FDA zatwierdza Inlexzo (system dopęcherzowy z gemcytabiną) do leczenia nieinwazyjnego raka pęcherza moczowego

FDA zatwierdza Inlexzo (system dopęcherzowy gemcytabiny) do leczenia nieinwazyjnego raka pęcherza moczowego

9 września 2025 r. RARITAN, N.J., 9 września 2025 r. /PRNewswire/ – Johnson & Johnson (NYSE:JNJ) ogłosiła dzisiaj amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła Inlexzo (system dopęcherzowy z gemcytabiną), nowe, potencjalnie zmieniające praktykę podejście do leczenia pacjentów z niektórymi typami raka pęcherza moczowego, zaspokajające potrzebę zapewnienia dodatkowych opcji po nieudanej terapii BCG oraz dla pacjentów odmawiających lub niekwalifikujących się do operacji usunięcia pęcherza (radykalnej cystektomii). Preparat Inlexzo, wcześniej określany jako TAR-200, jest wskazany w leczeniu dorosłych pacjentów z niereagującym na bakterie Bacillus Calmette-Guérin (BCG), nieinwazyjnym rakiem pęcherza moczowego (NMIBC), z rakiem in situ (CIS), z guzami brodawkowatymi lub bez.1

Inlexzo jest przeznaczony dla pacjentów pragnących zachować pęcherz i jest pierwszym i jedynym systemem dopęcherzowego uwalniania leku (iDRS), który zapewnia przedłużone lokalne dostarczanie leku przeciwnowotworowego do pęcherza. Lek Inlexzo pozostaje w pęcherzu przez trzy tygodnie na cykl leczenia, maksymalnie przez 14 cykli.1 Pracownik służby zdrowia umieszcza lek Inlexzo w pęcherzu za pomocą dołączonego cewnika moczowego i mandrynu, aby wprowadzić go do pęcherza. Inlexzo umieszcza się w warunkach ambulatoryjnych w ciągu kilku minut, bez konieczności stosowania znieczulenia ogólnego ani dalszego monitorowania bezpośrednio po założeniu w gabinecie podmiotu świadczącego opiekę zdrowotną.1

„Kiedy nabyliśmy tę nowatorską terapię w 2019 r., naszą ambicją było dać pacjentom chorym na raka pęcherza moczowego odnowione poczucie nadziei i wiary” – powiedziała Jennifer Taubert, wiceprezes wykonawczy, ogólnoświatowy prezes ds. medycyny innowacyjnej w firmie Johnson & Johnson. „W obszarze, w którym od ponad 40 lat odnotowano niewielki postęp, Inlexzo dostarcza pierwszą w swoim rodzaju przełomową innowację z świetlaną przyszłością przed sobą.”

Zatwierdzenie potwierdzają dane z jednoramiennego, otwartego badania klinicznego fazy 2b SunRISe-1 (NCT04640623).1 Wyniki pokazują, że 82 procent pacjentów z NMIBC nieodpowiadającym na BCG leczonych produktem Inlexzo uzyskało pełną odpowiedź (CR), co oznacza, że po leczeniu nie stwierdzono żadnych objawów raka (95% przedział ufności [CI], 72, 90).1 Ten wysoki odsetek odpowiedzi wykazał dużą trwałość, a 51 procent tych pacjentów utrzymało się całkowita odpowiedź przez co najmniej rok.1

W badaniu klinicznym SunRISe-1 potwierdzającym tę aprobatę najczęstszymi działaniami niepożądanymi (≥15 procent), w tym nieprawidłowościami w wynikach badań laboratoryjnych, były częste oddawanie moczu, zakażenie dróg moczowych, bolesne oddawanie moczu, pilne oddanie moczu, zmniejszone stężenie hemoglobiny, zwiększona lipaza, ból dróg moczowych, zmniejszenie liczby limfocytów, krwiomocz, zwiększone stężenie kreatyniny, zwiększone stężenie potasu, zwiększone stężenie aminotransferazy asparaginianowej (AST), zmniejszone stężenie sodu, podrażnienie pęcherza i zwiększone stężenie alaniny transaminaza (ALT).1

