrance-MG研究（NCT05265273）は、GMG.29の財団の財団を患っています。スクリーニング時のIIからIVのアメリカ（MGFA）クラス、および進行中の安定したSOC療法に対する臨床反応が不十分であるため、試験に登録されています。この研究は、最大4週間のスクリーニング期間、24週間のオープンラベル活動治療段階で構成され、その間に参加者は2週間ごとにNipocalimabを静脈内投与し、長期延長段階です。安全フォローアップ評価は、最後の用量の8週間後に実施されます。29研究の主な結果は、24週間でGMGを伴う小児の参加者における総血清IgG、安全性と忍容性、および薬物動態に対するNipocalimabの効果です。セカンダリエンドポイントには、24週間のMG-ADLおよびQMGスコアの変更が含まれます。29,30
imaavy（nipocalimab-aahu）
imaavyはモノクローナル抗体であり、FCRNをブロックして循環免疫グロブリンG（IgG）抗体を摂取することなくintectived intectableのintib菌抗体の循環免疫グロブリンG（IgG）抗体のレベルを低下させるように設計されています（GMG）関数。 Imaavyは現在、ACHRまたはMUSK抗体陽性である12歳以上の成人および小児患者のGMGの治療に対して承認されています。1
nipocalimabは、まれな自己抗体疾患、母体の同種抗体によって媒介される母体胎児疾患を含む自己抗体空間の3つの重要なセグメントで調査され続けています。 FCRNをブロックし、循環免疫グロブリンG（IgG）の自動および同種抗体の循環レベルを低下させるためのアフィニティは、他の適応および自然免疫機能に追加の検出可能な効果がない可能性があります。
Imaavyが12歳未満の子供に安全で効果的であるかどうかは不明です。
重要な安全情報
私が知っておくべき最も重要な情報は何ですか？ 感染は、深刻なimaavyの一般的な副作用です。 Imaavyを受け取ると、感染のリスクが高まる可能性があります。次の感染症状がある場合は、すぐにヘルスケアプロバイダーに伝えてください：
ニポカリマブaahuまたはimaavyの成分に対して重度のアレルギー反応がある場合は、imaavyを受け取りません反応には、血管浮腫とアナフィラキシーが含まれています。
imaavyを使用する前に、あなたのすべての病状について医療提供者に伝えます。 （ワクチン）。 Imaavyを服用している人は、ライブワクチンを受け取るべきではありません。 imaavyがあなたの赤ちゃんを傷つけるかどうかは不明です。
妊娠安全研究。妊娠中にImaavyが投与された場合、またはimaavyを投与されている間に妊娠した場合、imaavyの妊娠安全研究があります。ヘルスケアプロバイダーは、1-800-526-7736またはwww.imaavy.comでヤンセンに連絡してImaavy曝露を報告する必要があります。
imaavyの副作用は何ですか？
imaavyは深刻な副作用を引き起こす可能性があります。 「imaavyについて知っておくべき最も重要な情報は何ですか？」
iMaavyの最も一般的な副作用には、呼吸器感染、末梢浮腫（手、足首、または足の腫れ）、筋肉のけいれん。副作用に関する医学的アドバイスについて医師に電話してください。 処方薬の負の副作用をFDAに報告することをお勧めします。 www.fda.gov/medwatch または1-800-FDA-1088。 投与形態と強度： imaavyは、300 mg/1.62 mlおよび1,200 mg/6.5 ml（185 mg/ml）カートンごとの1,200 mg/6.5 ml（185 mg/ml）供給されます。 ジョンソン＆ジョンソンについて ジョンソン＆ジョンソンで、健康がすべてだと信じています。ヘルスケアイノベーションにおける私たちの強さは、複雑な病気が予防され、治療され、硬化される世界を構築することを可能にします。革新的な医療とMedtechの専門知識を通じて、私たちは今日のヘルスケアソリューションの全範囲にわたって革新するために独自に立てており、明日のブレークスルーを提供し、人類の健康に大きな影響を与えます。 詳細については、https：//www.jnj.com/またはhttps://innovativemedicine.jnj.com/ 将来の見通しに関する注意 このプレスリリースには、1995年の民間証券訴訟改革法で、製品の開発とImaavyの潜在的な利益と治療への影響に関する「将来の見通しに関する記述」が含まれています。読者は、これらの将来の見通しに関する記述に頼らないように注意されています。これらの声明は、将来の出来事に対する現在の期待に基づいています。根本的な仮定が不正確または既知または未知のリスクまたは不確実性が実現することが証明された場合、実際の結果は、Janssen Research＆Development、LLC、Janssen Biotech、Inc。