FDA одобряет Imaavy (Nipocalimab-Aahu) для лечения генерализованной миастении (GMG)
fda одобряет imaavy (nipocalimab-aahu) для лечения генерализованной миастении Gravis (GMG)
Spring House, Pa., (30 апреля 2025 г.)-Johnson & Johnson (NYSE: JNJ) объявил, что Управление по еде и лекарствам США (FDA). Моноклональное антитело, блокирующее FCRN человека, для лечения генерализованной миастении Gravis (GMG). Утверждение, которое следует за обозначением приоритетного обзора FDA, предлагает новый вариант лечения в проверенном классе с потенциалом для длительного контроля заболеваний у самой широкой популяции людей, живущих с GMG (взрослыми и педиатрическими пациентами в возрасте 12 лет и старше, которые являются антиацетилхолиновыми рецепторами [ACHR] или антимысхой, специфичной киназой [Muss], положительной).
«Мы постоянно слышим от людей, живущих с миастенией, которые надеются на новые варианты лечения, которые могут помочь принести большую стабильность, независимость и предсказуемость в их жизнь», - сказала Саманта Мастерсон, президент и главный исполнительный директор Myastenia Gravis. Семейства ». Иммуноглобулин G (IgG), включая вредные аутоантитела IgG, без дополнительных обнаруживаемых эффектов на другие адаптивные и врожденные иммунные функции. 5
Одобрение подтверждается данными из основного, продолжающегося исследования Vivacity-MG3-самой длинной первичной конечной точки регистрационного испытания любого блокировщика FCRN у взрослых с жизнью с GMG. Основные моменты исследования включают 4:
Результаты продолжающегося педиатрического исследования фазы вибрации 2/3 в анти-ACHR и антимосковых антителах-положительных подростках в возрасте 12-17 лет показали, что IMAAVY Plus SOC встретила свою первичную конечную точку с уменьшением общего количества IgG в сыворотке в течение 24 недель, а вторичные конечные точки улучшений в MG-AD-ADVE и QMGC Salection и PREVENT SAPECETY IMAVENT-IMAVENTINGENTENTINGE-IMAVENT-IMAVENTINGINE-IMAVENT-IMAVENT-IMAVENT-IMAVENTINGING IMAVENT-IMAVENTINGERENTEN-IMAVENT по всему минимальности. Как Vivacity-MG3, так и продолжающиеся исследования Vibrance-MG, с сопоставимой терпимостью во взрослых и педиатрических популяциях.3,4
«Сегодняшнее одобрение FDA Imaavy знаменует исторический веху для более чем 240 миллионов пациентов, страдающих от болезней аутоантител, многие из которых имеют немногие или не одобренные целевые методы лечения», - сказал Дэвид Ли, доктор медицины, доктор философии, глобальная иммунологическая терапевтическая область, инновационная медицина Johnson & Johnson. «Это одобрение является результатом многолетней научной приверженности, сотрудничества и определения нашей программы Nipocalimab, и мы гордимся тем, что принесут этот новый вариант лечения пациентам, живущим с анти-ACHR или антимосковыми антителами, положительным GMG». С помощью этой программы пациенты с коммерчески застрахованными, которым назначают IMAAVY, могут иметь право на получение первого лечения за одну неделю и могут заплатить всего за 0 долларов за инфузию.
Представления Управления здравоохранения, требующие одобрения Nipocalimab в лечении GMG, в настоящее время рассматриваются с многочисленными регулирующими органами по всему миру.
a. Мисс Мастерсон не была оплачена ни за какую работу в СМИ.
б. MG-ADL (миастения в активности повседневной жизни) обеспечивает быструю клиническую оценку отзыва пациента о симптомах, влияющих на повседневную жизнь, с общим диапазоном баллов от 0 до 24; Более высокий балл указывает на большую тяжесть симптомов. 8
c. QMG (количественная миастения) является оценкой из 13 пунктов врачом, которая количественно определяет тяжесть заболевания MG. Общая оценка QMG колеблется от 0 до 39, где более высокие оценки указывают на большую тяжесть заболевания. 8
d. Доктор Николас Дж. Сильвестри, доктор медицинских наук, предоставил консалтинговые, консультативные и выступающие услуги Johnson & Johnson. Ему не было оплачено за какую -либо работу в СМИ.