„Widzę wielu pacjentów, którzy ostatecznie przestają reagować na BCG i często stają przed koniecznością usunięcia pęcherza moczowego zmieniającego życie. Ci pacjenci mogą być teraz idealnymi kandydatami do nowo zatwierdzonego leku Inlexzo” – powiedziała Sia Daneshmand, lekarz medycyny, główny badacz TAR-200 SunRISe-1 i profesor urologii, dyrektor onkologii urologicznej w Norris Comprehensive Cancer Center w Keck School of Medicine na Uniwersytecie Południowej Kalifornii.* „Z mojego doświadczenia wynika, że Inlexzo jest dobrze tolerowane i zapewnia klinicznie znaczące wyniki. Zmieni to sposób, w jaki leczymy odpowiednich pacjentów, którzy nie zareagowali na tradycyjną terapię.”

„Jesteśmy dumni z nauki, która doprowadziła nas do tego historycznego momentu” – powiedział dr John Reed, wiceprezes wykonawczy ds. badań i rozwoju w dziedzinie medycyny innowacyjnej w firmie Johnson & Johnson. "Inlexzo to nowatorska terapia o dużej skuteczności i wykazanym profilu bezpieczeństwa. Jako jedyna duża firma z branży opieki zdrowotnej oferująca zarówno produkty farmaceutyczne, jak i wyroby medyczne, wykorzystaliśmy szybkość i skalę Johnson & Johnson, aby przyspieszyć innowacje i zapewnić pacjentom tę ważną terapię."

„Naszą misją w BCAN zawsze było opowiadanie się za lepszym dniem dzisiejszym i lepszym jutrem dla wszystkich osób dotkniętych rakiem pęcherza moczowego. To zatwierdzenie reprezentuje rodzaj postępu, który zapewnia nowe możliwości społeczności, która ich pilnie potrzebuje” – powiedziała Meri-Margaret Deoudes, dyrektor generalna Bladder Cancer Advocacy Network (BCAN).** „Pacjenci z rakiem pęcherza moczowego potrzebują wskazówek i współpracy ze świadczeniodawcami, aby wybrać opcje leczenia oszczędzającego pęcherz, w tym nowo zatwierdzone metody leczenia, takie jak Inlexzo, aby mogli idź naprzód, mając poczucie, że jesteś dobrze poinformowany i pewny siebie.”

W wyniku dzisiejszego zatwierdzenia, FDA przyznała Inlexzo tytuł terapii przełomowej (BTD), przegląd onkologiczny w czasie rzeczywistym (RTOR) i przegląd priorytetowy.

Firma Johnson & Johnson stara się pomagać pacjentom w dostępie do naszych terapii. Gdy pacjent i jego lekarz uznają, że lek Inlexzo jest dla niego odpowiedni, firma J&J withMe zapewnia prosty, kompleksowy program wsparcia dla pacjentów, oferujący wsparcie finansowe, dedykowanego Nawigatora opieki i zasoby edukacyjne, bezpłatnie dla pacjenta.

Informacje o SunRISe-1, kohorta 2SunRISe-1 (NCT04640623), kohorta 2, było jednoramiennym, otwartym badaniem klinicznym fazy 2b, które oceniali bezpieczeństwo i skuteczność produktu Inlexzo w monoterapii u pacjentów z NMIBC nieodpowiadającym na BCG, chorych na raka in situ (CIS) z guzami brodawkowatymi lub bez guzów brodawkowatych, którzy nie kwalifikują się do radykalnej cystektomii lub nie zdecydowali się na jej poddanie. Pierwszorzędowym punktem końcowym w kohorcie 2 był odsetek odpowiedzi całkowitej (CR) w dowolnym punkcie czasowym, a drugorzędowymi punktami końcowymi był czas trwania odpowiedzi (DOR).

