وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على العلاج الجيني Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) لعلاج نقص AADC

اتبع Drugslib على

توافق إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على العلاج الجيني Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) لعلاج نقص AADC

وارن، نيوجيرسي، 13 نوفمبر 2024 /PRNewswire/ — PTC Therapeutics أعلنت شركة (NASDAQ: PTCT) اليوم عن تسريع موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على العلاج الجيني الخاص بها. لعلاج نقص AADC، وهو أول علاج جيني معتمد في الولايات المتحدة يتم تطبيقه مباشرة على الدماغ.

"لقد كانت شركة PTC رائدة مرة أخرى في اتباع نهج جديد لعلاج الأمراض العصبية شديدة المرض،" قال ماثيو بي. كلاين، دكتور في الطب، الرئيس التنفيذي لشركة PTC Therapeutics. "أنا فخور بالتزام فريقنا الثابت لتحقيق هذا الإنجاز التنظيمي المهم. ونحن نتطلع إلى تقديم هذا العلاج الجيني التحويلي للأطفال والبالغين الذين يعانون من نقص AADC في الولايات المتحدة."

العلاج الجيني، الذي سيتم تسويقه في الولايات المتحدة بالاسم التجاري Kebilidi™ (eladocagene exuparvovec-tneq)، وهو مخصص لعلاج الأطفال والبالغين الذين يعانون من نقص AADC، بما في ذلك النطاق الكامل لشدة المرض. تجري الاستعدادات لإطلاق العلاج الجيني على قدم وساق، حيث تم بالفعل تحديد مراكز التميز وتدريب الجراحين على إجراءات تقديم العلاج الجيني.

يعد نقص AADC اضطرابًا وراثيًا نادرًا مرضيًا للغاية ويؤدي إلى تقصير الحياة ويؤدي إلى عدم القدرة على تصنيع الدوبامين، وهو ناقل عصبي ضروري للوظيفة الحركية. كيبيليدي هو علاج بديل للجينات يتم تطبيقه مباشرة على بطن الدماغ من خلال إجراء جراحة الأعصاب المجسمة. تظهر نتائج التجارب السريرية أنه بعد العلاج الجيني، يحدث تخليق جديد للدوبامين، يليه اكتساب تدريجي لمعالم التطور الحركي.

حصل عقار Kebilidi على موافقة سريعة بناءً على نتائج السلامة والفعالية السريرية في التجربة السريرية العالمية الجارية للعلاج الجيني (PTC-AADC-GT-002). سيتم تقديم الأدلة المؤكدة من خلال المتابعة طويلة الأمد للمرضى الذين تم علاجهم بالفعل في الدراسة.

بالإضافة إلى الموافقة على طلب ترخيص المنتجات البيولوجية، تم منح قسيمة مراجعة أولوية الأمراض النادرة. وتخطط الشركة لتحقيق الدخل من القسيمة.

حول نقص حمض ديكاربوكسيلاز الحمض الأميني العطري (AADC)يعد نقص AADC اضطرابًا وراثيًا مميتًا ونادرًا يسبب عادةً إعاقة شديدة ويعاني من الأشهر الأولى من الحياة، مما يؤثر على كل جانب من جوانب الحياة - الجسدية والعقلية والسلوكية. 1-4 قد تتفاقم معاناة الأطفال المصابين بنقص AADC بسبب الأزمات العينية، وهي نوبات مؤلمة ومؤلمة تشبه النوبات والنوبات. تتميز بالنظرة لأعلى، وخلل التوتر، وعدم القدرة على العزاء.1-5

تتأثر حياة الأطفال المتأثرين بشدة وتقصر.1 وغالبًا ما تكون هناك حاجة أيضًا إلى العلاج الجسدي والمهني والكلام المستمر والتدخلات، بما في ذلك الجراحة، لإدارة المضاعفات التي قد تهدد الحياة، مثل الالتهابات ومشاكل التغذية والتنفس الشديدة .1,6,7

حول Kebilidi™ (eladocagene exuparvovec-tneq) Kebilidi هو مؤتلف العلاج الجيني المعتمد على النمط المصلي للفيروسات الغدية 2 (rAAV2)، والذي يحتوي على جين DDC البشري. وهو مصمم لتصحيح الخلل الجيني الأساسي عن طريق توصيل جين DDC فعال مباشرة إلى البطامة، وزيادة إنزيم AADC واستعادة إنتاج الدوبامين.