Myasthenia gravis (MG) is an autoantibody disease in which the immune system mistakenly makes antibodies (e.g., anti-acetylcholine receptor [AChR], anti-muscle-specific tyrosine kinase [MuSK] ), which target proteins at the neuromuscular junction and can block or disrupt normal signaling from nerves to muscles, thus impairing or preventing muscle сокращение.2,9,10 Заболевание влияет на оценку около 700 000 человек по всему миру. 2 Заявление поражает как мужчин, так и женщин, и происходит на всех возрастах, расовых и этнических группах, но чаще всего начинается у молодых женщин и пожилых мужчин. Педиатрические пациенты 12-17 лет. Gravis (GMG). Это характеризуется тяжелой мышечной слабостью и трудностями в речи и глотании. 21,22,23,24,25 Приблизительно 100 000 человек в США живут с GMG.26 Уязвимыми популяциями GMG, такими как педиатрические, имеют более ограниченные терапевтические варианты. 27
P> P> P> P> P> P> P> Pre>о исследовании vivacity-mg3 фазы 3
Исследование Vivacity-MG3 фазы 3 (NCT04951622) было специально разработано для измерения устойчивой эффективности и безопасности с последовательным дозом в этом непетедованном хроническом состоянии, где неудовлетворенные потребности остаются высокими. Антитела с положительным или отрицательным взрослым пациентом ГМГ с недостаточным ответом (MG-ADL ≥6) были идентифицированы в терапии SOC, а 199 пациентов, 153 из которых были положительными, включенными в 24-недельный двойной слепой плацебо-контролируемый исследование. Soc.4 Базовая демография была сбалансирована по всему рукам (77 Nipocalimab, 76 плацебо) .4 Первичной конечной точкой эффективности было сравнение среднего изменения от исходного уровня до 22, 23 и 24 недель между группами лечения в общей оценке MG-ADL.4 Ключевой вторичной конечной точкой включал изменение в оценке QMG. Долгосрочная безопасность и эффективность были дополнительно оценивались в непрерывной фазе открытого расширения (OLE). 28
о исследовании фазы 2/3 Vibrance-MG
Исследование фазы 2/3 Vibrance-MG (NCT05265273) представляет собой продолжающееся открытое исследование, чтобы определить эффект нипокалимаба у педиатрических участников с GMG.29 Семи участников. (MGFA) Класс II-IV при скрининге и недостаточный клинический ответ на терапию продолжающегося, стабильной SOC, были включены в исследование. 30 Участники должны иметь положительный анализ крови для аутоантитела против ACHR или антимоски. Исследование состоит из периода скрининга до четырех недель, 24-недельной активной фазы лечения с открытой маркой, в течение которого участники получают нипокалимаб внутривенно каждые две недели и долгосрочную фазу расширения; Оценка наблюдения за безопасностью будет проводиться через восемь недель после последней дозы. Вторичные конечные точки включают изменения в оценках MG-ADL и QMG через 24 недели. 29,30
о iMaavy (nipocalimab-aahu)
imaavy представляет собой моноклональное антитело, предназначенное для связывания с высокой аффинностью к блокированию FCRN и снижению уровня циркулирующего иммуноглобулинового (IgG) антител, которые лежат в основе обобщающих миястения (GMG) без дополнительных детектирующих эффектов. Imaavy в настоящее время одобрен для лечения GMG у взрослых и педиатрических пациентов в возрасте 12 лет и старше, которые являются положительными антителами ACHR или мускусом. 1
Nipocalimab продолжает исследовать в трех ключевых сегментах в пространстве аутоантител, включая редкие заболевания аутоантител, заболевания матери, опосредованные аллоантителами к матери и ревматическим заболеваниям. Блок FCRN и снижение уровня циркулирующего иммуноглобулина G (IgG) Auto и аллоантител, потенциально без дополнительных обнаруживаемых эффектов на другие адаптивные и врожденные иммунные функции.
