FDA затверджує imaavy (nipocalimab-aahu) для лікування генералізованої міастенії Гравіса (GMG)
fda затверджує imaavy (nipocalimab-aahu) для лікування узагальненої міастенії gravis (GMG)
Spring House. Моноклональне антитіло, що блокує FCRN людини, для лікування генералізованої міастенії Гравіса (GMG). Затвердження, яке випливає з позначення пріоритетного огляду FDA, пропонує новий варіант лікування у перевіреному класі з потенціалом тривалого контролю захворювань у найширшій популяції людей, які живуть з ГМГ (дорослі та педіатричні пацієнти 12 років та старші, які є антиацетилхоліновими [ACHR] або анти-музкатними кіназами [MUSSKESS ANTIBODY).
"Ми постійно чуємо від людей, які живуть з Myastenia Gravis, які сподіваються на нові варіанти лікування, які можуть допомогти принести більшу стабільність, незалежність та передбачуваність", - сказала Саманта Мастерсон, президент і генеральний директор, Myastenia Gravis Foundation of America. families.”
gMG is a chronic, debilitating autoantibody disease for which significant unmet patient need exists for additional efficacious therapies with demonstrated safety profiles that offer sustained disease control.2,3 Anti-AChR and anti-MuSK antibody positive individuals comprise ≥90% of the total antibody-positive gMG population.4 Imaavy is an immunoselective therapy designed to substantially reduce Імуноглобулін G (IgG), включаючи шкідливі автоантитіла IgG, без додаткових виявлених впливів на інші адаптивні та вроджені імунні функції.5
Затвердження підтримується даними з основного, тривалого дослідження Vivacity-MG3-найдовшої первинної кінцевої точки реєстраційного випробування будь-якого блокатора FCRN у дорослих, які проживають з GMG. Основні основні дослідження включають4:
Результати постійного педіатричного дослідження фази вібрації 2/3 у анти-АхР та анти-мусних антитіл позитивних підлітків у віці 12-17 років показали, що IMAavy Plus SoC відповідає своїй первинній кінцевій точці зі зменшенням загальної сироватки IgG протягом 24 тижнів, а вторинні кінцеві точки вдосконалення в MG-Adl-Adl-SACESSEL. Профіль як у Vivacity-MG3, так і на поточних дослідженнях Vibrance-MG з порівнянною переносимістю у дорослих та педіатричних популяціях.3,4
"Сьогоднішнє схвалення FDA Imaavy знаменує історичну віху для понад 240 мільйонів пацієнтів, які страждають на хвороби аутоантитіла, багато хто з кількома або без затверджених цільових методів лікування", - сказав Девід Лі, доктор наук, інноваційна медицина з глобальної імунології. "Це схвалення є результатом років наукових зобов'язань, співпраці та рішучості для нашої програми Nipocalimab, і ми з гордістю надягаємо цей новий варіант лікування пацієнтам, які живуть з анти-AHR або анти-мусками, позитивними GMG." За допомогою цієї програми пацієнти, які продаються комерційно застрахованими, можуть призначені IMAavy, можуть мати право отримати своє перше лікування так швидко, як тиждень і може платити всього 0 доларів за інфузію.
Подання Організації охорони здоров'я, які вимагають затвердження нікокалімабу в лікуванні GMG, наразі переглядаються з численними регуляторними органами по всьому світу.
a. Пані Мастерсон не була оплачена за жодну медіа -роботу.
b. MG-ADL (міастенія гравіс-активації щоденного життя) забезпечує швидку клінічну оцінку відкликання пацієнта симптомів, що впливають на діяльність щоденного життя, із загальним діапазоном балів від 0 до 24; Більш високий бал вказує на більшу тяжкість симптомів.8
c. QMG (кількісна міастена Gravis)-це 13-позиційна оцінка клініциста, яка кількісно оцінює ступінь тяжкості хвороби МГ. Загальний показник QMG коливається від 0 до 39, де більш високі показники вказували на більшу тяжкість захворювання.8
d. Доктор Ніколас Дж. Сільвестрі, доктор наук надав консультаційні, консультаційні та розмові послуги Johnson & Johnson. Йому не платили за жодну медіа -роботу.
