La FDA approva Inlexzo (sistema intravescicale di gemcitabina) per il trattamento del cancro della vescica non muscolo-invasivo

La FDA approva Inlexzo (sistema intravescicale con gemcitabina) per il trattamento del cancro della vescica non muscolo invasivo

9 settembre 2025. RARITAN, N.J., 9 settembre 2025 /PRNewswire/ – Johnson & Johnson (NYSE:JNJ) ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato Inlexzo (sistema intravescicale gemcitabina), un nuovo approccio potenzialmente rivoluzionario per il trattamento di pazienti affetti da alcuni tipi di cancro della vescica, che risponde alla necessità di opzioni aggiuntive dopo l’insuccesso della terapia con BCG e per i pazienti che rifiutano o non sono idonei all’intervento chirurgico di rimozione della vescica (cistectomia radicale). Inlexzo, precedentemente denominato TAR-200, è indicato per il trattamento di pazienti adulti affetti da cancro della vescica non muscolo-invasivo (NMIBC) non responsivo al Bacillo di Calmette-Guérin (BCG) con carcinoma in situ (CIS), con o senza tumori papillari.1

Inlexzo è progettato per i pazienti che desiderano preservare la vescica ed è il primo e unico sistema di rilascio intravescicale di farmaci (iDRS) a fornire una somministrazione locale estesa di un farmaco antitumorale nella vescica. Inlexzo rimane nella vescica per tre settimane per ciclo di trattamento fino a 14 cicli.1 Un operatore sanitario inserisce Inlexzo nella vescica utilizzando un catetere urinario e uno stiletto forniti in dotazione per inserirlo nella vescica. Inlexzo viene collocato in ambiente ambulatoriale in pochi minuti, senza la necessità di anestesia generale o ulteriore monitoraggio immediatamente dopo l'inserimento all'interno dell'ambulatorio dell'operatore sanitario.1

"Quando abbiamo acquisito questa nuova terapia nel 2019, la nostra ambizione era quella di dare ai pazienti affetti da cancro alla vescica un rinnovato senso di speranza e fiducia", ha affermato Jennifer Taubert, Vicepresidente esecutivo, Presidente mondiale, Innovative Medicine, Johnson & Johnson. "In un settore che ha visto pochi progressi per più di 40 anni, Inlexzo offre un'innovazione rivoluzionaria unica nel suo genere con un futuro luminoso davanti a sé."

L'approvazione è supportata dai dati dello studio clinico di Fase 2b in aperto e a braccio singolo SunRISe-1 (NCT04640623).1 I risultati mostrano che l'82% dei pazienti con NMIBC non responsivo al BCG trattati con Inlexzo ha ottenuto una risposta completa (CR), il che significa che non è stato riscontrato alcun segno di cancro dopo il trattamento (intervallo di confidenza [CI] al 95%, 72, 90).1 Questo elevato tasso di risposta ha dimostrato una forte durabilità e il 51% di questi pazienti hanno mantenuto una risposta completa per almeno un anno.1

Nello studio clinico SunRISe-1 a supporto di questa approvazione, le reazioni avverse più comuni (≥15%), comprese anomalie di laboratorio, sono state frequenza urinaria, infezione del tratto urinario, disuria, urgenza minzionale, diminuzione dell'emoglobina, aumento della lipasi, dolore del tratto urinario, diminuzione dei linfociti, ematuria, aumento della creatinina, aumento del potassio, aumento dell'aspartato aminotransferasi (AST), diminuzione del sodio, della vescica irritazione e aumento dell'alanina transaminasi (ALT).1

"Vedo molti pazienti che alla fine diventano non responsivi al BCG e spesso devono affrontare la rimozione della vescica, che può alterarne la vita. Questi pazienti ora potrebbero essere candidati ideali per Inlexzo recentemente approvato", ha affermato Sia Daneshmand, M.D., ricercatore principale di TAR-200 SunRISe-1 e professore di urologia, direttore di oncologia urologica presso il Norris Comprehensive Cancer Center, Keck School of Medicine della University of Southern California.* "Nella mia esperienza, Inlexzo è ben tollerato e fornisce risultati clinicamente significativi. Ciò cambierà il modo in cui trattiamo i pazienti appropriati che non hanno risposto alla terapia tradizionale."