Управление по санитарному надзору за пищами и лекарствами США (FDA) и европейским агентством лекарственных средств (EMA) предоставили несколько ключевых обозначений для nopocalimab, включая:
U.S. Обозначение FDA Fast Track при гемолитической болезни плода и новорожденного (HDFN) и теплой аутоиммунной гемолитической анемии (Waiha) в июле 2019 года, GMG в декабре 2021 года, аллуиммунная тромбоцитопения плода и неонатала (SJD). Статус препарата для сирот FDA для Waiha В декабре 2019 года, HDFN в июне 2020 года, GMG в феврале 2021 года, хроническая воспалительная демиелинизирующая полинеропатия (CIDP) В октябре 2021 года и Fnait в декабре 2023 годаWhat is Imaavy (nipocalimab-aahu)?
Imaavy is a prescription medicine used to treat adults and children 12 years of age and older with a disease called generalized myasthenia gravis (gMG) who are anti-acetylcholine receptor (AChR) or anti-muscle-specific tyrosine kinase (MuSK) antibody положительный.
Неизвестно, безопасен ли imaavy и эффективен у детей в возрасте до 12 лет.
Важная информация о безопасности
какая наиболее важная информация я должен знать об imaavy? инфекции являются общим побочным эффектом Imaavy, который может быть серьезным. Получение Imaavy может увеличить ваш риск заражения. Скажите своему поставщику медицинской помощи сразу же, если у вас есть какие-либо из следующих симптомов инфекции:
не получайте imaavy , если у вас сильная аллергическая реакция на Нипокалимаб-Ааху или какие-либо ингредиенты в imaavy. Реакции включали ангионевротическую обмену и анафилаксию.
Перед использованием imaavy сообщите своему поставщику медицинских услуг обо всех ваших заболевании, в том числе, если вы:
Исследование безопасности беременности. Существует исследование безопасности беременности для Imaavy, если Imaavy дается во время беременности или вы забеременеете при получении Imaavy. Ваш поставщик медицинских услуг должен сообщить о воздействии Imaavy, связавшись с Janssen по телефону 1-800-526-7736 или www.imaavy.com.
Каковы возможные побочные эффекты Imaavy? Смотрите «Какая самая важная информация я должен знать об imaavy?»
Наиболее распространенные побочные эффекты Imaavy включают: инфекция дыхательных путей, периферический отек (отек в ваших руках, лодыжки или ноги) и мышечные спазмы.
Это не все возможные побочные эффекты Imaavy. Позвоните своему врачу, чтобы получить медицинский совет по побочным эффектам. вам рекомендуется сообщать о негативных побочных эффектах от рецептурных лекарств в FDA. Посетите www.fda.gov/medwatch , или вызов 1-800-FDA-1088 Пожалуйста, посмотрите «Полный » Prescripting Information> Руководство по лекарствам для любого. Доктор. о Джонсоне и Джонсоне в Johnson & Johnson, мы считаем, что здоровье - это все. Наша сила в инновациях в сфере здравоохранения дает нам возможность построить мир, в котором сложные заболевания предотвращаются, лечатся и лечится, где лечение более умнее и менее инвазивными, а решения являются личными. Благодаря нашему опыту в области инновационной медицины и Medtech, мы уникально позиционируем для инноваций в полном спектре решений здравоохранения сегодня, чтобы совершить прорывы завтрашнего дня и глубоко влиять на здоровье для человечества. Узнайте больше по адресу https://www.jnj.com/ или по адресу https://innovativemedicine.jnj.com/ о предостережениях относительно перспективных утверждений Этот пресс-релиз содержит «прогнозные заявления», как определено в Законе о реформе судебных разбирательств в частных ценных бумагах 1995 года в отношении разработки продукта и потенциальных преимуществ и воздействия на лечение на Imaavy. Читатель предостерегается не полагаться на эти прогнозные заявления. Эти заявления основаны на текущих ожиданиях будущих событий. Если основные допущения оказываются неточными или известными или неизвестными рисками или неопределенностью, фактические результаты могут существенно варьироваться от ожиданий и прогнозов Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. и/или