FDA meluluskan iMaavy (Nipocalimab-Aahu) untuk rawatan myasthenia gravis umum (GMG)

Ikuti Drugslib di

FDA meluluskan iMaavy (Nipocalimab-Aahu) untuk rawatan myasthenia gravis (GMG) yang umum (GMG)

Spring House, Pa., (Nipocalimab-Aahu), antibodi monoklonal yang menyekat manusia, untuk rawatan myasthenia gravis (GMG) yang umum. Kelulusan, yang mengikuti penetapan semakan keutamaan FDA, menawarkan pilihan rawatan baru dalam kelas yang terbukti dengan potensi untuk mengawal penyakit yang berkekalan dalam populasi yang luas orang yang hidup dengan GMG (orang dewasa dan pesakit pediatrik 12 tahun dan lebih tua yang anti-asetilkolin [ACHR]

"Kami secara konsisten mendengar dari individu yang tinggal bersama Myasthenia Gravis yang berharap untuk pilihan rawatan baru yang boleh membantu membawa kestabilan, kemerdekaan dan kebebasan yang lebih besar kepada kehidupan mereka," kata Samantha Masterson, Presiden dan CEO, Yayasan Myasthenia Gravis.

GMG adalah penyakit autoantibody yang kronik dan melemahkan yang mana pesakit yang tidak terpenuhi yang penting ada untuk terapi yang berkhasiat tambahan dengan profil keselamatan yang ditunjukkan yang menawarkan kawalan penyakit yang berterusan. G (IgG), termasuk autoantibodies IgG yang berbahaya, tanpa kesan yang dapat dikesan tambahan pada fungsi imun adaptif dan bawaan yang lain.5

Kelulusan ini disokong oleh data dari kajian Vivacity-MG3 yang penting, yang berterusan-titik akhir utama terpanjang bagi percubaan pendaftaran mana-mana penghalang FCRN pada orang dewasa dengan hidup dengan GMG. Sorotan kajian ini termasuk 4:

  • iMaavy ditambah standard penjagaan (SOC) yang disediakan kawalan penyakit yang lebih baik sepanjang 24 minggu apabila dibandingkan dengan plasebo ditambah SOC, seperti yang diukur dengan penambahbaikan dalam skor Mg-ADLB. IMAAVY PLUS SOC mengekalkan penambahbaikan hingga 20 bulan susulan dalam kajian lanjutan label terbuka (OLE) yang berterusan dalam GMG.6
  • iMaavy menunjukkan pengurangan autoantibody yang tinggi dan berkekalan pada masa yang signifikan. Rawatan GMG, "kata Dr. Nicholas J. Silvestri, M.D., Profesor Neurologi di University of Buffalo.D" Pesakit mengalami kelegaan gejala yang besar dan kawalan penyakit yang berkekalan yang diterjemahkan ke dalam fungsi harian yang lebih baik dan tidak memudar selama 24 minggu dalam kajian vivacity-MG3 yang penting. Mempunyai rawatan yang menyampaikan tahap kestabilan gejala tahan lama ini adalah langkah yang bermakna untuk menguruskan penyakit yang kompleks dan tidak dapat diramalkan seperti GMG, dan memilikinya dalam kedua -dua ACHR+ dan Musk+ Dewasa dan pesakit pediatrik 12 tahun ke atas membawa rawatan tambahan kepada pesakit yang lebih luas. "

    Keputusan dari kajian pediatrik fasa 2/3 yang berterusan dalam antibodi antibodi anti-ACHR dan anti-musk yang positif 12-17 tahun menunjukkan bahawa iMaavy ditambah SOC memenuhi titik akhir utamanya dengan pengurangan 69% serum IgG selama 24 minggu, dan titik-titik penambahbaikan. profil di kedua-dua Vivacity-Mg3 dan kajian Vibrance-Mg yang berterusan, dengan toleransi yang setanding dengan populasi dewasa dan pediatrik.3,4

    "Kelulusan FDA hari ini IMAAVY menandakan peristiwa penting bersejarah untuk lebih daripada 240 juta pesakit yang menderita penyakit autoantibody, banyak dengan sedikit atau tidak ada rawatan sasaran yang diluluskan," kata David Lee, M.D., Ph.D., Ketua Kawasan Terapeutik Global, Johnson & Johnson. "Kelulusan ini adalah hasil daripada tahun komitmen saintifik, kerjasama dan keazaman untuk program nipocalimab kami, dan kami berbangga untuk membawa pilihan rawatan baru ini kepada pesakit yang hidup dengan antibodi antibodi antibodi yang positif." Dengan program ini, pesakit yang diinsuranskan secara komersil yang ditetapkan IMAAVY mungkin layak menerima rawatan pertama mereka secepat satu minggu dan boleh membayar sedikit sebanyak $ 0 setiap infusi.