"Siamo orgogliosi della scienza che ci ha portato a questo momento storico", ha affermato John Reed, M.D., Ph.D., Vicepresidente esecutivo, R&D, Innovative Medicine, Johnson & Johnson. "Inlexzo è una terapia innovativa con una potente efficacia e un profilo di sicurezza dimostrato. Essendo l'unica grande azienda sanitaria che ospita sia prodotti farmaceutici che dispositivi medici, abbiamo sfruttato la velocità e la portata di Johnson & Johnson per accelerare l'innovazione e fornire questa importante terapia ai pazienti."

"In BCAN, la nostra missione è sempre stata quella di sostenere un presente migliore e un domani migliore per tutti coloro che sono colpiti dal cancro della vescica. Questa approvazione rappresenta il tipo di progresso che offre nuove opzioni a una comunità che ne ha urgente bisogno", ha affermato Meri-Margaret Deoudes, CEO, Bladder Cancer Advocacy Network (BCAN).** "I pazienti affetti da cancro della vescica hanno bisogno di guida e collaborazione con i fornitori per orientarsi tra le opzioni terapeutiche che risparmiano la vescica, compresi i trattamenti recentemente approvati come Inlexzo, in modo che possano andare avanti sentendosi ben informato e fiducioso."

In vista dell'approvazione odierna, la FDA ha concesso a Inlexzo la designazione di terapia rivoluzionaria (BTD), revisione oncologica in tempo reale (RTOR) e revisione prioritaria.

Johnson & Johnson si impegna ad aiutare i pazienti ad accedere ai nostri trattamenti. Una volta che il paziente e il suo medico hanno deciso che Inlexzo è adatto al paziente, J&J withMe fornisce un programma di supporto al paziente semplice e completo che offre supporto dei costi, un Care Navigator dedicato e risorse formative, senza alcun costo per il paziente.

Informazioni su SunRISe-1, Coorte 2SunRISe-1 (NCT04640623), Coorte 2, è stato uno studio clinico di Fase 2b in aperto a braccio singolo che ha valutato la sicurezza ed efficacia della monoterapia con Inlexzo per pazienti NMIBC non responsivi al BCG con carcinoma in situ (CIS) con o senza tumori papillari che non sono idonei o hanno scelto di non sottoporsi a cistectomia radicale. L'endpoint primario per la coorte 2 era il tasso di risposta completa (CR) in qualsiasi momento, mentre gli endpoint secondari includevano la durata della risposta (DOR).

Il cancro della vescica non muscolo-invasivo (NMIBC) e l'attuale standard di cura Il cancro della vescica non muscolo-invasivo (NMIBC) è un tipo di cancro della vescica non invasivo che può essere classificato come a rischio basso, intermedio o alto a seconda della presenza di caratteristiche tra cui dimensioni del tumore, presenza di tumori multipli e carcinoma in situ (CIS).2 Il NMIBC con CIS costituisce circa il 10% dei pazienti con NMIBC.3 Lo standard attuale La cura per l’NMIBC è il Bacillus Calmette-Guérin (BCG), che è una forma indebolita del batterio presente nel trattamento della tubercolosi. Sebbene efficace, alcuni pazienti non rispondono e potrebbero riscontrare difficoltà.4,5 La cistectomia radicale è attualmente raccomandata per i pazienti con NMIBC che falliscono la terapia con BCG; si tratta di un intervento chirurgico che cambia la vita, con un alto grado di morbilità e un impatto negativo sulla vita, e ha un tasso di mortalità post-operatoria compreso tra il 3 e l'8%.6,7 Dato che l'NMIBC colpisce tipicamente i pazienti più anziani, molti potrebbero non essere disposti o non idonei a sottoporsi a cistectomia radicale.