يتم تطبيق كيبيليدي من خلال إجراء جراحي مجسم، وهو إجراء جراحي عصبي طفيف التوغل يستخدم لعلاج عدد من الاضطرابات العصبية لدى الأطفال والبالغين. يتم تنفيذ إجراء الإدارة من قبل جراح أعصاب مؤهل في مراكز متخصصة في جراحة الأعصاب المجسمة. يُسمح باستخدام Kebilidi باستخدام قنية SmartFlow Neuro.

المؤشرات ومعلومات السلامة المهمةالمؤشرKebilidi هو جين قائم على ناقلات الفيروسات المرتبطة بالعدوى الغدية. العلاج الموصوف لعلاج المرضى البالغين والأطفال الذين يعانون من نقص كربوكسيلاز الحمض الأميني L العطري (AADC). تمت الموافقة على هذا المؤشر بموجب موافقة سريعة بناءً على التغيير من خط الأساس في الإنجاز الإجمالي للمعالم الحركية بعد 48 أسبوعًا من العلاج. قد يكون استمرار الموافقة على هذا المؤشر مشروطًا بالتحقق ووصف الفائدة السريرية في تجربة سريرية تأكيدية.

معلومات هامة تتعلق بالسلامةموانع الاستعماليُمنع استخدام عقار كيبيليدي في المرضى الذين لم يحققوا نضج الجمجمة الذي تم تقييمه عن طريق التصوير العصبي. هناك حاجة إلى نضوج الجمجمة لإجراء جراحة الأعصاب المجسمة لكيبيليدي.

التحذيرات والاحتياطاتالمراقبة المتعلقة بالإجراءات: تم الإبلاغ عن المضاعفات الإجرائية بعد جراحة الأعصاب المطلوبة لكيبيليدي إدارة. وشملت هذه الأحداث السكتة التنفسية والقلبية التي حدثت خلال 24 ساعة من إجراء جراحة الأعصاب وأثناء الرعاية اللاحقة للجراحة. تنطوي إدارة كيبيليدي على مخاطر محتملة لحدوث أحداث سلبية إضافية متعلقة بالإجراءات، بما في ذلك تسرب السائل النخاعي (CSF)، والنزيف داخل الجمجمة، والتهاب الأعصاب، والاحتشاء الحاد، والعدوى. يجب مراقبة المرضى بحثًا عن أي أحداث سلبية مرتبطة بالإجراء عند تناول عقار كيبيليدي.

خلل الحركة: تم الإبلاغ عن خلل الحركة بعد تناول عقار كيبيليدي. تم الإبلاغ عن جميع الأحداث خلال 3 أشهر من تناول الدواء وتطلبت حالتان دخول المستشفى. راقب المرضى بحثًا عن علامات وأعراض خلل الحركة بعد علاج كيبيليدي والتي قد تشمل حركات لا إرادية للوجه أو الذراع أو الساق أو الجسم بأكمله. قد تظهر هذه الأعراض على شكل تململ، أو تلوى، أو تمايل، أو تمايل بالرأس، أو تمايل الجسم. يمكن النظر في استخدام مضادات الدوبامين للسيطرة على أعراض خلل الحركة.

التفاعلات الضارةكانت التفاعلات الجانبية الأكثر شيوعًا (≥15%) في المرضى الذين عولجوا بكيبيليدي هي خلل الحركة (77%). ، الحمى (38٪)، انخفاض ضغط الدم (31٪)، فقر الدم (31٪)، فرط إفراز اللعاب (23٪)، نقص بوتاسيوم الدم (23٪)، نقص فوسفات الدم (23٪)، الأرق (23٪)، نقص مغنيزيوم الدم (15٪)، والمضاعفات الإجرائية، بما في ذلك السكتة التنفسية والقلبية (15%).