Informacje o nieinwazyjnym raku pęcherza moczowego (NMIBC) i aktualnym standardzie opieki Nieinwazyjny rak pęcherza moczowego (NMIBC) to rodzaj nieinwazyjnego raka pęcherza moczowego, który można sklasyfikować jako niskiego, średniego lub wysokiego ryzyka w zależności od obecności cech charakterystycznych, takich jak wielkość guza, obecność mnogich guzów i raka in situ (CIS).2 NMIBC z CIS stanowi około 10 procent pacjentów z tą chorobą NMIBC.3 Obecnym standardem leczenia NMIBC jest Bacillus Calmette-Guérin (BCG), czyli osłabiona forma bakterii występująca w leczeniu gruźlicy. Choć jest skuteczna, niektórzy pacjenci przestają na nią reagować i mogą doświadczyć trudności.4,5 Obecnie zaleca się radykalną cystektomię u pacjentów z NMIBC, u których leczenie BCG nie powiodło się; jest to operacja zmieniająca życie, charakteryzująca się wysokim stopniem zachorowalności i niekorzystnym wpływem na życie, a śmiertelność pooperacyjna wynosi od trzech do ośmiu procent.6,7 Biorąc pod uwagę, że NMIBC dotyczy zazwyczaj starszych pacjentów, wielu z nich może nie chcieć lub nie kwalifikować się do poddania się radykalnej cystektomii.

Informacje o leku Inlexzo

Inlexzo zostało zatwierdzone przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) do leczenia dorosłych pacjentów z Bacillus Calmette-Guérin (BCG), niereagujący na leczenie, nieinwazyjny rak pęcherza moczowego (NMIBC) z rakiem in situ (CIS), z guzami brodawkowatymi lub bez. Inlexzo to system dopęcherzowy umożliwiający przedłużone uwalnianie gemcytabiny do pęcherza. Umieszcza się go w ciągu kilku minut bez znieczulenia ogólnego i dalszego monitorowania natychmiast po założeniu w gabinecie lekarza.

Bezpieczeństwo i skuteczność leku Inlexzo ocenia się w badaniach klinicznych z udziałem pacjentów z MIBC w SunRISe-4 i NMIBC w SunRISe-1, SunRISe-3 i SunRISe-5.

WSKAZANIA I WAŻNE INFORMACJE DOTYCZĄCE BEZPIECZEŃSTWA

WSKAZANIA

Inlexzo (podawanie gemcytabiny dopęcherzowo) jest wskazane w leczeniu dorosłych pacjentów z niereagującym na Bacillus Calmette-Guérin (BCG), nieinwazyjnym rakiem pęcherza moczowego (NMIBC) z rakiem in situ (CIS), z guzami brodawkowatymi lub bez.

WAŻNE INFORMACJE DOTYCZĄCE BEZPIECZEŃSTWA

PRZECIWWSKAZANIA

Inlexzo jest przeciwwskazany u pacjentów z:

Perforacją pęcherza.

Wcześniejszymi reakcjami nadwrażliwości na gemcytabinę lub którykolwiek składnik produktu.

OSTRZEŻENIA I ŚRODKI OSTROŻNOŚCI

Zagrożenia u pacjentów z perforacją pęcherza

Inlexzo może powodować ogólnoustrojową ekspozycję na gemcytabinę i ciężkie działania niepożądane, jeśli zostanie podany pacjentom z perforacją pęcherza lub pacjentom, u których integralność błony śluzowej pęcherza została naruszona.

Przed dopęcherzowym podaniem leku Inlexzo należy ocenić stan pęcherza moczowego i nie podawać pacjentom z perforacją pęcherza lub uszkodzeniem błony śluzowej do czasu przywrócenia integralności pęcherza.