Informazioni su Inlexzo

Inlexzo è approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il trattamento di pazienti adulti affetti da Bacillus. Cancro della vescica di Calmette-Guérin (BCG) non responsivo, non muscolo-invasivo (NMIBC) con carcinoma in situ (CIS), con o senza tumori papillari. Inlexzo è un sistema intravescicale che consente il rilascio prolungato di gemcitabina nella vescica. Viene posizionato in pochi minuti senza anestesia generale o ulteriore monitoraggio immediatamente dopo l'inserimento presso l'ambulatorio dell'operatore sanitario.

La sicurezza e l'efficacia di Inlexzo sono in fase di valutazione in studi clinici condotti su pazienti con MIBC nello studio SunRISe-4 e NMIBC negli studi SunRISe-1, SunRISe-3 e SunRISe-5.

INDICAZIONE E INFORMAZIONI IMPORTANTI SULLA SICUREZZA

INDICAZIONE

Inlexzo (sistema intravescicale con gemcitabina) è indicato per il trattamento di pazienti adulti con Bacillus Cancro della vescica di Calmette-Guérin (BCG) non responsivo, non muscolo-invasivo (NMIBC) con carcinoma in situ (CIS), con o senza tumori papillari.

INFORMAZIONI IMPORTANTI SULLA SICUREZZA

CONTROINDICAZIONI

Inlexzo è controindicato nei pazienti con:

Perforazione della vescica.

Precedenti reazioni di ipersensibilità alla gemcitabina o a qualsiasi componente del prodotto.

AVVERTENZE E PRECAUZIONI

Rischi nei pazienti con vescica perforata

Inlexzo può portare all'esposizione sistemica alla gemcitabina e a gravi reazioni avverse se somministrato a pazienti con vescica perforata o a pazienti in cui l'integrità della mucosa della vescica è stata compromessa.

Valutare la vescica prima della somministrazione intravescicale di Inlexzo e non somministrare a pazienti con vescica perforata o mucosa compromessa fino al ripristino dell'integrità della vescica.

Rischio di cancro della vescica metastatico con cistectomia ritardata

Ritardare la cistectomia in pazienti con CIS che non risponde al BCG potrebbe portare allo sviluppo di un cancro della vescica muscolo invasivo o metastatico, che può essere letale. Il rischio di sviluppare un cancro della vescica muscolo invasivo o metastatico aumenta quanto più a lungo viene ritardata la cistectomia in presenza di CIS persistente.

Degli 83 pazienti valutabili con CIS non responsivo al BCG trattati con Inlexzo nella coorte 2 di SunRISe-1, 7 pazienti (8%) sono progrediti verso un cancro della vescica muscolo-invasivo (T2 o superiore). Tre pazienti (3,5%) avevano una progressione determinata al momento della cistectomia. Il tempo mediano tra la determinazione del CIS o T1 persistente o ricorrente e la progressione verso la malattia muscolo-invasiva è stato di 94 giorni.

Sicurezza nella risonanza magnetica (MRI)

Inlexzo può essere scansionato in sicurezza con la risonanza magnetica solo in determinate condizioni. Fare riferimento alla sezione 5.3 dell'USPI per i dettagli sulle condizioni.

Tossicità embrio-fetale

Sulla base dei dati sugli animali e del suo meccanismo d'azione, Inlexzo può causare danni al feto se somministrato a una donna in gravidanza in caso di esposizione sistemica. Negli studi sulla riproduzione animale, la somministrazione sistemica di gemcitabina si è rivelata teratogena, embriotossica e fetotossica nei topi e nei conigli.

Informare le donne incinte e le donne sul potenziale riproduttivo del potenziale rischio per il feto. Consigliare alle donne in età riproduttiva di utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante il trattamento e per 6 mesi dopo la rimozione definitiva di Inlexzo. Consigliare ai pazienti di sesso maschile con partner femminili potenzialmente riproduttive di utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante il trattamento e per 3 mesi dopo la rimozione definitiva di Inlexzo.

