La FDA approva Iwilfin (eflornitina) come terapia di mantenimento per il neuroblastoma ad alto rischio

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La FDA approva Iwilfin (eflornitina) come terapia di mantenimento per il neuroblastoma ad alto rischio

LOUISVILLE, Ky.--(BUSINESS WIRE)--USWM, LLC (US WorldMeds) ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato le compresse di Iwilfin ™ (eflornitina) da 192 mg, una terapia di mantenimento orale innovativa per il neuroblastoma ad alto rischio. Iwilfin è indicato per ridurre il rischio di recidiva in pazienti adulti e pediatrici con neuroblastoma ad alto rischio che hanno dimostrato almeno una risposta parziale a una precedente terapia multiagente e multimodale, inclusa l'immunoterapia anti-GD2.

Secondo l'American Cancer Society, ogni anno negli Stati Uniti vengono diagnosticati 700-800 casi di neuroblastoma, di cui il 90% prima dei 5 anni. Oltre il 50% di questi casi sono classificati come ad alto rischio. Il neuroblastoma ad alto rischio è una malattia complessa, con un alto tasso di mortalità causato principalmente dal rischio di ricaduta dopo aver raggiunto la remissione. Circa la metà dei bambini affetti da neuroblastoma ad alto rischio non sopravvive oltre i cinque anni dalla diagnosi. Sebbene i trattamenti esistenti siano efficaci nell’aiutare i pazienti a raggiungere la remissione, i pazienti non hanno opzioni per sostenerla. Evitare le ricadute è fondamentale per migliorare i tassi di sopravvivenza.

"Siamo entusiasti di annunciare l'approvazione della FDA per Iwilfin, che fornisce una nuova e tanto necessaria opzione terapeutica per i bambini affetti da neuroblastoma ad alto rischio", ha affermato Breck Jones , Amministratore delegato della US WorldMeds. “L’obiettivo del trattamento di questi giovani pazienti è prevenire le ricadute e il progresso delle opzioni terapeutiche è fondamentale per questa missione. Iwilfin offre nuova speranza e risultati migliori per questi bambini vulnerabili."

L'approvazione di Iwilfin si basa sui risultati di uno studio multisito, a braccio singolo, controllato esternamente su bambini affetti da neuroblastoma ad alto rischio che hanno ricevuto Iwilfin come terapia di mantenimento dopo il trattamento standard, inclusa l’immunoterapia. Lo studio ha dimostrato che l’aggiunta di Iwilfin ha migliorato la sopravvivenza libera da eventi (EFS) e la sopravvivenza globale (OS) nei pazienti con neuroblastoma ad alto rischio. A quattro anni dall’immunoterapia, l’EFS nel gruppo di pazienti trattati con Iwilfin era dell’84% rispetto al 73% dei pazienti nel gruppo di controllo esterno, e il 96% dei pazienti trattati con Iwilfin era vivo rispetto all’84% dei pazienti di controllo esterno. Ciò corrispondeva a una riduzione del 52% del rischio di recidiva e a una riduzione del 68% del rischio di morte. Attraverso ulteriori analisi per confermare i risultati del disegno dello studio controllato esternamente, la riduzione del rischio di recidiva variava dal 57% al 41% e la riduzione del rischio di morte variava dal 71% al 55%.

Iwilfin viene assunto per via orale, con o senza cibo, due volte al giorno per due anni. Iwilfin è generalmente ben tollerato, con effetti collaterali generalmente gestibili attraverso modifiche della dose. Gli effetti collaterali più comuni sono perdita dell'udito, otite media, piressia, polmonite e diarrea. Di seguito sono riportate importanti informazioni sulla sicurezza.

US WorldMeds ha collaborato con il Beat Childhood Cancer Research Consortium presso la Penn State University, che ha condotto la ricerca preclinica e clinica per contribuire a far avanzare questa terapia vitale. Il Consorzio rappresenta un gruppo di oltre 50 ospedali che offrono collaborazione attraverso una rete di studi clinici sul cancro infantile.

"Le nostre partnership sono state determinanti nel portare Iwilfin attraverso il processo di registrazione della FDA", ha affermato Kristen Gullo, Vice Presidente di Affari di sviluppo e regolamentazione presso US WorldMeds. “Siamo grati per la dedizione dei nostri partner, in particolare del Beat Childhood Cancer Research Consortium, che lavorano instancabilmente per migliorare i risultati del trattamento per i pazienti affetti da cancro pediatrico. Questa approvazione della FDA rappresenta un faro di speranza per la comunità del neuroblastoma ad alto rischio e un significativo passo avanti nella lotta contro questa malattia devastante."