الاستخدام في مجموعات سكانية محددة

  • استخدام الأطفال: لم تتم دراسة سلامة وفعالية كيبيليدي لدى مرضى الأطفال الذين تقل أعمارهم عن 16 عامًا. أشهر.
  • الاستخدام لدى كبار السن: لم تشمل الدراسات السريرية لعقار كيبيليدي المرضى بعمر 65 عامًا فما فوق.

    • يمكنك قم أيضًا بالإبلاغ عن الأحداث الضارة مباشرة إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على الرقم 1-800–FDA–1088 أو www.fda.gov/medwatch. للشكاوى المتعلقة بالمنتج أو للإبلاغ عن حدث سلبي، يرجى الاتصال بالرقم 1–866–562< قوي>-4620 أو أرسل بريدًا إلكترونيًا إلى [email protected].

    لمزيد من المعلومات الإضافية، يرجى الاطلاع على معلومات وصف الدواء.

    حول شركة PTC Therapeutics, Inc. PTC هي شركة أدوية حيوية عالمية تركز على اكتشاف وتطوير وتسويق الأدوية المتمايزة سريريًا والتي توفر فوائد للأطفال والبالغين الذين يعانون من اضطرابات نادرة. إن قدرة "بيه تي سي" على الابتكار لتحديد علاجات جديدة وتسويق المنتجات تجاريًا عالميًا هي الأساس الذي يدفع الاستثمار في خط أنابيب قوي ومتنوع من الأدوية التحويلية. تتمثل مهمة PTC في توفير الوصول إلى أفضل العلاجات في فئتها للمرضى الذين لديهم خيارات علاجية قليلة أو معدومة. تتمثل استراتيجية PTC في الاستفادة من خبرتها العلمية والسريرية القوية والبنية التحتية التجارية العالمية لتقديم العلاجات للمرضى. تعتقد شركة PTC أن هذا يسمح لها بتعظيم القيمة لجميع أصحاب المصلحة. لمعرفة المزيد حول PTC، يرجى زيارتنا على www.ptcbio.com ومتابعتنا على Facebook وInstagram وLinkedIn وX.

    بيان تطلعي:

    يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي للأوراق المالية الخاصة لعام 1995. جميع البيانات الواردة في هذا البيان، بخلاف بيانات الحقائق التاريخية، فهي بيانات تطلعية، بما في ذلك البيانات المتعلقة بما يلي: التوقعات والخطط والآفاق المستقبلية لشركة PTC، والتوقعات المتعلقة بـ Kebilidi، بما في ذلك توقيت التوافر التجاري؛ توقعات شركة PTC فيما يتعلق بالترخيص والتقديمات التنظيمية وتسويق منتجاتها الأخرى ومرشحي المنتجات؛ توقعات PTC فيما يتعلق بخططها الخاصة بقسيمة مراجعة أولوية الأمراض النادرة؛ استراتيجية الشركة، العمليات المستقبلية، المركز المالي المستقبلي، الإيرادات المستقبلية، التكاليف المتوقعة؛ وأهداف الإدارة . يمكن تحديد البيانات التطلعية الأخرى من خلال الكلمات "التوجيه" و"التخطيط" و"التوقع" و"الاعتقاد" و"التقدير" و"التوقع" و"النية" و"قد" و"الهدف" و"المحتمل". ، و"سوف"، و"سوف"، و"يمكن"، و"ينبغي"، و"مواصلة"، وتعبيرات مشابهة.