REAZIONI AVVERSE

Reazioni avverse gravi si sono verificate nel 24% dei pazienti trattati con Inlexzo. Le reazioni avverse gravi che si sono verificate in >2% dei pazienti includevano infezione del tratto urinario, ematuria, polmonite e dolore del tratto urinario. Reazioni avverse fatali si sono verificate nell'1,2% dei pazienti che hanno ricevuto Inlexzo, inclusi disturbi cognitivi.

Le reazioni avverse più comuni (>15%), comprese anomalie di laboratorio, sono state frequenza urinaria, infezione del tratto urinario, disuria, urgenza minzionale, diminuzione dell'emoglobina, aumento della lipasi, dolore del tratto urinario, diminuzione dei linfociti, ematuria, aumento della creatinina, aumento del potassio, aumento dell'AST, diminuzione del sodio, irritazione della vescica e aumento dell'ALT.

USO IN POPOLAZIONI SPECIFICHE

Gravidanza

Non sono disponibili dati sull'uso di Inlexzo nelle donne in gravidanza per informare su un rischio associato al farmaco.

Consultare Tossicità embrio-fetale per informazioni sui rischi correlati alla gravidanza.

Allattamento

A causa del rischio di gravi reazioni avverse nei neonati allattati al seno, consigliare alle donne di non allattare durante il trattamento e per 1 settimana dopo la rimozione definitiva di Inlexzo.

Donne e uomini con potenziale riproduttivo

Test di gravidanza: verificare lo stato di gravidanza nelle donne con potenziale riproduttivo prima di iniziare Inlexzo.

Contraccezione - Per informazioni sulla contraccezione consultare la sezione Tossicità embrio-fetale.

Infertilità (maschi) - Sulla base di studi sugli animali, Inlexzo può compromettere la fertilità nei maschi con potenziale riproduttivo. Non è noto se questi effetti sulla fertilità siano reversibili.

Uso geriatrico

Dei pazienti trattati con Inlexzo in monoterapia nella coorte 2 di SunRISe-1, il 72% aveva 65 anni o più e il 34% aveva 75 anni o più. Il numero di pazienti di età <65 anni non era sufficiente per determinare se questi pazienti rispondono in modo diverso rispetto ai pazienti di età pari o superiore a 65 anni.

Si prega di leggere le informazioni prescrittive complete e le istruzioni per l'uso di Inlexzo.

Informazioni prescrittive di Inlexzo negli Stati Uniti.

Grab-Heyne K, Henne C, Mariappan P, et al. Carcinoma vescicale non muscolo-invasivo a rischio intermedio e ad alto rischio: una panoramica su epidemiologia, onere e bisogni insoddisfatti. Oncol. 2023;13:1170124. doi:10.3389/fonc.2023.1170124

Llano A, Chan A, Kuk C, et al. Carcinoma in situ (CIS): esiste una differenza di efficacia tra i vari ceppi di BCG? Una revisione completa della letteratura. Tumori (Basilea). 2024;16(2):245. doi:10.3390/cancers16020245

Jiang S, Redelman-Sidi G. BCG nell'immunoterapia del cancro della vescica. Tumori (Basilea). 2022;14(13):3073. doi:10.3390/cancers14133073

Al Hussein Al Awamlh B, Chang SS. Nuove terapie per il cancro della vescica non muscolo-invasivo ad alto rischio. Curr Oncol Rep. 2023;25(2):83-91. doi:10.1007/s11912-022-01350-9

Aminoltejari K, Nero PC. Cistectomia radicale: una rassegna di tecniche, sviluppi e controversie. Traduzione Androl Urol. 2020;9(6):3073-3081. doi:10.21037/tau.2020.03.23

Marqueen KE, Waingankar N, Sfakianos JP, et al. Mortalità precoce nei pazienti con cancro della vescica muscolo-invasivo sottoposti a cistectomia negli Stati Uniti. Spettro del cancro JNCI. 2018;2(4):pky075. doi:10.1093/jncics/pky075

Fonte: Johnson & Johnson

Fonte: HealthDay

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Pubblicato : 2025-09-18 16:18

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