про узагальнену міастенію Гравіс (GMG)
myastenia gravis (Mg)-це захворювання аутоантитіло, при якій імунна система помилково робить антитіла (наприклад, антиацетилхоліновий рецептор [ACHR], анти-м'язові тирозин-кінази [мускул], який цільовий протеїни на нейромускульному стикі або може блокувати нормальну сигналізацію від нервового до нервово, або запобігає звичайному сигналу від нервового до нервової могулки, що проходять на нервову сигналу, що не має наголосу на нервові, до нервового могулування Скоти.2,9,10 Хвороба впливає на 700 000 людей у всьому світі.2 Хвороба впливає і на чоловіків, і жінок і відбувається протягом усіх віку, расові та етнічні групи, але найчастіше починається у молодих жінок та старших чоловіків.11 Приблизно 50 відсотків осіб, діагностованих МГ,-це близько одного з п’яти з цих жінок, що мають діагностики, що мають діагностики, діагностувались у діагностих, що діють на діагностики, діагностувались у діагностих, що діють на 2,13,14, приблизно 10 до 15%, що діють на м. пацієнти віком 12-17 років.15,16,17 Серед неповнолітніх пацієнтів з МГ, дівчата страждають частіше, ніж хлопчики, які мають понад 65% випадків педіатричних МГ у США, діагностованих у дівчат.18,19,20
Початкові прояви захворювання зазвичай пов'язані з очима, але приблизно 85 відсотків моїх пацієнтів, які мають додаткові вдосконалення проявлення захворювань-відновлювані, як загальні, як загальні, як загальні, як загальні, як загальні, як загальні, як загальні відриви. (GMG). Це характеризується сильною м'язовою слабкістю та труднощами в мовленні та ковтаннях.21,22,23,24,25 Приблизно 100 000 осіб у США проживають з GMG.26 вразливими популяціями GMG, такими як педіатричні пацієнти, мають більш обмежені терапевтичні варіанти.27
Про дослідження фази 3 Vivacity-MG3
Дослідження фази 3 Vivacity-MG3 (NCT04951622) було спеціально розроблене для вимірювання стійкої ефективності та безпеки з послідовним дозуванням у цьому непереборному хронічному стані, коли незаймана потреба залишається високою. Позитивні або негативні дорослі пацієнти з ГМГ з недостатньою реакцією (MG-ADL ≥6) на триваючу терапію СОК були ідентифіковані та 199 пацієнтів, 153 з яких були позитивними антитілом, зараховані в 24-тижневому подвійному сліпому плацебо-контрольованому дослідженні.4,28 Радіалізація 1: 1, Nipocalimab Plus SOC (30 мг/кг, навантаження на навантаження на 15 мг)/клац. Базові демографічні показники SOC.4 були збалансовані по зброї (77 нікокалімаб, 76 плацебо) .4 Первинною кінцевою точкою ефективності було порівняння середньої зміни від базової лінії до 22, 23 та 23 та 24 між групами лікування в загальній оцінці MG-ADL.4 Ключовий вторинний кінець включав зміну показника QMG. Далі тривала безпека та ефективність були оцінені у поточній фазі відкритого розгинання (OLE ).28
Про фазу 2/3 Vibrance-MG дослідження
Фаза 2/3 дослідження вібрації-MG (NCT05265273)-це тривале дослідження з відкритим етитом, щоб визначити ефект нікокалімабу в педіатричні учасники, що займаються GMG.29, семеро учасників, що отримали 12-17 років, з позначенням GMG, що відбивають, як відбитувалися, відбитувались, що відбивають, що відбивають GMG, відбитувалися, відбитувались у віці 12-17 років, що діє GMG, що поєднується з могилою, що відбивається, що відбитається, що відбивають, що відбивають, що піднімається на поєднання GMG. Америки (MGFA) клас II до IV при скринінгу та недостатня клінічна реакція на постійну стабільну терапію СОК була зарахована до дослідження.30 Учасники повинні мати позитивний аналіз крові або на анти-AHR, або проти мускатних аутоантитіл. Дослідження складається з періоду скринінгу до чотирьох тижнів, 24-тижневої відкритої фази активного лікування, під час якої учасники отримують нікокалімаб внутрішньовенно кожні два тижні, і тривала фаза розширення; Оцінка спостереження за безпекою буде проведена через вісім тижнів після останньої дози.29 Основним результатом дослідження є вплив нікокалімабу на загальну сироватку IgG, безпеку та переносимість та фармакокінетика у дитячих учасників з GMG протягом 24 тижнів. Вторинні кінцеві точки включають зміну балів MG-ADL та QMG за 24 тижні.29,30
про imaavy (nipocalimab-aahu)
imaavy-це моноклональне антитіло, призначене для зв'язування з високою прихильністю до блокування FCRN та зниження рівнів циркулюючих імуноглобуліну g (IgG), без додаткових ефектів, що виявляються на інвентуючі та грейвінгу. В даний час Imaavy затверджується для лікування ГМГ у дорослих та педіатричних пацієнтів 12 років та старших, які є антитілом ACHR або Musk позитивно.1
Nipocalimab is continuing to be investigated across three key segments in the autoantibody space including Rare Autoantibody diseases, Maternal Fetal diseases mediated by maternal alloantibodies and Rheumatic diseases.28,31,32,33,34,35,36,37,38,39 The investigational monoclonal antibody is designed to bind with high affinity to block FcRn and Зниження рівнів циркулюючого імуноглобуліну G (IgG) Авто-алоантитіла, потенційно без додаткових виявлених ефектів на інші адаптаційні та вроджені імунні функції.