    Penyerahan Pihak Berkuasa Kesihatan Mencari kelulusan untuk Nipocalimab dalam rawatan GMG kini sedang ditinjau dengan banyak pihak berkuasa pengawalseliaan di seluruh dunia.

    a. Cik Masterson belum dibayar untuk sebarang kerja media.

    b. MG-ADL (Myasthenia gravis-aktiviti kehidupan seharian) memberikan penilaian klinikal yang cepat mengenai penarikan semula gejala pesakit yang mempengaruhi aktiviti kehidupan seharian, dengan julat skor total 0 hingga 24; skor yang lebih tinggi menunjukkan keterukan gejala yang lebih besar.8

    c. QMG (kuantitatif myasthenia gravis) adalah penilaian 13-item oleh doktor yang mengukur keparahan penyakit MG. Jumlah skor QMG berkisar antara 0 hingga 39, di mana skor yang lebih tinggi menunjukkan keterukan penyakit yang lebih besar.8

    d. Dr. Nicholas J. Silvestri, M.D. telah menyediakan perkhidmatan perundingan, penasihat, dan bercakap kepada Johnson & Johnson. Dia belum dibayar untuk kerja -kerja media.

    myasthenia gravis (mg) adalah penyakit autoantibody di mana sistem imun tersilap membuat antibodi (mis., Reseptor anti-asetilkolin [ACHR], anti-muskle-specific tyrosine kinase [musk] mencegah penguncupan otot.2,9,10 Penyakit ini memberi kesan kepada kira-kira 700,000 orang di seluruh dunia.2 Penyakit ini mempengaruhi kedua-dua lelaki dan wanita dan berlaku di semua peringkat umur, kumpulan kaum dan etnik, tetapi yang paling kerap bermula pada wanita muda dan lebih tua. Diagnosis pada pesakit pediatrik 12-17 tahun.15,16,17 di kalangan pesakit MG juvana, kanak-kanak perempuan lebih kerap terjejas daripada lelaki yang mempunyai lebih daripada 65% daripada kes-kes MG pediatrik di A.S. yang didiagnosis pada gadis-gadis.18,19,20

    Gravis (GMG). Ini dicirikan oleh kelemahan otot yang teruk dan kesukaran dalam ucapan dan menelan.21,22,23,24,25 Kira -kira 100,000 individu di A.S. hidup dengan GMG.26 populasi GMG yang terdedah, seperti pesakit pediatrik, mempunyai pilihan terapeutik yang lebih terhad.27

    Mengenai kajian vivacity-mg3 fasa 3

    Kajian Vivacity-MG3 Fasa 3 (NCT04951622) direka khusus untuk mengukur keberkesanan dan keselamatan yang berterusan dengan dos yang konsisten dalam keadaan kronik yang tidak dapat diprediksi ini di mana keperluan unmet tetap tinggi. Pesakit GMG yang positif atau negatif yang positif dengan tindak balas yang tidak mencukupi (Mg-ADL ≥6) kepada terapi SOC yang berterusan telah dikenalpasti dan 199 pesakit, 153 daripadanya adalah antibodi positif, yang didaftarkan dalam percubaan plasebo 24 minggu yang ditambah dengan 1: Demografi asas SOC.4 semasa telah seimbang di seluruh lengan (77 nipocalimab, 76 plasebo) .4 Titik akhir keberkesanan utama adalah perbandingan perubahan min dari garis dasar hingga minggu 22, 23, dan 24 di antara kumpulan rawatan dalam skor keseluruhan Mg-ADL.4 Skor akhir Mg-ADL.4 Satu titik akhir sekunder utama termasuk perubahan skor QMG. Keselamatan dan keberkesanan jangka panjang dinilai lebih lanjut dalam fasa lanjutan terbuka (OLE) yang berterusan.28