および/またはJohnson＆Johnsonの期待と予測によって大きく異なる可能性があります。リスクと不確実性には、臨床的成功の不確実性や規制承認の取得など、製品の研究開発に固有の課題と不確実性が含まれますが、これらに限定されません。商業的成功の不確実性。製造の困難と遅延;技術の進歩、競合他社が達成した新製品、特許を含む競争。特許への課題;製品のリコールまたは規制行動をもたらす製品の有効性または安全性の懸念。医療製品とサービスの購入者の行動と支出パターンの変化。グローバルなヘルスケア改革を含む、適用される法律および規制の変更。ヘルスケアコストの封じ込めへの傾向。これらのリスク、不確実性、およびその他の要因のさらなるリストと説明は、ジョンソン＆ジョンソンのフォーム10-Kに関する最新の年次報告書に記載されています。これには、「将来の見通しに関する記述に関する注意」および「アイテム1Aのリスク要因」と、ジョンソン＆ジョンソンの後続の四半期報告書およびその他の四半期報告書とのその後の四半期報告書を含めます。これらのファイリングのコピーは、www.sec.gov（www.jnj.com）またはJohnson＆Johnsonからのリクエストでオンラインで入手できます。 Janssen Research＆Development、LLC、Janssen Biotech、Inc。もJohnson＆Johnsonも、新しい情報や将来のイベントまたは開発の結果として将来の見通しの声明を更新することを約束しません。 1 imaavytm U.S.処方情報。 2 Chen J、Tian D-C、Zhang Cなど中国における筋無力症の発生率、死亡率、および経済的負担：全国的な人口ベースの研究。ランセット地域の健康 - 西太平洋。 3 Law N、et al。重症筋無力症の生きた経験：患者主導の分析。 Neurol Ther（2021）。 10：1103–1125。 https://doi.org/10.1007/S40120-021-00285-W Antozzi、C et al。、全身性筋無力筋（Vivacity MG3）の成人におけるニポカリマブの有効性と安全性：無作為化二重盲検、プラセボ対照第3相研究。ランセット神経学。 2025年2月; 24：105–16。 5 Seth、N。P.、Xu、R.、Duprie、M.、Choudhury、A.、Sihapong、S.、Tyler、S.、…Ling、L。E.（2025）。 Nipocalimabは、IgGを低下させ、独自の分子特性を持つ免疫選択的FCRNブロッカーです。 mabs、17（1）。 7 Strober J et al。オープンラベルフェーズ2/3 Vibrance-MG臨床研究の思春期の参加者におけるNipocalimabの安全性と有効性。アメリカ神経筋および電気診断医学協会（AANEM）年次総会でのプレゼンテーション。 2024年10月。神経学。 1999; 22; 52（7）：1487-9。 doi：10.1212/wnl.52.7.1487。 9 bacci ed et al。筋無力筋の治療の副作用と日常生活への影響を理解する。 BMCニューロール。 2019; 19（1）：335。 10 Wiendl、H.、et al。、筋膜症候群の管理のためのガイドライン。神経障害における治療の進歩、16、17562864231213240。ターゲット= "_blank"> https://doi.org/10.1177/17562864231213240 。最終アクセス：2025年4月 11 Bubuioc A、et al。筋無力筋の疫学。 Journal of Medicine＆Life（2021）。 Jan-Mar; 14（1）：7-16。 doi：10.25122/jml-2020-0145。 12 Ye、Yun et al。米国における筋無力筋の疫学。神経学のフロンティアvol。 151339167。2024年2月16日、doi：10.3389/fneur.2024.1339167。 13ドレッサー、ローラ等。筋Gravis筋肉：疫学、病態生理学、臨床症状。 Journal of Clinical Medicine Vol。 10,112235。215月21日。 2021、doi：10.3390/jcm10112235。 14 j＆j。ファイル上のデータ。 15 Evoli A、Batocchi AP、Bartoccioni E、Lino MM、Minisci C、Tonali P.前ぶりの発症を伴うGyvenile Myasthenia Gravis。神経筋障害。 1998 12月; 8（8）：561-7。 doi：10.1016/s0960-8966（98）00077-7。 16 Evoli A. 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