Johnson & Johnson. Риски и неопределенности включают, но не ограничиваются: проблемы и неопределенность, присущие исследованиям и разработкам продуктов, включая неопределенность клинического успеха и получения разрешений регулирующих органов; неопределенность коммерческого успеха; Производственные трудности и задержки; конкуренция, включая технологические достижения, новые продукты и патенты, полученные конкурентами; проблемы с патентами; Эффективность продукта или проблемы безопасности, приводящие к отзыву продукта или регулирующих действий; Изменения в поведении и моделях расходов покупателей здравоохранения и услуг; изменения в применимых законах и правилах, включая глобальные реформы здравоохранения; и тенденции к сдерживанию расходов на здравоохранение. Дальнейший список и описания этих рисков, неопределенности и других факторов можно найти в последнем годовом отчете Johnson & Johnson о форме 10-K, в том числе в разделах, подписанных «предостерегающие записки относительно прогнозных заявлений» и «Пункт 1A. Факторы риска» и в последующих отчетах Джонсона и Джонсона о форме 10-Q и других документах с качествами и обменными комиссиями. Копии этих заявок доступны в Интернете по адресу www.sec.gov, www.jnj.com или по запросу от Johnson & Johnson. Ни один из Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc., ни Johnson & Johnson, не обязаны обновлять любое прогнозное заявление в результате новой информации или будущих событий или событий. Ссылки 1 Imaavytm US Prescroct Information. 2 Chen J, Tian D-C, Zhang C, et al. Заболеваемость, смертность и экономическая бремя миастении в Китае: общенациональное население. Региональное здоровье Лансета - Западная часть Тихого океана. https://www.thelancet.com/action/showpdf?pii=s26666-6065%2820%2930063-8 3 Law N, et al. Живой опыт миастении Gravis: анализ под руководством пациента. Neurol Ther (2021). 10: 1103–1125. Доступно по адресу: https://doi.org/10.1007/s40120-021-0028555555. Antozzi, C et al., Эффективность и безопасность Nipocalimab у взрослых с генерализованной миастении Gravis (Vivacity MG3): рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование фазы 3. Неврология Лансета. Февраль 2025 года; 24: 105–16. https://www.thelancet.com/journals/laneur/article/piis1474-4422 (24) 00498-8/fulltext . 5 Seth, N.P., Xu, R., Duprie, M., Choudhury, A., Sihapong, S., Tyler, S.,… Ling, L.E. (2025). Nipocalimab, иммуноселективный блокатор FCRN, который снижает IgG и обладает уникальными молекулярными свойствами. MABS, 17 (1). https://doi.org/10.1080/19420862.2025.2461191 6 Antozzi, C et al., Долгосрочная безопасность и эффективность Nipocalimab в обобщенной миастении Gravis: Fase Fase разгибания Vivacity-MG3. Аннотация № 022 для плаката в 2025 году Американской академии неврологической конгресса. Апрель 2025 г. 7 Strober J et al. Безопасность и эффективность Nipocalimab у участников подростков в клиническом исследовании Vibrance-Mg фазы 2/3. Презентация на ежегодном собрании Американской ассоциации нервно -мышечной и электродиагностической медицины (AANEM). Октябрь 2024 г. Неврология. 1999; 22; 52 (7): 1487-9. doi: 10.1212/wnl.52.7.1487. 9 Bacci ed et al. Понимание побочных эффектов терапии для миастении и их влияния на повседневную жизнь. BMC Neurol. 2019; 19 (1): 335. 10 Wiendl, H., et al. Терапевтические достижения в неврологических расстройствах, 16, 17562864231213240. target = "_blank"> https://doi.org/10.1177/17562864231213240 . Последний доступ: апрель 2025 г. 11 Bubuioc A, et al. Эпидемиология миастении. Журнал медицины и жизни (2021). Ян-Мар; 14 (1): 7-16. doi: 10.25122/jml-2020-0145. 12 Ye, Yun et al. Эпидемиология миастении в Соединенных Штатах. Границы в неврологии Vol. 15 1339167. 16 февраля 2024 г., doi: 10.3389/fneur.2024.1339167. 13 Комод, Лаура и соавт. Myastenia Gravis: эпидемиология, патофизиология и клинические проявления. Журнал клинической медицины Vol. 10,11 2235. 21 мая. 2021, doi: 10.3390/jcm10112235. 