    Kelas Amerika (MGFA) II melalui IV pada pemeriksaan, dan tindak balas klinikal yang tidak mencukupi untuk terapi SOC yang berterusan, telah didaftarkan dalam percubaan.30 Peserta mesti mempunyai ujian darah positif untuk sama ada anti-ACHR atau anti-musk autoantibodies. Kajian ini terdiri daripada tempoh pemeriksaan sehingga empat minggu, fasa rawatan aktif label terbuka 24 minggu di mana para peserta menerima nipocalimab secara intravena setiap dua minggu, dan fasa lanjutan jangka panjang; Penilaian susulan keselamatan akan dijalankan pada lapan minggu selepas dos terakhir.29 Hasil utama kajian ini adalah kesan nipocalimab terhadap jumlah serum IgG, keselamatan dan toleransi, dan farmakokinetik dalam peserta pediatrik dengan GMG pada 24 minggu. Titik akhir sekunder termasuk perubahan skor MG-ADL dan QMG pada 24 minggu.29,30

    Mengenai iMaavy (nipocalimab-aahu) fungsi imun. IMAAVY kini diluluskan untuk rawatan GMG pada orang dewasa dan pesakit kanak -kanak berumur 12 tahun ke atas yang ACHR atau Musk Antibody Positive.1

    Nipocalimab terus disiasat di tiga segmen utama dalam ruang autoantibody termasuk penyakit autoantibody yang jarang berlaku, penyakit janin yang ditengahi oleh alloantibodies ibu dan penyakit semula. untuk menyekat FCRN dan mengurangkan tahap immunoglobulin G (IgG) auto dan alloantibodies yang berpotensi tanpa kesan tambahan yang dapat dikesan pada fungsi-fungsi imun yang lain dan tidak boleh dikesan.

  • U.S. Penetapan jejak cepat FDA dalam penyakit hemolitik janin dan bayi baru lahir (HDFN) dan hemolytic hemolytic hangat (WAIHA) pada bulan Julai 2019, GMG pada bulan Disember 2021, fNAd)
  • U.S. Status Ubat Orphan FDA untuk WAIHA pada bulan Disember 2019, HDFN Pada bulan Jun 2020, GMG pada bulan Februari 2021, polyneuropathy demyelinating radang kronik (CIDP) pada bulan Oktober 2021 dan FNAIT pada Disember 2023
    • Penentuan terapi terapi FDA untuk HDFN pada bulan Februari 2024 dan untuk penyakit Sjögren pada bulan November 2024
  • U.S. FDA memberikan semakan keutamaan dalam GMG pada Q4 2024
  • EU EMA Orphan Orphan Medicinal Product untuk HDFN pada Oktober 2019

    • Apakah iMaavy (nipocalimab-aahu)? Positif.

    Tidak diketahui jika IMAAVY selamat dan berkesan pada kanak -kanak di bawah umur 12 tahun.

    Maklumat Keselamatan Penting

    Apakah maklumat yang paling penting yang harus saya ketahui mengenai iMaavy?

    Jangkitan adalah kesan sampingan yang biasa dari iMaavy yang boleh menjadi serius. Menerima iMaavy boleh meningkatkan risiko jangkitan anda. Beritahu pembekal penjagaan kesihatan anda dengan segera jika anda mempunyai sebarang gejala jangkitan berikut:

  • Demam

    • Reaksi alahan (hipersensitiviti) mungkin berlaku selama atau sehingga beberapa minggu selepas infusi iMaavy anda. Dapatkan bantuan perubatan kecemasan dengan segera jika anda mendapat sebarang gejala ini semasa atau selepas infusi iMaavy anda:

  • Reaksi berkaitan infusi mungkin. Segarkan penyedia penjagaan kesihatan anda jika anda mendapat sebarang gejala ini selama atau beberapa hari selepas infusi iMaavy anda:

  • sakit kepala
    • Gejala
  • Kemerahan kulit

    • Reaksi termasuk angioedema dan anafilaksis.

    Sebelum menggunakan iMaavy, beritahu penyedia penjagaan kesihatan anda tentang semua keadaan perubatan anda, termasuk jika anda:

  • Pernah mempunyai reaksi alergi terhadap iMaavy. Orang yang mengambil iMaavy tidak boleh menerima vaksin secara langsung.
  • hamil, merancang untuk hamil, atau menyusu. Tidak diketahui sama ada iMaavy akan membahayakan bayi anda.

    Kajian Keselamatan Kehamilan. Penyedia penjagaan kesihatan anda harus melaporkan pendedahan IMAAVY dengan menghubungi Janssen di 1-800-526-7736 atau www.imaavy.com.

    • Apakah kesan sampingan yang mungkin dari iMaavy? Lihat "Apakah maklumat yang paling penting yang harus saya ketahui mengenai iMaavy?"