Американська адміністрація харчових продуктів та лікарських засобів (FDA) та європейське агентство з лікарських засобів (EMA) надали декілька ключових позначень Nipocalimab, включаючи
ul. FDA Fast Track позначення при гемолітичній хворобі плоду та новонародженого (HDFN) та теплої аутоімунної гемолітичної анемії (WAIHA) у липні 2019 року, GMG у грудні 2021 року, плода та неонатальної алоімунної тромбоцитопенії) у березні 2024 р. Статус наркотиків FDA для Вайхи у грудні 2019 року, HDFN у червні 2020 року, GMG у лютому 2021 року, хронічна запальна демієлінізація поліневропатії (CIDP) у жовтні 2021 року та FNAIT у грудні 2023 р.What is Imaavy (nipocalimab-aahu)?
Imaavy is a prescription medicine used to treat adults and children 12 years of age and older with a disease called generalized myasthenia gravis (gMG) who are anti-acetylcholine receptor (AChR) or anti-muscle-specific tyrosine kinase (MuSK) antibody позитивний.
Невідомо, чи є імааві безпечним та ефективним у дітей до 12 років.
важлива інформація про безпеку
Яка найважливіша інформація, яку я повинен знати про imaavy?
imaavy-це ліки, що відпускаються за рецептом, яка може спричинити серйозні побічні ефекти, включаючи:
Не отримуйте імааві Якщо у вас є сильна алергічна реакція на нікокалімаб-ааху або будь-який з інгредієнтів у імааві. Реакції включали ангіонему та анафілактику
Перед тим, як використовувати imaavy, повідомте своєму медичному працівнику про всі ваші медичні умови, включаючи, якщо ви:
Дослідження безпеки вагітності. Існує дослідження безпеки вагітності для IMAavy, якщо імааві дають під час вагітності або ви завагітнієте під час отримання імааві. Ваш постачальник медичних послуг повинен повідомити про IMAavy експозицію, зв’язавшись з Янссеном за номером 1-800-526-7736 або www.imaavy.com.
Які можливі побічні ефекти imaavy?
imaavy можуть спричинити серйозні побічні ефекти. Див. "Яка найважливіша інформація, яку я повинен знати про Imaavy?"
Найпоширеніші побічні ефекти imaavy включають: інфекцію дихальних шляхів, периферичний набряк (набряк у ваших руках, щиколотках або нігах) та м’язові спазми.
Це не всі можливі побічні ефекти імааві. Зателефонуйте до лікаря, щоб отримати медичну пораду щодо побічних ефектів. Вам рекомендується повідомити про негативні побічні ефекти ліків, що відпускаються за рецептом, FDA. Відвідайте www.fda.gov/medwatch , або зателефонуйте 1-800-fda --1088. Будь ласка, дивіться повний Medication Guide for Imaavy and discuss any questions you have with your Доктор. форма дозування та сильні сторони: imaavy постачається у вигляді 300 мг/1,62 мл та 1200 мг/6,5 мл (185 мг/мл) однодозного флакона на коробку для інтенозної ін'єкції. про Johnson & Johnson у Johnson & Johnson, ми вважаємо, що здоров'я - це все. Наші сили в галузі охорони здоров'я дають нам можливість будувати світ, де складні захворювання запобігаються, обробляють та виліковуються, де лікування розумніші та менш інвазивні, а рішення є особистими. Завдяки нашу експертизу з інноваційної медицини та Medtech, ми однозначно позиціонуємось для інновацій у повному спектрі рішень охорони здоров’я, щоб забезпечити прориви завтра і глибоко впливати на здоров'я людства. Цей прес-реліз містить "перспективні заяви", як визначено в Законі про реформу приватних цінних паперів 1995 року щодо розвитку продукту та потенційних переваг та впливу на лікування імааві. Читач попереджає не покладатися на ці перспективні заяви. Ці твердження базуються на поточних очікуваннях майбутніх подій. Якщо основні припущення виявляються неточними або відомими або невідомими ризиками чи невизначеностями, реалізовані, фактичні результати можуть суттєво відрізнятися від очікувань та прогнозів досліджень Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. та/або