Ryzyko raka pęcherza moczowego z przerzutami w przypadku opóźnionej cystektomii

Opóźnienie cystektomii u pacjentów z CIS niereagującym na BCG może prowadzić do rozwoju raka pęcherza moczowego naciekającego mięśnie lub z przerzutami, który może być śmiertelny. Ryzyko rozwoju naciekającego mięśnia lub przerzutowego raka pęcherza moczowego wzrasta, im dłużej cystektomia jest opóźniona w przypadku utrzymującego się CIS.

Spośród 83 podlegających ocenie pacjentów z CIS nieodpowiadającym na BCG, leczonych produktem Inlexzo w kohorcie 2 badania SunRISe-1, u 7 pacjentów (8%) doszło do progresji do raka pęcherza moczowego naciekającego mięśnie (T2 lub wyższy). U trzech pacjentów (3,5%) w momencie cystektomii stwierdzono progresję. Mediana czasu między stwierdzeniem trwałego lub nawracającego CIS lub T1 a progresją do choroby inwazyjnej w mięśniach wyniosła 94 dni.

Bezpieczeństwo obrazowania metodą rezonansu magnetycznego (MRI)

Inlexzo można bezpiecznie skanować za pomocą rezonansu magnetycznego jedynie pod pewnymi warunkami. Szczegółowe informacje na temat warunków można znaleźć w sekcji 5.3 USPI.

Toksyczność dla zarodka i płodu

W oparciu o dane na zwierzętach i mechanizm działania, lek Inlexzo podawany kobiecie w ciąży może powodować uszkodzenie płodu w przypadku narażenia ogólnoustrojowego. W badaniach na zwierzętach dotyczących reprodukcji, ogólnoustrojowe podawanie gemcytabiny wykazywało działanie teratogenne, embriotoksyczne i fetotoksyczne u myszy i królików.

Poinformować kobiety w ciąży i samice o potencjale rozrodczym o potencjalnym ryzyku dla płodu. Kobietom w wieku rozrodczym należy zalecić stosowanie skutecznej antykoncepcji w trakcie leczenia i przez 6 miesięcy po ostatecznym usunięciu leku Inlexzo. Pacjentom płci męskiej mającym partnerki w wieku rozrodczym należy zalecić stosowanie skutecznej antykoncepcji w trakcie leczenia i przez 3 miesiące po ostatecznym usunięciu leku Inlexzo.

DZIAŁANIA NIEPOŻĄDANE

Poważne działania niepożądane wystąpiły u 24% pacjentów otrzymujących Inlexzo. Poważne działania niepożądane, które wystąpiły u >2% pacjentów, obejmowały zakażenie dróg moczowych, krwiomocz, zapalenie płuc i ból dróg moczowych. U 1,2% pacjentów otrzymujących Inlexzo wystąpiły śmiertelne działania niepożądane, w tym zaburzenia funkcji poznawczych.

Najczęstsze (>15%) działania niepożądane, w tym nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych, obejmowały: częste oddawanie moczu, zakażenie dróg moczowych, bolesne oddawanie moczu, pilne oddawanie moczu, zmniejszenie stężenia hemoglobiny, zwiększenie aktywności lipazy, ból dróg moczowych, zmniejszenie liczby limfocytów, krwiomocz, zwiększenie stężenia kreatyniny, zwiększenie stężenia potasu, zwiększenie aktywności AspAT, zmniejszenie sodu, podrażnienie pęcherza i zwiększenie aktywności AlAT.

STOSOWANIE W OKREŚLONYCH POpulacjach

Ciąża

Brak dostępnych danych na temat stosowania leku Inlexzo u kobiet w ciąży, pozwalających określić ryzyko związane z lekiem.

Proszę zapoznać się z sekcją Toksyczność dla płodu i płodu, aby uzyskać informacje na temat ryzyka związanego z ciążą.

Laktacja

Ze względu na możliwość wystąpienia poważnych działań niepożądanych u niemowląt karmionych piersią, należy zalecić kobietom, aby nie karmiły piersią podczas leczenia i przez 1 tydzień po ostatecznym odstawieniu leku Inlexzo.