14 j & j. Данные в файле. 15 Evoli A, Batocchi AP, Bartoccioni E, Lino MM, Minisci C, Tonali P. Ювенильная миастения с препубертатным началом. Нерейскоскульное расстройство. 1998 дек; 8 (8): 561-7. doi: 10.1016/s0960-8966 (98) 00077-7. 16 Evoli A. Curr Opin Neurol. 2010 октябрь; 23 (5): 536-40. doi: 10.1097/wco.0b013e32833c32af. 17 Финнис М.Ф., Джаявант С. Ювенильная миастения: педиатрическая перспектива. Аутоиммунная дис. 2011; 2011: 404101. doi: 10.4061/2011/404101. J Child Neurol. 2002 май; 17 (5): 390-2. doi: 10.1177/088307380201700516. 19 Parr Jr, Andrew MJ, Finnis M, Beeson D, Vincent A, Jayawant S. Как распространен миастения в детстве? Заболеваемость Великобритании и распространенность аутоиммунной и врожденной миастении. Arch Dis Child. 2014 июн; 99 (6): 539-42. doi: 10.1136/archdischild-2013-304788. Заболеваемость и глазные особенности педиатрического миастения. Am J Ophthalmol. 2019 апрель; 200: 242-249. doi: 10.1016/j.ajo.2019.01.004. 21 Национальный институт неврологических расстройств и Сток. Миастения. Доступно по адресу: https://www.ninds.nih.gov/health-information/dishastrasters>. Последнее доступ: апрель 2025 г. и Rowland, L.P. (1983), Прогноз глазной миастении. Ann Neurol., 14: 516-519. https://doi.org/10.1002/ana.410140504 . 23 Kupersmith MJ, Latkany R, Homel P. Развитие генерализованного заболевания через 2 года у пациентов с грестиной глазкой. Arch Neurol. 2003 февраль; 60 (2): 243-8. doi: 10.1001/archneur.60.2.243. PMID: 12580710. 24 Мястения. Получено в апреле 2024 года из https://www.ninds.nih.gov/sites/default/files/migrate-documents/myasthenia_gravis_e_march_2020_508c.pdf . 25 Myastenia Gravis: лечение и симптомы. (2021, 7 апреля). Получено в апреле 2024 года из https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/17252-myastenia-gravis-mg . 26 DRG Epi (2021) и анализ претензий в январе 2012 декабрь 2020. 27 О'Коннелл К., Рамдас С., Палас Дж. Передний нейрол. 2020 24 июля; 11: 743. doi: 10.3389/fneur.2020.00743. PMID: 32793107; PMCID: PMC7393473. Доступно по адресу: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/nct04951622212222222122222. Последний доступ: апрель 2025 г. 29 Clinicaltrials.gov. NCT05265273. Доступно по адресу: https://clinicaltrials.gov/study/nct05265273 . Последнее доступ: октябрь 2024 г. 30 Strober J et al. Безопасность и эффективность Nipocalimab у участников подростков в клиническом исследовании Vibrance-Mg фазы 2/3. Презентация на ежегодном собрании Американской ассоциации нервно -мышечной и электродиагностической медицины (AANEM). Октябрь 2024 г. 31 Clinicaltrials.gov. NCT03842189. Доступно по адресу: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/nct03842189 . Последнее доступ: апрель 2025 г. Доступно по адресу: https://www.clinicaltrials.gov/study/nct053271114 . Последний доступ: апрель 2025 г. 33 Clinicaltrials.gov Идентификатор: NCT04119050. Доступно по адресу: https://clinicaltrials.gov/study/nct04119050 . Последнее доступ: апрель 2025 г. Доступно по адресу: https://clinicaltrials.gov/study/nct05379634 . Последний доступ: апрель 2025 г. 35 Clinicaltrials.gov Идентификатор: NCT05912517. Доступно по адресу: https://www.clinicaltrials.gov/study/nct05912517 . Последнее доступ: апрель 2025 г. Доступно по адресу: https://clinicaltrials.gov/study/nct04968912 . Последний доступ: апрель 2025 г. 37 Clinicaltrials.gov Идентификатор: NCT04882878. Доступно по адресу: https://clinicaltrials.gov/study/nct04882878 . Последнее доступ: апрель 2025 г. Доступно по адресу: https://clinicaltrials.gov/study/nct06449651 . Последний доступ: апрель 2025 г. 39 Clinicaltrials.gov Идентификатор: NCT06533098 Доступно по адресу: https://clinicaltrials.gov/study/nct06533098 . Последний доступ: апрель 2025 г. Источник: Джонсон и Джонсон Опубликовано : 2025-05-01 06:00 Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики. Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.Читать далее
Отказ от ответственности
Популярные ключевые слова