    قد تختلف النتائج أو الأداء أو الإنجازات الفعلية لشركة PTC ماديًا عن تلك المعبر عنها أو ضمنيًا في البيانات التطلعية التي تصدرها نتيجة لمجموعة متنوعة من المخاطر والشكوك، بما في ذلك تلك المتعلقة بما يلي: نتيجة مفاوضات التسعير والتغطية والسداد مع دافعي الطرف الثالث لمنتجات شركة PTC أو المنتجات المرشحة التي تقوم شركة PTC بتسويقها تجاريًا أو قد تقوم بتسويقها في المستقبل؛ التوقعات فيما يتعلق بـ Kebilidi وUpstaza، بما في ذلك التسويق المحتمل وأي طلبات تنظيمية وموافقات محتملة وقدرات التصنيع والإنجاز المحتمل للتطوير والمعالم التنظيمية والمبيعات والمدفوعات الطارئة التي قد تكون شركة PTC ملزمة بدفعها؛ الآثار التجارية الهامة، بما في ذلك آثار الصناعة أو السوق أو الظروف الاقتصادية أو السياسية أو التنظيمية؛ التغييرات في الضرائب وغيرها من القوانين واللوائح والمعدلات والسياسات؛ قاعدة المرضى المؤهلين والإمكانات التجارية لمنتجات PTC والمرشحين للمنتجات؛ النهج العلمي لشركة PTC والتقدم المحرز في التنمية العامة؛ والعوامل التي تمت مناقشتها في قسم "عوامل الخطر" في أحدث تقرير سنوي لشركة "بيه تي سي" وفقًا للنموذج 10-K، بالإضافة إلى أي تحديثات لعوامل الخطر هذه يتم تقديمها من وقت لآخر في ملفات "بيه تي سي" الأخرى لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات. نحن نحثك على النظر بعناية في جميع هذه العوامل.

    كما هو الحال مع أي دواء قيد التطوير، هناك مخاطر كبيرة في تطوير المنتجات الجديدة والموافقة التنظيمية عليها وتسويقها تجاريًا. لا توجد ضمانات بأن أي منتج سيحصل على الموافقة التنظيمية أو يحتفظ بها في أي منطقة، أو يثبت نجاحه تجاريًا، بما في ذلك Kebilidi وUpstaza.

    تمثل البيانات التطلعية الواردة هنا آراء شركة PTC فقط اعتبارًا من تاريخ هذا البيان الصحفي ولا تتعهد شركة PTC أو تخطط لتحديث أو مراجعة أي من هذه البيانات التطلعية لتعكس النتائج الفعلية أو التغييرات في الخطط أو التوقعات أو الافتراضات أو التقديرات أو التوقعات، أو الظروف الأخرى التي تحدث بعد تاريخ هذا البيان الصحفي باستثناء ما يقتضيه القانون.

    المراجع: 1. واسينبيرج تي، وآخرون. إرشادات إجماعية لتشخيص وعلاج نقص كربوكسيلاز الأحماض الأمينية العطرية (AADC). Orphanet J Rare Dis. 2017;12(1):12.2. هوو ول وآخرون. التاريخ الطبيعي لنقص حمض ديكاربوكسيلاز الأحماض الأمينية العطرية في تايوان. جيمد مندوب 2018؛ 40: 1-6.3. هيملريتش ن وآخرون. نقص ديكاربوكسيلاز الأحماض الأمينية العطرية: الأساس الجزيئي والتمثيل الغذائي والتوقعات العلاجية. مول جينيت متعب. 2019;127:12–224. شين واي إتش، وآخرون. فعالية وسلامة العلاج الجيني AAV2 في الأطفال الذين يعانون من نقص كربوكسيلاز الحمض الأميني L العطري: تجربة مفتوحة المرحلة 1/2. لانسيت صحة الطفل المراهق. 2017;1(4):265-273.5. بيرسون تي إس وآخرون. نقص AADC من الطفولة إلى مرحلة البلوغ: الأعراض والنتائج التنموية في مجموعة دولية مكونة من 63 مريضا. J وراثة ميتاب ديس 2020;43:1121–30.6. شين واي إتش، وآخرون. مستويات 3-O-ميثيل دوبا عند الأطفال حديثي الولادة: نتيجة فحص حديثي الولادة لنقص كربوكسيلاز الحمض الأميني L العطري. مول جينيت متعب. أغسطس 2016؛118(4):259-263.7. لوزي وآخرون. تقرير عن شقيقتين بالغتين لم يتم علاجهما مطلقًا مصابين بنقص كربوكسيلاز حمض L-amino العطري: صورة للتاريخ الطبيعي للمرض أم النمط الظاهري المتوسع؟ جيمد مندوب 2015؛ 15: 39-45.

    المصدر علاجات PTC، شركة

    نشر : 2024-11-14 12:00

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    الكلمات الرئيسية الشعبية