    Kesan sampingan yang paling biasa dari IMAAVY termasuk: Jangkitan saluran pernafasan, edema periferal (bengkak di tangan, pergelangan kaki, atau kaki anda), dan kekejangan otot. Hubungi doktor anda untuk mendapatkan nasihat perubatan mengenai kesan sampingan. Anda digalakkan untuk melaporkan kesan sampingan negatif ubat preskripsi ke FDA. Lawati www.fda.gov/medwatch

    sila lihat penuh

    Rujukan

    1 IMAAVYTM A.S. Preskripsi Maklumat.

    2 Chen J, Tian D-C, Zhang C, et al. Kejadian, kematian, dan beban ekonomi Myasthenia gravis di China: kajian berasaskan penduduk di seluruh negara. Kesihatan Serantau Lancet - Pasifik Barat. https://www.thelancet.com/action/showpdf?pii=s2666-6065%2820%2930063-8

    3 Undang -undang N, et al. Pengalaman hidup Myasthenia gravis: analisis yang diketuai oleh pesakit. Neurol Ther (2021). 10: 1103-1125. Boleh didapati di: https://www.thelancet.com/journals/laneur/article/piis1474-4422 (24) 00498-8/fulltext .

    5 Seth, N. P., Xu, R., Duprie, M., Choudhury, A., Sihapong, S., Tyler, S., ... Ling, L. E. (2025). Nipocalimab, penyekat FCRN imunoselektif yang menurunkan IgG dan mempunyai sifat molekul yang unik. mAbs, 17 (1). Rel = "nofollow" class = "link" href = "https://doi.org/10.1080/19420862.2025.2461191" sasaran = "_blank"

    6 Antozzi, C et al., Keselamatan jangka panjang dan keberkesanan nipocalimab secara umum myasthenia gravis: vivacity-mg3 hasil fasa lanjutan label terbuka. Abstrak #022 untuk persembahan poster di 2025 American Academy of Neurology Congress. April 2025

    7 Strober J et al. Keselamatan dan keberkesanan nipocalimab pada peserta remaja dalam fasa terbuka fasa 2/3 kajian klinikal Vibrance-Mg. Pembentangan di Mesyuarat Tahunan Persatuan Perubatan Neuromuskular & Elektrodiagnostik Amerika (AANEM). Oktober 2024.

    8 Wolfe GI Myasthenia Gravis Aktiviti Profil Hidup Harian. Neurologi. 1999; 22; 52 (7): 1487-9. doi: 10.1212/wnl.52.7.1487.

    9 Bacci ed et al. Memahami kesan sampingan terapi untuk myasthenia gravis dan kesannya terhadap kehidupan seharian. BMC Neurol. 2019; 19 (1): 335.

    10 Wiendl, H., et al., Garis panduan untuk pengurusan sindrom myasthenic. Kemajuan terapeutik dalam gangguan neurologi, 16, 17562864231213240. sasaran = "_blank"> https://doi.org/10.1177/17562864231213240 . Terakhir diakses: April 2025.

    11 Bubuioc A, et al. Epidemiologi Myasthenia gravis. Jurnal Perubatan & Kehidupan (2021). Jan-Mar; 14 (1): 7-16. doi: 10.25122/JML-2020-0145.

    12 YE, Yun et al. Epidemiologi Myasthenia gravis di Amerika Syarikat. Frontiers in Neurology Vol. 15 1339167. 16 Feb. 2024, doi: 10.3389/fneur.2024.1339167.

    13 Dresser, Laura et al. Myasthenia gravis: epidemiologi, patofisiologi dan manifestasi klinikal. Jurnal Perubatan Klinikal Vol. 10,11 2235. 21 Mei. 2021, doi: 10.3390/jcm10112235.

    14 J & J. Data pada fail.

    15 Evoli A, Batocchi AP, Bartoccioni E, Lino MM, Minisci C, Tonik P. Juvenile myasthenia gravis dengan permulaan prepubertal. Neuromuscul Disord. 1998 Dis; 8 (8): 561-7. doi: 10.1016/s0960-8966 (98) 00077-7.

    16 Evoli A. Memperolehi Myasthenia gravis pada zaman kanak-kanak. Curr Opin Neurol. 2010 Okt; 23 (5): 536-40. doi: 10.1097/wco.0b013e32833c32af.

    17 Finnis MF, Jayawant S. Juvenile Myasthenia Gravis: Perspektif Pediatrik. Autoimmune dis. 2011; 2011: 404101. doi: 10.4061/2011/404101.

    18 Haliloglu G, Anlar B, Aysun S, Topcu M, Topaloglu H, Turanli G, Yalnizoglu D. Prevalensi jantina dalam sclerosis dan myasthenia gravis. J Child Neurol. 2002 Mei; 17 (5): 390-2. doi: 10.1177/088307380201700516.