Johnson & Johnson. Ризики та невизначеності включають, але не обмежуються ними: виклики та невизначеності, притаманні дослідження та розробки продуктів, включаючи невизначеність клінічного успіху та отримання регуляторних схвалень; невизначеність комерційного успіху; Труднощі та затримки виробництва; конкуренція, включаючи технологічний прогрес, нові продукти та патенти, отримані конкурентами; виклики патентів; Ефективність продукту або проблеми безпеки, що призводить до відкликання продукції або регуляторних дій; зміни в поведінці та витратах покупців медичних засобів та послуг; зміни у застосовних законах та правилах, включаючи глобальні реформи охорони здоров’я; та тенденції до утримання витрат на охорону здоров'я. Подальший список та описи цих ризиків, невизначеності та інших факторів можна знайти в останньому щорічному звіті Johnson & Johnson та Johnson за формою 10-К, в тому числі у розділах, що зазначають "застережливі примітки щодо перспективних звітів" та "пункт 1а. Копії цих подач доступні в Інтернеті на веб -сайті www.sec.gov, www.jnj.com або на запит Johnson & Johnson. Жоден з Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc., а також Johnson & Johnson не беруть участь у оновленні будь-якої передової заяви в результаті нової інформації або майбутніх подій чи подій. Посилання 1 Imaavytm U.S. Захворюваність, смертність та економічний тягар міастенії в Китаї: загальнодержавне дослідження населення. Регіональне здоров'я Lancet - Західний Тихий океан. https://www.thelancet.com/action/showpdf?pii=S2666-6065%2820%2930063-8 3 Закон N та ін. Живий досвід Myastenia Gravis: аналіз під керівництвом пацієнта. Нейрол (2021). 10: 1103–1125. Доступно за адресою: https://doi.org/10.1007/s40120-021-00285w . Antozzi, C et al., Ефективність та безпека нікокалімабу у дорослих з генералізованою міастенією Gravis (Vivacity MG3): рандомізоване, подвійне сліпе, плацебо-контрольоване дослідження фази 3. Неврологія Lancet. Лютий 2025; 24: 105–16. https://www.thelancet.com/journals/laneur/article/piis1474-4422 (24) 00498-8/fullText . 5 Seth, N. P., Xu, R., Duprie, M., Choudhury, A., Sihapong, S., Tyler, S.,… Ling, L. E. (2025). Нікалімаб, імуноселективний блокатор FCRN, який знижує IgG і має унікальні молекулярні властивості. mabs, 17 (1). https://doi.org/10.1080/19420862.2025.2461191 7 Strober J et al. Безпека та ефективність нікокалімабу у учасників підлітків у клінічному дослідженні Vibrance-MG Fase 2/3. Презентація в Американській асоціації нервово -м’язової та електродіагностичної медицини (AANEM). Жовтень 2024 р. 8 Вулф Гі міастенія Гравіс Діяльність щоденного життя. Неврологія. 1999; 22; 52 (7): 1487-9. doi: 10.1212/wnl.52.7.1487. 9 Bacci ed et al. Розуміння побічних ефектів терапії міастенії та їх впливу на повсякденне життя. BMC Neurol. 2019; 19 (1): 335. 10 Wiendl, H. та ін. Терапевтичні досягнення в неврологічних розладах, 16, 17562864231213240. https://doi.org/10.1177/17562864231213240 . Останній доступ: квітень 2025 р. 11 bubuioc A та ін. Епідеміологія міастенії Гравіс. Журнал медицини та життя (2021). Ян-Мар; 14 (1): 7-16. doi: 10.25122/jml-2020-0145. 12 Ye, Yun et al. Епідеміологія міастенії Гравіс у Сполучених Штатах. Кордони в неврології Vol. 15 1339167. 16 лютого 2024, doi: 10.3389/fneur.2024.1339167. 13 комода, Laura et al. Myastenia gravis: епідеміологія, патофізіологія та клінічні прояви. Журнал клінічної медицини Vol. 10,11 2235. 21 травня. 2021, doi: 10.3390/jcm10112235. 14 j & j. Дані у файлі.
16 Evoli A. придбав міастенію в дитинстві. Curr Opin Neurol. 2010 жовтня; 23 (5): 536-40. doi: 10.1097/wco.0b013e32833c32af.
17 Finnis MF, Jayawant S. Myastenia Gravis: педіатрична перспектива. Аутоімунна дез. 2011; 2011: 404101. doi: 10.4061/2011/404101.