Kobiety i mężczyźni w wieku rozrodczym

Testy ciążowe – przed rozpoczęciem stosowania leku Inlexzo należy sprawdzić stan ciąży u kobiet w wieku rozrodczym.

Antykoncepcja — informacje dotyczące antykoncepcji można znaleźć w sekcji Toksyczność dla płodu i płodu.

Niepłodność (mężczyźni) — W oparciu o badania na zwierzętach, Inlexzo może upośledzać płodność u samców w wieku rozrodczym. Nie wiadomo, czy ten wpływ na płodność jest odwracalny.

Stosowanie w starszym wieku

Spośród pacjentów otrzymujących lek Inlexzo w monoterapii w kohorcie 2 badania SunRISe-1, 72% było w wieku 65 lat lub starszych, a 34% było w wieku 75 lat lub starszych. Liczba pacjentów w wieku <65 lat była niewystarczająca, aby określić, czy pacjenci ci reagują inaczej na pacjentów w wieku 65 lat i starszych.

Proszę przeczytać pełną informację dotyczącą przepisywania leku oraz instrukcję użycia leku Inlexzo.

Informacje dotyczące przepisywania leku Inlexzo w USA.

Grab-Heyne K, Henne C, Mariappan P i in. Nieinwazyjny rak pęcherza moczowego o średnim i wysokim ryzyku: przegląd epidemiologii, obciążenia i niezaspokojonych potrzeb. Przedni Onkol. 2023;13:1170124. doi:10.3389/fonc.2023.1170124

Llano A, Chan A, Kuk C i in. Rak in situ (CIS): Czy istnieje różnica w skuteczności pomiędzy różnymi szczepami BCG? Kompleksowy przegląd literatury. Nowotwory (Bazylea). 2024;16(2):245. doi:10.3390/cancers16020245

Jiang S, Redelman-Sidi G. BCG w immunoterapii raka pęcherza moczowego. Nowotwory (Bazylea). 2022;14(13):3073. doi:10.3390/cancers14133073

Al Hussein Al Awamlh B, Chang SS. Nowe terapie nieinwazyjnego dla mięśni raka pęcherza moczowego wysokiego ryzyka. Curr Oncol Rep. 2023;25(2):83-91. doi:10.1007/s11912-022-01350-9

Aminoltejari K, czarny komputer. Radykalna cystektomia: przegląd technik, osiągnięć i kontrowersji. Tłumacz Androl Urol. 2020;9(6):3073-3081. doi:10.21037/tau.2020.03.23

Marqueen KE, Waingankar N, Sfakianos JP i in. Wczesna śmiertelność u pacjentów z inwazyjnym rakiem pęcherza moczowego poddawanych cystektomii w Stanach Zjednoczonych. JNCI Spektrum raka 2018;2(4):pky075. doi:10.1093/jncics/pky075

Źródło: Johnson & Johnson

Źródło: HealthDay

Powiązane artykuły

Wszczęto wraz z amerykańską FDA nowy wniosek dotyczący leku dla TAR-200, pierwszego i jedynego dopęcherzowego systemu uwalniania leku dla pacjentów z niereagującym na BCG rakiem pęcherza moczowego wysokiego ryzyka, nieinwazyjnym dla mięśni – 15 stycznia 2025 r.

Inlexzo (gemcytabina) Zatwierdzenie FDA Historia

Więcej zasobów informacyjnych

Alerty narkotykowe FDA Medwatch

Daily MedNews

Wiadomości dla pracowników służby zdrowia

Zatwierdzenia nowych leków

Zastosowania nowych leków

Niedobory leków

Wyniki badań klinicznych

Zatwierdzenia leków generycznych

Podcast Drugs.com

Zapisz się do naszego newslettera

Bez względu na temat, który Cię interesuje, zapisz się do naszych biuletynów, aby otrzymywać najlepsze informacje z Drugs.com w swojej skrzynce odbiorczej.

Wysłano : 2025-09-18 16:18

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.