    19 Parr Jr, Andrew MJ, Finnis M, Beeson D, Vincent A, Jayawant S. Betapa biasa zaman kanak -kanak myasthenia? Kejadian UK dan kelaziman autoimun dan myasthenia kongenital. Arch Dis Child. 2014 Jun; 99 (6): 539-42. doi: 10.1136/Archdischild-2013-304788.

    20 Mansukhani SA, Bothun Ed, Diehl NN, Mohney BG. Ciri -ciri kejadian myasthenias pediatrik. Am J Ophthalmol. 2019 Apr; 200: 242-249. doi: 10.1016/j.ajo.2019.01.004.

    21 Institut Gangguan Neurologi Kebangsaan dan Stoke. Myasthenia Gravis. Boleh didapati di:

    22 Bever, C.T., Jr, Aquino, A.V., Penn, A.S., Lovelace, R.E. dan Rowland, L.P. (1983), Prognosis Ocular Myasthenia. Ann Neurol., 14: 516-519. Rel = "nofollow" class = "link" href = "https://doi.org/10.1002/ana.410140504" target = "_blank"> https://doi.org/10.1002/ana.4101405045

    23 Kupersmith MJ, Latkany R, Homel P. Pembangunan penyakit umum pada 2 tahun pada pesakit dengan myasthenia gravis ocular. Arch Neurol. 2003 Feb; 60 (2): 243-8. doi: 10.1001/Archneur.60.2.243. PMID: 12580710.

    24 Myasthenia gravis fakta lembaran. Diperoleh pada April 2024 dari https://www.ninds.nih.gov/sites/default/files/migrate-documents/myasthenia_gravis_e_march_2020_508c.pdf

    25 Myasthenia gravis: Rawatan & Gejala. (2021, 7 April). Diperoleh pada April 2024 dari https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/17252-myasthenia-gravis-mg .

    27 O'Connell K, Ramdas S, Palace J. Pengurusan Juvana Myasthenia Gravis. Neurol depan. 2020 Jul 24; 11: 743. doi: 10.3389/fneur.2020.00743. PMID: 32793107; PMCID: PMC7393473.

    28 ClinicalTrials.GOV Pengenalpastian: NCT04951622. Boleh didapati di: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/nct049516222222222222 Terakhir diakses: April 2025.

    29 ClinicalTrials.gov. NCT05265273. Boleh didapati di: https://clinicaltrials.gov/study/nct05265273 Terakhir diakses: Oktober 2024

    30 Strober J et al. Keselamatan dan keberkesanan nipocalimab pada peserta remaja dalam fasa terbuka fasa 2/3 kajian klinikal Vibrance-Mg. Pembentangan di Mesyuarat Tahunan Persatuan Perubatan Neuromuskular & Elektrodiagnostik Amerika (AANEM). Oktober 2024.

    31 ClinicalTrials.gov. NCT03842189. Boleh didapati di: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/nct0384218 Terakhir diakses: April 2025.

    32 Pengenal pasti ClinicalTrials.gov: NCT05327114. Boleh didapati di:

    33 Pengenal pasti ClinicalTrials.gov: NCT04119050. Boleh didapati di: https://clinicaltrials.gov/study/nct04119050 . Terakhir diakses: April 2025.

    34 Pengenal pasti ClinicalTrials.gov: NCT05379634. Boleh didapati di: https://clinicaltrials.gov/study/nct05379634 . Terakhir diakses: April 2025.

    35 Pengenal pasti ClinicalTrials.gov: NCT05912517. Boleh didapati di:

    36 Pengenal pasti ClinicalTrials.gov: NCT04968912. Boleh didapati di: https://clinicaltrials.gov/study/nct04968912. Terakhir diakses: April 2025.

    37 Pengenal pasti ClinicalTrials.gov: NCT04882878. Boleh didapati di: https://clinicaltrials.gov/study/nct048287878. Terakhir diakses: April 2025.

    38 ClinicalTrials.gov Pengenalpastian: NCT06449651. Boleh didapati di: https://clinicaltrials.gov/study/nct06449651 Terakhir diakses: April 2025.

    39 pengenal pasti klinikal. sasaran = "_blank"> https://clinicaltrials.gov/study/nct06533098 . Terakhir diakses: April 2025.

    Sumber: Johnson & Johnson

    Disiarkan : 2025-05-01 06:00

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata kunci yang popular