"Dopo gli sforzi diligenti degli ultimi dieci anni, sono onorato e siamo felicissimi di vedere questo prodotto che ha il potenziale per evolvere lo standard di cura per il neuroblastoma ad alto rischio arrivare a buon fine”, ha affermato Giselle Saulnier Sholler, MD, presidente e fondatrice del Beat Childhood Cancer Research Consortium e capo della divisione di ematologia e oncologia pediatrica presso Ospedale pediatrico Penn State Health. “Esprimo la mia più profonda gratitudine a ogni individuo e istituzione che ha contribuito a questo straordinario sforzo. L'impegno costante dei siti coinvolti e l'incredibile resilienza delle famiglie che ci hanno affidato il benessere dei loro figli sono stati le forze trainanti di questo traguardo. Il loro impegno non solo ci ha spinto avanti nella nostra missione, ma ha anche aperto la strada a un futuro migliore per i bambini che affrontano le sfide del cancro."

Iwilfin sarà disponibile per i pazienti negli Stati Uniti nelle prossime settimane. Per saperne di più su Iwilfin, visitare www.Iwilfin .com.

Informazioni importanti sulla sicurezza per le compresse di Iwilfin (eflornitina)

Prima di prendere Iwilfin, informa il tuo medico in merito alle tue condizioni mediche, incluso se hai problemi di udito, se sei incinta o potresti rimanere incinta, o se stai allattando.

Se tu o il tuo partner potete rimanere incinta, utilizzate il sistema di parto efficace controllo durante il trattamento con Iwilfin e per una settimana dopo l’ultima dose. Informa immediatamente il tuo medico se tu o il tuo partner rimanete incinti durante il trattamento. Non allattare al seno durante il trattamento con Iwilfin e per una settimana dopo l'ultima dose.

Iwilfin può causare un basso numero di globuli rossi. Informa immediatamente il tuo medico se sviluppi sintomi di un basso numero di globuli, tra cui febbre, facilità alla formazione di lividi o sanguinamento, sangue nelle urine o nelle feci, sensazione insolita di stanchezza o debolezza, mancanza di respiro o brividi o brividi.

Iwilfin può causare problemi al fegato. Informi immediatamente il tuo medico se sviluppi sintomi di problemi al fegato, incluso l'ingiallimento della pelle o del bianco degli occhi; urina scura; sgabelli di colore chiaro; nausea o vomito; facilità alla formazione di lividi o sanguinamento; perdita di appetito; o dolore, indolenzimento o dolorabilità sul lato destro dell'addome.

La perdita dell'udito è comune durante il trattamento con Iwilfin e può essere grave. Alcune persone hanno avuto bisogno di utilizzare apparecchi acustici. Informa immediatamente il tuo medico se avverti un fischio nelle orecchie o qualsiasi perdita dell'udito nuova o in peggioramento.

Quali sono i possibili effetti collaterali di Iwilfin?

Gli effetti collaterali più comuni di Iwilfin includono l'infezione all'orecchio; diarrea; tosse; sinusite; polmonite; infezione del tratto respiratorio superiore; occhio rosa; vomito; naso chiuso, che cola, prurito o starnuti; e febbre; infezione della pelle; e infezione del tratto urinario.

Questi non sono tutti i possibili effetti collaterali di Iwilfin . Contatta il tuo medico per un consiglio medico sugli effetti collaterali. Puoi segnalare gli effetti collaterali alla FDA al numero 1-800-FDA-1088.

Informazioni su US WorldMeds

US WorldMeds è un'azienda farmaceutica specializzata privata che sviluppa, concede in licenza e commercializza prodotti sanitari unici progettati per migliorare la vita dei pazienti con condizioni difficili e bisogni medici insoddisfatti. Ulteriori informazioni su US WorldMeds sono disponibili all'indirizzo www.usworldmeds.com.

Iwilfin è un marchio di USWM, LLC

US WORLDMEDS è un marchio registrato di USWM, LLC

Fonte: WorldMeds statunitense

Pubblicato : 2023-12-15 08:15

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