18 Haliloglu G, Anlar B, Aysun S, Topcu M, Topaloglu H, Turanli G, Yalnizoglu D. Гендерна поширеність у розсіяному склерозі дитинства та міастенії. J Дитячий нейрол. 2002 травня; 17 (5): 390-2. doi: 10.1177/088307380201700516.
4 Захворюваність Великобританії та поширеність аутоімунної та вродженої міастенії. Arch Dis Child. 2014 червень; 99 (6): 539-42. doi: 10.1136/archdischild-2013-304788.20 mansukhani sa, bothun ed, diehl nn, mohney bg. Захворюваність та очні особливості педіатричних міастеній. Am J Ophthalmol. 2019 квітня; 200: 242-249. doi: 10.1016/j.ajo.2019.01.004.
21 Національний інститут неврологічних розладів та Сток. Myastenia Gravis. Доступно за адресою: https://www.ninds.nih.gov/chealth--information/disers/mysthania. Останній доступ: квітень 2025 р.
22 Bever, C.T., Jr, Aquino, A.V., Penn, A.S., Lovelace, R.E. та Роуленд, Л. П. (1983), Прогноз очної міастенії. Ann Neurol., 14: 516-519. https://doi.org/10.1002/ana.410140504 23 Kupersmith MJ, Latkany R, Homel P. Розвиток генералізованого захворювання у 2 роки у пацієнтів з очною міастенією Gravis. Арка нейрол. 2003 лютого; 60 (2): 243-8. doi: 10.1001/archneur.60.2.243. PMID: 12580710. Отримано квітень 2024 р. З https://www.ninds.nih.gov/sites/default/files/migrate-documents/myastenia_gravis_e_march_2020_508c.pdf . 25 myastenia gravis: лікування та симптоми. (2021, 7 квітня). Отримано квітня 2024 року з https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/17252-myasthenia-gravis-mg 26 DRG EPI (2021) та Оптум претендує на січень 2012-Deceber 2020. 27 O'Connell K, Ramdas S, Palace J. Management of Nuvenile Myastenia Gravis. Передній нейрол. 2020 липня 24; 11: 743. doi: 10.3389/fneur.2020.00743. PMID: 32793107; PMCID: PMC7393473. 28 Clinicaltrials.gov Ідентифікатор: NCT04951622. Доступно за адресою: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/nct049516222 . Останній доступ: квітень 2025 р. 29 Clinicaltrials.gov. NCT05265273. Доступно за адресою: https://clinicaltrials.gov/study/nct05265273 . Останній доступ: жовтень 2024 р. 30 Strober J et al. Безпека та ефективність нікокалімабу у учасників підлітків у клінічному дослідженні Vibrance-MG Fase 2/3. Презентація в Американській асоціації нервово -м’язової та електродіагностичної медицини (AANEM). Жовтень 2024 р. 31 Clinicaltrials.gov. NCT03842189. Доступно за адресою: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/nct03842189 . Останній доступ: квітень 2025 р. 32 Clinicaltrials.gov Ідентифікатор: NCT05327114. Доступно за адресою: https://www.clinicaltrials.gov/study/nct05327114 . Останній доступ: квітень 2025 р. 33 Clinicaltrials.gov Ідентифікатор: NCT04119050. Доступно за адресою: https://clinicaltrials.gov/study/nct04119050 . Останній доступ: квітень 2025 р. 34 Clinicaltrials.gov Ідентифікатор: NCT05379634. Доступно за адресою: https://clinicaltrials.gov/study/nct05379634 . Останній доступ: квітень 2025 р. 35 Clinicaltrials.gov Ідентифікатор: NCT05912517. Доступно за адресою: https://www.clinicaltrials.gov/study/nct05912517 . Останній доступ: квітень 2025 р. 36 clinicaltrials.gov Ідентифікатор: NCT04968912. Доступно за адресою: https://clinicaltrials.gov/study/nct04968912 . Останній доступ: квітень 2025 р. 37 Clinicaltrials.gov Ідентифікатор: NCT04882878. Доступно за адресою: https://clinicaltrials.gov/study/nct04882878 . Останній доступ: квітень 2025 р. 38 Clinicaltrials.gov Ідентифікатор: NCT06449651. Доступно за адресою: https://clinicaltrials.gov/study/nct06449651 . Останній доступ: квітень 2025 р. 39 Clinicaltrials.gov Ідентифікатор: NCT06533098 Доступний за адресою: https://clinicaltrials.gov/study/nct06533098 . Останній доступ: квітень 2025 р. Джерело: Johnson & Johnson Опубліковано : 2025-05-01 06:00 Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків. Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.Читати далі
Відмова від відповідальності
Популярні ключові слова